Egy tirozin-kináz-gátló (STI571) és egy pegilált humán rekombináns alfa2b-interferon (PEGINTRON) kombinációjának vizsgálata

Ez egy II. fázisú multicentrikus, nyílt vizsgálat, amelynek célja az STI 571 tirozin-kináz inhibitor (GLIVEC, Novartis Pharma) és egy pegilált *-Interferon 2b (PEG INTRON) kombinációjának megvalósíthatóságának (toleranciájának, megfelelőségének és biztonságosságának) vizsgálata. . A kombináció tesztelésének indoklása az, hogy 1) az aIFN jelenleg a CML kezelésének első vonalbeli hatóanyaga, 2) az aIFN pegilált készítménye kényelmesebb és jobban tolerálható, mint a hagyományos készítmény, 3) az STI571 jelenleg a legígéretesebb. a CML kezelésére szolgáló vizsgálati szer, mert a betegség molekuláris alapjaira irányul, a betegség előrehaladott fázisaiban is hatásos, és az aIFN-re rezisztens esetekben is hatásos, 4) a betegség hatásmechanizmusai a két ügynök különbözik. Ezért az STI571 és a PEGINTRON kombinációja valószínűleg a CML legjobb kezelését biztosítja, és hamarosan tesztelni fogják a randomizált III. fázisú hatékonysági vizsgálatokban. Eddig az STI571-et és a PEGINTRON-t külön vizsgálták. Ez a tanulmány egy feltáró vizsgálat, amelyet a nemkívánatos események és a kombináció biztonságosságának értékelésére terveztek, hogy azonosítsanak egy biztonságos és tolerálható rendszert, amelynek hatékonysága prospektíven tesztelhető egy következő, randomizált III. fázisú vizsgálatban. . A rendelkezésre álló ismeretek és adatok alapján az STI571 specifikusabb és hatékonyabb lehet, mint a PEGINTRON. Ezért ebben a feltáró vizsgálatban az STI571 elsőbbséget élvez a PEGINTRON-nal szemben a dózis és a dózis adaptáció tekintetében. Hatvan krónikus fázisú CML-ben szenvedő alanyt, akiket korábban egyik vizsgálati gyógyszerrel sem kezeltek, egy 3 hónapos időszak alatt vesznek fel, majd 12 hónapig kezelik és tanulmányozzák őket. A betegek szükség esetén előkezelhetők hidroxi-karbamiddal, ezért STI 571-gyel kezelik őket rögzített dózisban (400 mg) és PEG-Intron-nal heti 50-150 *g dózisban (az első 20 betegből álló csoport 50 *g-mal). /w, a második 20 betegből álló kohorsz 100 *g/w, a harmadik 20 betegből álló kohorsz pedig 150 *g/w). A kombinált kezelésre adott (hematológiai, citogenetikai és molekuláris) választ 3 havonta értékelik, és a vizsgálati gyógyszerek farmakokinetikáját a vizsgálati betegek egy mintáján vizsgálják. A vizsgálat időtartama 12 hónap, a teljes próbaidő 15 hónap.