Köldökzsinórvér újszülöttkori hipoxiás-ischaemiás encephalopathia esetén
2017. március 20. frissítette: Michael Cotten
Autológ köldökzsinórvérsejtek hipoxiás ischaemiás encephalopathiában, 1. vizsgálat. I. fázisú megvalósíthatósági és biztonsági tanulmány.
Ez egy kísérleti tanulmány a baba saját (autológ) köldökzsinórvérének gyűjtésének, elkészítésének és infúziójának megvalósíthatóságának tesztelésére a születést követő első 14 napban, ha a baba agysérülés jeleivel születik.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ennek a kísérleti tanulmánynak az a célja, hogy értékelje az autológ (a páciens saját) köldökzsinórvérsejtjeinek infúziójának biztonságosságát és megvalósíthatóságát hipoxiás-ischaemiás encephalopathiában szenvedő, terhesség alatti újszülötteknél.
Ebben a vizsgálatban olyan csecsemőket, akiknél a születéskor közepesen súlyos vagy súlyos encephalopathia jelei mutatkoznak, és akiknek anyja korábban hozzájárult, hogy köldökzsinórvérsejteket biztosítson a Carolinas Cord Blood Bank vagy más olyan állami vagy magánbank számára, amely a sejtek gyűjtésére és kezelésére elfogadott szabványokat alkalmaz, vagy szóban beleegyezik a köldökzsinórvér-vételbe, hogy csecsemőjük részt vegyen ebben a vizsgálatban, megkaphatják saját köldökzsinórvérsejteket, ha megfelelő számú, a Carolinas Cord Blood Bank minőségi előírásainak megfelelő sejt áll rendelkezésre az első 14 posztnatális napon.
A vizsgálati tevékenységek magukban foglalják a sorozatos vérvételeket is a klinikailag javallott vérvételekkel egyidejűleg, legfeljebb 5 milliliter (1 teáskanál) össztérfogatban az összes vizsgálattal kapcsolatos tesztből.
A csecsemők idegrendszeri fejlődési eredményeit 4-6 és 9-12 hónapos korukban követik nyomon a Duke's Special Infant Care Clinic-en.
Az MRI-t klinikai rutin szerint készítik, és az eredményeket elemzik és leírják a vizsgálati jelentésekben.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
52
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Duke University
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 2 hét (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az anyáknak bele kell adniuk a köldökzsinórvér vételét a szüléskor
- köldökzsinórvérnek rendelkezésre kell állnia az őssejtek kinyeréséhez.
- >34 hetes terhesség
- köldökzsinór vagy újszülöttkori pH<7,0 vagy bázishiány > 16 milliekvivalens literenként (mEq/L) vagy akut perinatális esemény a kórtörténetben
- vagy 10 perces Apgar < 5, vagy folyamatos lélegeztetés szükséges.
- Minden csecsemőnél 6 órán belül megjelenniük kell az encephalopathia jeleivel.
Kizárási kritériumok:
- 14 napos korig képtelenség beiratkozni.
- Ismert kromoszóma anomália jelenléte.
- Jelentős veleszületett rendellenességek jelenléte.
- Súlyos méhen belüli növekedési korlátozás (tömeg <1800g)
- Extremis csecsemők, akiknek nem ajánlanak további intenzív terápiát a neonatológus.
- A szülők megtagadják a beleegyezést.
- A neonatológus megtagadja a beleegyezést.
- A csecsemő köldökzsinórvérének levételének elmulasztása és/vagy a köldökzsinórvér feldolgozására képtelen laboratórium.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: infúziók
csecsemők, akik az első 14 posztnatális napon érkeznek a vizsgálat helyszínére, és akiknek a kórelőzményében mérsékelt vagy súlyos hipoxiás ischaemiás encephalopathia szerepel, és olyan sejtek állnak rendelkezésre infúzióhoz, amelyek megfelelnek a Carolinas Köldökzsinórvérbank minőségellenőrzésének. Az eredményeket 22-26 hónapos korban mérik az idegrendszer fejlődése alapján értékelés
|
Azok a csecsemők, akik az újszülöttkori középsúlyos vagy súlyos hipoxiás ischaemiás encephalopathia kórtörténetében szereplő vizsgálati kritériumoknak megfelelnek, legfeljebb 4 infúziót kapnak saját térfogatú, csökkentett köldökzsinórvérsejtjükből.
Az adagok számát a rendelkezésre álló köldökzsinórvérsejtek mennyisége határozza meg.
Az egyes infúziók adagja 5x10e7 sejt/kg
|
|
Egyéb: történelmi ellenőrzés
Csecsemők, akiknek közepesen súlyos vagy súlyos hipoxiás ischaemiás encephalopathiája volt az újszülöttkori időszakban, de nem kaptak autológ köldökzsinórvérsejteket.
|
történelmi kontrollok, nincs kísérleti beavatkozás, az újszülöttkori hipoxiás ischaemiás encephalopathia standard terápiái autológ köldökzsinórvérrel
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A kísérleti vizsgálati populációban előforduló nemkívánatos események arányát a köldökzsinórvérsejt-recipiensek és a korábbi kontrollok között összehasonlítják.
Időkeret: infúziók alatt: első 18 posztnatális nap
|
infúziók alatt: első 18 posztnatális nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Ennek a kísérleti vizsgálatnak a másodlagos végpontjai közé tartozik a 4–6 hónapos és 9–12 hónapos korban mért idegfejlődési funkcióval mért előzetes hatékonyság.
Időkeret: 1 év
|
1 év
|
|
A neuroimaging eredményeket össze kell gyűjteni és összehasonlítani az ebben a populációban végzett korábbi terápiás kísérletekből, valamint a normál időre érkezett újszülöttekről az első életévig gyűjtött képsorozatok rendelkezésre álló eredményeivel.
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, Richards KC, Allison J, Wood S, Wenger DA, Pietryga D, Wall D, Champagne M, Morse R, Krivit W, Kurtzberg J. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe's disease. N Engl J Med. 2005 May 19;352(20):2069-81. doi: 10.1056/NEJMoa042604.
- Martin PL, Carter SL, Kernan NA, Sahdev I, Wall D, Pietryga D, Wagner JE, Kurtzberg J. Results of the cord blood transplantation study (COBLT): outcomes of unrelated donor umbilical cord blood transplantation in pediatric patients with lysosomal and peroxisomal storage diseases. Biol Blood Marrow Transplant. 2006 Feb;12(2):184-94. doi: 10.1016/j.bbmt.2005.09.016.
- Kurtzberg J, Lyerly AD, Sugarman J. Untying the Gordian knot: policies, practices, and ethical issues related to banking of umbilical cord blood. J Clin Invest. 2005 Oct;115(10):2592-7. doi: 10.1172/JCI26690.
- Staba SL, Escolar ML, Poe M, Kim Y, Martin PL, Szabolcs P, Allison-Thacker J, Wood S, Wenger DA, Rubinstein P, Hopwood JJ, Krivit W, Kurtzberg J. Cord-blood transplants from unrelated donors in patients with Hurler's syndrome. N Engl J Med. 2004 May 6;350(19):1960-9. doi: 10.1056/NEJMoa032613.
- McGraw P, Liang L, Escolar M, Mukundan S, Kurtzberg J, Provenzale JM. Krabbe disease treated with hematopoietic stem cell transplantation: serial assessment of anisotropy measurements--initial experience. Radiology. 2005 Jul;236(1):221-30. doi: 10.1148/radiol.2353040716.
- Cotten CM, Murtha AP, Goldberg RN, Grotegut CA, Smith PB, Goldstein RF, Fisher KA, Gustafson KE, Waters-Pick B, Swamy GK, Rattray B, Tan S, Kurtzberg J. Feasibility of autologous cord blood cells for infants with hypoxic-ischemic encephalopathy. J Pediatr. 2014 May;164(5):973-979.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2013.11.036. Epub 2013 Dec 31.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2008. január 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2017. január 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. január 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2008. január 2.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2008. január 2.
Első közzététel (Becslés)
2008. január 14.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2017. március 21.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. március 20.
Utolsó ellenőrzés
2017. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Pro00000412
- Duke NPRI01
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .