Navelstrengbloed voor neonatale hypoxische-ischemische encefalopathie
20 maart 2017 bijgewerkt door: Michael Cotten
Autologe navelstrengbloedcellen voor hypoxische ischemische encefalopathie Studie 1. Fase I-studie naar haalbaarheid en veiligheid.
Dit is een pilotstudie om de haalbaarheid te testen van afname, bereiding en infusie van eigen (autoloog) navelstrengbloed van een baby in de eerste 14 dagen na de geboorte als de baby wordt geboren met tekenen van hersenletsel.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het doel van deze pilootstudie is het evalueren van de veiligheid en haalbaarheid van infusies van autologe (van de patiënt zelf) navelstrengbloedcellen bij voldragen pasgeboren baby's met hypoxisch-ischemische encefalopathie.
Voor deze studie werden baby's met tekenen van matige tot ernstige encefalopathie bij de geboorte van wie de moeder eerder toestemming heeft gegeven voor het leveren van navelstrengbloedcellen aan de Carolinas Cord Blood Bank of een andere openbare of particuliere bank die aanvaarde normen gebruikt voor het verzamelen en hanteren van cellen, of verstrekt mondelinge toestemming voor het afnemen van navelstrengbloed voor de mogelijkheid van deelname van hun baby aan dit onderzoek, kunnen hun eigen navelstrengbloedcellen ontvangen als er in de eerste 14 postnatale dagen een voldoende aantal cellen beschikbaar is dat voldoet aan de kwaliteitsnormen van de Carolinas Cord Blood Bank.
Studieactiviteiten omvatten ook seriële bloedafnames gelijktijdig met klinisch geïndiceerde bloedafnames met een totaal volume van niet meer dan 5 milliliter (1 theelepel) van alle studiegerelateerde tests.
Baby's zullen worden gevolgd voor neurologische uitkomst bij 4 - 6 en 9 - 12 maanden bij Duke's Special Infant Care Clinic.
MRI's worden per klinische routine afgenomen en de resultaten worden geanalyseerd en beschreven in onderzoeksrapporten.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
52
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke University
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 2 weken (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Moeders moeten toestemming hebben gegeven voor het afnemen van navelstrengbloed bij de bevalling
- Navelstrengbloed moet beschikbaar zijn voor extractie van stamcellen.
- >34 weken zwangerschap
- navelstreng of neonatale pH<7,0 of basedeficiëntie>16 milli-equivalenten per liter (mEq/L) of voorgeschiedenis van acuut perinataal voorval
- ofwel een Apgar < 5 van 10 minuten of een aanhoudende behoefte aan ventilatie.
- Alle baby's moeten binnen 6 uur oud tekenen van encefalopathie hebben.
Uitsluitingscriteria:
- Onvermogen om in te schrijven op de leeftijd van 14 dagen.
- Aanwezigheid van bekende chromosomale anomalie.
- Aanwezigheid van ernstige aangeboren afwijkingen.
- Ernstige intra-uteriene groeivertraging (gewicht <1800 g)
- Zuigelingen in extremis voor wie geen aanvullende intensieve therapie wordt aangeboden door de behandelend neonatoloog.
- Ouders weigeren toestemming.
- Behandelend neonatoloog weigert toestemming.
- Het navelstrengbloed van de baby niet verzamelen en/of het laboratorium kan het navelstrengbloed niet verwerken.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: infusies
baby's die binnen de eerste 14 postnatale dagen op de onderzoekslocatie aankomen en een voorgeschiedenis hadden van matige tot ernstige hypoxische ischemische encefalopathie, en cellen beschikbaar hebben voor infusie die de Carolinas Cord Blood Bank kwaliteitscontroles doorstaan. De resultaten zullen worden gemeten na 22-26 maanden na neurologische ontwikkeling beoordeling
|
baby's die voldoen aan de inschrijvingscriteria voor de studie met een voorgeschiedenis van matige tot ernstige hypoxische ischemische encefalopathie in de neonatale periode, zullen maximaal 4 infusies van hun navelstrengbloedcellen met hun eigen volume krijgen.
Het aantal doses wordt bepaald door de hoeveelheid beschikbare navelstrengbloedcellen.
De dosis voor elke infusie is 5x10e7 cellen/kg
|
|
Ander: historische controle
Zuigelingen die in de neonatale periode matige tot ernstige hypoxische ischemische encefalopathie hadden, maar geen autologe navelstrengbloedcellen kregen.
|
historische controles, geen experimentele interventie, standaardtherapieën van hypoxische ischemische encefalopathie in de pasgeboren periode met autoloog navelstrengbloed
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Het aantal bijwerkingen dat zich voordoet in de pilotstudiepopulatie zal worden vergeleken tussen de ontvangers van navelstrengbloedcellen en historische controles.
Tijdsspanne: tijdens infusies: eerste 18 postnatale dagen
|
tijdens infusies: eerste 18 postnatale dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Secundaire eindpunten van deze pilotstudie omvatten voorlopige werkzaamheid zoals gemeten door neurologische ontwikkelingsfunctie op een leeftijd van 4 - 6 maanden en 9 - 12 maanden
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
|
neuroimaging-resultaten zullen worden verzameld en vergeleken met beschikbare resultaten van eerdere onderzoeken naar therapieën in deze populatie, en van een eerder verzamelde reeks beelden van normaal voldragen pasgeborenen gedurende het eerste levensjaar.
Tijdsspanne: 6 maanden
|
6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, Richards KC, Allison J, Wood S, Wenger DA, Pietryga D, Wall D, Champagne M, Morse R, Krivit W, Kurtzberg J. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe's disease. N Engl J Med. 2005 May 19;352(20):2069-81. doi: 10.1056/NEJMoa042604.
- Martin PL, Carter SL, Kernan NA, Sahdev I, Wall D, Pietryga D, Wagner JE, Kurtzberg J. Results of the cord blood transplantation study (COBLT): outcomes of unrelated donor umbilical cord blood transplantation in pediatric patients with lysosomal and peroxisomal storage diseases. Biol Blood Marrow Transplant. 2006 Feb;12(2):184-94. doi: 10.1016/j.bbmt.2005.09.016.
- Kurtzberg J, Lyerly AD, Sugarman J. Untying the Gordian knot: policies, practices, and ethical issues related to banking of umbilical cord blood. J Clin Invest. 2005 Oct;115(10):2592-7. doi: 10.1172/JCI26690.
- Staba SL, Escolar ML, Poe M, Kim Y, Martin PL, Szabolcs P, Allison-Thacker J, Wood S, Wenger DA, Rubinstein P, Hopwood JJ, Krivit W, Kurtzberg J. Cord-blood transplants from unrelated donors in patients with Hurler's syndrome. N Engl J Med. 2004 May 6;350(19):1960-9. doi: 10.1056/NEJMoa032613.
- McGraw P, Liang L, Escolar M, Mukundan S, Kurtzberg J, Provenzale JM. Krabbe disease treated with hematopoietic stem cell transplantation: serial assessment of anisotropy measurements--initial experience. Radiology. 2005 Jul;236(1):221-30. doi: 10.1148/radiol.2353040716.
- Cotten CM, Murtha AP, Goldberg RN, Grotegut CA, Smith PB, Goldstein RF, Fisher KA, Gustafson KE, Waters-Pick B, Swamy GK, Rattray B, Tan S, Kurtzberg J. Feasibility of autologous cord blood cells for infants with hypoxic-ischemic encephalopathy. J Pediatr. 2014 May;164(5):973-979.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2013.11.036. Epub 2013 Dec 31.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 januari 2008
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 januari 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 januari 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
2 januari 2008
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
2 januari 2008
Eerst geplaatst (Schatting)
14 januari 2008
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
21 maart 2017
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
20 maart 2017
Laatst geverifieerd
1 maart 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- Pro00000412
- Duke NPRI01
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .