Sangue del cordone ombelicale per l'encefalopatia ipossico-ischemica neonatale
20 marzo 2017 aggiornato da: Michael Cotten
Cellule del sangue del cordone ombelicale autologhe per lo studio sull'encefalopatia ipossico-ischemica 1. Studio di fase I di fattibilità e sicurezza.
Questo è uno studio pilota per testare la fattibilità della raccolta, preparazione e infusione del sangue del cordone ombelicale (autologo) di un bambino nei primi 14 giorni dopo la nascita se il bambino nasce con segni di lesione cerebrale.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo scopo di questo studio pilota è valutare la sicurezza e la fattibilità delle infusioni di cellule del sangue del cordone ombelicale autologhe (del paziente) nei neonati a termine con encefalopatia ipossico-ischemica.
Per questo studio, i bambini che presentano segni di encefalopatia da moderata a grave alla nascita le cui madri hanno precedentemente acconsentito a fornire cellule del sangue del cordone ombelicale alla Carolinas Cord Blood Bank o altra banca pubblica o privata che utilizza standard accettati per la raccolta e la manipolazione delle cellule, o fornito consenso verbale per la raccolta del sangue del cordone ombelicale per la possibilità della partecipazione del proprio bambino a questa sperimentazione, possono ricevere le proprie cellule del sangue del cordone ombelicale se nei primi 14 giorni postnatali è disponibile un numero adeguato di cellule che soddisfano gli standard di qualità della Carolinas Cord Blood Bank.
Le attività di studio includono anche prelievi di sangue seriali in concomitanza con prelievi di sangue clinicamente indicati con un volume totale non superiore a 5 millilitri (1 cucchiaino) da tutti i test correlati allo studio.
I bambini saranno seguiti per l'esito dello sviluppo neurologico a 4 - 6 e 9 - 12 mesi presso la Duke's Special Infant Care Clinic.
La risonanza magnetica sarà ottenuta secondo la routine clinica e i risultati saranno analizzati e descritti nei rapporti di studio.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
52
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Duke University
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 2 settimane (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Le madri devono aver acconsentito al prelievo del sangue cordonale al momento del parto
- il sangue del cordone ombelicale deve essere disponibile per l'estrazione delle cellule staminali.
- >34 settimane di gestazione
- pH neonatale o del cordone ombelicale<7,0 o deficit di basi>16 milliequivalenti per litro (mEq/L) o anamnesi di evento perinatale acuto
- o un Apgar di 10 minuti < 5 o un continuo bisogno di ventilazione.
- Tutti i neonati devono presentare segni di encefalopatia entro le 6 ore di età.
Criteri di esclusione:
- Impossibilità di immatricolarsi entro i 14 giorni di età.
- Presenza di anomalie cromosomiche note.
- Presenza di anomalie congenite maggiori.
- Grave restrizione della crescita intrauterina (peso <1800 g)
- Neonati in extremis per i quali non verrà offerta alcuna terapia intensiva aggiuntiva dal neonatologo in cura.
- I genitori rifiutano il consenso.
- Il neonatologo in cura rifiuta il consenso.
- Mancata raccolta del sangue del cordone ombelicale del neonato e/o il laboratorio non è in grado di processare il sangue del cordone ombelicale.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: infusi
neonati che arrivano al sito dello studio entro i primi 14 giorni postnatali e avevano una storia di encefalopatia ipossico ischemica da moderata a grave e hanno cellule disponibili per l'infusione che superano i controlli di qualità della Carolinas Cord Blood Bank I risultati saranno misurati a 22-26 mesi dal neurosviluppo valutazione
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i neonati che soddisfano i criteri di iscrizione allo studio per anamnesi di encefalopatia ipossico ischemica da moderata a grave nel periodo neonatale riceveranno fino a 4 infusioni delle proprie cellule del sangue del cordone ombelicale a volume ridotto.
Il numero di dosi sarà determinato dalla quantità di cellule del sangue cordonale disponibili.
La dose per ogni infusione è di 5x10e7 cellule/kg
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Altro: controllo storico
Neonati con encefalopatia ipossico ischemica da moderata a grave nel periodo neonatale ma che non hanno ricevuto cellule del sangue del cordone ombelicale autologhe.
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controlli storici, nessun intervento sperimentale, terapie standard dell'encefalopatia ipossico ischemica nel periodo neonatale con sangue cordonale autologo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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I tassi di eventi avversi che si verificano nella popolazione dello studio pilota saranno confrontati tra i riceventi di cellule del sangue del cordone ombelicale e controlli storici.
Lasso di tempo: durante le infusioni: primi 18 giorni postnatali
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durante le infusioni: primi 18 giorni postnatali
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Gli endpoint secondari di questo studio pilota includeranno l'efficacia preliminare misurata dalla funzione dello sviluppo neurologico a 4-6 mesi e 9-12 mesi di età
Lasso di tempo: 1 anno
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1 anno
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i risultati di neuroimaging saranno raccolti e confrontati con i risultati disponibili da studi precedenti di terapie in questa popolazione e da una serie di immagini raccolte in precedenza da neonati a termine normali durante il primo anno di vita.
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, Richards KC, Allison J, Wood S, Wenger DA, Pietryga D, Wall D, Champagne M, Morse R, Krivit W, Kurtzberg J. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe's disease. N Engl J Med. 2005 May 19;352(20):2069-81. doi: 10.1056/NEJMoa042604.
- Martin PL, Carter SL, Kernan NA, Sahdev I, Wall D, Pietryga D, Wagner JE, Kurtzberg J. Results of the cord blood transplantation study (COBLT): outcomes of unrelated donor umbilical cord blood transplantation in pediatric patients with lysosomal and peroxisomal storage diseases. Biol Blood Marrow Transplant. 2006 Feb;12(2):184-94. doi: 10.1016/j.bbmt.2005.09.016.
- Kurtzberg J, Lyerly AD, Sugarman J. Untying the Gordian knot: policies, practices, and ethical issues related to banking of umbilical cord blood. J Clin Invest. 2005 Oct;115(10):2592-7. doi: 10.1172/JCI26690.
- Staba SL, Escolar ML, Poe M, Kim Y, Martin PL, Szabolcs P, Allison-Thacker J, Wood S, Wenger DA, Rubinstein P, Hopwood JJ, Krivit W, Kurtzberg J. Cord-blood transplants from unrelated donors in patients with Hurler's syndrome. N Engl J Med. 2004 May 6;350(19):1960-9. doi: 10.1056/NEJMoa032613.
- McGraw P, Liang L, Escolar M, Mukundan S, Kurtzberg J, Provenzale JM. Krabbe disease treated with hematopoietic stem cell transplantation: serial assessment of anisotropy measurements--initial experience. Radiology. 2005 Jul;236(1):221-30. doi: 10.1148/radiol.2353040716.
- Cotten CM, Murtha AP, Goldberg RN, Grotegut CA, Smith PB, Goldstein RF, Fisher KA, Gustafson KE, Waters-Pick B, Swamy GK, Rattray B, Tan S, Kurtzberg J. Feasibility of autologous cord blood cells for infants with hypoxic-ischemic encephalopathy. J Pediatr. 2014 May;164(5):973-979.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2013.11.036. Epub 2013 Dec 31.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 gennaio 2008
Completamento primario (Effettivo)
1 gennaio 2017
Completamento dello studio (Effettivo)
1 gennaio 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
2 gennaio 2008
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 gennaio 2008
Primo Inserito (Stima)
14 gennaio 2008
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
21 marzo 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 marzo 2017
Ultimo verificato
1 marzo 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- Pro00000412
- Duke NPRI01
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Prove cliniche su infusione di sangue cordonale autologo
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