Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Prospektív tanulmány a rapamicinről az SLE kezelésére (Rapamune)

2023. június 23. frissítette: Andras Perl, State University of New York - Upstate Medical University

A szisztémás lupus erythematosus (SLE) egy ismeretlen eredetű autoimmun betegség. Több szervet érint, beleértve az ízületeket, a bőrt, a veséket és a központi idegrendszert. A betegség folyamatát az immunrendszer működési zavara okozza. Az SLE kezelésére jelenleg használt gyógyszerek csak részben hatásosak, és jelentős mellékhatás-kockázatot hordoznak magukban. A rapamicint, más néven szirolimuszt vagy Rapamune-t, az FDA jóváhagyta, hogy megakadályozza a szervátültetések kilökődését napi 2-8 mg-os dózisban. Azokat a betegeket, akik rezisztensek vagy intoleránsak voltak a hagyományos gyógyszerekkel szemben, hatékonyan kezelték Rapamycinnel, és csökkenteni tudták a szükséges prednizon mennyiséget.

E vizsgálat célja a Rapamune terápiás hatékonyságának és hatásmechanizmusának prospektív meghatározása SLE-ben szenvedő betegeknél. A Rapamune-t nem kapó egészséges alanyokat felkérik, hogy adjanak vért kontrollként.

Annak a kutatási erőfeszítésnek a részeként, hogy megértsék a terápiás gyógyszerek hatásában a különböző egyének által okozott eltérések okát, a vizsgálatba bevont alanyok DNS-felépítésének alvizsgálatát is elvégzik. Az alvizsgálat célja annak megállapítása, hogy az SLE kezelésére alkalmazott gyógyszerekre adott eltérő válaszreakciók összefüggésben állnak-e az alanyok genetikai felépítésének különbségeivel.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

40 SLE alanyt és 40 egészséges kontrollt vesznek fel. A vizsgálat 1 évig tart, 9 tanulmányi látogatással a 0. naptól a 360. napig. Az egészséges kontrolloknak csak egyszer kell vért adniuk.

A vizsgálati gyógyszert, a Rapamune-t a Pfizer Pharmaceuticals gyártja. Szájon át kell bevenni, 2 mg/nap kezdő adagban. Az adagot úgy kell beállítani, hogy a vérszint a 6-15 ng/ml tartományban legyen (ezek a szintek hatékonynak bizonyulnak a szervek kilökődésének megelőzésében).

A Rapamune bevétele előtt vérmintát vesznek az első hónapban kéthetente, majd 1 évig háromhavonta, majd három hónappal később a rapamicin abbahagyásának hatásának ellenőrzésére. Minden egyes SLE-s betegnek legfeljebb 100 ml (20 teáskanál) vért kell adnia minden egyes látogatás alkalmával. Az első 6 látogatásra 3 hónapon belül, a fennmaradó 3 látogatásra 3 havonta kerül sor.

A rutin laboratóriumi munkák elvégzésére kerül sor. A levett vér egy részét kutatásra, egy részét pedig rutin laboratóriumi munkákra használják fel a standard ellátás részeként.

A nem rutin laboratóriumi vizsgálatok a következők:

  1. Mitokondriális funkció értékelése ép T-sejtekben
  2. Az mTOR aktivitás, az FKBP12 expresszió és a globális génexpresszió elemzése lupus T-sejtekben.
  3. A rapamicin terápiás hatékonyságának előrejelzői SLE-ben.

A vizsgált gyógyszerszinteket minden látogatáskor ellenőrizni fogják. A nem rutin laboratóriumi vizsgálatokat az SLE alanyok 0. és 8. vizitjén, az egészséges kontroll alanyok esetében pedig a 0. vizit alkalmával végzik el.

Az egészséges kontrollalanyok életkora (egy évtized vagy kevesebb), nem és etnikai származás szerint lesznek egyeztetve. Ugyanazon a napon toborozzák és elemzik őket, mint a lupusos alanyokat.

A 0. vizit alkalmával minden alany tájékozott beleegyezést ír alá. A fő vizsgálathoz külön tájékoztatáson alapuló beleegyezés tartozik, egy az SLE alanyokhoz és egy az egészséges kontrollokhoz. Ugyanazok az alanyok vehetnek részt a genetikai részvizsgálatban. A genetikai alvizsgálathoz alá kell írniuk egy másik beleegyező nyilatkozatot, egyet az SLE alanyok számára, egyet pedig az egészséges kontrollok számára. Nincs szükség további vérvételre, mivel a fő vizsgálathoz vett vér egy része felhasználható a genetikai alvizsgálathoz.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

40

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New York
      • Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
        • Suny Upstate Medical University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Leírás

Bevételi kritériumok:

SLE alanyok számára:

  • SLE-betegek, akiknél a SLEDAI által okozott folyamatos betegségaktivitás 4 vagy annál nagyobb.
  • SLE-s betegek, akiknél a betegség aktivitását kortikoszteroidok, leggyakrabban legalább napi 10 mg prednizon adagolásával szabályozzák.
  • 18 éves vagy idősebb.
  • Frissített oltások a vizsgálatba való belépés előtt.
  • Hatékony fogamzásgátlás alkalmazása férfi betegeknél a szirolimusz-terápia előtt, alatt és 12 hétig azt követően.

Egészséges kontroll alanyok számára:

  • 18 éves vagy idősebb
  • Meg kell egyeznie a vizsgálatba bevont SLE-betegek egyikével életkor, nem és etnikai származás szerint
  • Nem lehet akut vagy krónikus betegsége.

Kizárási kritériumok:

SLE alanyok számára:

  • Terhes betegek.
  • A szirolimuszra allergiában vagy intoleranciában szenvedő betegek.
  • Az SLE életveszélyes megnyilvánulásaiban szenvedő betegek.
  • 500 mg/24 óra feletti proteinuriában szenvedő betegek, vagy a vizelet fehérje/kreatin aránya >0,5.
  • Azok a betegek, akiknél az összkoleszterin > 300 mg/dl vagy a triglicerid > 400 mg.dl, kizárásra kerülnek.
  • Antibiotikumot igénylő akut fertőzésben szenvedő betegek.
  • Szirolimusszal kezelt betegek, akiknél fertőzések alakulnak ki, és intravénás antibiotikumra van szükségük, és 5 napon belül nem mutatnak klinikai javulást.
  • Egyidejűleg B-sejt-depletáló terápiában, ciklofoszfamiddal, ciklosporinnal és takrolimusz-kezelésben részesülő betegek.
  • Azok a betegek, akik a vizsgálat megkezdését követő egy éven belül vizsgálati biológiai B-sejt-lebontó készítményeket kaptak.
  • Olyan betegek, akiknek a kórelőzményében krónikus vírusfertőzés (pl. HIV, hepatitis B, hepatitis C) vagy rosszindulatú daganat szerepel (kivéve a nem melanómás bőrrákot).
  • A szirolimusz metabolizmusának zavarása miatt az alanyok nem kaphatnak egyidejűleg rifampint, ketokonazolt, vorikonazolt, itrakonazolt, eritromicint vagy klaritromicint a vizsgálat során.
  • Bármilyen típusú intersticiális tüdőbetegségben szenvedő betegek.

Egészséges kontroll alanyok számára:

  • Alanyok, akik terhesek.
  • Bármilyen akut vagy krónikus betegségben szenvedő alanyok.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1
SLE alanyok, akik a vizsgálati gyógyszert, a Rapamune-t kapták.
Drog: Rapamycin
Ennek a csoportnak a Rapamycint napi 2 mg kezdő adagban adják.
Más nevek:
  • Sirolimus
  • Rapamune
Nincs beavatkozás: 2
Egészséges kontrollcsoport, amely vért ad a fő vizsgálathoz.
Nincs beavatkozás: 3
SLE alanyok, akik vért adnak a genetikai alvizsgálathoz
Nincs beavatkozás: 4
Egészséges kontroll alanyok, akik vért adnak a genetikai alvizsgálathoz

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A betegség aktivitásának csökkentése
Időkeret: 1 év
1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
az SLE kezeléséhez szükséges prednizon mennyiségének csökkentése.
Időkeret: 1 év
1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

State University of New York - Upstate Medical University

Együttműködők

Pfizer

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2008. október 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2015. december 16.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2008. október 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2008. október 23.

Első közzététel (Becsült)

2008. október 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. június 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. június 23.

Utolsó ellenőrzés

2023. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IRB#5658

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Szisztémás lupusz erythematosus (SLE)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in United Kingdom

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel