- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT01033552
Súlyos EB biokémiai korrekciója az Allo HSCT-vel és a "gyártott" MSC-kkel
MT2009-09: Súlyos epidermolysis bullosa biokémiai korrekciója allogén őssejt-transzplantációval és "kivételes" mezenchimális őssejtekkel
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja az eseménymentes túlélési arány becslése a transzplantációt követő 1 évre, ha olyan eseményt definiálnak, amely halálesetként vagy a kollagén-, laminin-, integrin-, keratin- vagy plakin-lerakódás kimutatható növekedése egy évvel azután történt. -átültetés vagy más biokémiai, szerkezeti vagy fizikai javulás mértéke.
E tanulmány másodlagos céljai a következők: i) a transzplantációval kapcsolatos mortalitás (TRM) előfordulási gyakoriságának meghatározása 180 napon belül; ii) leírja a biokémiai javulás mintázatát a fehérje (kollagén, laminin, integrin, keratin vagy plakin) expressziójának növekedésével és a kapcsolódó szerkezeti és fizikai változásokkal mérve; iii) írja le az egészségi állapotot a 365. és 730. napon a kezelés előtti eredményekhez képest; iv) írja le a HSC és harmadik féltől származó MSC bőrbeültetés mintázatát és tartósságát; v) határozza meg az 1 éves túlélési valószínűséget.
A súlyos epidermolysis bullosában szenvedő betegeket az alkalmassági követelmények teljesítése érdekében szűrik, rokon vagy nem rokon donorvelőt vagy UCB-t infúzióban kapnak, és az alanyokat az őssejt-transzplantációt követően legalább 5 évig követik. A vizsgálatba 75 alanyt vesznek fel 5 év alatt.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- University of Minnesota Masonic Cancer Center and Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
Az epidermolysis bullosa (EB) súlyos formájának diagnózisa, amelyet kollagén, laminin, integrin, keratin vagy plakin hiány jellemez. Súlyos EB értékelési kritériumai:
- Dokumentált kollagén-, laminin-, integrin-, keratin- vagy plakinhiány (fehérje-specifikus antitestekkel végzett immunfluoreszcens festéssel vagy Western-blot-vizsgálattal és mutációanalízissel)
Megfelelő szervi működési kritériumok
- Vese: a glomeruláris filtrációs ráta az életkori normál tartományon belül
- Máj: bilirubin, aszpartát-aminotranszferáz/alanin-aminotranszferáz (AST/ALT), alkalikus foszfatáz (ALP) <5-szöröse a normál felső határának
- Pulmonalis: megfelelő tüdőfunkció a beiratkozó vizsgáló véleménye szerint
- Szív: bal kamrai ejekciós frakció ≥ 45%, normál elektrokardiogram (EKG) vagy a Cardiology által jóváhagyott transzplantáció.
Elérhető egészséges HSC donor (előnyös sorrend)
Kapcsolódó donor (velő vagy UCB)
- HLA-A, B, C, DRB1 genotípusú azonos (testvér) donor
- HLA-A, B, C, DRB1 fenotípusos azonos donor
- 7/8 HLA illesztett donor HLA-A, B, C, DRB1
Nem rokon donor
Velő
- HLA-A, B, C, DRB1 fenotípusos azonos donor
- 7/8 HLA illesztett donor HLA-A, B, C, DRB1
UCB
- HLA-A, B (antigénszint) és DRB1 (allélszint) megegyezett a donorral
- 5/6 HLA illesztett donor HLA-A, B, DRB1
- 4/6 HLA illesztett donor HLA-A, B, DRB1
- Önkéntes írásbeli hozzájárulás
Kizárási kritériumok hiánya:
- Aktív szisztémás fertőzés a transzplantáció idején (beleértve az Aspergillus vagy más penészgomba által okozott aktív fertőzést 30 napon belül).
- Humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés anamnézisében
- A laphámsejtes karcinóma bizonyítéka
- A donor EB-vel rendelkezik
- A fogamzóképes korú terhes nőknek dokumentált negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük, és bele kell foglalniuk a fogamzásgátlás alkalmazásába a felvétel feltételeként.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
KÍSÉRLETI: Epidermolysis Bullosa transzplantációja
|
Ciklofoszfamid 50 mg/ttkg/nap IV 2 óra x 1 nap alatt, a teljes dózis 50 mg/kg a -6. napon kerül beadásra.
Más nevek:
40 mg/m^2/nap intravénásan a -6., -5., -4., -3. és -2. napon.
Más nevek:
30 mg/kg a -4., -3. és -2. napon.
Más nevek:
-3 naptól 100+ napig a >200 ng/ml szint fenntartása érdekében; kezdő adag 2,5 mg/ttkg 2 órán keresztül 8-12 óránként gyermekek számára.
Más nevek:
15 mg/ttkg intravénásan naponta kétszer a -3. és 30. napon.
Más nevek:
intravénás csepegtetőn keresztül a 0. napon
Más nevek:
300 cGY az -1. napon egyetlen frakcióban adva 10-19 cGy/perc dózissebességgel a beteg középsíkjába, a köldök szintjén.
A csontvelő- vagy UCB-termékeket a termék megérkezésekor, de legkésőbb 30 percen belül beadják.
A terméket iv. csepegtetőn keresztül adják be.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Eseménymentes túlélési arány
Időkeret: 1 év és 2 év a transzplantáció után
|
Eseménymentes túlélési arány, olyan eseményként definiálva, mint a halál vagy a kollagén, laminin, intergrin, keratin vagy plakin lerakódás kimutatható növekedése.
|
1 év és 2 év a transzplantáció után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Transzplantációval kapcsolatos mortalitás (TRM)
Időkeret: 180 nappal a transzplantáció után
|
A transzplantációval kapcsolatos mortalitás (TRM) előfordulása
|
180 nappal a transzplantáció után
|
A biokémiai javulás mintája
Időkeret: Az átültetés utáni 1 éven keresztül
|
Ismertesse a biokémiai javulás mintázatát, amelyet a fehérje (kollagén, laminin, integrin, keratin vagy plakin) expressziójának növekedésével és a kapcsolódó szerkezeti és fizikai változásokkal mérnek
|
Az átültetés utáni 1 éven keresztül
|
Mérje meg a betegek életminőségét kérdőív segítségével
Időkeret: Előkezelés, 100. nap, 6 hónap, 1 és 2 év
|
Egészségügyi életminőség kérdőív vagy iscorEB a kezelés előtti eredményekhez képest
|
Előkezelés, 100. nap, 6 hónap, 1 és 2 év
|
A HSC és a harmadik féltől származó MSC beültetés tartóssága a bőrben
Időkeret: 100 nap
|
HSC és harmadik féltől származó MSC beültetés előfordulása a bőrben
|
100 nap
|
A túlélés valószínűsége
Időkeret: 1 év
|
Túlélő betegek száma egy évvel a beültetés után
|
1 év
|
Az akut GVHD-t átélő résztvevők száma
Időkeret: 100 nap
|
Az akut GCHD előfordulása
|
100 nap
|
Együttműködők és nyomozók
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (BECSLÉS)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Bőrbetegségek
- Veleszületett rendellenességek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Bőrbetegségek, genetikai
- Bőrbetegségek, vesiculobullosus
- Bőr rendellenességek
- Epidermolysis Bullosa
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Fertőzésgátló szerek
- Enzim gátlók
- Reumaellenes szerek
- Antineoplasztikus szerek
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Daganatellenes szerek, alkilező
- Alkilező szerek
- Mieloablatív agonisták
- Bőrgyógyászati szerek
- Antibakteriális szerek
- Antibiotikumok, daganatellenes szerek
- Gombaellenes szerek
- Antituberkuláris szerek
- Antibiotikumok, tuberkulózis elleni szerek
- Kalcineurin inhibitorok
- Ciklofoszfamid
- Fludarabine
- Mikofenolsav
- Antilimfocita szérum
- Ciklosporin
- Ciklosporinok
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MT2009-09
- 0911M74035 (EGYÉB: IRB, University of Minnesota)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Epidermolysis Bullosa
-
Castle Creek Pharmaceuticals, LLCBefejezveDisztrófiás Epidermolysis Bullosa | Epidermolysis Bullosa Simplex | Junctional Epidermolysis Bullosa | Epidermolysis Bullosa (EB)Egyesült Államok
-
Krystal Biotech, Inc.BefejezveDisztrófiás Epidermolysis Bullosa | Recesszív dystrophiás epidermolysis bullosa | Domináns dystrophiás epidermolysis BullosaEgyesült Államok
-
Castle Creek Biosciences, LLC.MegszűntEpidermolysis Bullosa Dystrophica, recesszívEgyesült Államok
-
Instituto de Investigación Hospital Universitario...Instituto de Salud Carlos III; Universidad Carlos III Madrid (TERMeG); St John's Institute... és más munkatársakIsmeretlenEpidermolysis Bullosa Dystrophica, recesszívSpanyolország
-
Krystal Biotech, Inc.BefejezveDisztrófiás Epidermolysis Bullosa | Recesszív dystrophiás epidermolysis bullosa | Domináns dystrophiás epidermolysis Bullosa | DEB - Dystrophiás Epidermolysis BullosaEgyesült Államok
-
Lenus Therapeutics, LLCMegszűntDisztrófiás Epidermolysis Bullosa | Junctional Epidermolysis BullosaEgyesült Államok
-
Krystal Biotech, Inc.ToborzásDisztrófiás Epidermolysis Bullosa | Recesszív dystrophiás epidermolysis bullosa | Domináns dystrophiás epidermolysis BullosaEgyesült Államok
-
Holostem Terapie Avanzate s.r.l.IRCCS San Raffaele; University of Modena and Reggio EmiliaToborzásJunctional Epidermolysis Bullosa Non-Herlitz típusúFranciaország, Olaszország
-
Phoenicis TherapeuticsMég nincs toborzásDisztrófiás Epidermolysis BullosaEgyesült Államok
-
Castle Creek Biosciences, LLC.Aktív, nem toborzóRecesszív dystrophiás epidermolysis bullosaEgyesült Államok