Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Súlyos EB biokémiai korrekciója az Allo HSCT-vel és a "gyártott" MSC-kkel

2023. február 7. frissítette: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2009-09: Súlyos epidermolysis bullosa biokémiai korrekciója allogén őssejt-transzplantációval és "kivételes" mezenchimális őssejtekkel

Ez egy nyílt elrendezésű, egyetlen intézményben végzett, II. fázisú vizsgálat epidermolysis bullosában (EB) szenvedő betegeken. A mögöttes hipotézis az, hogy egy egészséges, nem érintett donortól származó csontvelő- vagy köldökzsinórvér infúziója korrigálja a kollagén-, laminin-, integrin- vagy plakinhiányt, és csökkenti az EB súlyos formáira jellemző bőr törékenységét. Egy másodlagos hipotézis az, hogy az egészséges donorból származó mesenchymális őssejtek fokozzák az allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció biztonságát és hatékonyságát, valamint megújuló sejtek forrásaként szolgálnak a maradék hólyagosodás fókuszterületeinek kezelésére.

A tanulmány áttekintése

Részletes leírás

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja az eseménymentes túlélési arány becslése a transzplantációt követő 1 évre, ha olyan eseményt definiálnak, amely halálesetként vagy a kollagén-, laminin-, integrin-, keratin- vagy plakin-lerakódás kimutatható növekedése egy évvel azután történt. -átültetés vagy más biokémiai, szerkezeti vagy fizikai javulás mértéke.

E tanulmány másodlagos céljai a következők: i) a transzplantációval kapcsolatos mortalitás (TRM) előfordulási gyakoriságának meghatározása 180 napon belül; ii) leírja a biokémiai javulás mintázatát a fehérje (kollagén, laminin, integrin, keratin vagy plakin) expressziójának növekedésével és a kapcsolódó szerkezeti és fizikai változásokkal mérve; iii) írja le az egészségi állapotot a 365. és 730. napon a kezelés előtti eredményekhez képest; iv) írja le a HSC és harmadik féltől származó MSC bőrbeültetés mintázatát és tartósságát; v) határozza meg az 1 éves túlélési valószínűséget.

A súlyos epidermolysis bullosában szenvedő betegeket az alkalmassági követelmények teljesítése érdekében szűrik, rokon vagy nem rokon donorvelőt vagy UCB-t infúzióban kapnak, és az alanyokat az őssejt-transzplantációt követően legalább 5 évig követik. A vizsgálatba 75 alanyt vesznek fel 5 év alatt.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

32

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota Masonic Cancer Center and Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 25 év (FELNŐTT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az epidermolysis bullosa (EB) súlyos formájának diagnózisa, amelyet kollagén, laminin, integrin, keratin vagy plakin hiány jellemez. Súlyos EB értékelési kritériumai:

    • Dokumentált kollagén-, laminin-, integrin-, keratin- vagy plakinhiány (fehérje-specifikus antitestekkel végzett immunfluoreszcens festéssel vagy Western-blot-vizsgálattal és mutációanalízissel)
  • Megfelelő szervi működési kritériumok

    • Vese: a glomeruláris filtrációs ráta az életkori normál tartományon belül
    • Máj: bilirubin, aszpartát-aminotranszferáz/alanin-aminotranszferáz (AST/ALT), alkalikus foszfatáz (ALP) <5-szöröse a normál felső határának
    • Pulmonalis: megfelelő tüdőfunkció a beiratkozó vizsgáló véleménye szerint
    • Szív: bal kamrai ejekciós frakció ≥ 45%, normál elektrokardiogram (EKG) vagy a Cardiology által jóváhagyott transzplantáció.
  • Elérhető egészséges HSC donor (előnyös sorrend)

    • Kapcsolódó donor (velő vagy UCB)

      • HLA-A, B, C, DRB1 genotípusú azonos (testvér) donor
      • HLA-A, B, C, DRB1 fenotípusos azonos donor
      • 7/8 HLA illesztett donor HLA-A, B, C, DRB1
    • Nem rokon donor

      • Velő

        • HLA-A, B, C, DRB1 fenotípusos azonos donor
        • 7/8 HLA illesztett donor HLA-A, B, C, DRB1
      • UCB

        • HLA-A, B (antigénszint) és DRB1 (allélszint) megegyezett a donorral
        • 5/6 HLA illesztett donor HLA-A, B, DRB1
        • 4/6 HLA illesztett donor HLA-A, B, DRB1
  • Önkéntes írásbeli hozzájárulás

Kizárási kritériumok hiánya:

  • Aktív szisztémás fertőzés a transzplantáció idején (beleértve az Aspergillus vagy más penészgomba által okozott aktív fertőzést 30 napon belül).
  • Humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés anamnézisében
  • A laphámsejtes karcinóma bizonyítéka
  • A donor EB-vel rendelkezik
  • A fogamzóképes korú terhes nőknek dokumentált negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük, és bele kell foglalniuk a fogamzásgátlás alkalmazásába a felvétel feltételeként.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Epidermolysis Bullosa transzplantációja
Ciklofoszfamid 50 mg/ttkg/nap IV 2 óra x 1 nap alatt, a teljes dózis 50 mg/kg a -6. napon kerül beadásra.
Más nevek:
  • Cytoxan
40 mg/m^2/nap intravénásan a -6., -5., -4., -3. és -2. napon.
Más nevek:
  • Fludara
30 mg/kg a -4., -3. és -2. napon.
Más nevek:
  • ATG
-3 naptól 100+ napig a >200 ng/ml szint fenntartása érdekében; kezdő adag 2,5 mg/ttkg 2 órán keresztül 8-12 óránként gyermekek számára.
Más nevek:
  • CSA
15 mg/ttkg intravénásan naponta kétszer a -3. és 30. napon.
Más nevek:
  • CellCept(R)
intravénás csepegtetőn keresztül a 0. napon
Más nevek:
  • MSCT
300 cGY az -1. napon egyetlen frakcióban adva 10-19 cGy/perc dózissebességgel a beteg középsíkjába, a köldök szintjén.
A csontvelő- vagy UCB-termékeket a termék megérkezésekor, de legkésőbb 30 percen belül beadják. A terméket iv. csepegtetőn keresztül adják be.
Más nevek:
  • UCBSCT

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Eseménymentes túlélési arány
Időkeret: 1 év és 2 év a transzplantáció után
Eseménymentes túlélési arány, olyan eseményként definiálva, mint a halál vagy a kollagén, laminin, intergrin, keratin vagy plakin lerakódás kimutatható növekedése.
1 év és 2 év a transzplantáció után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Transzplantációval kapcsolatos mortalitás (TRM)
Időkeret: 180 nappal a transzplantáció után
A transzplantációval kapcsolatos mortalitás (TRM) előfordulása
180 nappal a transzplantáció után
A biokémiai javulás mintája
Időkeret: Az átültetés utáni 1 éven keresztül
Ismertesse a biokémiai javulás mintázatát, amelyet a fehérje (kollagén, laminin, integrin, keratin vagy plakin) expressziójának növekedésével és a kapcsolódó szerkezeti és fizikai változásokkal mérnek
Az átültetés utáni 1 éven keresztül
Mérje meg a betegek életminőségét kérdőív segítségével
Időkeret: Előkezelés, 100. nap, 6 hónap, 1 és 2 év
Egészségügyi életminőség kérdőív vagy iscorEB a kezelés előtti eredményekhez képest
Előkezelés, 100. nap, 6 hónap, 1 és 2 év
A HSC és a harmadik féltől származó MSC beültetés tartóssága a bőrben
Időkeret: 100 nap
HSC és harmadik féltől származó MSC beültetés előfordulása a bőrben
100 nap
A túlélés valószínűsége
Időkeret: 1 év
Túlélő betegek száma egy évvel a beültetés után
1 év
Az akut GVHD-t átélő résztvevők száma
Időkeret: 100 nap
Az akut GCHD előfordulása
100 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2010. január 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2021. augusztus 12.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2021. augusztus 12.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. december 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. december 14.

Első közzététel (BECSLÉS)

2009. december 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2023. február 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. február 7.

Utolsó ellenőrzés

2023. február 1.

Több információ

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Epidermolysis Bullosa

3
Iratkozz fel