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Allo HSCT 및 "기성품" 중간엽 줄기세포에 의한 중증 EB의 생화학적 교정

2024년 3월 6일 업데이트: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2009-09: 동종 줄기 세포 이식 및 "기성품" 중간엽 줄기 세포에 의한 중증 수포성 표피 용해의 생화학적 교정

이것은 표피 수포증(EB) 환자를 대상으로 한 공개 라벨, 단일 기관, 제2상 연구입니다. 근본적인 가설은 영향을 받지 않은 건강한 기증자로부터 골수 또는 제대혈을 주입하면 콜라겐, 라미닌, 인테그린 또는 플라킨 결핍을 교정하고 심각한 형태의 EB의 특징인 피부 취약성을 감소시킬 것이라는 것입니다. 2차 가설은 건강한 공여자의 중간엽 줄기세포가 동종 조혈모세포 이식의 안전성과 효능을 향상시킬 뿐만 아니라 잔류 수포의 초점 영역 치료를 위한 재생 가능한 세포의 공급원 역할을 할 것이라는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구의 주요 목적은 이식 후 1년까지 콜라겐, 라미닌, 인테그린, 케라틴 또는 플라킨 침착의 입증 가능한 증가가 없는 사망 또는 실패로 정의된 사건으로 이식 후 1년까지 사건 없는 생존율을 추정하는 것입니다. -이식 또는 기타 생화학적, 구조적 또는 물리적 개선 측정.

이 연구의 2차 목적은 i) 180일에 이식 관련 사망률(TRM)의 발생률을 결정하고; ii) 단백질 발현(콜라겐, 라미닌, 인테그린, 케라틴 또는 플라킨)의 증가와 관련 구조 및 물리적 변화로 측정되는 생화학적 개선 패턴을 설명합니다. iii) 치료 전 결과와 비교하여 365일 및 730일에 건강 삶의 질을 설명하고; iv) 피부에 HSC 및 타사 MSC 생착의 패턴 및 지속성을 설명합니다. v) 1년 생존 확률을 결정합니다.

수포성 표피박리증이 심한 환자는 적격성 요건을 충족하기 위해 선별 검사를 받고, 관련 또는 비관련 기증자 골수 또는 UCB를 주입하고 대상체를 줄기 세포 이식 후 최소 5년 동안 추적합니다. 5년 동안 75명의 피험자의 목표 발생이 연구에 모집될 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

32

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota Masonic Cancer Center and Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

25년 이하 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 콜라겐, 라미닌, 인테그린, 케라틴 또는 플라킨 결핍을 특징으로 하는 심각한 형태의 수포성 표피박리증(EB)의 진단. 심각한 EB에 대한 평가 기준:

    • 문서화된 콜라겐, 라미닌, 인테그린, 케라틴 또는 플라킨 결핍(단백질 특이적 항체를 사용한 면역형광 염색 또는 웨스턴 블로팅 및 돌연변이 분석에 의해)

  • 적절한 장기 기능 기준

    • 신장: 사구체 여과율이 정상 범위 이내
    • 간: 빌리루빈, 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제/알라닌 아미노트랜스퍼라제(AST/ALT), 알칼리 포스파타제(ALP) < 정상 상한치의 5배
    • 폐: 등록 연구자의 의견으로는 적절한 폐 기능
    • 심장: 좌심실 박출률 ≥ 45%, 정상 심전도(EKG) 또는 이식을 위해 심장학에서 승인함.

  • 가능한 건강한 HSC 기증자(우선 순위)

    • 관련 기증자(골수 또는 UCB)

      • HLA-A, B, C, DRB1 유전자형 동일(형제) 기증자
      • HLA-A, B, C, DRB1 표현형 동일 기증자
      • HLA-A, B, C, DRB1에서 7/8 HLA 일치 기증자

    • 관련 없는 기증자

      • 골수

        • HLA-A, B, C, DRB1 표현형 동일 기증자
        • HLA-A, B, C, DRB1에서 7/8 HLA 일치 기증자

      • UCB

        • HLA-A, B(항원 수준) 및 DRB1(대립 유전자 수준) 일치 기증자
        • HLA-A, B, DRB1에서 5/6 HLA 일치 기증자
        • HLA-A, B, DRB1에서 4/6 HLA 일치 기증자
  • 자발적인 서면 동의

배제 기준의 부재:

  • 이식 시 활동성 전신 감염(30일 이내에 Aspergillus 또는 기타 곰팡이에 의한 활동성 감염 포함).
  • 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 감염 병력
  • 편평 세포 암종의 증거
  • 기증자는 EB를 가지고 있습니다.
  • 가임기 여성 임신부는 문서화된 임신 검사 결과가 음성이어야 하며 등록 조건으로 피임을 사용하는 데 동의해야 합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: RDEB 맥
열성 영양 장애 EB(RDEB) - 골수 파괴 조절(MAC) 참가자는 골수 파괴 부설판(AUC 1000 umol/min 목표), Fludarabine 75 mg/m2 및 Cyclophosphamide 200 mg/kg을 받습니다.
의약품: 사이클로포스파마이드
사이클로포스파미드 50 mg/kg/일 IV 2시간 x 1일, 총 용량 50 mg/kg을 -6일에 투여합니다.
다른 이름들:
  • 사이톡산
의약품: 플루다라빈
-6, -5, -4, -3 및 -2일에 40mg/m^2/일 정맥 주사.
다른 이름들:
  • 플루다라
절차: 중간엽 줄기세포 이식
0일에 정맥 점적을 통해 주입
다른 이름들:
  • MSCT
절차: 골수 또는 제대혈(UCG) 줄기 세포 이식
골수 또는 UCB 제품은 제품이 도착하는 즉시 30분 이내에 주입됩니다. 제품은 IV 드립을 통해 주입됩니다.
다른 이름들:
  • UCBSCT
의약품: 골수파괴성 부설판
AUC 1000 umol/min 목표
실험적: RDEB RIC
열성 이영양증 EB(RDEB) - 감소된 강도 조건 참가자는 플루다라빈 500 mg/m2, 시클로포스파미드 50 mg/kg, 말 항흉선세포 글로불린 90 mg/kg 및 저선량 전신 방사선 조사(200 또는 300 cGy)를 받았습니다.
의약품: 사이클로포스파마이드
사이클로포스파미드 50 mg/kg/일 IV 2시간 x 1일, 총 용량 50 mg/kg을 -6일에 투여합니다.
다른 이름들:
  • 사이톡산
의약품: 플루다라빈
-6, -5, -4, -3 및 -2일에 40mg/m^2/일 정맥 주사.
다른 이름들:
  • 플루다라
의약품: 항 흉선 세포 글로불린
-4, -3 및 -2일에 30mg/kg.
다른 이름들:
  • ATG
절차: 중간엽 줄기세포 이식
0일에 정맥 점적을 통해 주입
다른 이름들:
  • MSCT
방사능: 전신 조사
제 -1일에 300cGY를 배꼽 수준에서 환자의 중앙면에 처방된 10-19cGy/분의 선량률로 단일 부분으로 투여했습니다.
절차: 골수 또는 제대혈(UCG) 줄기 세포 이식
골수 또는 UCB 제품은 제품이 도착하는 즉시 30분 이내에 주입됩니다. 제품은 IV 드립을 통해 주입됩니다.
다른 이름들:
  • UCBSCT
실험적: 젭 맥
JEB(Junctional EB) - 골수절제 컨디셔닝(MAC) 참가자는 골수절제 Busulfan(AUC 1000 umol/min 목표), Fludarabine 75 mg/m2 및 Cyclophosphamide 200 mg/kg을 받습니다.
의약품: 사이클로포스파마이드
사이클로포스파미드 50 mg/kg/일 IV 2시간 x 1일, 총 용량 50 mg/kg을 -6일에 투여합니다.
다른 이름들:
  • 사이톡산
의약품: 플루다라빈
-6, -5, -4, -3 및 -2일에 40mg/m^2/일 정맥 주사.
다른 이름들:
  • 플루다라
절차: 중간엽 줄기세포 이식
0일에 정맥 점적을 통해 주입
다른 이름들:
  • MSCT
절차: 골수 또는 제대혈(UCG) 줄기 세포 이식
골수 또는 UCB 제품은 제품이 도착하는 즉시 30분 이내에 주입됩니다. 제품은 IV 드립을 통해 주입됩니다.
다른 이름들:
  • UCBSCT
의약품: 골수파괴성 부설판
AUC 1000 umol/min 목표
실험적: 젭 릭
Junctional EB(JEB) - 감소된 강도 조건 참가자는 Fludarabine 500mg/m2, Cyclosphosphamide 50mg/kg, 말 항흉선세포 글로불린 90mg/kg 및 저선량 전신 방사선 조사(200 또는 300cGy)를 받았습니다.
의약품: 사이클로포스파마이드
사이클로포스파미드 50 mg/kg/일 IV 2시간 x 1일, 총 용량 50 mg/kg을 -6일에 투여합니다.
다른 이름들:
  • 사이톡산
의약품: 플루다라빈
-6, -5, -4, -3 및 -2일에 40mg/m^2/일 정맥 주사.
다른 이름들:
  • 플루다라
의약품: 항 흉선 세포 글로불린
-4, -3 및 -2일에 30mg/kg.
다른 이름들:
  • ATG
절차: 중간엽 줄기세포 이식
0일에 정맥 점적을 통해 주입
다른 이름들:
  • MSCT
방사능: 전신 조사
제 -1일에 300cGY를 배꼽 수준에서 환자의 중앙면에 처방된 10-19cGy/분의 선량률로 단일 부분으로 투여했습니다.
절차: 골수 또는 제대혈(UCG) 줄기 세포 이식
골수 또는 UCB 제품은 제품이 도착하는 즉시 30분 이내에 주입됩니다. 제품은 IV 드립을 통해 주입됩니다.
다른 이름들:
  • UCBSCT

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
사건 없이 생존한 참가자의 비율
기간: 이식 후 1년 및 2년
무사건 생존율(사건은 사망 또는 콜라겐, 라미닌, 인테그린, 케라틴 또는 플라킨 침착의 명백한 증가 실패로 정의됨) 설문지 및 환자 샘플을 통해 후속 약속에서 평가됩니다.
이식 후 1년 및 2년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
참가자의 이식 관련 사망률(TRM) 비율
기간: 이식 후 180일
이식 관련 사망(TRM) 발생률
이식 후 180일
평균 생화학적 개선
기간: 이식 후 1년
단백질 발현의 누적 증가와 관련 구조적, 물리적 변화로 측정된 생화학적 개선 패턴
이식 후 1년
설문지를 사용하여 환자의 삶의 질 측정
기간: 전처리 및 1년
치료 전 결과와 비교한 건강 삶의 질 설문지. 점수 범위는 0에서 100까지입니다. QOLS 점수는 합산되어 점수가 높을수록 삶의 질이 높다는 것을 의미합니다.
전처리 및 1년
피부 내 HSC 기증자 생착의 내구성
기간: 100일
피부에 HSC 기증자 생착의 발생률
100일
생존 확률
기간: 일년
이식 후 1년 동안 생존한 환자
일년
급성 GVHD를 경험한 참가자의 비율
기간: 100일
급성 GCHD의 발생률
100일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

수사관

  • 수석 연구원: Jakub Tolar, MD, PhD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2010년 1월 1일

기본 완료 (실제)

2021년 8월 12일

연구 완료 (실제)

2021년 8월 12일

연구 등록 날짜

최초 제출

2009년 12월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2009년 12월 14일

처음 게시됨 (추정된)

2009년 12월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 3월 6일

마지막으로 확인됨

2024년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MT2009-09
  • 0911M74035 (기타 식별자: IRB, University of Minnesota)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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