Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Multi-Center Study of Iron Overload: Pilot Study (MCSIO)

2020. szeptember 22. frissítette: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Kísérleti tanulmány, amely a vaskereskedelem és a májon kívüli vas eloszlás mechanizmusait vizsgálja sarlósejtes betegségben, talaszémiában és más vasterheléses vérszegénységben

Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy kísérleti tanulmányokat indítson annak bizonyítására, hogy elegendő számú vas-túlterhelt talaszémia, SCD és DBA populáció, hasonló időtartamú krónikus transzfúzióval és a transzfúzió kezdetekor fennálló életkorral, rendelkezésre állna egy megerősítő vizsgálathoz, és igazolja, hogy javasolt multicentrikus MRI és biokémiai vizsgálatok elvégezhetők. A tanulmány azt a hipotézist vizsgálja, hogy a sarlósejtes betegségben (SCD) a krónikus gyulladásos állapot hepcidin- és citokin-mediált vasvisszatartáshoz vezet a RES-ben (retikuloendoteliális rendszer), alacsonyabb plazma NTBI-szinthez (nem transzferrinhez kötött vas) és kisebb megoszláshoz vezet. vasat a szívhez az SCD-ben.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Részletes leírás

A vasterhelés, a transzfúzió és a kelátképződés részletes előzményei a diagram áttekintéséből vagy a résztvevők visszahívásából származnak.

A vasterhelési adatok a következőket tartalmazzák: 1) a máj vastartalmának dokumentálása és 2) az átlagos éves ferritin értékek.

A transzfúziós adatok a következőket tartalmazzák: (1) életkor a rendszeres transzfúzió megkezdésekor, (2) krónikus transzfúziós terápia évei és (3) transzfúzió előtti Hb, az egyes évek összes értékelésének átlagaként kiszámítva.

MRI-t végeznek az agyalapi mirigy, a szív és a máj vasszintjének mérésével.

A laboratóriumi mintákat transzfúzió előtt és a ciklus közepén kell venni.

Minden interjút, vizsgát, laboratóriumi vizsgálatot, vizsgálati eljárást és MRI-értékelést 0-12 hetes időintervallumon belül kell elvégezni.

Ezenkívül egy egészséges kontrollcsoportot is felvesznek, akik hasonló korú, nemű és etnikai hovatartozásúak, mint a betegségcsoportok.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

20

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WC1E 6BT
        • UCL Cancer Institute
  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
  • Németország
      • Hamburg-Eppendorf, Németország
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Nincs nemi hajlam a sarlósejtes vérszegénységre, a major thalassemia-ra vagy a Diamond-Blackfan anémiára. A sarlósejtes vérszegénység leggyakrabban az afrikai származásúakat érinti, a talaszémia pedig a mediterrán, észak-afrikai, délkelet-ázsiai és indiai származásúakat érinti. A Diamond-Blackfan vérszegénység minden faji és etnikai csoportban előfordul.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 10-20 éves transzfúzió (0,2-0,6 mg Fe/kg/nap expozíció 2500-nál nagyobb éves ferritinszint mellett a krónikus transzfúziós évek legalább 60%-ában);
  • 0-9 éves korig a krónikus transzfúzió kezdetén; nem volt cseretranszfúzió az elmúlt 6 hónapban
  • májbiopsziával, MRI-vel vagy SQUID-vel dokumentált vastúlterhelés, 7 mg/g száraz tömegnél nagyobb becsült LIC-értékkel az előző 6 hónapban, vagy 1500 mg/dl-nél nagyobb ferritinszinttel.

Kizárási kritériumok:

  • HbSC, HbS/β talaszémiában szenvedő betegek
  • Pacemaker (aktív vagy inaktív) vagy más beültetett mágneses eszközök, súlyos klausztrofóbia vagy az MRI egyéb ellenjavallatai; Nem lehet ferromágneses tárgyakat eltávolítani a testből a leképezni kívánt területeken (pl. ékszerek vagy piercingek)
  • bármely egyéb olyan állapot megléte, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná tenné a beteget a felvételre;
  • Bármilyen krónikus gyulladásos betegség, kivéve az SCD, TM vagy DBA;
  • Bármilyen akut betegség a vérvételt megelőző 14 napon belül;
  • Azok a betegek, akik a felvételt megelőző 6 hónapban intenzív kelátképzésben részesültek, beleértve a deferoxamint napi 24 órában, heti 7 napon vagy kombinált kezelést 2 kelátképzővel
  • Terhesség

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Vezérlők
Sarlósejtes betegség (SCD)
Sarlósejtes betegségben szenvedő, 16 éves vagy idősebb betegek, akik 10-20 éves transzfúziót kaptak (0,2-0,6 mg Fe/kg/nap expozíció 2500-nál nagyobb éves ferritinszint mellett a krónikus transzfúziós évek legalább 60%-ában); 0-9 éves korig a krónikus transzfúzió kezdetén; nem történt cseretranszfúzió az elmúlt 6 hónapban; és májbiopsziával, MRI-vel vagy SQUID-vel dokumentált vastúlterhelés 7 mg/g száraz tömegnél nagyobb becsült LIC-értékkel az előző 6 hónapban, vagy 1500 mg/dl-nél nagyobb ferritinszinttel.
Thalassemia Major (TM)
Β-thalassemia major és transzfúziófüggő E-béta THAL betegek. 16 éves vagy idősebb, 10-20 éves krónikus transzfúzióban (fent meghatározott), 0-9 éves a krónikus transzfúzió megkezdésekor, májbiopsziával, MRI-vel vagy SQUID-vel dokumentált vastúlterhelés 7 mg/g-nál nagyobb becsült LIC-vel száraz tömeg az előző 6 hónapban.
Diamond Blackfan vérszegénység (DBA)
16 éves vagy idősebb DBA-s betegek 10-20 éves transzfúzióban, 0-9 évesek a krónikus transzfúzió megkezdésekor, májbiopsziával, MRI-vel vagy SQUID-vel dokumentált vastúlterhelés, 7 mg/g-nál nagyobb becsült LIC-vel szárazon wt az előző 6 hónapban.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kísérleti tanulmány a vas lerakódásának biokémiai mechanizmusairól sarlósejtes betegségben, talaszémiában és Diamond-Blackfan anémiában szenvedő betegeknél.
Időkeret: 2010. március - 2012. augusztus
Annak a hipotézisnek a vizsgálata, miszerint a sarlósejtes betegségben (SCD) a krónikus gyulladásos állapot hepcidin- és citokin-mediált vasvisszatartáshoz vezet a RES-ben (retikuloendoteliális rendszer), alacsonyabb plazma NTBI-szinthez (nem transzferrinhez kötött vas) és kisebb vas-eloszláshoz vezet. a szív SCD-ben, végül pedig az SCD szérummal kondicionált kardiomiociták által az NTBI alacsonyabb felvétele és fokozott exportja, összehasonlítva a hasonlóan vastúlterheléses béta-talaszémiában és gyémánt blackfan anaemiában szenvedő betegekkel.
2010. március - 2012. augusztus

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A szív és az agyalapi mirigy vastartalmának összehasonlítása MRI-vel
Időkeret: 2010. március - 2012. augusztus
A szív és az agyalapi mirigy vaslerakódását MRI-vel mérjük SCD-ben 10-20 éves transzfúziós expozíció mellett (0,2-0,6 mg Fe/kg/nap), és ezt összehasonlítjuk egy hasonlóan transzfundált TM (vagy DBA) csoportban végzett mérésekkel. Összehasonlítjuk azokat a betegeket, akiknél a krónikus transzfúzió időtartama hasonló, és a krónikus transzfúziós kezelés megkezdésekor életkoruk is hasonló.
2010. március - 2012. augusztus
Az NTBI szintjeinek és specifikációinak jellemzése erősen transzfundált SCD-ben vs. TM (vagy DBA)
Időkeret: 2010. március - 2012. augusztus
A teljes és speciált NTBI (közvetlenül kelátképző, labilis plazma (LPI) és bleomicinreaktív) szintje korrelál a gyulladásos biomarkerekkel, a hepcidinszinttel és a szervi vaslerakódással SCD-ben, TM-ben (vagy DBA-ban) szenvedő betegeknél. A 3 betegpopuláció eredményeit összehasonlítjuk, hogy meghatározzuk a TM ineffektív eritropoézisének lehetséges hatását a keringésben jelenlévő NTBI mennyiségére vagy fajtájára.
2010. március - 2012. augusztus
A vaskereskedelem mediátorainak vizsgálata, beleértve a gyulladásos és szabályozó citokineket (TNF-α, IL-1, IL-6, IL-10, TGF β), hepcidint és táplálkozási faktorokat (C- és D-vitamin) erősen transzfundált SCD-ben és SCD-ben szenvedő betegeknél. TM (vagy DBA)
Időkeret: 2010. március - 2012. augusztus
Annak a hipotézisnek a vizsgálatára, miszerint a gyulladásos markerek, a hepcidin és a táplálkozási faktorok betegséggel összefüggő különbségei befolyásolják az NTBI lerakódását, meghatározzuk a plazma és a monocita citokinek közötti összefüggéseket, amelyekről ismert, hogy sejtes hatással vannak a vassejt-kereskedelemre (IL-1, IL-6, IL-10, TNFalfa és TGFbéta), hepcidin-koncentráció és tápanyag-tényezők az NTBI szintjén és jellemzőiben.
2010. március - 2012. augusztus
Megvizsgálni a RES-ben a vas megkötésének sejtmechanizmusait és a vas felvételét más vastároló helyekre az SCD-ben a TM-hez (vagy DBA-hoz) képest
Időkeret: 2010. március - 2012. augusztus
Megvizsgáljuk a vas homeosztázist a 4 vizsgálati csoportból nyert primer monocitákban, hogy megbizonyosodjunk arról, hogy SCD-s betegek monocitáiban megnövekedett-e a vas felhalmozódása. Meghatározzuk az SCD, TM és DBA betegek véréből izolált monociták összes sejtvas és ferritinhez kötött vas tartalmát.
2010. március - 2012. augusztus

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Együttműködők

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Medical University Innsbruck
Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
University College London (UCL) Cancer Institute

Nyomozók

  • Kutatásvezető: John B Porter, MD, University College London (UCL) Cancer Institute

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2009. november 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2013. július 31.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2013. szeptember 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. április 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. április 30.

Első közzététel (BECSLÉS)

2010. május 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2020. szeptember 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. szeptember 22.

Utolsó ellenőrzés

2020. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2009-068
  • R01DK057778-06A1 (NIH, Nemzeti Egészségügyi Intézet)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Belgium

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel