Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wieloośrodkowe badanie przeciążenia żelazem: badanie pilotażowe (MCSIO)

22 września 2020 zaktualizowane przez: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Badanie pilotażowe oceniające mechanizmy handlu żelazem i pozawątrobową dystrybucję żelaza w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej, talasemii i innych niedokrwistościach związanych z ładowaniem żelaza

Celem tego badania jest zainicjowanie badań pilotażowych w celu wykazania, że ​​wystarczająca liczba populacji talasemii przeładowanej żelazem, SCD i DBA o podobnym czasie trwania przewlekłej transfuzji i wieku rozpoczęcia transfuzji byłaby dostępna do badania potwierdzającego oraz do potwierdzenia, że można zakończyć proponowane wieloośrodkowe badania MRI i biochemiczne. Badanie zbada hipotezę, że przewlekły stan zapalny w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD) prowadzi do zatrzymania żelaza za pośrednictwem hepcydyny i cytokin w obrębie RES (układu siateczkowo-śródbłonkowego), niższych poziomów NTBI w osoczu (żelazo niezwiązane z transferyną), mniejszego rozkładu żelazo w serce w SCD.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Szczegółowa historia obciążenia żelazem, transfuzji i chelatacji zostanie uzyskana z przeglądu karty lub z wywiadu z uczestnikiem.

Dane dotyczące obciążenia żelazem będą obejmować: 1) dokumentację dotyczącą żelaza w wątrobie oraz 2) średnie roczne wartości ferrytyny.

Dane dotyczące transfuzji będą obejmować: (1) wiek rozpoczęcia regularnych transfuzji, (2) lata przewlekłej transfuzji oraz (3) Hb przed transfuzją obliczone jako średnia wszystkich ocen dla każdego roku.

Zostanie wykonany rezonans magnetyczny przysadki mózgowej, serca i żelaza w wątrobie.

Próbki laboratoryjne należy pobierać przed transfuzją iw połowie cyklu.

Wszystkie wywiady, egzaminy, testy laboratoryjne, procedury badawcze i oceny MRI powinny zostać zakończone w ciągu od 0 do 12 tygodni.

Ponadto zostanie również zrekrutowana zdrowa grupa kontrolna o podobnym wieku, płci i pochodzeniu etnicznym jak grupy chore.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Hamburg-Eppendorf, Niemcy
        • Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1E 6BT
        • UCL Cancer Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Nie ma predyspozycji płciowej do anemii sierpowatokrwinkowej, talasemii major lub niedokrwistości Diamonda-Blackfana. Anemia sierpowata najczęściej dotyka ludzi pochodzenia afrykańskiego, talasemia dotyka ludzi pochodzenia śródziemnomorskiego, północnoafrykańskiego, południowo-wschodniej Azji i indyjskiego. Anemia Diamonda-Blackfana występuje we wszystkich grupach rasowych i etnicznych.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 10-20 lat transfuzji (zdefiniowanej jako 0,2-0,6 mg ekspozycja na Fe/kg/dzień przy rocznym poziomie ferrytyny większym niż 2500 w co najmniej 60% lat przewlekłej transfuzji);
  • w wieku od 0 do 9 lat w momencie rozpoczęcia przewlekłych transfuzji; brak transfuzji wymiennych w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • przeciążenie żelazem udokumentowane biopsją wątroby, MRI lub SQUID z oszacowanym LIC większym niż 7 mg/g suchej masy w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub poziomem ferrytyny większym niż 1500 mg/dl.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z HbSC, HbS/β talasemią
  • Rozrusznik serca (aktywny lub nieaktywny) lub inne wszczepione urządzenia magnetyczne, ciężka klaustrofobia lub inne przeciwwskazania do MRI; Nie można usunąć obiektów ferromagnetycznych z ciała w obszarach, które mają być obrazowane (np. biżuteria lub piercing)
  • Obecność jakiegokolwiek innego stanu, który w opinii badacza sprawia, że ​​pacjent nie nadaje się do włączenia;
  • Jakakolwiek przewlekła choroba zapalna inna niż SCD, TM lub DBA;
  • Jakakolwiek ostra choroba w ciągu 14 dni przed pobraniem krwi;
  • Pacjenci otrzymujący intensywną chelatację w ciągu 6 miesięcy poprzedzających włączenie do badania, w tym deferoksaminę przez 24 godziny na dobę, 7 dni w tygodniu lub leczenie skojarzone z 2 chelatatorami
  • Ciąża

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Sterownica
Choroba sierpowatokrwinkowa (SCD)
Pacjenci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową w wieku 16 lat lub starsi z transfuzją przez 10-20 lat (zdefiniowaną jako 0,2-0,6 mg ekspozycja na Fe/kg/dzień przy rocznym poziomie ferrytyny większym niż 2500 w co najmniej 60% lat przewlekłej transfuzji); w wieku od 0 do 9 lat w momencie rozpoczęcia przewlekłych transfuzji; brak transfuzji wymiennych w ciągu ostatnich 6 miesięcy; oraz przeciążenie żelazem udokumentowane biopsją wątroby, MRI lub SQUID z oszacowanym LIC większym niż 7 mg/g suchej masy w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub poziomem ferrytyny większym niż 1500 mg/dl.
Większa talasemia (TM)
Pacjenci z β-talasemią typu major i zależnym od transfuzji E-beta THAL. 16 lat lub więcej z 10-20 lat przewlekłą transfuzją (zdefiniowaną powyżej), 0 do 9 lat na początku przewlekłych transfuzji, przeciążenie żelazem udokumentowane przez biopsję wątroby, MRI lub SQUID z szacowanym LIC większym niż 7 mg/g suchej masy w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
Anemia Diamonda Blackfana (DBA)
Pacjenci z DBA, w wieku 16 lat lub starsi, z transfuzją w ciągu 10-20 lat, w wieku od 0 do 9 lat na początku przewlekłych transfuzji, przeciążenie żelazem udokumentowane biopsją wątroby, MRI lub SQUID, z szacowanym LIC większym niż 7 mg/g suchej masy w ciągu ostatnich 6 miesięcy.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badanie pilotażowe biochemicznych mechanizmów odkładania się żelaza u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, talasemią i anemią Diamonda-Blackfana.
Ramy czasowe: Marzec 2010 - sierpień 2012
Aby zbadać hipotezę, że przewlekły stan zapalny w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD) prowadzi do zatrzymania żelaza za pośrednictwem hepcydyny i cytokin w RES (układ siateczkowo-śródbłonkowy), niższy poziom NTBI w osoczu (żelazo niezwiązane z transferyną), mniejsza dystrybucja żelaza do serca w SCD, a wreszcie niższy wychwyt i zwiększony eksport NTBI przez kardiomiocyty kondycjonowane surowicą SCD, w porównaniu z podobnie obciążonymi żelazem pacjentami z talasemią beta i anemią typu blackfan diamentu.
Marzec 2010 - sierpień 2012

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Porównanie zawartości żelaza w sercu i przysadce za pomocą rezonansu magnetycznego
Ramy czasowe: Marzec 2010 - sierpień 2012
Zmierzymy odkładanie żelaza w sercu i przysadce za pomocą MRI w SCD z 10-20-letnią ekspozycją na transfuzję (0,2-0,6 mg Fe/kg/dzień) i porównamy to z pomiarami w podobnie przetoczonej grupie TM (lub DBA). Porównani zostaną pacjenci z podobnym czasem trwania przewlekłej transfuzji i wiekiem rozpoczęcia przewlekłej transfuzji.
Marzec 2010 - sierpień 2012
Charakterystyka poziomów i specjacja NTBI w mocno przetoczonych SCD vs. TM (lub DBA)
Ramy czasowe: Marzec 2010 - sierpień 2012
Poziomy całkowitego i specyficznego NTBI (bezpośrednio chelatowalne, nietrwałe osocze (LPI) i reagujące z bleomycyną) będą skorelowane z biomarkerami stanu zapalnego, poziomami hepcydyny i odkładaniem żelaza w narządach u pacjentów z SCD, TM (lub DBA). Wyniki z 3 populacji pacjentów zostaną porównane w celu określenia możliwego wpływu nieskutecznej erytropoezy w TM na ilość lub rodzaj NTBI obecnego w krążeniu.
Marzec 2010 - sierpień 2012
Zbadanie mediatorów transportu żelaza, w tym cytokin zapalnych i regulatorowych (TNF-α, IL-1, IL-6, IL-10, TGF β), hepcydyny i czynników żywieniowych (witamina C i D) u pacjentów poddanych dużym transfuzjom z SCD i TM (lub DBA)
Ramy czasowe: Marzec 2010 - sierpień 2012
Aby zbadać hipotezę, że związane z chorobą różnice w markerach zapalnych, hepcydynie i czynnikach żywieniowych wpływają na odkładanie się NTBI, zdefiniujemy zależności między cytokinami osocza i monocytów, o których wiadomo, że mają wpływ komórkowy na handel komórkami żelaza (IL-1, IL-6, IL-10, TNFalpha i TGFbeta), stężenie hepcydyny i czynniki odżywcze na poziomy i charakterystykę NTBI.
Marzec 2010 - sierpień 2012
Zbadanie komórkowych mechanizmów sekwestracji żelaza w RES i wychwytu żelaza do innych miejsc magazynowania żelaza w SCD w stosunku do TM (lub DBA)
Ramy czasowe: Marzec 2010 - sierpień 2012
Zbadamy homeostazę żelaza w pierwotnych monocytach uzyskanych z 4 grup badawczych, aby upewnić się, czy istnieje zwiększona akumulacja żelaza w monocytach u pacjentów z SCD. Oznaczymy całkowite żelazo komórkowe i żelazo związane z ferrytyną w monocytach wyizolowanych z krwi pacjentów z SCD, TM i DBA.
Marzec 2010 - sierpień 2012

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Współpracownicy

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Medical University Innsbruck
Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
University College London (UCL) Cancer Institute

Śledczy

  • Główny śledczy: John B Porter, MD, University College London (UCL) Cancer Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2009

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

31 lipca 2013

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

30 września 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 kwietnia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2010

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

3 maja 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

24 września 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 września 2020

Ostatnia weryfikacja

1 września 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2009-068
  • R01DK057778-06A1 (NIH)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Estonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj