Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hepatocita transzplantáció akut dekompenzált májelégtelenség esetén

2019. január 18. frissítette: Ira Fox
Ennek a kutatásnak a célja annak meghatározása, hogy a májsejt-transzplantáció segíthet-e olyan májelégtelenségben szenvedő betegeknek, akik valószínűleg nem maradnak életben valamilyen májtámogatás nélkül. Ennek a kutatásnak a célja annak meghatározása, hogy a májsejt-transzplantációk hatékonyak lehetnek-e a májátültetésig, vagy amíg a betegek felépülnek májelégtelenségükből.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az ortotopikus májátültetés a rossz prognosztikai tünetekkel járó akut májelégtelenségben szenvedő betegek választott kezelésévé vált. A májtranszplantációt követő túlélés több okból is javult az elmúlt évtizedben. Ezek közé tartozik az immunszuppresszió javítása, a szervek megőrzésének és szállításának jobb módszerei, a korábban elfogadhatatlannak ítélt donorok alkalmazása, a csökkentett méretű graftok alkalmazása és az élődonoros májtranszplantáció alkalmazása. A biztató túlélési statisztikák ellenére továbbra is jelentős morbiditás és mortalitás társul a májtranszplantációhoz. Ezenkívül a májtranszplantáció sikere kibővítette a terápia ezen formájának javallatait anélkül, hogy ezzel párhuzamosan nőtt volna a betegek számára elérhető donorok száma.

A primer hepatociták kollagenáz perfúzióval történő izolálására szolgáló módszer kifejlesztése óta számos kutató igazolta a hepatocita-transzplantáció hatékonyságát a májelégtelenség és az öröklött anyagcserezavarok kezelésében kísérleti állatokban. A májbetegségek izolált hepatociták transzplantációjával történő kezelése, nem pedig a teljes máj, számos elméleti előnnyel jár. Az egész májtól eltérően az izolált hepatociták mélyhűtve tartósíthatók az azonnali hozzáférhetőség érdekében, és genetikailag vagy más módon módosíthatók a specifikus funkciók fokozása, a proliferáció serkentése vagy az allograft kilökődés megszüntetése érdekében. A hepatocita-transzplantációnak kevésbé kell megterhelőnek lennie, mint a teljes májátültetésnek, mivel a gazdaszerv érintetlen marad. Mivel az átültetett sejtek beépülnek a gazdamájba, helyreállító potenciált biztosíthatnak, és a graft elvesztésének következményei viszonylag csekélyek lennének. Ezenkívül a hepatocita-transzplantáció nem zavarja a későbbi májátültetést, ha ez szükségessé válik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15201
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 21 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az alanyok közé tartoznak azok az ALF-ben szenvedő betegek, akik potenciális hagyományos májátültetésre jelöltek a PELD-kritériumok alapján, valamint azok, akiket nem tekintenek ortotopikus májátültetésre jelölteknek (pl. olyan betegek, akik túl kicsinek vagy túl betegnek tűnnek a szilárd szervátültetéshez, vagy akiknél a diagnózis ellentmond a teljes szervátültetésnek, például szisztémás mitokondriális hepatopathia).
  • Ha a beteg ortotopikus májátültetésre jelölt (a standard klinikai kritériumok szerint), akkor hivatalosan is felveszik a májátültetésre, valamint a hepatocita transzplantációra.
  • Ha az alany potenciális hagyományos májtranszplantációs recipiens jelölt, és rendelkezésre áll donormáj; a beteg szilárd szervátültetést kap.
  • Ebbe a vizsgálatba 0 és 21 év közötti alanyok is beletartoznak.

Kizárási kritériumok:

A páciens rendelkezik:

  1. Súlyos szív- és érrendszeri vagy légzőszervi megbetegedés a kiinduláskor és a hepatocita-transzplantáció idején, ahogy azt a

    1. A központi vénás nyomás >25 Hgmm, vagy ha ismert, a pulmonalis kapilláris éknyomás >30 mg Hg vagy
    2. <90% oxigéntelítettség > 60% oxigénnél VAGY P/F arány (Po2/FiO2) <1.
  2. Hemodinamikailag jelentős gyomor-bélrendszeri vérzés, amely a transzplantáció idején 70 Hgmm-nél kisebb szisztolés vérnyomást okoz.
  3. Korrigálhatatlan koagulopátia a plazmaferézis alkalmazása ellenére, amely kizár minden invazív beavatkozást.
  4. Leukopenia a sejttranszplantáció idején, <500/µl abszolút neutrofilszámként definiálva.
  5. Ismert allergia immunszuppresszív gyógyszerekkel szemben, amelyekre a kilökődés megelőzésére a transzplantáció utáni eljárásra van szükség.
  6. Aktív rosszindulatú daganatok, kivéve azokat, akik a kezelés alatt akut májelégtelenségben szenvednek, és a becsült élettartam >1 év, ha a rosszindulatú daganat kontrollált.
  7. Szepszis vagy más aktív fertőzés, kivéve azokat, amelyeknél nincs bizonyíték hemodinamikailag jelentős, nem kontrollálható szisztémás szepszisre pozitív vér- vagy szövettenyészetekkel.
  8. Méhen belüli terhesség. Minden fogamzóképes nő kap terhességi tesztet a beiratkozás előtt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Hepatocita transzplantáció
Lásd alább
Drog: humán hepatociták

Állatkísérletek alapján a májsejt-transzplantáció intrahepatikus helye a legjobb beültetéssel és funkcióval járult hozzá. A portális vénához való hozzáférés többféle megközelítése is megfontolandó. Az alkalmazott technikát az alapján határozzák meg, hogy az adott időpontban a kockázat/haszon alapján mi tekinthető a legjobbnak a gyermek számára.

Javasoljuk, hogy a májtömeg körülbelül 5-10%-át próbáljuk meg beadni a májfunkció javítása érdekében. Mivel eddigi tapasztalataink alapján még nem tudjuk, hogy a funkció javítása érdekében hány sejtet kell átültetni, továbbra is folytatjuk a májsejtek infúzióját, amint a donorok elérhetővé válnak mindaddig, amíg a beteg állapota annyira nem javul, hogy már nem felel meg a kritériumoknak. szervátültetés. Az alanyokat de novo értékelik, és ha ortotopikus májátültetésre jelentkeznek, megkapják a transzplantációt.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A májfunkció javulása két héttel a hepatocita transzplantáció után
Időkeret: Két héttel hepatocita transzplantáció után
A hepatocita-transzplantáció milyen mértékben mutathat bizonyítékot a májfunkció javulására olyan akut dekompenzált májelégtelenségben szenvedő betegeknél, akik nem reagálnak az orvosi kezelésre.
Két héttel hepatocita transzplantáció után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Immunválasz
Időkeret: két héttel a hepatocita transzplantáció után, majd havonta hepatocita transzplantáció után
A szilárd szervátültetéshez használt standard immunszuppresszív gyógyszerek milyen mértékben képesek hatékonyan szabályozni a kilökődést és megőrizni a transzplantált hepatociták funkcióját anélkül, hogy májelégtelenség esetén elsöprő fertőzéshez vagy egyéb gyógyszeres toxicitáshoz vezetnének.
két héttel a hepatocita transzplantáció után, majd havonta hepatocita transzplantáció után
Hepatocyták minősége és mennyisége
Időkeret: Két héttel hepatocita transzplantáció után
Az infundált donor hepatociták száma és minősége, valamint az akut májkárosodásban szenvedő betegek májába történő beültetése közötti kapcsolat.
Két héttel hepatocita transzplantáció után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Ira Fox

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Ira J Fox, MD, University of Pittsburgh

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. március 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. január 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. április 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. április 28.

Első közzététel (Becslés)

2011. május 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. január 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. január 18.

Utolsó ellenőrzés

2019. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PRO09020051

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel