Köldökzsinórvér-fukoziláció a rosszindulatú hematológiai daganatos betegek helymeghatározásának és beültetésének javítására

Központi vénás katéter elhelyezése:

Először központi vénás katétert (CVC) helyeznek el. A CVC egy steril, rugalmas cső, amelyet helyi érzéstelenítés alatt egy nagy vénába helyeznek. Kezelőorvosa részletesebben elmagyarázza Önnek ezt az eljárást, és ehhez külön beleegyező nyilatkozatot kell aláírnia.

A kemoterápiát, a vizsgálatban szereplő egyéb gyógyszereket és a köldökzsinórvér-transzplantációt vénán keresztül adják be a CVC-n keresztül. Vérmintákat is vesznek a CVC-n keresztül. A CVC körülbelül 2-5 hónapig a szervezetben marad.

Tanulmányi tervek:

Ha beleegyezik, hogy részt vegyen ebben a vizsgálatban, orvosa a betegség, valamint az Ön életkora és kórtörténete alapján a következő 2 vizsgálati terv közül választ.

Fludarabin/klofarabin/buszulfán/rituximab/teljes test besugárzás:

Ha Ön 1 és 55 év közötti, és kaphat nagy dózisú kemoterápiát, vagy 55 és 65 év közötti, és kezelőorvosa egyetért, fludarabint, klofarabint, buszulfánt, ATG-t, teljes test besugárzást és esetleg rituximabot kap. .

Ambuláns betegként 60 percen keresztül kap egy tesztadagot buszulfánból vénán keresztül. Ha a tesztadag nem adható be járóbetegként, akkor a -10. napon kerül be a kórházba intravénás (IV) folyadékok beadására, és a -9. napon kapja meg a buszulfán tesztadagot. A buszulfánnak ez az alacsony szintű "teszt" dózisa annak ellenőrzésére szolgál, hogy a vérben lévő buszulfán szintje hogyan változik az idő múlásával. Ezt az információt fogják felhasználni a következő adag meghatározásához, amely az Ön testméretének megfelelő vérszint eléréséhez szükséges.

Körülbelül 11 vérmintát vesznek a buszulfán farmakokinetikai (PK) vizsgálatához. A PK tesztelés méri a vizsgált gyógyszer mennyiségét a szervezetben különböző időpontokban. Ezeket a vérmintákat különböző időpontokban veszik, kezdve a buszulfán infúzió előtt és körülbelül a következő 11 órán keresztül. A vérmintákat ismét megismétlik a nagy dózisú buszulfán kezelés első napján. Minden minta körülbelül 1 teáskanál vér lesz. Ideiglenes heparin zárat helyeznek el a vénájába, hogy csökkentsék a tűhúzásokhoz szükséges tűszúrások számát. Ha technikai vagy ütemezési okok miatt nem lehetséges a PK-vizsgálatok elvégzése, a szokásos fix dózisú buszulfánt kapja.

Ha ambulánsan kapja meg a tesztadagot, a -8. napon kerül be a kórházba, és vénán keresztül kapja a folyadékot. Ha a betegségnek megfelelő, a -8. napon 4-6 órán át vénás rituximabot kap.

Ha fekvőbetegként kapja meg a tesztadagot, akkor a -10. napon kerül be, és vénán keresztül kapja a folyadékot. Ha a betegségnek megfelelő, a -10. napon 4-6 órán át vénás rituximabot kap.

A -7. és -4. napon a fludarabint vénán keresztül 1 órán keresztül, a klofarabint vénán keresztül 1 órán keresztül, és a buszulfánt vénán keresztül 3 órán keresztül. ATG-t kap a -4. és -3. napon. A -3. napon egyszeri kis dózisú teljes testbesugárzást kap. A -2. és -1. napon "pihenni" fog (nem kap kemoterápiás gyógyszereket). A 0. nap a köldökzsinórvér átültetés napja, ezért a negatív napszámok a transzplantáció előtti kezelési napok jelölésére szolgálnak.

Minden kemoterápiás gyógyszert, folyadékot és egyéb gyógyszert, amelyet vénán keresztül kell beadni, a katéteren keresztül kell beadni. Miután a tartalék sejteket összegyűjtötték, minden résztvevő bekerül a kórházba, a hozzájuk rendelt kezelési terv szerint.

Fludarabine/Melphalan:

Ha orvosa a fludarabint és a melfalánt választja, a következő ütemezést fogja alkalmazni:

• A -6. napon (6 nappal a transzplantáció előtt) bekerül a kórházba, és vénán keresztül fog folyadékot kapni.
• A -5., -4. és -3. napon a fludarabint vénásan 30 percen keresztül kapja.
• A -4. és -3. napon 4 órán keresztül kapja az ATG-t vénán keresztül.
• A -2. napon 30 percen keresztül fludarabint, 30 percen keresztül vénán keresztül melfalánt kap.
• A -1. napon nem kap semmilyen gyógyszert.
• A 0. napon a CVC-n keresztül megkapja a köldökzsinórvér transzplantációját.

Támogató szerek:

A -3. naptól kezdődően a mikofenolát-mofetil tablettát szájon át naponta kétszer kapja. Ha nem tudja szájon át bevenni a tablettát, naponta kétszer 2 órán keresztül vénán keresztül kap MMF-et. Ha a köldökzsinórvér-átültetést követő 100. napon nincs GVHD-je, az MMF adagja fokozatosan csökken. Ha GVHD-je van, az MMF-et a GVHD ellenőrzése után 7 nappal leállíthatják.

A -2. naptól kezdve folyamatos (nonstop) infúzióban kapja a takrolimuszt vénán keresztül, amíg szájon át be nem tudja venni. Ezután a takrolimuszt szájon át kell bevenni naponta kétszer körülbelül 6 hónapig. Ezt követően a takrolimusz adagja fokozatosan csökkenthető, ha nem rendelkezik GVHD-vel. Kezelőorvosa meg fogja beszélni ezt Önnel.

A 0. naptól kezdődően filgrasztimot (G-CSF) fog kapni egy tűn keresztül a bőr alá, naponta 1 alkalommal, amíg fehérvérsejtje nem kezd helyreállni. A filgrasztimot úgy tervezték, hogy segítse a csontvelő sejtjeinek osztódását, ami gyorsabban növeli a fehérvérsejtek számát, csökkenti a lázat és csökkenti a fertőzések kockázatát.

Tanulmányi látogatások:

Körülbelül 1, 3, 6 és 12 hónappal a transzplantáció után:

• Fizikai vizsga lesz.
• Ellenőrzik Önt a transzplantációra és a vizsgálati gyógyszerekre adott lehetséges reakciókra, beleértve a GVHD-t is.
• Vért (körülbelül 4 teáskanálnyit) vesznek a rutinvizsgálatokhoz, a CMV-antitestek ellenőrzéséhez, valamint genetikai tesztekhez, hogy kiderüljön, hogy a donor sejtjei „elvették-e”. A rutin vérvizsgálatokat annyiszor megismétlik, ahányszor az orvos szükségesnek tartja.
• Ha az orvos szükségesnek tartja, csontvelő-aspirációt végeznek a betegség állapotának ellenőrzésére.

Körülbelül 4 hétig kell a kórházban maradnia. Miután elhagyta a kórházat, járóbetegként folytatja a kórház területén, ami azt jelenti, hogy elég közel kell maradnia ahhoz, hogy a transzplantáció után körülbelül 100 napig bármilyen látogatásra visszatérhessen.

Részvételi idő:

Legfeljebb 1 évig tanulhatsz. Ha a betegség súlyosbodik, elviselhetetlen mellékhatások lépnek fel, ha a köldökzsinórvér fertőzött és nem ültethető át, ha nem tudja követni a vizsgálati utasításokat, vagy ha orvosa úgy gondolja, hogy ez az Ön legjobb érdeke, akkor korán le kell vonni a vizsgálatból. .

Ez egy vizsgáló tanulmány. A fukoziláció nem az FDA által jóváhagyott eljárás. Jelenleg csak kutatási célokra használják. A fludarabin, a buszulfán, a klofarabin, a melfalán, a mikofenolát-mofetil, a takrolimusz és a rituximab az FDA által jóváhagyott és kereskedelmi forgalomban kapható, hogy köldökzsinórvér-átültetésen átesett leukémiában vagy limfómában szenvedő betegeknek adják. A teljes test besugárzása az FDA által jóváhagyott és a kereskedelemben kapható módszerekkel történik.

Legfeljebb 50 beteget vonnak be ebbe a vizsgálatba. Mindannyian beiratkoznak az MD Andersonba.