Eltrombopag hipometilező szerrel vagy anélkül, a hipometilező szer sikertelensége után myelodysplasiás szindrómában (MDS) szenvedő betegeknél
Eltrombopag II. fázisú vizsgálata hipometilező szerrel vagy anélkül, a hipometilező szer sikertelensége után myelodysplasiás szindrómában (MDS) szenvedő betegeknél
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Tanulmányi csoportok:
Ha bebizonyosodik, hogy jogosult részt venni ebben a vizsgálatban, a 2 ágból 1-be osztják be. A kezelési ág kiválasztását Ön és kezelőorvosa végzi el.
- Ha az A karban van, akkor egyedül eltrombopagot kap.
- Ha Ön a B karba tartozik, eltrombopagot fog kapni, és továbbra is azt a hipometilező szert fogja kapni, amelyet a vizsgálatban való részvétele előtt kapott.
Tanulmányi gyógyszer-adminisztráció:
Az eltrombopagot szájon át fogja bevenni minden 28 napos vizsgálati ciklus minden napján. Ha Ön a B csoportba tartozik, akkor továbbra is a vizsgálatba való bekapcsolódás előtt szedett hipometilező szert ugyanazzal az adagolási ütemezéssel fogja folytatni, mint a vizsgálatba való belépés előtt.
Az Eltrombopagot éhgyomorra kell bevenni (1 órával étkezés előtt vagy 2 órával étkezés után). Ne egyen kalciumban gazdag ételeket (például tejtermékeket és kalciummal dúsított gyümölcsleveket), és ne szedjen más gyógyszereket (például savkötőket) vagy vasat, kalciumot, alumíniumot, magnéziumot, szelént és/vagy cinket tartalmazó étrend-kiegészítőket 2 órával vagy 4 órával. órákkal az eltrombopag bevétele után. Ha egy adag eltrombopag hányás történik, azt nem szabad pótolni vagy ugyanazon a napon újra bevenni. Ha a reggeli adag kimarad, az ugyanazon a napon 17:00 óráig bevehető.
Tanulmányi látogatások:
Az összes ciklus 1. napján:
- Fizikai vizsgálaton kell részt vennie, beleértve az életjeleket.
- Vért (körülbelül 2-3 teáskanálnyit) vesznek le a rutinvizsgálatokhoz.
Az 1. ciklus 8., 15. és 22. napján:
- Megmérik életjeleit (vérnyomás, pulzusszám és hőmérséklet).
- Vért (körülbelül 2-3 teáskanálnyit) vesznek le a rutinvizsgálatokhoz.
Ha az orvos szükségesnek tartja, minden 3 ciklus 1. napján (3., 6., 9. ciklus és így tovább) csontvelő-leszívást/biopsziát is végeznek a betegség állapotának ellenőrzésére és citogenetikai vizsgálatok elvégzésére.
Tanulmányi idő:
Folytathatja a vizsgált gyógyszer(ek) szedését mindaddig, amíg az orvos úgy gondolja, hogy ez az Ön érdeke. A továbbiakban nem szedheti a vizsgált gyógyszer(eke)t, ha a betegség rosszabbodik, ha elviselhetetlen mellékhatások lépnek fel, vagy ha nem tudja követni a vizsgálati utasításokat.
A vizsgálatban való részvétele a nyomon követési látogatások után véget ér.
Látogatás a kezelés végén:
A vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 5 napon belül Ön a klinikára érkezik a kezelés végén történő látogatásra. A következő eljárásokat hajtják végre:
- Fizikai vizsga lesz.
- Vért (körülbelül 2-3 teáskanálnyit) vesznek le a rutinvizsgálatokhoz.
- Előfordulhat, hogy csontvelő-aspirátumot/biopsziát vesznek a betegség állapotának ellenőrzésére és citogenetikai vizsgálatra.
Utánkövető látogatás:
Körülbelül 28 nappal a vizsgálati gyógyszer utolsó adagja után Ön a klinikára érkezik egy nyomon követési látogatásra. a következő eljárásokat hajtják végre:
- Fizikai vizsga lesz.
- Vért (körülbelül 2-3 teáskanálnyit) vesznek le a rutinvizsgálatokhoz.
Ez egy vizsgáló tanulmány. Az eltrombopag az FDA által jóváhagyott és kereskedelmi forgalomban kapható alacsony vérlemezkeszám kezelésére idiopátiás thrombocytopeniás purpurában (ITP – súlyos vérzéses betegség) szenvedő betegeknél. Használata ebben a tanulmányban vizsgálati jellegű. Az azacitidin és decitabin mindegyike az FDA által jóváhagyott MDS kezelésére, és kereskedelmi forgalomban kapható. A vizsgálatot végző orvos elmagyarázhatja, hogy a vizsgált gyógyszer(ek) hogyan működnek.
Legfeljebb 46 beteg vesz részt ebben a vizsgálatban. Mindannyian beiratkoznak az MD Andersonba.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Bármilyen vizsgálatspecifikus eljárás előtt aláírt, tájékozott beleegyezést kell szerezni.
- Azok az alanyok, akiknél FAB-kritériumok alapján szövettanilag megerősített MDS-diagnózist állapítottak meg, beleértve az MDS-t és a RAEB-T-t (AML 20-30% blasztokkal és többvonalas diszpláziával) az Egészségügyi Világszervezet (WHO) besorolása szerint.
- A betegeknek legalább 4 hipometilezőszeres kezelési cikluson (pl. azacitidin vagy decitabin) kell részt venniük, és legalább részleges választ nem értek el, vagy nemzetközi munkacsoport (IWG) szerint folyamatos cytopenia (thrombocytaszám < 100x10^9/) L, hemoglobin
- Vérlemezke-szám
- Alacsony, közepes 1, közepes 2 vagy magas kockázatú kategória a nemzetközi prognosztikus pontozási rendszer (IPSS) szerint
- Az Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) teljesítménye 0 és 2 között van
- Megfelelő májfunkció, amit a szérum bilirubin bizonyít
- Szérum kreatinin
- Az alanyoknak >/= 18 évesnek kell lenniük a tájékozott beleegyezés időpontjában, mert jelenleg nem állnak rendelkezésre adatok az eltrombopag gyermekeknél történő alkalmazásáról.
- Az alany egy elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmaz (a táblázatban dokumentálva). A női alanyoknak (vagy a férfi alany női partnereinek) vagy nem fogamzóképes korúnak kell lenniük (histerectomia, bilaterális peteeltávolítás, kétoldali petevezeték lekötés vagy menopauza után 1 évnél idősebb), vagy fogamzóképesnek kell lenniük, és az alábbi, rendkívül hatékony módszerek egyikét kell alkalmazniuk fogamzásgátlás (pl. Pearl index < 1,0%) a vizsgálati gyógyszer beadása előtt 2 héttel, a vizsgálat teljes ideje alatt és 28 nappal a vizsgálat befejezése vagy a vizsgálat idő előtti abbahagyása után: - Teljes absztinencia a közösüléstől; - Méhen belüli eszköz (IUD); - Kétféle akadálymentes fogamzásgátlás (rekeszizom plusz spermicid, férfi óvszer plusz spermicid); - A férfi partner a vizsgálatba való belépés előtt steril, és a nőstény egyetlen partnere; - Szisztémás fogamzásgátlók (kombinált vagy csak progeszteron).
- A betegeknek fel kell gyógyulniuk az összes korábbi kezelés során kapott akut toxicitásból (1-es fokozatig vagy annál alacsonyabb fokozatig) a felvétel előtt. A kezelést korábban is meg lehet kezdeni, ha a beteg egészségi állapota azt szükségessé teszi (pl. progresszív betegség) a vizsgálatot végzővel folytatott megbeszélést követően.
Kizárási kritériumok:
- Olyan alanyok, akik korábban trombopoietin-receptor agonistának voltak kitéve
- Bármilyen korábbi vagy egyidejűleg fennálló egészségügyi állapot, amely a vizsgáló megítélése szerint jelentősen növeli az alanynak a vizsgálatban való részvételével kapcsolatos kockázatot
- Pszichiátriai rendellenességek vagy megváltozott mentális állapot, amely megakadályozza a tájékozott beleegyezési folyamat megértését és/vagy a szükséges vizsgálati eljárások elvégzését
- Aktív, kontrollálatlan súlyos fertőzés vagy szepszis a vizsgálatba való felvételkor
- Klinikailag jelentős gyomor-bélrendszeri rendellenességek, amelyek megzavarhatják a gyógyszer felszívódását.
- Az anamnézisben szereplő artériás trombózis (pl. stroke) az elmúlt évben
- Az anamnézisben szereplő vénás trombózis, amely jelenleg véralvadásgátló kezelést igényel
- Instabil angina, pangásos szívelégtelenség (New York Heart Association (NYHA) > II. osztály), kontrollálatlan magas vérnyomás (diasztolés vérnyomás > 100 Hgmm) vagy közelmúltban (1 éven belül) átélt szívinfarktus
- Alanyok, akiknél a QTc > 480 msec (QTc > 510 msec a Bundle Branch Block-os alanyoknál) az alapvonalon
- Terhes vagy szoptat, mert nincsenek megfelelő és jól kontrollált vizsgálatok az eltrombopag terhesség alatti alkalmazására vonatkozóan, és nem ismert, hogy az eltrombopag kiválasztódik-e az anyatejbe.
- Olyan alanyok, akiknek a kórelőzményében humán immundeficiencia vírus (HIV) vagy aktív hepatitis C vírus (HCV) vagy hepatitis B vírus (HBV) fertőzött, mivel az eltrombopag májból kiürül, és a mögöttes májkárosodás a hepatotoxicitás fokozott kockázatához vezethet. Az eltrombopagot nem értékelték kombinált antiretrovirális kezelésekkel.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Eltrombopag
Eltrombopag 200 mg szájon át naponta, 28 napos ciklusban.
|
200 mg szájon át naponta, 28 napos ciklusban.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Eltrombopag + hipometilező szer (HMA)
Eltrombopag a hipometilező szer folytatásával kombinálva 28 napos ciklusokban. Eltrombopag 200 mg szájon át naponta, 28 napos ciklusban. A HMA ügynök kiválasztása (pl. azacitidin vagy decitabin) lesz az a HMA, amelyet a beteg kapott a vizsgálatba való felvétel előtt. Az Eltrombopag-kezelést lehetőség szerint a következő HMA-ciklus elején kell elkezdeni, hogy mindkét szer kezdési dátuma következetes legyen. |
200 mg szájon át naponta, 28 napos ciklusban.
Más nevek:
A HMA ügynök kiválasztása (pl.
azacitidin vagy decitabin) lesz az a HMA, amelyet a beteg kapott a vizsgálatba való felvétel előtt.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Teljes válaszarány (ORR)
Időkeret: A második 28 napos ciklus után
|
Az általános válaszarány (ORR) a Nemzetközi Munkacsoport (IWG)-2006 kritériumai alapján, amelyek magukban foglalják a teljes remissziót (CR), a részleges remissziót (PR) és a jelentős hematológiai javulást (HI).
A betegek teljes válaszreakcióját legalább 2 kezelési ciklus után, de legfeljebb 6 kezelési ciklus után értékelték, és mindegyik ciklus 28 nap.
CR csontvelő = 11 g/dl, vérlemezkék >/= 100x10^9/l, neutrofilek >/= 1,0x10^9/l és 0% blastok.
A PR ugyanaz, mint a CR, de a csontvelő-blasztok >/=50%-kal, de még mindig 5%-kal csökkentek az előkezeléshez képest.
A HI-t az egyedileg érintett sejtvonalak számával írjuk le.
(E = eritroid, N = neutrofilek, P = vérlemezke).
A HI-E a hemoglobinszint 2 grammos növekedése.
A HI-N legalább 100%-os növekedést vagy 500/mm^3-nél nagyobb abszolút növekedést jelent.
A HI-P abszolút növekedés 30/mm^3 vagy 50%-os növekedés
|
A második 28 napos ciklus után
|
|
Teljes túlélés (OS)
Időkeret: A tanulmányok befejezésével. Akár 3 év, 3 hónap.
|
Az általános túlélést (OS) a vizsgálatba való beiratkozástól az utolsó utánkövetés bármely okából vagy sorsából eredő haláláig mérték.
|
A tanulmányok befejezésével. Akár 3 év, 3 hónap.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A myelodysplasiás szindrómából (MDS) akut myeloid leukémiává (AML) átalakuló résztvevők száma
Időkeret: Akár 3 év, 3 hónap.
|
Akár 3 év, 3 hónap.
|
|
|
A vérlemezke-választ elérő résztvevők száma
Időkeret: 3 év
|
A thrombocyta-válasz a vérlemezke-válasz (HI-P) hematológiai javulása, amely >/= 30 x 10^9/l abszolút növekedésként definiálható olyan betegeknél, akiknél a vérlemezkeszám >20 x 10^9/l, vagy 20 x 10^-ről növekszik. 9/l és legalább 100%-kal
|
3 év
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2013-0225
- NCI-2013-02252 (Registry Identifier: NCI CTRP)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .