골수이형성 증후군(MDS) 환자의 저메틸화제 실패 후 저메틸화제를 포함하거나 포함하지 않는 Eltrombopag
골수이형성 증후군(MDS) 환자에 대한 저메틸화제 실패 후 저메틸화제의 지속 여부에 관계없이 엘트롬보팍의 제2상 연구
연구 개요
상세 설명
스터디 그룹:
귀하가 이 연구에 참여할 자격이 있는 것으로 확인되면 귀하는 2개 부문 중 1개 부문에 배정됩니다. 치료 부문 선택은 귀하와 귀하의 치료 의사가 합니다.
- A군에 있는 경우 엘트롬보팍을 단독으로 투여받게 됩니다.
- B군에 있는 경우 엘트롬보팍을 투여받게 되며 이 연구에 참여하기 전에 받았던 저메틸화제를 계속 투여받게 됩니다.
연구 약물 관리:
각 28일 연구 주기 동안 매일 입으로 엘트롬보팍을 복용하게 됩니다. B군에 있는 경우, 연구에 참여하기 전에 복용했던 저메틸화제를 이 연구에 참여하기 전에 받았던 것과 동일한 투여 일정으로 계속 복용하게 됩니다.
엘트롬보팍은 공복(식전 1시간 또는 식후 2시간)에 복용해야 합니다. 칼슘이 풍부한 음식(예: 유제품 및 칼슘 강화 주스)을 먹거나 다른 약물(예: 제산제) 또는 철, 칼슘, 알루미늄, 마그네슘, 셀레늄 및/또는 아연이 함유된 보충제를 복용하지 마십시오. eltrombopag 복용 후 몇 시간. eltrombopag의 용량을 토한 경우 같은 날에 구성하거나 다시 복용해서는 안됩니다. 아침 복용량을 놓친 경우 당일 오후 5시까지 복용할 수 있습니다.
연구 방문:
모든 주기의 1일차:
- 활력 징후를 포함한 신체 검사를 받게 됩니다.
- 일상적인 검사를 위해 혈액(약 2-3티스푼)을 채취합니다.
주기 1의 8일, 15일, 22일:
- 활력 징후(혈압, 심박수 및 체온)가 측정됩니다.
- 일상적인 검사를 위해 혈액(약 2-3티스푼)을 채취합니다.
의사가 필요하다고 생각하는 경우 매 3주기(주기 3, 6, 9 등)의 1일차에 골수 흡인/생검을 통해 질병의 상태를 확인하고 세포유전학 검사를 받게 됩니다.
공부 기간:
의사가 귀하에게 최선의 이익이라고 생각하는 한 귀하는 연구 약물(들)을 계속 복용할 수 있습니다. 질병이 악화되거나 견딜 수 없는 부작용이 발생하거나 연구 지침을 따를 수 없는 경우 더 이상 연구 약물을 복용할 수 없습니다.
귀하의 연구 참여는 후속 방문 후에 종료됩니다.
치료 종료 방문:
연구 약물의 마지막 투약 후 5일 이내에 귀하는 치료 종료 방문을 위해 클리닉을 방문하게 됩니다. 다음 절차가 수행됩니다.
- 신체검사를 받게 됩니다.
- 일상적인 검사를 위해 혈액(약 2-3티스푼)을 채취합니다.
- 질병의 상태를 확인하고 세포유전학적 검사를 위해 골수 흡인/생검을 채취할 수 있습니다.
후속 방문:
연구 약물의 마지막 투여 후 약 28일 후에 후속 방문을 위해 클리닉을 방문하게 됩니다. 다음 절차가 수행됩니다.
- 신체검사를 받게 됩니다.
- 일상적인 검사를 위해 혈액(약 2-3티스푼)을 채취합니다.
이것은 조사 연구입니다. Eltrombopag는 특발성 혈소판감소성 자반증(ITP - 심각한 출혈 질환) 환자의 낮은 혈소판 수 치료에 FDA 승인을 받았으며 상업적으로 이용 가능합니다. 이 연구에서의 사용은 조사용입니다. 아자시티딘 및 데시타빈은 각각 MDS 치료용으로 FDA 승인을 받았으며 상업적으로 이용 가능합니다. 연구 의사는 연구 약물(들)이 작용하도록 설계된 방식을 설명할 수 있습니다.
최대 46명의 환자가 이 연구에 참여할 것입니다. 모두 MD Anderson에 등록됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 서명된 정보에 입각한 동의는 연구 특정 절차 이전에 얻어야 합니다.
- 세계보건기구(WHO) 분류에 따른 MDS 및 RAEB-T(20-30% 모세포 및 다계통 이형성증이 있는 AML)를 포함하여 조직학적으로 FAB 기준에 의해 MDS 진단이 확인된 피험자가 적합합니다.
- IWG(International Working Group)(혈소판 수 < 100x10^9/ L, 헤모글로빈
- 혈소판 수
- IPSS(International Prognostic Scoring System)에 의한 저, 중급-1, 중급-2 또는 고위험 범주
- 동부 협력 종양학 그룹(ECOG) 수행 상태 0~2
- 혈청 빌리루빈으로 입증되는 적절한 간 기능
- 혈청 크레아티닌
- 피험자는 정보에 입각한 동의 시점에 >/= 18세여야 합니다. 이는 현재 어린이의 엘트롬보팍 사용에 대한 투약 또는 부작용 데이터가 없기 때문입니다.
- 피험자는 허용 가능한 피임 방법을 시행하고 있습니다(차트에 문서화됨). 여성 피험자(또는 남성 피험자의 여성 파트너)는 가임 가능성(자궁 절제술, 양측 난소 절제술, 양측 난관 결찰술 또는 폐경기 > 1년)이거나 가임 가능성이 있어야 하며 다음의 매우 효과적인 방법 중 하나를 사용해야 합니다. 피임(즉 진주 지수 < 1.0%) 연구 약물 투여 전 2주부터, 연구 기간 동안 및 완료 후 28일 또는 연구로부터의 조기 중단: - 완전한 성교 금욕; - 자궁 내 장치(IUD) - 장벽 피임법의 두 가지 형태(격막과 살정제, 남성의 경우 콘돔과 살정제) - 남성 파트너는 연구에 참여하기 전에 불임이며 여성의 유일한 파트너입니다. - 전신 피임약(혼합 또는 프로게스테론 단독).
- 환자는 등록 전에 모든 이전 요법의 급성 독성(등급 1 이하)에서 회복되어야 합니다. 환자의 의학적 상태(예: 진행성 질환) 조사자와의 논의 후.
제외 기준:
- 트롬보포이에틴-수용체 작용제에 이전에 노출된 피험자
- 연구자의 판단에 따라 피험자의 연구 참여와 관련된 위험을 실질적으로 증가시킬 이전 또는 공존하는 의학적 상태
- 정보에 입각한 동의 과정 및/또는 필요한 연구 절차의 완료에 대한 이해를 방해하는 정신 장애 또는 변경된 정신 상태
- 연구 등록 시 활성 통제되지 않는 심각한 감염 또는 패혈증
- 약물 흡수를 방해할 수 있는 임상적으로 중요한 위장 장애.
- 동맥 혈전증(즉, 뇌졸중) 지난해
- 현재 항응고 요법이 필요한 정맥 혈전증의 병력
- 불안정 협심증, 울혈성 심부전(뉴욕심장협회(NYHA) > Class II), 조절되지 않는 고혈압(이완기 혈압 > 100mmHg) 또는 최근(1년 이내) 심근경색
- 기준선에서 QTc > 480msec(번들 분기 블록이 있는 피험자의 경우 QTc > 510msec)인 피험자
- 임신 중 엘트롬보팍 사용에 대한 적절하고 잘 통제된 연구가 없고 엘트롬보팍이 모유로 분비되는지 여부가 알려지지 않았기 때문에 임신 또는 모유 수유.
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 또는 C형 간염 바이러스(HCV) 또는 B형 간염 바이러스(HBV)의 활동성 감염 병력이 있는 피험자는 엘트롬보팍이 간에서 제거되고 근본적인 간 손상으로 인해 간독성 위험이 증가할 수 있습니다. 엘트롬보팍은 항레트로바이러스 병용 요법과 함께 평가되지 않았습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 엘트롬보팍
Eltrombopag 200 mg을 28일 주기로 매일 입으로.
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28일 주기로 매일 입으로 200mg.
다른 이름들:
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실험적: Eltrombopag + 저메틸화제(HMA)
엘트롬보팍과 저메틸화제를 28일 주기로 계속 병용. Eltrombopag 200 mg을 28일 주기로 매일 입으로. HMA 에이전트 선택(예: 아자시티딘 또는 데시타빈)은 연구에 등록하기 전에 환자가 받은 HMA가 될 것입니다. Eltrombopag는 가능할 때마다 다음 HMA 주기 시작 시 시작하여 두 에이전트의 시작 날짜가 일관되도록 해야 합니다. |
28일 주기로 매일 입으로 200mg.
다른 이름들:
HMA 에이전트 선택(예:
아자시티딘 또는 데시타빈)은 연구에 등록하기 전에 환자가 받은 HMA가 될 것입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전체 응답률(ORR)
기간: 두 번째 28일 주기 이후
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IWG(International Working Group)-2006 기준에 근거한 전체 반응률(ORR)에는 완전 관해(CR), 부분 관해(PR) 및 주요 혈액학적 개선(HI)이 포함됩니다.
환자의 전반적인 반응은 최소 2주기의 치료 후 평가되고 최대 6주기의 치료 후 평가되며 각 주기는 28일입니다.
CR은 골수 /= 11g/dl, 혈소판 >/= 100x10^9/L, 호중구 >/= 1.0x10^9/L 및 0% 모세포입니다.
PR은 CR과 동일하지만 골수 모세포가 >/=50% 감소했지만 전처리에 비해 여전히 5% 감소했습니다.
HI는 개별적으로 영향을 받는 세포주의 수로 설명됩니다.
(E = 적혈구, N = 호중구, P = 혈소판).
HI-E는 헤모글로빈이 2g 증가한 것입니다.
HI-N은 최소 100% 증가 또는 500/mm^3 이상의 절대 증가입니다.
HI-P는 30/mm^3의 절대 증가 또는 50% 증가입니다.
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두 번째 28일 주기 이후
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전체 생존(OS)
기간: 학습 완료를 통해. 최대 3년 3개월.
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전체 생존(OS)은 연구 등록 시점부터 모든 원인으로 인한 사망 또는 마지막 후속 조치의 운명까지 측정되었습니다.
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학습 완료를 통해. 최대 3년 3개월.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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골수이형성 증후군(MDS)에서 급성 골수성 백혈병(AML)으로 전환한 참가자 수
기간: 최대 3년 3개월.
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최대 3년 3개월.
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혈소판 반응을 달성한 참가자 수
기간: 3 년
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혈소판 반응은 >20 x 10^9/L 혈소판으로 시작하는 환자의 경우 >/= 30 x 10^9/L의 절대 증가 또는 20 x 10^에서 증가로 정의되는 혈소판 반응을 통한 혈액학적 개선(HI-P)입니다. 9/L 및 최소 100%
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3 년
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
엘트롬보팍에 대한 임상 시험
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University Children's Hospital BaselNovartis Pharmaceuticals; Stiftung zur Förderung medizinischer und biologischer Forschung; University of Erlangen-Nürnberg, Department of Biology모집하지 않고 적극적으로
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The First Affiliated Hospital of Soochow University모병