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Eltrombopag con o senza agente ipometilante dopo fallimento dell'agente ipometilante per pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS)

5 febbraio 2020 aggiornato da: M.D. Anderson Cancer Center

Studio di fase II su eltrombopag con o senza continuazione dell'agente ipometilante dopo il fallimento dell'agente ipometilante per i pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS)

L'obiettivo di questo studio di ricerca clinica è scoprire se eltrombopag può aiutare a controllare le MDS. Verrà studiata anche la sicurezza di questo farmaco.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Gruppi di studio:

Se risulterai idoneo a partecipare a questo studio, sarai assegnato a 1 braccio su 2. La selezione del braccio di trattamento sarà effettuata da te e dal tuo medico curante.

  • Se sei nel braccio A, riceverai solo eltrombopag.
  • Se sei nel braccio B, riceverai eltrombopag e continuerai a ricevere l'agente ipometilante che stavi ricevendo prima di prendere parte a questo studio.

Amministrazione del farmaco in studio:

Prenderai eltrombopag per via orale ogni giorno di ogni ciclo di studio di 28 giorni. Se sei nel braccio B, continuerai anche a prendere l'agente ipometilante che hai preso prima di entrare nello studio allo stesso programma di dosaggio che stavi ricevendo prima di entrare in questo studio.

Eltrombopag deve essere assunto a stomaco vuoto (1 ora prima o 2 ore dopo un pasto). Non mangiare cibi ricchi di calcio (come latticini e succhi fortificati con calcio), né assumere altri farmaci (come antiacidi) o integratori contenenti ferro, calcio, alluminio, magnesio, selenio e/o zinco per 2 ore prima o 4 ore dopo l'assunzione di eltrombopag. Se una dose di eltrombopag viene vomitata, non deve essere rifatta o ripresa lo stesso giorno. Se la dose mattutina viene dimenticata, può essere assunta fino alle 17:00 dello stesso giorno.

Visite di studio:

Il giorno 1 di tutti i cicli:

  • Avrai un esame fisico che include i segni vitali.
  • Il sangue (circa 2-3 cucchiaini) verrà prelevato per i test di routine.

Nei giorni 8, 15 e 22 del Ciclo 1:

  • Verranno misurati i tuoi segni vitali (pressione sanguigna, frequenza cardiaca e temperatura).
  • Il sangue (circa 2-3 cucchiaini) verrà prelevato per i test di routine.

Se il medico lo ritiene necessario, il giorno 1 di ogni 3 cicli (cicli 3, 6, 9 e così via), verrà eseguito anche un aspirato/biopsia del midollo osseo per verificare lo stato della malattia e per i test citogenetici.

Durata dello studio:

Puoi continuare a prendere il/i farmaco/i oggetto dello studio per tutto il tempo in cui il medico lo riterrà nel tuo migliore interesse. Non sarai più in grado di assumere il/i farmaco/i in studio se la malattia peggiora, se si verificano effetti collaterali intollerabili o se non sei in grado di seguire le indicazioni dello studio.

La tua partecipazione allo studio terminerà dopo le visite di follow-up.

Visita di fine trattamento:

Entro 5 giorni dall'ultima dose del farmaco oggetto dello studio, verrai in clinica per una visita di fine trattamento. Verranno eseguite le seguenti procedure:

  • Farai un esame fisico.
  • Il sangue (circa 2-3 cucchiaini) verrà prelevato per i test di routine.
  • Potresti farti prelevare un aspirato/biopsia del midollo osseo per controllare lo stato della malattia e per i test citogenetici.

Visita di controllo:

Circa 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio, verrai in clinica per una visita di controllo. verranno eseguite le seguenti procedure:

  • Farai un esame fisico.
  • Il sangue (circa 2-3 cucchiaini) verrà prelevato per i test di routine.

Questo è uno studio investigativo. Eltrombopag è approvato dalla FDA e disponibile in commercio per il trattamento della bassa conta piastrinica nei pazienti con porpora trombocitopenica idiopatica (ITP - una grave malattia emorragica). Il suo uso in questo studio è sperimentale. L'azacitidina e la decitabina sono entrambe approvate dalla FDA per il trattamento delle MDS e sono disponibili in commercio. Il medico dello studio può spiegare come funzionano i farmaci oggetto dello studio.

Fino a 46 pazienti prenderanno parte a questo studio. Tutti saranno iscritti a MD Anderson.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

29

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il consenso informato e firmato deve essere ottenuto prima di qualsiasi procedura specifica dello studio.
  2. Sono ammissibili i soggetti con diagnosi istologicamente confermata di MDS secondo i criteri FAB, inclusi sia MDS che RAEB-T (AML con 20-30% di blasti e displasia multilineare) secondo la classificazione dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS).
  3. I pazienti devono aver completato almeno 4 cicli di terapia con agenti ipometilanti (ad es. azacitidina o decitabina) con mancato raggiungimento di una risposta almeno parziale o con la presenza di citopenie in corso secondo l'International Working Group (IWG) (conta piastrinica < 100x10^9/ L, emoglobina
  4. Conta piastrinica
  5. Categoria di rischio basso, intermedio-1, intermedio-2 o ad alto rischio secondo l'International Prognostic Scoring System (IPSS)
  6. Performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) da 0 a 2
  7. Adeguata funzionalità epatica, come evidenziato da una bilirubina sierica
  8. Siero di creatinina
  9. I soggetti devono avere >/= 18 anni di età al momento del consenso informato, perché attualmente non sono disponibili dati sul dosaggio o sugli eventi avversi sull'uso di eltrombopag nei bambini.
  10. Il soggetto sta praticando un metodo contraccettivo accettabile (documentato nella tabella). I soggetti di sesso femminile (o le partner di sesso femminile di un soggetto di sesso maschile) devono essere in età non fertile (isterectomia, ooforectomia bilaterale, legatura delle tube bilaterale o post-menopausa > 1 anno) o in età fertile e utilizzare uno dei seguenti metodi altamente efficaci di contraccezione (es. Indice di Pearl <1,0%) da 2 settimane prima della somministrazione del farmaco in studio, durante lo studio e 28 giorni dopo il completamento o l'interruzione prematura dello studio: - Completa astinenza dai rapporti; - Dispositivo intrauterino (IUD); - Due forme di contraccezione di barriera (diaframma più spermicida, e per i maschi preservativo più spermicida); - Il partner maschile è sterile prima dell'ingresso nello studio ed è l'unico partner della donna; - Contraccettivi sistemici (combinati o solo progesterone).
  11. I pazienti devono essersi ripresi dalla tossicità acuta (al grado 1 o inferiore) di tutte le precedenti terapie prima dell'arruolamento. Il trattamento può iniziare prima se reso necessario dalle condizioni mediche del paziente (ad es. malattia progressiva) in seguito a discussione con lo sperimentatore.

Criteri di esclusione:

  1. Soggetti con qualsiasi precedente esposizione a un agonista del recettore della trombopoietina
  2. Qualsiasi condizione medica precedente o coesistente che, a giudizio dello sperimentatore, aumenterà sostanzialmente il rischio associato alla partecipazione del soggetto allo studio
  3. Disturbi psichiatrici o stato mentale alterato che precludono la comprensione del processo di consenso informato e/o il completamento delle necessarie procedure di studio
  4. Infezione grave non controllata attiva o sepsi all'arruolamento nello studio
  5. Disturbi gastrointestinali clinicamente significativi che possono interferire con l'assorbimento del farmaco.
  6. Storia di trombosi arteriosa (es. ictus) nell'ultimo anno
  7. Storia di trombosi venosa che attualmente richiede terapia anticoagulante
  8. Angina instabile, insufficienza cardiaca congestizia (New York Heart Association (NYHA) > Classe II), ipertensione non controllata (pressione diastolica > 100 mmHg) o infarto miocardico recente (entro 1 anno)
  9. Soggetti con QTc > 480 msec (QTc > 510 msec per soggetti con blocco di branca) al basale
  10. Gravidanza o allattamento perché non ci sono studi adeguati e ben controllati sull'uso di eltrombopag in gravidanza e non è noto se eltrombopag sia escreto nel latte materno.
  11. Soggetti con anamnesi nota di virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o infezione attiva da virus dell'epatite C (HCV) o virus dell'epatite B (HBV), poiché eltrombopag viene eliminato a livello epatico e l'insufficienza epatica sottostante può comportare un aumento del rischio di epatotossicità. Eltrombopag non è stato valutato con regimi antiretrovirali di combinazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Eltrombopag
Eltrombopag 200 mg per via orale al giorno in un ciclo di 28 giorni.
Droga: Eltrombopag
200 mg per bocca al giorno in un ciclo di 28 giorni.
Altri nomi:
  • Promacta
Sperimentale: Eltrombopag + agente ipometilante (HMA)

Eltrombopag in combinazione con la continuazione dell'agente ipometilante in cicli di 28 giorni. Eltrombopag 200 mg per via orale al giorno in un ciclo di 28 giorni.

La scelta dell'agente HMA (ad es. azacitidina o decitabina) sarà l'HMA che il paziente ha ricevuto prima dell'arruolamento nello studio. Eltrombopag deve essere iniziato all'inizio del successivo ciclo HMA quando possibile in modo che la data di inizio di entrambi gli agenti sia coerente.
Droga: Eltrombopag
200 mg per bocca al giorno in un ciclo di 28 giorni.
Altri nomi:
  • Promacta
Droga: Agente ipometilante (HMA)
La scelta dell'agente HMA (ad es. azacitidina o decitabina) sarà l'HMA che il paziente ha ricevuto prima dell'arruolamento nello studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta globale (ORR)
Lasso di tempo: Dopo il secondo ciclo di 28 giorni
Tasso di risposta globale (ORR) basato sui criteri dell'International Working Group (IWG)-2006, che includono la remissione completa (CR), la remissione parziale (PR) e il miglioramento ematologico maggiore (HI). La risposta complessiva dei pazienti è stata valutata dopo almeno 2 cicli di trattamento e non più di 6 cicli di trattamento e ogni ciclo è di 28 giorni. CR è Midollo osseo di /= 11g/dl, piastrine >/= 100x10^9/L, neutrofili >/= 1,0x10^9/L e 0% blasti. PR è uguale a CR ma i blasti del midollo osseo sono diminuiti di >/=50% ma ancora del 5% rispetto al pre-trattamento. HI è descritto dal numero di linee cellulari individualmente colpite. (E = eritroide, N = neutrofili, P = piastrine). HI-E è un aumento di 2 grammi di emoglobina. HI-N è almeno un aumento del 100% o un aumento assoluto superiore a 500/mm^3. HI-P è un aumento assoluto di 30/mm^3 o un aumento del 50%.
Dopo il secondo ciclo di 28 giorni
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi. Fino a 3 anni e 3 mesi.
La sopravvivenza globale (OS) è stata misurata dal momento dell'arruolamento nello studio fino alla morte per qualsiasi causa o destino dell'ultimo follow-up.
Attraverso il completamento degli studi. Fino a 3 anni e 3 mesi.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che passano dalla sindrome mielodisplastica (MDS) alla leucemia mieloide acuta (AML)
Lasso di tempo: Fino a 3 anni e 3 mesi.
Fino a 3 anni e 3 mesi.
Numero di partecipanti che ottengono una risposta piastrinica
Lasso di tempo: 3 anni
La risposta piastrinica è il miglioramento ematologico con risposta piastrinica (HI-P), definita come un aumento assoluto di >/= 30 x 10^9/L per i pazienti che iniziano con >20 x 10^9/L di piastrine o un aumento da 20 x 10^ 9/L e di almeno il 100%
3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

M.D. Anderson Cancer Center

Collaboratori

GlaxoSmithKline
Novartis

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2013

Completamento primario (Effettivo)

6 gennaio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

6 gennaio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 luglio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 luglio 2013

Primo Inserito (Stima)

9 luglio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 febbraio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 febbraio 2020

Ultimo verificato

1 febbraio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2013-0225
  • NCI-2013-02252 (Identificatore di registro: NCI CTRP)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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