A GreenGene™ F biztonságossági és hatékonysági kiterjesztési vizsgálata korábban kezelt, súlyos hemofíliával A diagnosztizált betegeknél

Bevételi kritériumok:

1. Az alanyoknak részt kell venniük a "GreenGene™ F_P3" (Eudra CT szám 2012-001445-40) vagy a GreenGene™ F gyermekgyógyászati ​​vizsgálatban.
2. ≥50 korábbi GreenGene™ F expozíciós nappal rendelkezik, az alany orvosi feljegyzései szerint.
3. Negatív vizsgálatok a FVIII inhibitorra a bezáráskor (<0,6 BU Nijmegen assay), azaz a "GreenGene™ F_P3" vizsgálat végén azon betegek számára, akik közvetlenül az előző fázis III. vizsgálat befejezése után léptek be ebbe a kiterjesztett vizsgálatba.
4. Normál máj- és veseműködés
5. Thrombocytaszám ≥ 100 000㎕
6. Normál protrombin idő vagy nemzetközi normalizált arány (INR) < 1,5
7. A humán immundeficiencia vírus (HIV) vagy hepatitis miatt terápiában részesülő alanyoknak stabil kezelési rendet kell alkalmazniuk
8. Az alanyoknak képesnek kell lenniük arra, hogy az egyes inhibitorvizsgálatok előtt körülbelül 72 órával visszatartsák az FVIII infúziót.
9. Abszolút CD4 limfocita sejtszám ≥ 200㎕
10. Aláírta az írásos beleegyező nyilatkozatot, vagy az alany törvényes gyámjától kapott tájékoztatáson alapuló beleegyezést
11. A nőstények nem lehetnek szoptatók vagy vemhesek a szűrés vagy a kiindulási állapot idején (amint azt negatív béta-humán koriongonadotropin [β-hCG] teszt igazolja, legalább 25 NE/L vagy azzal egyenértékű β-hCG egységekkel). A vizsgálatot több mint 72 órával a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt végezték el
12. Minden nőt fogamzóképesnek kell tekinteni, kivéve, ha a megfelelő korosztályhoz tartozik, és nincs más ismert vagy gyanított ok, vagy műtéti úton sterilizálták őket (pl. kétoldali petevezeték lekötés, teljes méheltávolítás vagy kétoldali peteeltávolítás, mindegyik műtéttel az adagolás előtt legalább egy hónappal)
13. Hajlandó és képes megfelelni a protokoll minden szempontjának

Kizárási kritériumok:

1. FVIII-inhibitor jelenléte a szűréskor ≥ 0,6 BU, a Bethesda-teszt Nijmegen-módosításával tesztelve.
2. A portális vénás hipertónia laboratóriumi vagy klinikai bizonyítékai, beleértve, de nem kizárólagosan, az INR > 1,4, a splenomegalia és/vagy a pók angiomák jelenléte a fizikális vizsgálat során és/vagy az anamnézisben szereplő nyelőcsővérzés vagy dokumentált nyelőcsővarix
3. Nem kontrollált magas vérnyomás (diasztolés vérnyomás >100 Hgmm)
4. Hemoglobin < 10 g/dl
5. Súlyos veseműködési zavar (kreatinin > 2x a normál felső határ [ULN], összbilirubin > 2x a ULN)
6. Májbetegség (alanin-aminotranszferáz [ALT], aszpartát-aminotranszferáz [AST] > a felső határérték háromszorosa)
7. Cukorbetegség vagy más anyagcsere-betegség anamnézisében
8. Rekombináns vagy plazmából származó FVIII koncentrátumokkal szembeni túlérzékenység vagy súlyos mellékhatás anamnézisében
9. FVIII-termékek (pl. antihisztaminok) beadását megelőző előkezelés anamnézisében
10. Antifibrinolitikumok vagy vérlemezke-funkciót befolyásoló gyógyszerek rendszeres alkalmazása
11. Túlérzékenység hörcsögből vagy egérből származó fehérjékkel szemben
12. Vérátömlesztés a vizsgálatba való beiratkozást követő 30 napon belül
13. Jelenlegi részvétel egy másik vizsgálati gyógyszer- vagy eszközvizsgálatban, vagy részt vett egy vizsgálati gyógyszert vagy eszközt magában foglaló klinikai vizsgálatban a vizsgálatba való beiratkozást követő 30 napon belül
14. Képtelen vagy nem hajlandó együttműködni a tanulmányi eljárásokban
15. Terhes nők (pozitív β-hCG teszt) vagy szoptató nők