Sikkerheds- og effektivitetsudvidelsesundersøgelse af GreenGene™ F i tidligere behandlede patienter diagnosticeret med svær hæmofili A

Inklusionskriterier:

1. Forsøgspersoner skal have deltaget i "GreenGene™ F_P3", (med Eudra CT-nummer 2012-001445-40) eller en pædiatrisk undersøgelse med GreenGene™ F
2. Har ≥50 tidligere eksponeringsdage for GreenGene™ F, som dokumenteret i forsøgspersonens lægejournaler.
3. Negative assays for FVIII-hæmmer ved inklusion (<0,6BU Nijmegen-assay), dvs. ved afslutningen af ​​studiet "GreenGene™ F_P3" for patienter, der går ind i dette forlængelsesstudie umiddelbart efter at have afsluttet det forrige fase III-studie.
4. Normal lever- og nyrefunktion
5. Blodpladetal ≥ 100.000㎕
6. Normal protrombintid eller International Normalized Ratio (INR) < 1,5
7. Forsøgspersoner, der modtager behandling for humant immundefektvirus (HIV) eller hepatitis, skal have et stabilt behandlingsregime
8. Forsøgspersoner skal være i stand til at tilbageholde FVIII-infusioner i ca. 72 timer før hver inhibitoranalyse
9. Absolut CD4-lymfocytcelletal ≥ 200㎕
10. Underskrevet den skriftlige informerede samtykkeformular eller informeret samtykke blev indhentet fra forsøgspersonens juridiske værge
11. Kvinderne må ikke være ammende eller gravide ved screening eller baseline (som dokumenteret ved en negativ beta-human choriongonadotropin [β-hCG]-test med en minimumsfølsomhed på 25 IE/L eller tilsvarende enheder af β-hCG). En test blev opnået mere end 72 timer før den første dosis af undersøgelseslægemidlet
12. Alle hunner vil blive anset for at være i den fødedygtige alder, medmindre de er en passende aldersgruppe og uden anden kendt eller mistænkt årsag) eller er blevet steriliseret kirurgisk (dvs. bilateral tubal ligering, total hysterektomi eller bilateral ooforektomi, alt med operation mindst en måned før dosering)
13. Villig og i stand til at overholde alle aspekter af protokollen

Ekskluderingskriterier:

1. Tilstedeværelse ved screening af FVIII-hæmmer ≥ 0,6 BU som testet med Nijmegen-modifikationen af ​​Bethesda-assayet.
2. Laboratorie- eller kliniske beviser for portalvenehypertension, herunder, men ikke begrænset til, en INR > 1,4, tilstedeværelsen af ​​splenomegali og/eller edderkoppeangiomater ved fysisk undersøgelse og/eller en historie med esophageal blødning eller dokumenterede esophageal varicer
3. Ukontrolleret hypertension (diastolisk blodtryk >100 mm Hg)
4. Hæmoglobin < 10 g/dL
5. Alvorlig nyreinsufficiens (kreatinin > 2x øvre normalgrænse [ULN], total bilirubin > 2x ULN)
6. Leversygdom (alaninaminotransferase [ALT], aspartataminotransferase [AST] > 3x ULN)
7. Anamnese med diabetes eller anden stofskiftesygdom
8. Anamnese med overfølsomhed eller alvorlig bivirkning over for rekombinante eller plasma-afledte FVIII-koncentrater
9. Anamnese med forbehandling før administration af FVIII-produkter (f.eks. antihistaminer)
10. Regelmæssig brug af antifibrinolytika eller medicin, der påvirker blodpladefunktionen
11. Overfølsomhed over for hamster- eller musafledte proteiner
12. Blodtransfusioner inden for 30 dage efter tilmelding til undersøgelsen
13. Aktuel deltagelse i et andet forsøgslægemiddel- eller udstyrsstudie eller deltagelse i et klinisk studie, der involverer et forsøgslægemiddel eller -udstyr inden for 30 dage efter tilmelding til undersøgelsen
14. Ude af stand til eller uvillig til at samarbejde med studieprocedurer
15. Kvinder, der er gravide (positiv β-hCG-test) eller ammer