Uitbreidingsonderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van GreenGene™ F bij eerder behandelde patiënten bij wie ernstige hemofilie A is vastgesteld

Inclusiecriteria:

1. Proefpersonen moeten hebben deelgenomen aan de "GreenGene™ F_P3", (met Eudra CT-nummer 2012-001445-40) of een pediatrische studie met GreenGene™ F
2. ≥50 eerdere blootstellingsdagen hebben gehad aan GreenGene™ F, zoals gedocumenteerd in de medische dossiers van de proefpersoon.
3. Negatieve assays voor FVIII-remmer bij opname (<0,6BU Nijmegen assay), d.w.z. aan het einde van studie "GreenGene™ F_P3" voor patiënten die aan deze verlengingsstudie beginnen direct na het afronden van de vorige fase III studie.
4. Normale lever- en nierfunctie
5. Aantal bloedplaatjes ≥ 100.000㎕
6. Normale protrombinetijd of International Normalised Ratio (INR) < 1,5
7. Proefpersonen die therapie krijgen voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV) of hepatitis moeten een stabiel behandelingsregime volgen
8. Proefpersonen moeten in staat zijn om FVIII-infusies gedurende ongeveer 72 uur voorafgaand aan elke remmertest achterwege te laten
9. Absoluut aantal CD4-lymfocyten ≥ 200㎕
10. Ondertekende het schriftelijke geïnformeerde toestemmingsformulier of geïnformeerde toestemming werd verkregen van de wettelijke voogd van de proefpersoon
11. Vrouwen mogen geen borstvoeding geven of zwanger zijn op het moment van screening of baseline (zoals gedocumenteerd door een negatieve bèta-humaan choriongonadotrofine [β-hCG]-test met een minimale gevoeligheid van 25 IU/L of equivalente eenheden van β-hCG). Een test werd meer dan 72 uur vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel verkregen
12. Alle vrouwtjes worden geacht zwanger te kunnen worden, tenzij ze tot de juiste leeftijdsgroep behoren en zonder andere bekende of vermoede oorzaak) of chirurgisch zijn gesteriliseerd (d.w.z. bilaterale afbinding van de eileiders, totale hysterectomie of bilaterale ovariëctomie, allemaal met een operatie minstens één maand voor toediening)
13. Bereid en in staat om alle aspecten van het protocol na te leven

Uitsluitingscriteria:

1. Aanwezigheid bij screening van FVIII-remmer ≥ 0,6 BU zoals getest met de Nijmeegse modificatie van de Bethesda-assay.
2. Laboratorium- of klinisch bewijs van hypertensie van de poortader, waaronder, maar niet beperkt tot, een INR > 1,4, de aanwezigheid van splenomegalie en/of spinangiomata bij lichamelijk onderzoek en/of een voorgeschiedenis van slokdarmbloeding of gedocumenteerde slokdarmspataderen
3. Ongecontroleerde hypertensie (diastolische bloeddruk >100 mm Hg)
4. Hemoglobine < 10 g/dL
5. Ernstige nierfunctiestoornis (creatinine > 2x bovengrens van normaal [ULN], totaal bilirubine > 2x de ULN)
6. Leverziekte (alanineaminotransferase [ALT], aspartaataminotransferase [AST] > 3x de ULN)
7. Geschiedenis van diabetes of andere stofwisselingsziekten
8. Voorgeschiedenis van overgevoeligheid of ernstige bijwerkingen voor recombinante of plasma-afgeleide FVIII-concentraten
9. Voorgeschiedenis van voorbehandeling voorafgaand aan de toediening van FVIII-producten (bijv. antihistaminica)
10. Regelmatig gebruik van antifibrinolytica of medicijnen die de bloedplaatjesfunctie beïnvloeden
11. Overgevoeligheid voor van hamsters of muizen afgeleide eiwitten
12. Bloedtransfusies binnen 30 dagen na inschrijving voor het onderzoek
13. Huidige deelname aan een ander onderzoek naar een geneesmiddel of hulpmiddel in onderzoek, of deelname aan een klinisch onderzoek met een geneesmiddel of hulpmiddel in onderzoek binnen 30 dagen na inschrijving voor het onderzoek
14. Niet kunnen of willen meewerken aan studieprocedures
15. Vrouwen die zwanger zijn (positieve β-hCG-test) of borstvoeding geven