II. fázisú multicentrikus, nyílt, egykarú klinikai vizsgálat a pomalidomidról és a dexametazonE-ről és a ciklofoszfamidról (PERSPECTIVE)

Bevételi kritériumok:

• ≥ 18 évesnek kell lennie a beleegyezés aláírásakor.
• Megérteni és önkéntesen aláírni egy tájékozott beleegyező nyilatkozatot, mielőtt bármilyen vizsgálattal kapcsolatos értékelést/eljárást végeznének.
• Képes betartani a tanulmányút ütemtervét és egyéb protokollkövetelményeket.
• Az alanyoknak dokumentált myeloma multiplex diagnózissal kell rendelkezniük, és mérhető betegségük van (szérum M-protein ≥ 0,5 g/dl vagy vizelet M-protein ≥ 200 mg/24 óra). Oligoszekréciós myeloma esetén: érintett FLC szint ≥ 10 mg/dl, feltéve, hogy az sFLC arány kóros.
• Az alanyoknak legalább két myeloma elleni kezelésben kell részesülniük (beleértve a bortezomib és lenalidomid), és előrehaladottnak kellett lennie az előző kezelés során. Az indukciós terápiát, majd az ASCT-t és a konszolidációt/fenntartást egy kezelési rendnek tekintik.
• Az ECOG teljesítmény állapota 0, 1 vagy 2.
• A fogamzóképes korú nőknek (FCBP1) el kell fogadniuk:

két megbízható fogamzásgátlási formát egyidejűleg alkalmazni, vagy a heteroszexuális érintkezéstől való teljes tartózkodást gyakorolni legalább 28 napig a vizsgálati gyógyszer megkezdése előtt, a vizsgálatban való részvétel (beleértve az adagolás megszakítását is), valamint a vizsgálati kezelés abbahagyása után legalább 28 napig, és bele kell egyeznie rendszeres terhességi tesztek ezen időszak alatt, hogy tartózkodjanak a szoptatástól a vizsgálatban való részvétel alatt és 28 nappal a vizsgálati gyógyszer abbahagyása után.

• A férfiaknak bele kell állapodniuk a következőkbe: óvszert használnak bármilyen szexuális kapcsolat során, vagy teljes mértékben tartózkodnak a heteroszexuális érintkezéstől terhes nővel és FCBP-vel, miközben részt vesznek a vizsgálatban, az adagolás megszakítása alatt és a vizsgálat abbahagyását követő 28 napig, még akkor is, ha már átesett. sikeres vazektómia, hogy tartózkodjanak a sperma vagy sperma adományozásától a Pomalidomide-kezelés alatt és 28 napig a vizsgálati kezelés abbahagyása után.
• Minden alanynak bele kell egyeznie abba, hogy tartózkodik a véradástól a vizsgálati gyógyszer szedése alatt és a vizsgálati kezelés abbahagyása után 28 napig.
• Minden alanynak bele kell egyezniük abba, hogy nem osztanak meg gyógyszert.

Kizárási kritériumok:

• - Az alábbi laboratóriumi eltérések bármelyike: Abszolút neutrofilszám (ANC) < 1000/μL.
• A 30 000/µl vérlemezkeszámú alanyok nem alkalmasak a csontvelőben lévő plazmasejtek százalékos arányától függetlenül. Azoknál az alanyoknál, akiknél a vérlemezkeszám > 30 000/µl és < 75 000/µL, a csontvelőben a plazmasejtek százalékos arányának 50%-nak kell lennie.
• Korrigált szérumkalcium > 14 mg/dL (> 3,5 mmol/L).
• Hemoglobin < 8 g/dl (< 4,9 mmol/L; előzetes vörösvértest-transzfúzió vagy rekombináns humán eritropoetin alkalmazása megengedett).
• A szérum SGOT/AST vagy SGPT/ALT > a normálérték felső határának (ULN) 3,0-szorosa, kivéve a myeloma multiplex miatt.
• Szérum összbilirubin > 2,0 mg/dL (34,2 μmol/L); vagy > 3,0 x ULN örökletes jóindulatú hiperbilirubinémiában szenvedő betegeknél.
• GFR < 30 ml/perc vagy hemodialízisre szoruló beteg
• Korábbi rosszindulatú daganatok, kivéve az MM-t, kivéve, ha az alany legalább 5 éve mentes a betegségtől. A kivételek a következők:
• A bőr bazális vagy laphámsejtes karcinóma
• A méhnyak vagy a mell carcinoma in situ
• Prosztatarák véletlen szövettani lelete (T1a vagy T1b TNM stádiuma).
• Korábbi pomalidomid-terápia.
• Talidomiddal, lenalidomiddal vagy dexametazonnal szembeni túlérzékenység (ez magában foglalja a korábbi talidomid- vagy lenalidomid-terápia során fellépő ≥ 3. fokozatú kiütéseket).
• Perifériás neuropátia ≥ 2. fokozat.
• Azok az alanyok, akik allogén csontvelő- vagy allogén perifériás vér őssejt-transzplantációt kaptak kevesebb mint 12 hónappal a vizsgálati kezelés megkezdése előtt, és akik a vizsgálati kezelés megkezdése előtt legalább 4 hétig nem hagyták abba az immunszuppresszív kezelést, és jelenleg ilyen kezeléstől függenek.
• Olyan alanyok, akik őssejt-transzplantációt terveznek, vagy arra jogosultak.
• Alanyok, akik rendelkeznek a következők valamelyikével:
• Pangásos szívelégtelenség (NY Heart Association III. vagy IV. osztály)
• Szívinfarktus a vizsgálati kezelés megkezdése előtt 12 hónapon belül
• Instabil vagy rosszul kontrollált angina pectoris, beleértve a Prinzmetal variáns angina pectorist.
• Azok az alanyok, akik a vizsgálati kezelés megkezdését követő 14 napon belül megkapták a következők bármelyikét:
• Nagy műtét (a kifoplasztika nem számít nagy műtétnek)
• Bármilyen myeloma elleni gyógyszeres terápia alkalmazása.
• Bármely vizsgálati szer alkalmazása a kezelést követő 28 napon vagy öt felezési időn belül (amelyik hosszabb).
• Olyan gyomor-bélrendszeri betegségek előfordulása, amelyek jelentősen megváltoztathatják a pomalidomid felszívódását.
• Azok az alanyok, akik nem képesek vagy nem akarnak antitrombotikus profilaktikus kezelésen részt venni.
• Bármilyen súlyos egészségügyi állapot, laboratóriumi eltérés vagy pszichiátriai betegség, amely megakadályozná, hogy az alanyok aláírják a beleegyező nyilatkozatot.
• Terhes vagy szoptató nők.
• Ismert humán immundeficiencia vírus (HIV) pozitivitás, aktív fertőző hepatitis A, B vagy C vagy krónikus hepatitis B vagy C.