Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nyílt vizsgálat a szubkután immunglobulinról (SCIg) myasthenia gravisban

2021. május 9. frissítette: Mazen Dimachkie, MD
E vizsgálat célja annak meghatározása, hogy a Hizentra biztonságos és hatékony kezelés-e a myasthenia gravisban (MG) szenvedő betegek számára.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A myasthenia gravis (MG) egy ritka autoimmun betegség, amely az izmok gyengülését okozza, mivel az immunrendszer megtámadja az idegek és az izmok közötti kapcsolatot.

A Hizentra egy szubkután (bőr alatti) immunglobin (SCIg). Az immunglobin egy vérfehérje. A Hizentra-t MG-ben szenvedő betegek kezelésére vizsgálják. A Hizentra-t egy hordozható infúziós pumpán keresztül a bőrbe adott injekcióban kell beadni, ami a betegek számára könnyebben beadható, mint a jelenlegi kezelések.

A résztvevőket 9 klinikai látogatásra és 3 telefonhívásra kérik. Akár 30 hetet is igénybe vehet az összes tanulmányi látogatás befejezése.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

23

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14203
        • University at Buffalo
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • University of Toronto

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 18 éves és idősebb betegek
  • A betegeknek rendelkezniük kell a 2., 3. vagy 4. fokozatú MGFA MG általánosított MG-vel kapcsolatos előzetes vagy aktuális dokumentációval, az MGFA osztályozási rendszer szerint.48 Ezek a fokozatok enyhe (2), közepes (3) és súlyos (4) fokozatoknak felelnek meg.
  • Emelkedett AChR vagy MuSK Ab. Ezeket a teszteket a vizsgálatba való belépés előtt valamikor elvégezték. Kettős szeronegatív MG-betegek is részt vehetnek, akiknél előzetesen dokumentálták a lassú ismétlődő idegstimuláció miatti kóros csökkenést (>10%) vagy abnormális egyszálas EMG-t.
  • A beteg jeleit és tüneteit nem szabad jobban megmagyarázni egy másik betegségi folyamattal.
  • IVIg fenntartó dózis 0,2-2 gm/ttkg/4 hét vagy ezzel egyenértékű dózis Q 2-4 hét±3 nap
  • Stabil IVIg legalább 3 cikluson keresztül (a stabilitás meghatározása: nem változtat a kezelőorvos által előírt adagolás vagy gyakoriság)
  • A beteg legfeljebb 200 g/4 hét IVIg-t kaphat.
  • A betegeknek hajlandónak kell lenniük a vizsgálat befejezésére, és vissza kell térniük az utóvizsgálatra.
  • A betegeknek hajlandónak kell lenniük írásos beleegyező nyilatkozatot adni, mielőtt részt vesznek ebben a vizsgálatban. Az aláírt beleegyező nyilatkozat másolatát a beteg kórlapjában meg kell őrizni.
  • A betegek a következő gyógyszereket szedhetik mindaddig, amíg 60 napig nem változtatták az adagot: azatioprin, ciklosporin, ciklofoszfamid, mikofenolát-mofetil, takrolimusz, metotrexát vagy más immunszuppresszív szerek.
  • A betegek mindaddig kaphatnak prednizont, amíg 30 napig nem változtatták az adagot.

Kizárási kritériumok:

  • MGFA V fokozat a szűrést követő 6 hónapon belül.
  • Az MG-n kívüli krónikus degeneratív, pszichiátriai vagy neurológiai rendellenesség anamnézisében, amely gyengeséget vagy fáradtságot okozhat.
  • Egyéb súlyos krónikus vagy legyengítő betegségek a vizsgálatba való belépés előtt hat hónapon belül.
  • Női betegek, akik premenopauzában vannak és: (a) terhesek szérum terhességi teszt alapján, (b) szoptatnak, vagy (c) nem alkalmaznak hatékony kettős gát módszert (1 hormonális plusz 1 gát módszer vagy 2 egyidejűleg gát módszerek) fogamzásgátlás (fogamzásgátló tabletták, férfi óvszer, női óvszer, méhen belüli eszköz, Norplant, petevezeték lekötés vagy egyéb sterilizációs eljárások).
  • Megváltozott tudatszint, demencia vagy abnormális mentális állapot.
  • Thymectomia az előző három hónapban.
  • Veseelégtelenség (Cr>1,5-szeres emelkedés) vagy májbetegség (transzaminázszint> 2,5-szeres emelkedés) bizonyítéka a szűréskor.
  • Bőrbetegség, amely megzavarná az injekció beadásának helyén fellépő reakció értékelését
  • Súlyos reakciók az IVIg-re vagy SCIg-re a kórtörténetben.
  • Kutatási tanulmányban való részvétel az elmúlt 3 hónapban
  • Kezelés rituximabbal vagy más biológiai szerekkel a vizsgálatba lépést követő 12 hónapon belül
  • Képtelenség a tájékozott beleegyezés megadására.
  • Trombózisos epizódok anamnézisében a beiratkozás előtti utolsó évben
  • Vérkészítményekre adott ismert allergiás vagy egyéb súlyos reakciók, beleértve az intravénás beadásra szánt normál humán immunglobulin (IVIG) és/vagy szubkután immunglobulin (SCIG) intoleranciáját, például klinikailag jelentős hemolízis az anamnézisben IVIG infúzió után, aszeptikus meningitis, visszatérő súlyos fejfájás, túlérzékenység , súlyos generalizált vagy súlyos helyi bőrreakció.
  • Az anamnézisben szereplő IgA-hiány vagy IgA-hiány bizonyítéka a szűréskor.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: HIZENTRA ®
A Hizentra egy szubkután (bőr alatti) immunglobin (SCIg). A résztvevők legalább heti egy, legfeljebb heti 4 infúzióban kapják meg a Hizentrát. Az adag és az arány a látogatástól és attól függ, hogy az egyes résztvevők hogyan tolerálják a gyógyszert. A webhelyenkénti maximális cc 50 köbcentiméter webhelyenként óránként.
Drog: HIZENTRA ®
A betegeknek meg kell felelniük a felvételi kritériumoknak, és stabilnak kell maradniuk a 0. héten, ami azt jelenti, hogy a QMG nem növekszik 3 ponttal, és 12 hétig Hizentra-t kapnak.
Más nevek:
  • Immunglobulin szubkután (humán), 20% folyékony

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon betegek aránya, akiknek a kvantitatív Myasthenia Gravis pontszáma legfeljebb 3 ponttal nőtt az SCIg kezelési fázis végén
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 12. hétre

A QMG egy 13 tételes ordinális skála, amely a szem, a bulbar, a végtagok fáradtságát és erejét, valamint a légzésfunkciót méri. A skála minden elemnél 0-tól 3-ig terjed, ahol a 0 normális, a 3 pedig súlyos. Az összpontszám 0 és 39 között lehet.

Az MG súlyosságának változását a betegség súlyosságának kvantitatív myasthenia gravis (QMG) pontszáma segítségével mérik. A QMG egy validált klinikai összetett skála. Amint azt a protokollban említettük, hipotéziseink a következők:

H0: Azon betegek aránya, akiknél a QMG pontszám több mint 3 ponttal nőtt az SCIg kezelési fázis végén ≤ 0,65 HA: Azon betegek aránya, akiknél a QMG pontszám legfeljebb 3 ponttal nőtt az SCIg kezelési fázis végén > 0,65

Így az elsődleges eredmény elemzése az arányok egymintás Z-próbájaként történik. Ez azt jelenti, hogy a QMG egy folyamatos eredmény, de az elemzések eredményeit arányok formájában közöljük.
Változás az alaphelyzetről a 12. hétre

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A Myasthenia Gravis-specifikus napi életvitel-skála (MG-ADL) pontszámai
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 12. hétre
Myasthenia Gravis-specifikus Activities of Daily Living skála (MG-ADL): A mérési skálák pontszámainak összetett mértéke. Az MG-ADL skálája 0-tól 24-ig terjed, ahol a 0 a legalacsonyabb (nincs tünet), a 24 pedig a legmagasabb (a legsúlyosabb tünetek). Az MG-ADL egy személyzet által kezelt, betegek által jelentett kérdőív, amely a myasthenia gravis 8 gyakori tünetét méri, és 0-tól 3-ig terjedő skálán értékeli.
Változás az alaphelyzetről a 12. hétre
Myasthenia Gravis életminőség (MG QOL-15) pontszámok
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 12. hétre
MG Életminőség (QOL)-15: A mérési skálák pontszámainak összetett mértéke. Az MG QOL-15 egy olyan kérdőív, amelyet a páciens válaszolt meg, és az MG különböző tüneteire kérdezett rá. A kérdőív 15 kérdésből áll, amelyeket egy 0-tól 4-ig terjedő skálán értékelnek. Az összpontszám 0-60 között van, magasabb pontszámmal, ami súlyosabb tüneteket vagy rosszabb eredményt jelent.
Változás az alaphelyzetről a 12. hétre
Myasthenia Gravis Composite (MGC) pontszám
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 12. hétre
Az MGC az MG-ADL-ből, a QMG-ből veszi a pontszámokat, és ezeket kombinálja kézi izomtesztelési pontszámokkal, hogy létrehozza az MGC-t. Ennek a pontszámnak a skálája 0 és 50 között mozog, a magasabb pontszámok rosszabb eredményt vagy súlyosabb tüneteket jelentenek.
Változás az alaphelyzetről a 12. hétre
A kezeléssel való elégedettség kérdőíve a gyógyszeres kezeléshez (TSQM) – Kényelmi pontszám
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 12. hétre
Kezeléssel elégedettségi kérdőív gyógyszeres kezeléshez (TSQM) – 0-tól 100-ig terjedő skálán mért kényelmi pontszám. A 0 azt jelenti, hogy nincs megelégedettség a kezelés kényelmével, a 100 pedig a legmagasabb szintű elégedettséget jelenti a kezelés kényelmével.
Változás az alaphelyzetről a 12. hétre
A kezeléssel való elégedettség kérdőíve a gyógyszeres kezeléshez (TSQM) – Hatékonysági pontszám
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 12. hétre
A kezeléssel való elégedettség kérdőíve a gyógyszeres kezeléshez (TSQM) – 0-tól 100-ig terjedő skálán mért hatékonysági pontszám. A 0 a kezelés hatékonyságával való elégedettséget, a 100 pedig a kezelés hatékonyságával való legmagasabb elégedettséget jelenti.
Változás az alaphelyzetről a 12. hétre
A kezeléssel való elégedettségi kérdőív a gyógyszeres kezeléshez (TSQM) – Elégedettségi pontszám
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 12. hétre
A kezeléssel való elégedettség kérdőíve a gyógyszeres kezeléshez (TSQM) – 0-tól 100-ig terjedő skálán mért elégedettségi pontszám. A 0 a kezeléssel való elégedettség hiányát, a 100 pedig a kezeléssel való legmagasabb elégedettséget jelenti.
Változás az alaphelyzetről a 12. hétre
Immunglobulin G (IgG) antitestszintek
Időkeret: Változás a "-10. hétről a 0. hétre" az "1. hétről a 12. hétre" szemben
Mérje meg az IgG szintet (mg/dL) az intravénás és szubkután vizsgálati fázisok között. A normál tartomány 762-1488 mg/dl.
Változás a "-10. hétről a 0. hétre" az "1. hétről a 12. hétre" szemben
Elviselhetőség
Időkeret: 12 héttel az SCIg kezdetétől számítva
A tolerálhatóságot azon alanyok számaként értékeljük, akik befejezték a vizsgálatot és/vagy nem vonultak vissza a rosszabbodás miatt.
12 héttel az SCIg kezdetétől számítva

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Mazen Dimachkie, MD

Együttműködők

CSL Behring

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Mazen M Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. május 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. november 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. március 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. március 31.

Első közzététel (Becslés)

2014. április 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. június 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. május 9.

Utolsó ellenőrzés

2021. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • STUDY00001041

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel