Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open Label-studie av subkutant immunglobulin (SCIg) i Myasthenia Gravis

9. mai 2021 oppdatert av: Mazen Dimachkie, MD
Hensikten med denne studien er å finne ut om Hizentra er en sikker og effektiv behandling for personer med myasthenia gravis (MG).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Myasthenia gravis (MG) er en sjelden autoimmun lidelse som gjør at musklene blir svake fordi immunsystemet angriper forbindelsen mellom nervene og musklene.

Hizentra er et subkutant (under huden) immunglobin (SCIg). Et immunglobin er et blodprotein. Hizentra studeres for behandling av pasienter med MG. Hizentra administreres ved en injeksjon i huden gjennom en bærbar infusjonspumpe, som kan være lettere for pasienter å administrere enn de nåværende behandlingene.

Deltakerne vil bli bedt om å gjennomføre 9 klinikkbesøk og 3 telefonsamtaler. Det kan ta opptil 30 uker å gjennomføre alle studiebesøk.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • University of Toronto
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14203
        • University at Buffalo
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter 18 år og eldre
  • Pasienter må ha tidligere eller nåværende dokumentasjon på MGFA MG grad 2, 3 eller 4 generalisert MG, i henhold til MGFA klassifiseringssystemet.48 Disse karakterene tilsvarer mild (2), moderat (3) og alvorlig (4)
  • Forhøyet AChR eller MuSK Ab. Disse testene vil ha blitt utført på et tidspunkt før inntreden i studien. Doble seronegative MG-pasienter med tidligere dokumentasjon på unormal reduksjon (>10 %) ved sakte repeterende nervestimulering eller unormal enkeltfiber-EMG vil også få delta.
  • Pasientens tegn og symptomer bør ikke forklares bedre av en annen sykdomsprosess.
  • IVIg vedlikeholdsdose på 0,2 til 2 gm/kg/4 uker eller tilsvarende dose administrert Q 2-4 uker±3 dager
  • Stabil IVIg i minst 3 sykluser (definisjon av stabilitet: ingen endring i foreskrevet dosering eller frekvens av behandlende lege)
  • Pasienten må ikke få mer enn 200 g/4 uker med IVIg.
  • Pasienter må være villige til å fullføre studien og returnere for oppfølgingsbesøk.
  • Pasienter må være villige til å gi skriftlig informert samtykke før de deltar i denne studien. Kopi av undertegnet samtykke skal oppbevares i pasientens journal.
  • Pasienter kan gå på følgende legemidler så lenge det ikke har vært noen doseendring på 60 dager: azatioprin, ciklosporin, cyklofosfamid, mykofenolatmofetil, takrolimus, metotreksat eller andre immundempende legemidler.
  • Pasienter kan gå på prednison så lenge det ikke har vært noen doseendring på 30 dager.

Ekskluderingskriterier:

  • MGFA grad V innen 6 måneder etter screening.
  • En historie med kronisk degenerativ, psykiatrisk eller nevrologisk lidelse annet enn MG som kan forårsake svakhet eller tretthet.
  • Andre alvorlige kroniske eller invalidiserende sykdommer innen seks måneder før studiestart.
  • Kvinnelige pasienter som er premenopausale og er: (a) gravide på grunnlag av en serumgraviditetstest, (b) ammer, eller (c) ikke bruker en effektiv metode for dobbel barriere (1 hormonell pluss 1 barrieremetode eller 2 samtidige barrieremetoder) prevensjon (p-piller, mannlig kondom, kvinnelig kondom, intrauterin enhet, Norplant, tubal ligering eller andre steriliseringsprosedyrer).
  • Endret bevissthetsnivå, demens eller unormal mental status.
  • Thymektomi de siste tre månedene.
  • Bevis på nyreinsuffisiens (Cr>1,5 x forhøyet) eller leversykdom (transaminaser > 2,5 x forhøyet) ved screening.
  • Hudsykdom som vil forstyrre vurderingen av reaksjonen på injeksjonsstedet
  • Anamnese med alvorlige reaksjoner på IVIg eller SCIg.
  • Deltakelse i en forskningsstudie innen de siste 3 månedene
  • Behandling med rituximab eller andre biologiske midler innen 12 måneder etter studiestart
  • Manglende evne til å gi informert samtykke.
  • Historie om trombotiske episoder i løpet av det siste året før påmelding
  • Kjente allergiske eller andre alvorlige reaksjoner på blodprodukter inkludert intoleranse overfor tidligere normalt humant immunglobulin for intravenøs administrering (IVIG) og/eller subkutant immunglobulin (SCIG), slik som historie med klinisk relevant hemolyse etter IVIG-infusjon, aseptisk meningitt, tilbakevendende alvorlig hodepine, overfølsomhet , alvorlig generalisert eller alvorlig lokal hudreaksjon.
  • Anamnese med IgA-mangel eller bevis på IgA-mangel ved screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: HIZENTRA ®
Hizentra er et subkutant (under huden) immunglobin (SCIg). Deltakerne vil motta Hizentra i minimum én infusjon per uke og maksimalt 4 infusjoner per uke. Dose og rate avhenger av besøket og hvordan hver enkelt deltaker tolererer stoffet. Maks cc per side er 50 cc per site per time.
Legemiddel: HIZENTRA ®
Pasienter må oppfylle inklusjonskriterier og forbli stabile i uke 0, noe som betyr at QMG ikke øker med 3 poeng, vil motta Hizentra i 12 uker.
Andre navn:
  • Immunglobulin subkutant (menneske), 20 % flytende

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel pasienter hvis kvantitative Myasthenia Gravis-poeng er økt med ikke mer enn 3 poeng ved slutten av SCIg-behandlingsfasen
Tidsramme: Bytt fra baseline til uke 12

QMG er en 13-punkts ordinær skala som måler okulær, bulbar, ekstremitetstrøtthet og styrke, sammen med respirasjonsfunksjon. Skalaen er fra 0 - 3 for hvert element, med 0 betyr normal og 3 er alvorlig. Total poengsum kan variere fra 0 til 39.

Endring i MG-alvorlighetsgrad vil bli målt ved hjelp av Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-score for sykdomsgrad. QMG er en validert klinisk sammensatt skala. Som nevnt i protokollen er våre hypoteser:

H0: Andel pasienter hvis QMG-skår er økt med mer enn 3 poeng ved slutten av SCIg-behandlingsfasen ≤ 0,65 HA: Andel pasienter hvis QMG-skår økes med ikke mer enn 3 poeng ved slutten av SCIg-behandlingsfasen > 0,65

Dermed blir analyse av det primære resultatet gjort som en en-prøve Z-test av proporsjoner. Det vil si at QMG er et kontinuerlig utfall, men analyseresultater rapporteres som proporsjoner.
Bytt fra baseline til uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Myasthenia Gravis-spesifikke Activities of Daily Living Scale (MG-ADL)-score
Tidsramme: Bytt fra baseline til uke 12
Myasthenia Gravis-spesifikk Activities of Daily Living-skala (MG-ADL): Sammensatt mål for skårer fra måleskalaer. MG-ADL har en skala fra 0 - 24 der 0 er det laveste (ingen symptomer) og 24 er det høyeste (de mest alvorlige symptomene). MG-ADL er et personaleadministrert, pasientrapportert spørreskjema som måler 8 vanlige symptomer på myasthenia gravis og graderer dem på en skala fra 0 - 3.
Bytt fra baseline til uke 12
Myasthenia Gravis livskvalitet (MG QOL-15) Poeng
Tidsramme: Bytt fra baseline til uke 12
MG Livskvalitet (QOL)-15: Sammensatt mål for skårer fra måleskalaer. MG QOL-15 er et spørreskjema besvart av pasienten som spurte om ulike symptomer på MG. Spørreskjemaet består av 15 spørsmål som er karakterisert på en skala fra 0 - 4. Totalskåren har et spenn på 0 - 60 med en høyere score som betyr mer alvorlige symptomer eller et dårligere resultat.
Bytt fra baseline til uke 12
Myasthenia Gravis Composite (MGC) Score
Tidsramme: Bytt fra baseline til uke 12
MGC tar poeng fra MG-ADL, QMG, og kombinerer dem vil manuelle muskeltestresultater for å lage MGC. Skalaen til denne poengsummen varierer fra 0 - 50 med høyere poengsum som betyr et dårligere resultat eller mer alvorlige symptomer.
Bytt fra baseline til uke 12
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medisinering (TSQM) - Convenience Score
Tidsramme: Bytt fra baseline til uke 12
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) - Convenience Score målt på en skala fra 0 til 100. 0 indikerer ingen bekvemmelighetstilfredshet med behandling og 100 indikerer høyeste bekvemmelighetstilfredshet.
Bytt fra baseline til uke 12
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medisinering (TSQM) - Effektivitetspoeng
Tidsramme: Bytt fra baseline til uke 12
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) - Effektivitetsscore målt på en skala fra 0 til 100. 0 indikerer ingen tilfredshet med behandlingseffektivitet og 100 indikerer høyeste behandlingseffektivitet.
Bytt fra baseline til uke 12
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicine (TSQM) - Satisfaction Score
Tidsramme: Bytt fra baseline til uke 12
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) - Satisfaction Score målt på en skala fra 0 til 100. 0 indikerer ingen behandlingstilfredshet og 100 indikerer høyeste behandlingstilfredshet.
Bytt fra baseline til uke 12
Immunoglobulin G (IgG) antistoffnivåer
Tidsramme: Endre fra "Uke -10 til Uke 0" versus "Uke 1 til Uke 12"
Mål IgG-nivå (mg/dL) mellom intravenøs og subkutan studiefase. Normalområdet tilsvarer 762-1488 mg/dL.
Endre fra "Uke -10 til Uke 0" versus "Uke 1 til Uke 12"
Tolerabilitet
Tidsramme: 12 uker fra start av SCIg
Tolerabilitet vurderes som antall forsøkspersoner som fullførte studien og/eller ikke trakk seg på grunn av forverring.
12 uker fra start av SCIg

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mazen Dimachkie, MD

Samarbeidspartnere

CSL Behring

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Mazen M Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mai 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. mars 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. mars 2014

Først lagt ut (Anslag)

1. april 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • STUDY00001041

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myasthenia Gravis

Kliniske studier på HIZENTRA ®

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Philippines

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere