Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Open Label-studie av subkutant immunglobulin (SCIg) i Myasthenia Gravis

9 maj 2021 uppdaterad av: Mazen Dimachkie, MD
Syftet med denna studie är att avgöra om Hizentra är en säker och effektiv behandling för personer med myasthenia gravis (MG).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Myasthenia gravis (MG) är en sällsynt autoimmun sjukdom som gör att musklerna blir svaga eftersom immunförsvaret angriper kopplingen mellan nerverna och musklerna.

Hizentra är ett subkutant (under huden) immunglobin (SCIg). Ett immunglobin är ett blodprotein. Hizentra studeras för behandling av patienter med MG. Hizentra administreras genom en injektion i huden genom en bärbar infusionspump, vilket kan vara lättare för patienter att administrera än de nuvarande behandlingarna.

Deltagarna kommer att bli ombedda att genomföra 9 klinikbesök och 3 telefonsamtal. Det kan ta upp till 30 veckor att genomföra alla studiebesök.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

23

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14203
        • University at Buffalo
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • University of Toronto

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter 18 år och äldre
  • Patienter måste ha tidigare eller aktuell dokumentation av MGFA MG grad 2, 3 eller 4 generaliserad MG, enligt MGFA-klassificeringssystemet.48 Dessa grader motsvarar mild (2), måttlig (3) och svår (4)
  • Förhöjd AChR eller MuSK Ab. Dessa tester kommer att ha utförts någon gång före inträdet i studien. Dubbelseronegativa MG-patienter med tidigare dokumentation av en onormal minskning (>10 %) på långsam repetitiv nervstimulering eller en onormal enkelfiber-EMG kommer också att tillåtas delta
  • Patientens tecken och symtom bör inte bättre förklaras av en annan sjukdomsprocess.
  • IVIg underhållsdos på 0,2 till 2 gm/kg/4 veckor eller motsvarande dos administrerad Q 2-4 veckor±3 dagar
  • Stabil IVIg i minst 3 cykler (definition av stabilitet: ingen förändring av ordinerad dos eller frekvens av den behandlande läkaren)
  • Patienten får inte få mer än 200 g/4 veckor av IVIg.
  • Patienterna måste vara villiga att slutföra studien och återvända för uppföljningsbesök.
  • Patienter måste vara villiga att ge skriftligt informerat samtycke innan de deltar i denna studie. En kopia av det undertecknade samtycket ska förvaras i patientens journal.
  • Patienter kan ta följande läkemedel så länge som ingen dosförändring har skett under 60 dagar: azatioprin, ciklosporin, cyklofosfamid, mykofenolatmofetil, takrolimus, metotrexat eller andra immunsuppressiva läkemedel.
  • Patienter kan vara på prednison så länge som ingen dosförändring har skett på 30 dagar.

Exklusions kriterier:

  • MGFA grad V inom 6 månader efter screening.
  • En historia av kronisk degenerativ, psykiatrisk eller neurologisk störning annan än MG som kan orsaka svaghet eller trötthet.
  • Andra allvarliga kroniska eller försvagande sjukdomar inom sex månader före studiestart.
  • Kvinnliga patienter som är premenopausala och är: (a) gravida på basis av ett serumgraviditetstest, (b) ammar eller (c) inte använder en effektiv metod med dubbelbarriär (1 hormonell plus 1 barriärmetod eller 2 samtidiga metoder barriärmetoder) preventivmedel (p-piller, manlig kondom, kvinnlig kondom, intrauterin enhet, Norplant, tubal ligering eller andra steriliseringsprocedurer).
  • Förändrade nivåer av medvetande, demens eller onormal mental status.
  • Tymektomi under de tre föregående månaderna.
  • Bevis på njurinsufficiens (Cr>1,5 x förhöjd) eller leversjukdom (transaminaser > 2,5 x förhöjd) vid screening.
  • Hudsjukdom som skulle störa bedömningen av reaktionen på injektionsstället
  • Anamnes med allvarliga reaktioner på IVIg eller SCIg.
  • Deltagande i en forskningsstudie under de senaste 3 månaderna
  • Behandling med rituximab eller andra biologiska läkemedel inom 12 månader från studiestart
  • Oförmåga att ge informerat samtycke.
  • Historik av trombotiska episoder under det senaste året före inskrivningen
  • Kända allergiska eller andra allvarliga reaktioner på blodprodukter inklusive intolerans mot tidigare normalt humant immunglobulin för intravenös administrering (IVIG) och/eller subkutant immunglobulin (SCIG), såsom historia av kliniskt relevant hemolys efter IVIG-infusion, aseptisk meningit, återkommande svår huvudvärk, överkänslighet , allvarlig generaliserad eller svår lokal hudreaktion.
  • Historik av IgA-brist eller tecken på IgA-brist vid screening.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: HIZENTRA ®
Hizentra är ett subkutant (under huden) immunglobin (SCIg). Deltagarna kommer att få Hizentra i minst en infusion per vecka och högst 4 infusioner per vecka. Dos och hastighet beror på besöket och hur varje deltagare tolererar läkemedlet. Max cc per plats är 50 cc per plats och timme.
Läkemedel: HIZENTRA ®
Patienterna måste uppfylla inklusionskriterier och förbli stabila vid vecka 0, vilket innebär att QMG inte ökar med 3 poäng, kommer att få Hizentra i 12 veckor.
Andra namn:
  • Immunglobulin subkutant (humant), 20 % flytande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel patienter vars kvantitativa Myasthenia Gravis-poäng inte ökas med mer än 3 poäng i slutet av SCIg-behandlingsfasen
Tidsram: Ändra från baslinje till vecka 12

QMG är en 13-delad ordinalskala som mäter okulär, bulbar, extremitetströtthet och styrka, tillsammans med andningsfunktion. Skalan är från 0 - 3 för varje objekt, där 0 betyder normal och 3 är allvarlig. Totalpoäng kan variera från 0 till 39.

Förändring i MG-allvarlighetsgrad kommer att mätas med hjälp av Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score för sjukdomens svårighetsgrad. QMG är en validerad klinisk sammansatt skala. Som nämnts i protokollet är våra hypoteser:

H0: Andel patienter vars QMG-poäng ökas med mer än 3 poäng i slutet av SCIg-behandlingsfasen ≤ 0,65 HA: Andel patienter vars QMG-poäng ökas med högst 3 poäng i slutet av SCIg-behandlingsfasen > 0,65

Således görs analys av det primära resultatet som ett Z-test av proportioner i ett prov. Det vill säga, QMG är ett kontinuerligt resultat, men analysresultat rapporteras som proportioner.
Ändra från baslinje till vecka 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Myasthenia Gravis-specifika Activities of Daily Living Scale (MG-ADL) poäng
Tidsram: Ändra från baslinje till vecka 12
Myasthenia Gravis-specifik Activities of Daily Living-skala (MG-ADL): Sammansatt mått på poäng från mätskalor. MG-ADL har en skala från 0 - 24 där 0 är lägst (inga symtom) och 24 är högst (allvarligaste symtom. MG-ADL är ett personaladministrerat, patientrapporterat frågeformulär som mäter 8 vanliga symtom på myasthenia gravis och graderar dem på en skala från 0 - 3.
Ändra från baslinje till vecka 12
Myasthenia Gravis Livskvalitet (MG QOL-15) Poäng
Tidsram: Ändra från baslinje till vecka 12
MG Livskvalitet (QOL)-15: Sammansatt mått på poäng från mätskalor. MG QOL-15 är ett frågeformulär som besvarats av patienten som frågade om olika symtom på MG. Frågeformuläret består av 15 frågor som betygsätts på en skala från 0 - 4. Totalpoängen har ett intervall på 0 - 60 med en högre poäng vilket betyder svårare symtom eller sämre resultat.
Ändra från baslinje till vecka 12
Myasthenia Gravis Composite (MGC) poäng
Tidsram: Ändra från baslinje till vecka 12
MGC tar poäng från MG-ADL, QMG, och kombinerar dem för manuella muskeltestresultat för att skapa MGC. Skalan för denna poäng sträcker sig från 0 - 50 med högre poäng vilket betyder ett sämre resultat eller mer allvarliga symtom.
Ändra från baslinje till vecka 12
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicine (TSQM) - Bekvämlighetspoäng
Tidsram: Ändra från baslinje till vecka 12
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicine (TSQM) - Bekvämlighetspoäng mätt på en skala från 0 till 100. 0 indikerar att ingen är nöjd med behandlingsbekvämligheten och 100 indikerar högsta nöjdhet med behandlingen.
Ändra från baslinje till vecka 12
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicine (TSQM) - Effektivitetspoäng
Tidsram: Ändra från baslinje till vecka 12
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicine (TSQM) - Effektivitetspoäng mätt på en skala från 0 till 100. 0 indikerar ingen nöjd behandlingseffektivitet och 100 indikerar högsta behandlingseffektivitet.
Ändra från baslinje till vecka 12
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicine (TSQM) - Satisfaction Score
Tidsram: Ändra från baslinje till vecka 12
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicine (TSQM) - Satisfaction Score mätt på en skala från 0 till 100. 0 indikerar ingen behandlingstillfredsställelse och 100 indikerar högsta behandlingstillfredsställelse.
Ändra från baslinje till vecka 12
Immunoglobulin G (IgG) antikroppsnivåer
Tidsram: Ändra från "Vecka -10 till Vecka 0" mot "Vecka 1 till Vecka 12"
Mät IgG-nivån (mg/dL) mellan intravenös och subkutan studiefas. Normalt intervall motsvarar 762-1488 mg/dL.
Ändra från "Vecka -10 till Vecka 0" mot "Vecka 1 till Vecka 12"
Tolerabilitet
Tidsram: 12 veckor från start av SCIg
Tolerabilitet bedöms som antalet försökspersoner som slutfört studien och/eller inte drog sig ur på grund av försämring.
12 veckor från start av SCIg

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Mazen Dimachkie, MD

Samarbetspartners

CSL Behring

Utredare

  • Huvudutredare: Mazen M Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 maj 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 november 2017

Avslutad studie (Faktisk)

1 januari 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 mars 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 mars 2014

Första postat (Uppskatta)

1 april 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 juni 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 maj 2021

Senast verifierad

1 maj 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • STUDY00001041

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Myasthenia Gravis

Kliniska prövningar på HIZENTRA ®

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Djibouti

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera