Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ihonalaisen immunoglobuliinin (SCIg) avoin tutkimus myasthenia graviksessa

sunnuntai 9. toukokuuta 2021 päivittänyt: Mazen Dimachkie, MD
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko Hizentra turvallinen ja tehokas hoito myasthenia gravis (MG) -potilaille.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Myasthenia gravis (MG) on harvinainen autoimmuunisairaus, joka aiheuttaa lihasten heikkenemistä, koska immuunijärjestelmä hyökkää hermojen ja lihasten välistä yhteyttä vastaan.

Hizentra on ihonalainen (ihonalainen) immunoglobiini (SCIg). Immunoglobiini on veren proteiini. Hizentraa tutkitaan MG-potilaiden hoitoon. Hizentra annetaan injektiona ihoon kannettavan infuusiopumpun kautta, mikä saattaa olla potilaiden helpompi antaa kuin nykyiset hoidot.

Osallistujia pyydetään suorittamaan 9 klinikkakäyntiä ja 3 puhelua. Kaikkien opintokäyntien suorittamiseen voi kulua jopa 30 viikkoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

23

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • University of Toronto
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14203
        • University at Buffalo
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat
  • Potilailla on oltava aiemmat tai nykyiset asiakirjat MGFA:n MG-asteista 2, 3 tai 4 yleistyneestä MG:stä MGFA-luokitusjärjestelmän mukaisesti.48 Nämä arvosanat vastaavat lievää (2), kohtalaista (3) ja vakavaa (4)
  • Kohonnut AChR tai MuSK Ab. Nämä testit on suoritettu jonkin aikaa ennen tutkimukseen tuloa. Kaksinkertaiset seronegatiiviset MG-potilaat, joilla on etukäteen dokumentoitu epänormaali väheneminen (> 10 %) hitaassa toistuvassa hermostimulaatiossa tai epänormaali yksikuituinen EMG, saavat myös osallistua.
  • Potilaan merkkejä ja oireita ei pitäisi paremmin selittää toisella sairausprosessilla.
  • IVIg-ylläpitoannos 0,2-2 g/kg/4 viikkoa tai vastaava annos Q 2-4 viikkoa ± 3 päivää
  • Stabiili IVIg vähintään 3 sykliä (stabiilisuuden määritelmä: hoitavan lääkärin määräämä annos tai tiheys ei muutu)
  • Potilas ei saa saada enempää kuin 200 g/4 viikkoa IVIg-hoitoa.
  • Potilaiden on oltava valmiita suorittamaan tutkimus loppuun ja palaamaan seurantakäynneille.
  • Potilaiden on oltava valmiita antamaan kirjallinen tietoinen suostumus ennen tähän tutkimukseen osallistumista. Allekirjoitetusta suostumuksesta on säilytettävä kopio potilaan sairauskertomuksessa.
  • Potilaat voivat käyttää seuraavia lääkkeitä niin kauan kuin annosta ei ole muutettu 60 päivään: atsatiopriini, syklosporiini, syklofosfamidi, mykofenolaattimofetiili, takrolimuusi, metotreksaatti tai muut immunosuppressiiviset lääkkeet.
  • Potilaat voivat käyttää prednisonia niin kauan kuin annosta ei ole muutettu 30 päivään.

Poissulkemiskriteerit:

  • MGFA-luokka V 6 kuukauden kuluessa seulonnasta.
  • Anamneesissa krooninen rappeuttava, psykiatrinen tai neurologinen häiriö, muu kuin MG, joka voi aiheuttaa heikkoutta tai väsymystä.
  • Muut vakavat krooniset tai heikentävät sairaudet kuuden kuukauden sisällä ennen tutkimukseen tuloa.
  • Naispotilaat, jotka ovat premenopausaalisia ja ovat: (a) raskaana seerumin raskaustestin perusteella, (b) imettävät tai (c) eivät käytä tehokasta kaksoisestemenetelmää (1 hormonaalinen ja 1 estemenetelmä tai 2 samanaikaisesti estemenetelmät) ehkäisy (ehkäisypillerit, miesten kondomi, naisten kondomi, kohdunsisäinen laite, Norplant, munanjohtimien sidonta tai muut sterilointitoimenpiteet).
  • Muuttuneet tajunnan tasot, dementia tai epänormaali henkinen tila.
  • Themektomia viimeisen kolmen kuukauden aikana.
  • Seulonnassa näyttöä munuaisten vajaatoiminnasta (Cr > 1,5 x kohonnut) tai maksasairaudesta (transaminaasit > 2,5 x kohonnut).
  • Ihosairaus, joka häiritsee pistoskohdan reaktion arviointia
  • Aiemmat vakavat IVIg- tai SCIg-reaktiot.
  • Osallistuminen tutkimustutkimukseen viimeisen 3 kuukauden aikana
  • Hoito rituksimabilla tai muilla biologisilla lääkkeillä 12 kuukauden kuluessa tutkimukseen saapumisesta
  • Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus.
  • Aiemmat tromboottiset episodit viimeisen vuoden aikana ennen ilmoittautumista
  • Tunnetut allergiset tai muut vakavat verivalmisteiden reaktiot, mukaan lukien aiemman normaalin ihmisen immunoglobuliinin (IVIG) ja/tai ihonalaisen immunoglobuliinin (SCIG) sietämättömyys, kuten kliinisesti merkittävä hemolyysi IVIG-infuusion jälkeen, aseptinen aivokalvontulehdus, toistuva vaikea päänsärky, yliherkkyys , vaikea yleistynyt tai vaikea paikallinen ihoreaktio.
  • Aiempi IgA-puutos tai näyttöä IgA-puutosta seulonnassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: HIZENTRA ®
Hizentra on ihonalainen (ihonalainen) immunoglobiini (SCIg). Osallistujat saavat Hizentraa vähintään yhtenä infuusiona viikossa ja enintään neljänä infuusiona viikossa. Annos ja nopeus riippuvat käynnistä ja siitä, kuinka kukin osallistuja sietää lääkettä. Suurin cc per sivusto on 50 cc per sivusto per tunti.
Lääke: HIZENTRA ®
Potilaiden on täytettävä sisällyttämiskriteerit ja pysyttävä vakaana viikolla 0, mikä tarkoittaa, että QMG ei kasva 3 pisteellä, he saavat Hizentraa 12 viikon ajan.
Muut nimet:
  • Immuuniglobuliini ihonalainen (ihminen), 20 % nestemäinen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, joiden kvantitatiiviset myasthenia gravis -pisteet ovat nousseet enintään 3 pisteellä SCIg-hoitovaiheen lopussa
Aikaikkuna: Muutos perustilasta viikkoon 12

QMG on 13 kohdan järjestysasteikko, joka mittaa silmän, bulbarin, raajojen väsymystä ja voimaa sekä hengitystoimintoja. Asteikko on 0 - 3 jokaiselle pisteelle, jossa 0 tarkoittaa normaalia ja 3 on vakavaa. Kokonaispistemäärä voi vaihdella 0-39.

Muutos MG:n vaikeusasteessa mitataan käyttämällä taudin vakavuuden kvantitatiivista myasthenia gravis (QMG) Scorea. QMG on validoitu kliininen yhdistelmäasteikko. Kuten pöytäkirjassa mainittiin, hypoteesimme ovat:

H0: Niiden potilaiden osuus, joiden QMG-pisteet ovat kasvaneet yli 3 pistettä SCIg-hoitovaiheen lopussa ≤ 0,65 HA: Niiden potilaiden osuus, joiden QMG-pisteet ovat nousseet enintään 3 pistettä SCIg-hoitovaiheen lopussa > 0,65

Siten ensisijaisen tuloksen analyysi tehdään yhden otoksen Z-testinä. Toisin sanoen QMG on jatkuva tulos, mutta analyysitulokset raportoidaan suhteina.
Muutos perustilasta viikkoon 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Myasthenia Gravis -spesifiset päivittäisen elämän asteikon aktiviteetit (MG-ADL) -pisteet
Aikaikkuna: Muutos perustilasta viikkoon 12
Myasthenia Gravis -spesifinen päivittäisen elämän asteikko (MG-ADL): Mittausasteikkojen pisteiden yhdistelmämitta. MG-ADL:n asteikolla on 0–24, jossa 0 on pienin (ei oireita) ja 24 on suurin (vakavimmat oireet). MG-ADL on henkilökunnan hallinnoima, potilaiden raportoima kyselylomake, joka mittaa 8 yleistä myasthenia graviksen oireita ja arvostelee ne asteikolla 0-3.
Muutos perustilasta viikkoon 12
Myasthenia Gravis elämänlaadun (MG QOL-15) pisteet
Aikaikkuna: Muutos perustilasta viikkoon 12
MG Life Quality of Life (QOL)-15: Mittausasteikkojen pisteiden yhdistelmämitta. MG QOL-15 on kyselylomake, johon potilas vastasi ja jossa kysyttiin MG:n erilaisista oireista. Kyselylomake koostuu 15 kysymyksestä, jotka arvostellaan asteikolla 0 - 4. Kokonaispistemäärä on 0 - 60 ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa vakavampia oireita tai huonompaa lopputulosta.
Muutos perustilasta viikkoon 12
Myasthenia Gravis Composite (MGC) -pisteet
Aikaikkuna: Muutos perustilasta viikkoon 12
MGC ottaa pisteet MG-ADL:stä, QMG:stä, ja yhdistää ne manuaalisiin lihastestauksiin MGC:n luomiseksi. Tämän pistemäärän asteikko vaihtelee 0–50, ja korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta tai voimakkaampia oireita.
Muutos perustilasta viikkoon 12
Hoitotyytyväisyyskysely lääkitystä varten (TSQM) - Convenience Score
Aikaikkuna: Muutos perustilasta viikkoon 12
Hoitotyytyväisyyskysely lääkkeitä varten (TSQM) – mukavuuspisteet mitataan asteikolla 0–100. 0 tarkoittaa, että hoitomukavuus ei ole tyytyväisiä, ja 100 osoittaa korkeimman tyytyväisyyden hoitomukavuuteen.
Muutos perustilasta viikkoon 12
Hoitotyytyväisyyskysely lääkitystä varten (TSQM) - Tehokkuuspisteet
Aikaikkuna: Muutos perustilasta viikkoon 12
Hoitotyytyväisyyskysely lääkitystä varten (TSQM) – Tehokkuuspisteet mitataan asteikolla 0–100. 0 tarkoittaa, että hoidon tehokkuuteen ei ole tyytyväisiä, ja 100 tarkoittaa korkeinta tyytyväisyyttä hoidon tehokkuuteen.
Muutos perustilasta viikkoon 12
Hoitotyytyväisyyskysely lääkitystä varten (TSQM) - Tyytyväisyyspisteet
Aikaikkuna: Muutos perustilasta viikkoon 12
Hoitotyytyväisyyskysely lääkkeitä varten (TSQM) – Tyytyväisyyspisteet mitataan asteikolla 0-100. 0 tarkoittaa, että hoitoon ei ole tyytyväisiä, ja 100 osoittaa korkeimman hoitotyytyväisyyden.
Muutos perustilasta viikkoon 12
Immunoglobuliini G (IgG) vasta-ainetasot
Aikaikkuna: Muutos viikosta -10 viikkoon 0 verrattuna "viikolle 1 viikkoon 12"
Mittaa IgG-taso (mg/dl) suonensisäisen ja ihonalaisen tutkimusvaiheen välillä. Normaali alue on 762-1488 mg/dl.
Muutos viikosta -10 viikkoon 0 verrattuna "viikolle 1 viikkoon 12"
Siedettävyys
Aikaikkuna: 12 viikkoa SCIg:n alkamisesta
Siedettävyys arvioidaan niiden koehenkilöiden lukumääränä, jotka suorittivat tutkimuksen ja/tai eivät keskeytyneet pahenemisen vuoksi.
12 viikkoa SCIg:n alkamisesta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Mazen Dimachkie, MD

Yhteistyökumppanit

CSL Behring

Tutkijat

  • Päätutkija: Mazen M Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. toukokuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. marraskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. tammikuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 27. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 31. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 1. huhtikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 2. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 9. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • STUDY00001041

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Myasthenia Gravis

Kliiniset tutkimukset HIZENTRA ®

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Myanmar

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa