Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie podskórnej immunoglobuliny (SCIg) w miastenii

9 maja 2021 zaktualizowane przez: Mazen Dimachkie, MD
Celem tego badania jest ustalenie, czy lek Hizentra jest bezpiecznym i skutecznym lekiem dla osób z myasthenia gravis (MG).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Myasthenia gravis (MG) jest rzadkim zaburzeniem autoimmunologicznym, które powoduje osłabienie mięśni, ponieważ układ odpornościowy atakuje połączenie między nerwami a mięśniami.

Hizentra to podskórna (podskórna) immunoglobina (SCIg). Immunoglobina jest białkiem krwi. Lek Hizentra jest badany pod kątem leczenia pacjentów z MG. Preparat Hizentra podaje się we wstrzyknięciu pod skórę za pomocą przenośnej pompy infuzyjnej, co może być dla pacjentów łatwiejsze do podania niż obecne metody leczenia.

Uczestnicy zostaną poproszeni o odbycie 9 wizyt w klinice i 3 rozmów telefonicznych. Ukończenie wszystkich wizyt studyjnych może zająć do 30 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

23

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • University of Toronto
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14203
        • University at Buffalo
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku 18 lat i starsi
  • Pacjenci muszą mieć wcześniejszą lub aktualną dokumentację MGFA stopnia 2, 3 lub 4 uogólnionego MG, zgodnie z systemem klasyfikacji MGFA.48 Te stopnie odpowiadają łagodnemu (2), umiarkowanemu (3) i ciężkiemu (4)
  • Podwyższone AChR lub MuSK Ab. Testy te zostaną przeprowadzone na jakiś czas przed rozpoczęciem badania. Pacjenci z podwójnie seronegatywnymi MG z wcześniejszą dokumentacją nieprawidłowego ubytku (>10%) w wyniku powolnej, powtarzalnej stymulacji nerwów lub nieprawidłowego pojedynczego włókna EMG również będą dopuszczeni do udziału
  • Objawy przedmiotowe i podmiotowe pacjenta nie powinny być lepiej wyjaśniane przez inny proces chorobowy.
  • IVIg dawka podtrzymująca 0,2 do 2 g/kg mc./4 tygodnie lub równoważna dawka podawana co 2-4 tygodnie ± 3 dni
  • Stabilne IVIg przez co najmniej 3 cykle (definicja stabilności: brak zmian w przepisanej dawce lub częstotliwości przez lekarza prowadzącego)
  • Pacjent musi otrzymywać nie więcej niż 200 g IVIg/4 tygodnie.
  • Pacjenci muszą być chętni do ukończenia badania i powrotu na wizyty kontrolne.
  • Pacjenci muszą wyrazić gotowość do wyrażenia świadomej pisemnej zgody przed wzięciem udziału w tym badaniu. Kopię podpisanej zgody należy przechowywać w dokumentacji medycznej pacjenta.
  • Pacjenci mogą przyjmować następujące leki, o ile nie nastąpiła zmiana dawki przez 60 dni: azatiopryna, cyklosporyna, cyklofosfamid, mykofenolan mofetylu, takrolimus, metotreksat lub inne leki immunosupresyjne.
  • Pacjenci mogą przyjmować prednizon, o ile nie nastąpiła zmiana dawki przez 30 dni.

Kryteria wyłączenia:

  • Stopień V MGFA w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego.
  • Historia przewlekłych zaburzeń zwyrodnieniowych, psychiatrycznych lub neurologicznych innych niż MG, które mogą powodować osłabienie lub zmęczenie.
  • Inne poważne choroby przewlekłe lub wyniszczające w ciągu sześciu miesięcy przed włączeniem do badania.
  • Pacjentki przed menopauzą, które: (a) są w ciąży na podstawie testu ciążowego z surowicy, (b) karmią piersią, lub (c) nie stosują skutecznej metody podwójnej bariery (1 metoda hormonalna plus 1 metoda barierowa lub 2 jednoczesne metody barierowe) kontrola urodzeń (tabletki antykoncepcyjne, prezerwatywa dla mężczyzn, prezerwatywa dla kobiet, wkładka wewnątrzmaciczna, Norplant, podwiązanie jajowodów lub inne procedury sterylizacji).
  • Zmienione poziomy świadomości, demencja lub nieprawidłowy stan psychiczny.
  • Tymektomia w ciągu ostatnich trzech miesięcy.
  • Dowody na niewydolność nerek (Cr > 1,5 x podwyższone) lub choroby wątroby (transaminazy > 2,5 x podwyższone) podczas badania przesiewowego.
  • Choroba skóry, która mogłaby zakłócić ocenę reakcji w miejscu wstrzyknięcia
  • Historia ciężkich reakcji na IVIg lub SCIg.
  • Udział w badaniu naukowym w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Leczenie rytuksymabem lub innymi lekami biologicznymi w ciągu 12 miesięcy od włączenia do badania
  • Brak możliwości wyrażenia świadomej zgody.
  • Historia epizodów zakrzepowych w ciągu ostatniego roku przed włączeniem do badania
  • Znane reakcje alergiczne lub inne ciężkie reakcje na produkty krwiopochodne, w tym nietolerancja wcześniej stosowanej normalnej immunoglobuliny ludzkiej do podawania dożylnego (IVIG) i (lub) immunoglobuliny podskórnej (SCIG), takie jak klinicznie istotna hemoliza w wywiadzie po infuzji IVIG, aseptyczne zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych, nawracający silny ból głowy, nadwrażliwość , ciężka uogólniona lub ciężka miejscowa reakcja skórna.
  • Historia niedoboru IgA lub dowód niedoboru IgA podczas badań przesiewowych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: HIZENTRA®
Hizentra to podskórna (podskórna) immunoglobina (SCIg). Uczestnicy otrzymają Hizentra w co najmniej jednej infuzji tygodniowo i maksymalnie 4 infuzjach tygodniowo. Dawka i częstość zależą od wizyty i tego, jak każdy uczestnik toleruje lek. Maks. cc na witrynę wynosi 50 cc na witrynę na godzinę.
Lek: HIZENTRA®
Pacjenci muszą spełniać kryteria włączenia i pozostać stabilni w tygodniu 0, co oznacza, że ​​QMG nie wzrośnie o 3 punkty, zostaną włączeni do otrzymywania leku Hizentra przez 12 tygodni.
Inne nazwy:
  • Immunoglobulina podskórna (ludzka), 20% płyn

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których ilościowe wyniki miastenii są zwiększone o nie więcej niż 3 punkty na koniec fazy leczenia SCIg
Ramy czasowe: Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 12

QMG to 13-punktowa skala porządkowa, która mierzy zmęczenie oczu, opuszkę, siłę i siłę kończyn, a także funkcje oddechowe. Skala wynosi od 0 do 3 dla każdej pozycji, gdzie 0 oznacza normalne, a 3 poważne. Łączny wynik może wynosić od 0 do 39.

Zmiana ciężkości MG będzie mierzona przy użyciu ilościowej oceny nasilenia miastenii (QMG) dla ciężkości choroby. QMG to zwalidowana kliniczna skala złożona. Jak wspomniano w protokole, nasze hipotezy są następujące:

H0: Odsetek pacjentów, których wyniki QMG wzrosły o więcej niż 3 punkty na koniec fazy leczenia SCIg ≤ 0,65 HA: Odsetek pacjentów, których wyniki QMG wzrosły o nie więcej niż 3 punkty na koniec fazy leczenia SCIg > 0,65

Zatem analiza pierwotnego wyniku jest przeprowadzana jako test proporcji Z dla jednej próbki. Oznacza to, że QMG jest wynikiem ciągłym, ale wyniki analiz są przedstawiane jako proporcje.
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala aktywności życia codziennego specyficzna dla myasthenia gravis (MG-ADL).
Ramy czasowe: Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 12
Skala czynności życia codziennego specyficzna dla miastenii (MG-ADL): złożona miara wyników ze skal pomiarowych. MG-ADL ma skalę od 0 do 24, gdzie 0 oznacza najniższy (brak objawów), a 24 najwyższy (najcięższe objawy). MG-ADL to prowadzony przez personel kwestionariusz zgłaszany przez pacjentów, który mierzy 8 typowych objawów miastenii i ocenia je w skali od 0 do 3.
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 12
Myasthenia Gravis Ocena jakości życia (MG QOL-15).
Ramy czasowe: Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 12
MG Jakość Życia (QOL)-15: Złożona miara wyników ze skal pomiarowych. MG QOL-15 to kwestionariusz wypełniany przez pacjenta, który pytał o różne objawy MG. Kwestionariusz składa się z 15 pytań, które są oceniane w skali od 0 do 4. Całkowity wynik mieści się w przedziale od 0 do 60, przy czym wyższy wynik oznacza cięższe objawy lub gorszy wynik.
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 12
Myasthenia Gravis Composite (MGC) Wynik
Ramy czasowe: Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 12
MGC pobiera wyniki z MG-ADL, QMG i łączy je, aby ręcznie uzyskać wyniki testów mięśni, tworząc MGC. Skala tego wyniku mieści się w zakresie od 0 do 50, przy czym wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik lub cięższe objawy.
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 12
Kwestionariusz satysfakcji z leczenia dla leków (TSQM) - wynik wygody
Ramy czasowe: Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 12
Kwestionariusz Satysfakcji z Leczenia (TSQM) - Ocena Wygody mierzona w skali od 0 do 100. 0 oznacza brak zadowolenia z wygody leczenia, a 100 oznacza najwyższą satysfakcję z wygody leczenia.
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 12
Kwestionariusz Satysfakcji z Leczenia dla Leków (TSQM) - Wynik Skuteczności
Ramy czasowe: Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 12
Kwestionariusz Satysfakcji z Leczenia dla Leków (TSQM) - Wynik Skuteczności mierzony w skali od 0 do 100. 0 oznacza brak satysfakcji ze skuteczności leczenia, a 100 oznacza najwyższą satysfakcję ze skuteczności leczenia.
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 12
Kwestionariusz Satysfakcji z Leczenia dla Leków (TSQM) - Wynik Satysfakcji
Ramy czasowe: Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 12
Kwestionariusz Satysfakcji z Leczenia dla Leków (TSQM) - Wynik Satysfakcji mierzony w skali od 0 do 100. 0 oznacza brak satysfakcji z leczenia, a 100 oznacza najwyższą satysfakcję z leczenia.
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 12
Poziomy przeciwciał immunoglobuliny G (IgG).
Ramy czasowe: Zmiana z „Tygodnia -10 na Tydzień 0” w porównaniu z „Tygodniem 1 na Tydzień 12”
Zmierz poziom IgG (mg/dl) między fazami badania dożylnego i podskórnego. Norma to 762-1488 mg/dL.
Zmiana z „Tygodnia -10 na Tydzień 0” w porównaniu z „Tygodniem 1 na Tydzień 12”
Tolerancja
Ramy czasowe: 12 tygodni od rozpoczęcia SCIg
Tolerancję ocenia się jako liczbę pacjentów, którzy ukończyli badanie i/lub nie wycofali się z niego z powodu pogorszenia.
12 tygodni od rozpoczęcia SCIg

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mazen Dimachkie, MD

Współpracownicy

CSL Behring

Śledczy

  • Główny śledczy: Mazen M Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 marca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 marca 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 kwietnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY00001041

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Myasthenia Gravis

Badania kliniczne na HIZENTRA®

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Austria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj