Estudio abierto de inmunoglobulina subcutánea (SCIg) en miastenia grave

Criterios de inclusión:

• Pacientes mayores de 18 años
• Los pacientes deben tener documentación previa o actual de MGFA MG grados 2, 3 o 4 MG generalizada, según el sistema de clasificación MGFA.48 Estos grados corresponden a leve (2), moderado (3) y severo (4)
• AChR o MuSK Ab elevados. Estas pruebas se habrán realizado en algún momento antes de la entrada en el estudio. Los pacientes con MG seronegativos dobles con documentación previa de una disminución anormal (> 10 %) en la estimulación nerviosa repetitiva lenta o una EMG de fibra única anormal también podrán participar
• Los signos y síntomas del paciente no deberían explicarse mejor por otro proceso patológico.
• Dosis de mantenimiento de IgIV de 0,2 a 2 g/kg/4 semanas o dosis equivalente administrada cada 2-4 semanas ± 3 días
• IgIV estable durante al menos 3 ciclos (definición de estabilidad: sin cambios en la dosis prescrita o la frecuencia por parte del médico tratante)
• El paciente no debe recibir más de 200 g/4 semanas de IgIV.
• Los pacientes deben estar dispuestos a completar el estudio y regresar para las visitas de seguimiento.
• Los pacientes deben estar dispuestos a dar su consentimiento informado por escrito antes de participar en este estudio. Se debe conservar una copia del consentimiento firmado en la historia clínica del paciente.
• Los pacientes pueden tomar los siguientes medicamentos siempre que no haya habido cambios de dosis durante 60 días: azatioprina, ciclosporina, ciclofosfamida, micofenolato de mofetilo, tacrolimus, metotrexato u otros medicamentos inmunosupresores.
• Los pacientes pueden tomar prednisona siempre que no haya habido cambios en la dosis durante 30 días.

Criterio de exclusión:

• MGFA grado V dentro de los 6 meses posteriores a la selección.
• Antecedentes de un trastorno degenerativo crónico, psiquiátrico o neurológico distinto de la MG que puede producir debilidad o fatiga.
• Otras enfermedades crónicas o debilitantes importantes dentro de los seis meses anteriores al ingreso al estudio.
• Pacientes de sexo femenino que son premenopáusicas y están: (a) embarazadas sobre la base de una prueba de embarazo en suero, (b) en periodo de lactancia, o (c) que no utilizan un método efectivo de doble barrera (1 método hormonal más 1 método de barrera o 2 métodos simultáneos). métodos de barrera) control de la natalidad (píldoras anticonceptivas, condón masculino, condón femenino, dispositivo intrauterino, Norplant, ligadura de trompas u otros procedimientos de esterilización).
• Alteración de los niveles de conciencia, demencia o estado mental anormal.
• Timectomía en los tres meses anteriores.
• Evidencia de insuficiencia renal (Cr > 1,5 x elevado) o enfermedad hepática (transaminasas > 2,5 x elevado) en la selección.
• Enfermedad de la piel que podría interferir con la evaluación de la reacción en el lugar de la inyección
• Antecedentes de reacciones graves a IgIV o SCIg.
• Participación en un estudio de investigación en los últimos 3 meses
• Tratamiento con rituximab u otros productos biológicos dentro de los 12 meses posteriores al ingreso al estudio
• Incapacidad para proporcionar consentimiento informado.
• Antecedentes de episodios trombóticos en el último año antes de la inscripción
• Reacciones alérgicas conocidas u otras reacciones graves a los productos sanguíneos, incluida la intolerancia a la inmunoglobulina humana normal anterior para administración intravenosa (IGIV) y/o a la inmunoglobulina subcutánea (SCIG), como antecedentes de hemólisis clínicamente relevante después de la infusión de IVIG, meningitis aséptica, cefalea intensa recurrente, hipersensibilidad , reacción cutánea generalizada grave o local grave.
• Antecedentes de deficiencia de IgA o evidencia de deficiencia de IgA en la selección.