중증 근무력증 환자의 피하 면역글로불린(SCIg) 공개 라벨 연구
2021년 5월 9일 업데이트: Mazen Dimachkie, MD
이 연구의 목적은 Hizentra가 중증 근무력증(MG) 환자에게 안전하고 효과적인 치료법인지 여부를 결정하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
중증 근무력증(MG)은 면역 체계가 신경과 근육 사이의 연결을 공격하기 때문에 근육이 약해지는 희귀 자가면역 질환입니다.
하이젠트라는 피하(피하) 면역글로빈(SCIg)이다. 면역글로빈은 혈액 단백질입니다. Hizentra는 MG 환자의 치료를 위해 연구되고 있습니다. Hizentra는 휴대용 주입 펌프를 통해 피부에 주사하는 방식으로 투여되므로 기존 치료법보다 환자가 투여하기가 더 쉬울 수 있습니다.
참가자는 9회의 진료소 방문과 3회의 전화 통화를 완료해야 합니다. 모든 연구 방문을 완료하는 데 최대 30주가 걸릴 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
23
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85018
- Phoenix Neurological Associates
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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New York
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Buffalo, New York, 미국, 14203
- University at Buffalo
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다
- University of Toronto
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 18세 이상 환자
- 환자는 MGFA 분류 시스템에 따라 MGFA MG 등급 2, 3 또는 4 일반화 MG에 대한 이전 또는 현재 문서를 가지고 있어야 합니다.48 이 등급은 경증(2), 중등도(3) 및 중증(4)에 해당합니다.
- 상승된 AChR 또는 MuSK Ab. 이러한 테스트는 연구에 참여하기 전 어느 시점에 수행됩니다. 느린 반복적 신경 자극 또는 비정상적인 단일 섬유 EMG에 대한 비정상적 감소(>10%)의 이전 기록이 있는 이중 혈청음성 MG 환자도 참여할 수 있습니다.
- 환자의 징후와 증상은 다른 질병 과정으로 더 잘 설명되어서는 안 됩니다.
- IVIg 유지 용량 0.2~2gm/kg/4주 또는 등가 용량 투여 Q 2~4주±3일
- 최소 3주기 동안 안정적인 IVIg(안정성의 정의: 치료 의사에 의한 처방 용량 또는 빈도 변경 없음)
- 환자는 200g/4주 이하의 IVIg를 투여받아야 합니다.
- 환자는 기꺼이 연구를 완료하고 후속 방문을 위해 다시 방문해야 합니다.
- 환자는 이 연구에 참여하기 전에 사전 서면 동의를 제공해야 합니다. 서명한 동의서 사본은 환자의 의료 기록에 보관해야 합니다.
- 환자는 60일 동안 용량 변경이 없는 한 다음 약물을 사용할 수 있습니다.
- 환자는 30일 동안 용량 변경이 없는 한 프레드니손을 사용할 수 있습니다.
제외 기준:
- 스크리닝 6개월 이내 MGFA 등급 V.
- 쇠약이나 피로를 유발할 수 있는 MG 이외의 만성 퇴행성, 정신과적 또는 신경학적 장애의 병력.
- 연구 시작 전 6개월 이내의 기타 주요 만성 또는 쇠약 질병.
- 폐경 전이고 다음과 같은 여성 환자: (a) 혈청 임신 검사에 근거하여 임신했거나, (b) 모유 수유 중이거나, (c) 효과적인 이중 장벽 방법(1 호르몬 + 1 장벽 방법 또는 2 동시 요법)을 사용하지 않음 장벽 방법) 피임법(피임약, 남성용 콘돔, 여성용 콘돔, 자궁 내 장치, Norplant, 난관 결찰 또는 기타 불임 시술).
- 의식 수준의 변화, 치매 또는 비정상적인 정신 상태.
- 지난 3개월 동안 흉선 절제술.
- 스크리닝 시 신부전(Cr>1.5 x 상승) 또는 간 질환(아미노전이효소 > 2.5 x 상승)의 증거.
- 주사 부위 반응 평가를 방해하는 피부 질환
- IVIg 또는 SCIg에 대한 심각한 반응의 병력.
- 최근 3개월 이내 연구 참여
- 연구 시작 12개월 이내에 리툭시맙 또는 기타 생물학적 제제로 치료
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없습니다.
- 등록 전 마지막 1년 이내의 혈전성 에피소드 이력
- 정맥내 투여(IVIG) 및/또는 피하 면역글로불린(SCIG)을 위한 이전의 정상 인간 면역글로불린에 대한 불내성을 포함하여 혈액 제제에 대해 알려진 알레르기 또는 기타 심각한 반응, 예를 들어 IVIG 주입 후 임상적으로 관련된 용혈 병력, 무균성 수막염, 재발성 심한 두통, 과민증 , 중증 전신 또는 중증 국부 피부 반응.
- IgA 결핍의 병력 또는 스크리닝 시 IgA 결핍의 증거.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 하이젠트라®
하이젠트라는 피하(피하) 면역글로빈(SCIg)이다.
참가자는 주당 최소 1회 주입 및 주당 최대 4회 주입으로 Hizentra를 받게 됩니다.
복용량과 속도는 방문과 각 참가자가 약물을 어떻게 견디는가에 따라 다릅니다.
사이트당 최대 cc는 시간당 사이트당 50cc입니다.
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환자는 포함 기준을 충족하고 0주에 안정을 유지해야 합니다. 즉, QMG가 3포인트 증가하지 않는다는 의미이며, 12주 동안 Hizentra를 받기 시작합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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SCIg 치료 단계 종료 시 정량적 중증 근무력증 점수가 3점 이하로 증가한 환자의 비율
기간: 기준선에서 12주차로 변경
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QMG는 호흡 기능과 함께 안구, 구근, 사지 피로 및 근력을 측정하는 13개 항목 서수 척도입니다. 척도는 각 항목에 대해 0 - 3이며, 0은 정상을 의미하고 3은 심각함을 의미합니다. 총점의 범위는 0에서 39까지입니다. MG 중증도의 변화는 질병 중증도에 대한 정량적 중증 근무력증(QMG) 점수를 사용하여 측정됩니다. QMG는 검증된 임상 종합 척도입니다. 프로토콜에서 언급했듯이 우리의 가설은 다음과 같습니다. H0: SCIg 치료 단계 종료 시 QMG 점수가 3점 이상 증가한 환자 비율 ≤ 0.65 HA: SCIg 치료 단계 종료 시 QMG 점수가 3점 이하 증가한 환자 비율 > 0.65 따라서 1차 결과 분석은 비율에 대한 1표본 Z 검정으로 수행됩니다. 즉, QMG는 연속적인 결과이지만 분석 결과는 비율로 보고됩니다. |
기준선에서 12주차로 변경
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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중증 근무력증 관련 일상 생활 척도(MG-ADL) 점수의 활동
기간: 기준선에서 12주차로 변경
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중증 근무력증 특정 일상 생활 척도(MG-ADL)의 활동: 측정 척도에서 점수를 종합적으로 측정합니다.
MG-ADL의 척도는 0~24이며 0은 가장 낮고(증상 없음) 24는 가장 높음(가장 심각한 증상입니다.
MG-ADL은 중증 근무력증의 8가지 공통 증상을 측정하고 0 - 3의 등급으로 등급을 매기는 직원이 관리하고 환자가 보고하는 설문지입니다.
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기준선에서 12주차로 변경
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중증 근무력증 삶의 질(MG QOL-15) 점수
기간: 기준선에서 12주차로 변경
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MG QOL(Quality of Life)-15: 측정 척도에서 점수를 종합적으로 측정합니다.
MG QOL-15는 MG의 다양한 증상에 대해 질문한 환자가 답변한 설문지입니다.
설문지는 0 - 4의 척도로 등급이 매겨진 15개의 질문으로 구성되어 있습니다. 총 점수의 범위는 0 - 60이며 점수가 높을수록 더 심각한 증상 또는 더 나쁜 결과를 의미합니다.
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기준선에서 12주차로 변경
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중증 근무력증 복합(MGC) 점수
기간: 기준선에서 12주차로 변경
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MGC는 MG-ADL, QMG에서 점수를 가져와 수동 근육 테스트 점수를 결합하여 MGC를 생성합니다.
이 점수의 범위는 0 - 50이며 점수가 높을수록 더 나쁜 결과 또는 더 심각한 증상을 의미합니다.
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기준선에서 12주차로 변경
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의약품에 대한 치료 만족도 설문지(TSQM) - 편의성 점수
기간: 기준선에서 12주차로 변경
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의약품에 대한 치료 만족도 설문지(TSQM) - 0에서 100까지의 척도로 측정된 편의성 점수.
0은 치료 편의성 만족도가 없음을 나타내고 100은 가장 높은 치료 편의성 만족도를 나타냅니다.
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기준선에서 12주차로 변경
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의약품에 대한 치료 만족도 설문지(TSQM) - 유효성 점수
기간: 기준선에서 12주차로 변경
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약물 치료에 대한 치료 만족도 설문지(TSQM) - 0에서 100까지의 척도로 측정된 유효성 점수.
0은 치료 효과 만족도가 없음을 나타내고 100은 가장 높은 치료 효과 만족도를 나타냅니다.
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기준선에서 12주차로 변경
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의약품에 대한 치료 만족도 설문지(TSQM) - 만족도 점수
기간: 기준선에서 12주차로 변경
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약물 치료에 대한 치료 만족도 설문지(TSQM) - 0에서 100까지의 척도로 측정된 만족도 점수입니다.
0은 치료 만족도가 없음을 나타내고 100은 가장 높은 치료 만족도를 나타냅니다.
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기준선에서 12주차로 변경
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면역글로불린 G(IgG) 항체 수준
기간: "10주차에서 0주차로"와 "1주차에서 12주차로" 변경
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정맥 및 피하 연구 단계 사이의 IgG 수준(mg/dL)을 측정합니다.
정상 범위는 762-1488mg/dL입니다.
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"10주차에서 0주차로"와 "1주차에서 12주차로" 변경
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내약성
기간: SCIg 시작 후 12주
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내약성은 연구를 완료하고/하거나 악화로 인해 철회하지 않은 대상체의 수로 평가됩니다.
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SCIg 시작 후 12주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Mazen M Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 5월 1일
기본 완료 (실제)
2017년 11월 1일
연구 완료 (실제)
2018년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 3월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 3월 31일
처음 게시됨 (추정)
2014년 4월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 5월 9일
마지막으로 확인됨
2021년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- STUDY00001041
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하이젠트라®에 대한 임상 시험
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