Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie subkutánního imunoglobulinu (SCIg) u Myasthenia Gravis

9. května 2021 aktualizováno: Mazen Dimachkie, MD
Účelem této studie je zjistit, zda je Hizentra bezpečnou a účinnou léčbou pro lidi s myasthenia gravis (MG).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Myasthenia gravis (MG) je vzácná autoimunitní porucha, která způsobuje oslabení svalů, protože imunitní systém napadá spojení mezi nervy a svaly.

Hizentra je subkutánní (podkožní) imunoglobin (SCIg). Imunoglobin je krevní protein. Hizentra je studována pro léčbu pacientů s MG. Přípravek Hizentra se podává injekcí do kůže pomocí přenosné infuzní pumpy, jejíž podávání může být pro pacienty snazší než současné způsoby léčby.

Účastníci budou požádáni, aby dokončili 9 návštěv kliniky a 3 telefonáty. Dokončení všech studijních návštěv může trvat až 30 týdnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

23

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • University of Toronto
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14203
        • University at Buffalo
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti 18 a starší
  • Pacienti musí mít předchozí nebo aktuální dokumentaci MGFA MG stupně 2, 3 nebo 4 generalizované MG podle klasifikačního systému MGFA.48 Tyto stupně odpovídají mírnému (2), střednímu (3) a těžkému (4)
  • Zvýšené AChR nebo MuSK Ab. Tyto testy budou provedeny v určité době před vstupem do studie. Dvojitě séronegativní MG pacienti s předchozí dokumentací abnormálního úbytku (>10 %) při pomalé opakované nervové stimulaci nebo abnormální jednovláknové EMG se budou moci zúčastnit také
  • Příznaky a symptomy pacienta by neměly být lépe vysvětleny jiným chorobným procesem.
  • IVIg udržovací dávka 0,2 až 2 g/kg/4 týdny nebo ekvivalentní dávka podávaná Q 2-4 týdny ± 3 dny
  • Stabilní IVIg po dobu nejméně 3 cyklů (definice stability: žádná změna předepsaného dávkování nebo frekvence ošetřujícím lékařem)
  • Pacient nesmí dostávat více než 200 g/4 týdny IVIg.
  • Pacienti musí být ochotni dokončit studii a vrátit se na následné návštěvy.
  • Pacienti musí být ochotni dát písemný informovaný souhlas před účastí v této studii. Kopie podepsaného souhlasu musí být uložena ve zdravotnické dokumentaci pacienta.
  • Pacienti mohou užívat následující léky, pokud nedojde k žádné změně dávky po dobu 60 dnů: azathioprin, cyklosporin, cyklofosfamid, mykofenolát mofetil, takrolimus, metotrexát nebo jiná imunosupresiva.
  • Pacienti mohou užívat prednison, pokud nedojde k žádné změně dávky po dobu 30 dnů.

Kritéria vyloučení:

  • MGFA stupeň V do 6 měsíců od screeningu.
  • Anamnéza chronické degenerativní, psychiatrické nebo neurologické poruchy jiné než MG, která může způsobit slabost nebo únavu.
  • Jiná závažná chronická nebo oslabující onemocnění během šesti měsíců před vstupem do studie.
  • Pacientky, které jsou premenopauzální a jsou: (a) těhotné na základě sérového těhotenského testu, (b) kojí nebo (c) nepoužívají účinnou metodu dvojité bariéry (1 hormonální plus 1 bariérová metoda nebo 2 současné bariérové ​​metody) antikoncepce (antikoncepční pilulky, mužský kondom, ženský kondom, nitroděložní tělísko, Norplant, podvázání vejcovodů nebo jiné sterilizační postupy).
  • Změněné úrovně vědomí, demence nebo abnormální duševní stav.
  • Tymektomie v předchozích třech měsících.
  • Důkaz renální insuficience (Cr > 1,5 x zvýšené) nebo onemocnění jater ( transaminázy > 2,5 x elevace) při screeningu.
  • Kožní onemocnění, které by narušovalo hodnocení reakce v místě vpichu
  • Závažné reakce na IVIg nebo SCIg v anamnéze.
  • Účast na výzkumné studii za poslední 3 měsíce
  • Léčba rituximabem nebo jinými biologickými látkami do 12 měsíců od vstupu do studie
  • Neschopnost poskytnout informovaný souhlas.
  • Historie trombotických epizod během posledního roku před zařazením
  • Známé alergické nebo jiné závažné reakce na krevní produkty včetně nesnášenlivosti předchozího normálního lidského imunoglobulinu pro intravenózní podání (IVIG) a/nebo subkutánního imunoglobulinu (SCIG), jako je anamnéza klinicky relevantní hemolýzy po infuzi IVIG, aseptická meningitida, opakující se silné bolesti hlavy, hypersenzitivita , závažná generalizovaná nebo závažná lokální kožní reakce.
  • Anamnéza nedostatku IgA nebo důkaz nedostatku IgA při screeningu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: HIZENTRA®
Hizentra je subkutánní (podkožní) imunoglobin (SCIg). Účastníci dostanou Hizentru minimálně v jedné infuzi týdně a maximálně ve 4 infuzích týdně. Dávka a rychlost závisí na návštěvě a na tom, jak každý účastník drogu toleruje. Max cc na místo je 50 cc na místo za hodinu.
Lék: HIZENTRA®
Pacienti musí splňovat kritéria pro zařazení a zůstat stabilní v týdnu 0, což znamená, že QMG se nezvýší o 3 body, budou dostávat Hizentru po dobu 12 týdnů.
Ostatní jména:
  • Imunitní globulin subkutánní (lidský), 20% tekutý

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl pacientů, jejichž kvantitativní skóre myasthenia gravis se na konci fáze léčby SCIg nezvýšila o více než 3 body
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 12

QMG je 13 položková ordinální stupnice, která měří oční, bulbární, končetinovou únavu a sílu spolu s respiračními funkcemi. Stupnice je od 0 do 3 pro každou položku, přičemž 0 znamená normální a 3 je závažná. Celkové skóre se může pohybovat od 0 do 39.

Změna v závažnosti MG bude měřena pomocí kvantitativního skóre myasthenia Gravis (QMG) pro závažnost onemocnění. QMG je ověřená klinická složená škála. Jak je uvedeno v protokolu, naše hypotézy jsou:

H0: Podíl pacientů, jejichž skóre QMG se zvýšilo o více než 3 body na konci fáze léčby SCIg ≤ 0,65 HA: Podíl pacientů, jejichž skóre QMG se na konci fáze léčby SCIg zvýšilo ne o více než 3 body > 0,65

Analýza primárního výsledku se tedy provádí jako jednovzorkový Z test proporcí. To znamená, že QMG je kontinuální výsledek, ale výsledky analýz jsou uváděny jako podíly.
Změna ze základního stavu na týden 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre aktivit na stupnici denního života (MG-ADL) specifické pro myasthenia Gravis
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 12
Škála aktivit každodenního života specifická pro myasthenia Gravis (MG-ADL): Složená míra skóre z měřících škál. MG-ADL má stupnici od 0 do 24, přičemž 0 je nejnižší (bez příznaků) a 24 je nejvyšší (nejzávažnější příznaky). MG-ADL je personálem spravovaný, pacientem hlášený dotazník, který měří 8 běžných příznaků myasthenia gravis a hodnotí je na stupnici od 0 do 3.
Změna ze základního stavu na týden 12
Skóre kvality života myasthenia Gravis (MG QOL-15).
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 12
MG Quality of Life (QOL)-15: Složené měření skóre z měřících škál. MG QOL-15 je dotazník zodpovězený pacientem, který se ptal na různé příznaky MG. Dotazník se skládá z 15 otázek, které jsou odstupňovány na stupnici 0 - 4. Celkové skóre má rozsah 0 - 60, přičemž vyšší skóre znamená závažnější příznaky nebo horší výsledek.
Změna ze základního stavu na týden 12
Skóre myasthenia Gravis Composite (MGC).
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 12
MGC bere skóre z MG-ADL, QMG, a kombinuje je s výsledky manuálního testování svalů, aby vytvořilo MGC. Škála tohoto skóre se pohybuje od 0 do 50, přičemž vyšší skóre znamená horší výsledek nebo závažnější symptomy.
Změna ze základního stavu na týden 12
Dotazník spokojenosti s léčbou pro léky (TSQM) – skóre pohodlí
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 12
Dotazník spokojenosti s léčbou pro léky (TSQM) – skóre pohodlí měřené na stupnici od 0 do 100. 0 označuje žádnou spokojenost s pohodlím léčby a 100 označuje nejvyšší spokojenost s pohodlím léčby.
Změna ze základního stavu na týden 12
Dotazník spokojenosti s léčbou pro léky (TSQM) – skóre účinnosti
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 12
Dotazník spokojenosti s léčbou pro léky (TSQM) – skóre účinnosti měřené na stupnici od 0 do 100. 0 znamená žádnou spokojenost s účinností léčby a 100 znamená nejvyšší spokojenost s účinností léčby.
Změna ze základního stavu na týden 12
Dotazník spokojenosti s léčbou pro léky (TSQM) – skóre spokojenosti
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 12
Dotazník spokojenosti s léčbou pro léky (TSQM) – skóre spokojenosti měřené na stupnici od 0 do 100. 0 znamená žádnou spokojenost s léčbou a 100 znamená nejvyšší spokojenost s léčbou.
Změna ze základního stavu na týden 12
Hladiny protilátek proti imunoglobulinu G (IgG).
Časové okno: Změna z „týdne -10 na týden 0“ oproti „týdnu 1 na týden 12“
Změřte hladinu IgG (mg/dl) mezi intravenózní a subkutánní fází studie. Normální rozmezí se rovná 762-1488 mg/dl.
Změna z „týdne -10 na týden 0“ oproti „týdnu 1 na týden 12“
Snášenlivost
Časové okno: 12 týdnů od začátku SCIg
Snášenlivost se hodnotí jako počet subjektů, které dokončily studii a/nebo neodstoupily kvůli zhoršení.
12 týdnů od začátku SCIg

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mazen Dimachkie, MD

Spolupracovníci

CSL Behring

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Mazen M Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. května 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. března 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. března 2014

První zveřejněno (Odhad)

1. dubna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STUDY00001041

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myasthenia Gravis

Klinické studie na HIZENTRA®

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Taiwan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit