Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-labelstudie van subcutaan immunoglobuline (SCIg) bij myasthenia gravis

9 mei 2021 bijgewerkt door: Mazen Dimachkie, MD
Het doel van deze studie is om te bepalen of Hizentra een veilige en effectieve behandeling is voor mensen met myasthenia gravis (MG).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Myasthenia gravis (MG) is een zeldzame auto-immuunziekte waarbij de spieren verzwakken doordat het immuunsysteem de verbinding tussen de zenuwen en de spieren aanvalt.

Hizentra is een subcutaan (onder de huid) immunoglobine (SCIg). Een immunoglobine is een bloedeiwit. Hizentra wordt bestudeerd voor de behandeling van patiënten met MG. Hizentra wordt toegediend via een injectie in de huid via een draagbare infuuspomp, die voor patiënten wellicht gemakkelijker toe te dienen is dan de huidige behandelingen.

Deelnemers wordt gevraagd om 9 kliniekbezoeken en 3 telefoontjes af te ronden. Het kan tot 30 weken duren om alle studiebezoeken af ​​te ronden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

23

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • University of Toronto
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14203
        • University at Buffalo
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten van 18 jaar en ouder
  • Patiënten moeten eerdere of actuele documentatie hebben van MGFA MG graad 2, 3 of 4 gegeneraliseerde MG, volgens het MGFA-classificatiesysteem.48 Deze graden komen overeen met mild (2), matig (3) en ernstig (4)
  • Verhoogde AChR of MuSK Ab. Deze tests zullen zijn uitgevoerd op een bepaald moment voorafgaand aan deelname aan het onderzoek. Dubbel seronegatieve MG-patiënten met eerdere documentatie van een abnormale afname (> 10%) op langzame repetitieve zenuwstimulatie of een abnormaal single fiber EMG mogen ook deelnemen
  • De tekenen en symptomen van de patiënt zouden niet beter verklaard kunnen worden door een ander ziekteproces.
  • IVIg-onderhoudsdosis van 0,2 tot 2 gm/kg/4 weken of equivalente dosis toegediend Q 2-4 weken ± 3 dagen
  • Stabiele IVIg gedurende minstens 3 cycli (definitie van stabiliteit: geen verandering in voorgeschreven dosering of frequentie door de behandelend arts)
  • De patiënt mag niet meer dan 200 g/4 weken IVIg krijgen.
  • Patiënten moeten bereid zijn om het onderzoek af te ronden en terug te komen voor vervolgbezoeken.
  • Patiënten moeten bereid zijn schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven alvorens aan dit onderzoek deel te nemen. Een kopie van de ondertekende toestemming moet in het medisch dossier van de patiënt worden bewaard.
  • Patiënten kunnen de volgende geneesmiddelen gebruiken zolang er gedurende 60 dagen geen dosisverandering heeft plaatsgevonden: azathioprine, ciclosporine, cyclofosfamide, mycofenolaatmofetil, tacrolimus, methotrexaat of andere immunosuppressiva.
  • Patiënten kunnen prednison gebruiken zolang er gedurende 30 dagen geen dosisverandering heeft plaatsgevonden.

Uitsluitingscriteria:

  • MGFA graad V binnen 6 maanden na screening.
  • Een voorgeschiedenis van een andere chronische degeneratieve, psychiatrische of neurologische aandoening dan MG die zwakte of vermoeidheid kan veroorzaken.
  • Andere ernstige chronische of slopende ziekten binnen zes maanden voorafgaand aan het begin van de studie.
  • Vrouwelijke patiënten die premenopauzaal zijn en: (a) zwanger zijn op basis van een serumzwangerschapstest, (b) borstvoeding geven, of (c) geen effectieve methode van dubbele barrière gebruiken (1 hormonale plus 1 barrièremethode of 2 gelijktijdige barrièremethoden) anticonceptie (anticonceptiepil, mannencondoom, vrouwencondoom, spiraaltje, Norplant, afbinden van de eileiders of andere sterilisatieprocedures).
  • Veranderde niveaus van bewustzijn, dementie of abnormale mentale toestand.
  • Thymectomie in de afgelopen drie maanden.
  • Bewijs van nierinsufficiëntie (Cr > 1,5 x verhoogd) of leverziekte (transaminasen > 2,5 x verhoogd) bij screening.
  • Huidziekte die de beoordeling van de reactie op de injectieplaats zou verstoren
  • Geschiedenis van ernstige reacties op IVIg of SCIg.
  • Deelname aan een onderzoek in de afgelopen 3 maanden
  • Behandeling met rituximab of andere biologische geneesmiddelen binnen 12 maanden na deelname aan de studie
  • Onvermogen om geïnformeerde toestemming te geven.
  • Geschiedenis van trombotische episodes in het laatste jaar voorafgaand aan inschrijving
  • Bekende allergische of andere ernstige reacties op bloedproducten, waaronder intolerantie voor eerdere normale humane immunoglobuline voor intraveneuze toediening (IVIG) en/of subcutane immunoglobuline (SCIG), zoals voorgeschiedenis van klinisch relevante hemolyse na IVIG-infusie, aseptische meningitis, terugkerende ernstige hoofdpijn, overgevoeligheid , ernstige gegeneraliseerde of ernstige lokale huidreactie.
  • Geschiedenis van IgA-deficiëntie of bewijs van IgA-deficiëntie bij screening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: HIZENTRA®
Hizentra is een subcutaan (onder de huid) immunoglobine (SCIg). Deelnemers krijgen Hizentra toegediend in minimaal één infuus per week en maximaal 4 infusen per week. Dosering en snelheid zijn afhankelijk van het bezoek en hoe elke deelnemer het medicijn verdraagt. Max cc per plaats is 50 cc per plaats per uur.
Geneesmiddel: HIZENTRA®
Patiënten moeten aan de inclusiecriteria voldoen en stabiel blijven in week 0, wat betekent dat QMG niet met 3 punten toeneemt, zullen gedurende 12 weken Hizentra krijgen.
Andere namen:
  • Immuunglobuline subcutaan (menselijk), 20% vloeistof

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage patiënten bij wie de kwantitatieve Myasthenia Gravis-scores met niet meer dan 3 punten zijn verhoogd aan het einde van de SCIg-behandelingsfase
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar week 12

De QMG is een ordinale schaal met 13 items die oculaire, bulbaire, extremiteitsvermoeidheid en -kracht meet, samen met de ademhalingsfunctie. De schaal loopt van 0 - 3 voor elk item, waarbij 0 normaal is en 3 ernstig. De totale score kan variëren van 0 tot 39.

Verandering in de ernst van MG zal worden gemeten met behulp van de Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score voor de ernst van de ziekte. De QMG is een gevalideerde klinische samengestelde schaal. Zoals vermeld in het protocol, zijn onze hypothesen:

H0: percentage patiënten bij wie de QMG-scores met meer dan 3 punten zijn verhoogd aan het einde van de SCIg-behandelfase ≤ 0,65 HA: percentage patiënten bij wie de QMG-scores zijn verhoogd met niet meer dan 3 punten aan het einde van de SCIg-behandelfase > 0,65

De analyse van de primaire uitkomst wordt dus gedaan als een Z-toets voor één steekproef van verhoudingen. Dat wil zeggen, de QMG is een continu resultaat, maar analyseresultaten worden gerapporteerd als proporties.
Verander van basislijn naar week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Myasthenia Gravis-specifieke scores voor activiteiten van het dagelijks leven (MG-ADL).
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar week 12
Myasthenia Gravis-specifieke Activiteiten van Dagelijks Leven-schaal (MG-ADL): Samengestelde maatstaf van scores van meetschalen. De MG-ADL heeft een schaal van 0 - 24 waarbij 0 de laagste is (geen symptomen) en 24 de hoogste (ernstigste symptomen). De MG-ADL is een door het personeel afgenomen, door de patiënt gerapporteerde vragenlijst die 8 veelvoorkomende symptomen van myasthenia gravis meet en beoordeelt op een schaal van 0 - 3.
Verander van basislijn naar week 12
Myasthenia Gravis Kwaliteit van Leven (MG QOL-15) Scores
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar week 12
MG Quality of Life (QOL)-15: Samengestelde maatstaf van scores van meetschalen. De MG QOL-15 is een vragenlijst die door de patiënt wordt beantwoord en waarin wordt gevraagd naar verschillende symptomen van MG. De vragenlijst bestaat uit 15 vragen die worden beoordeeld op een schaal van 0 - 4. De totaalscore heeft een bereik van 0 - 60, waarbij een hogere score ernstigere symptomen of een slechtere uitkomst betekent.
Verander van basislijn naar week 12
Myasthenia Gravis Composite (MGC)-score
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar week 12
De MGC neemt scores van de MG-ADL, de QMG, en combineert deze met handmatige spiertestscores om de MGC te creëren. De schaal van deze score loopt van 0 - 50, waarbij hogere scores een slechter resultaat of ernstigere symptomen betekenen.
Verander van basislijn naar week 12
Vragenlijst over tevredenheid met de behandeling voor medicatie (TSQM) - Gemaksscore
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar week 12
Behandelingstevredenheidsvragenlijst voor medicatie (TSQM) - Convenience Score gemeten op een schaal van 0 tot 100. 0 betekent geen tevredenheid over het behandelgemak en 100 geeft de hoogste tevredenheid over het behandelgemak aan.
Verander van basislijn naar week 12
Vragenlijst over tevredenheid met de behandeling voor medicatie (TSQM) - Effectiviteitsscore
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar week 12
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) - Effectiviteitsscore gemeten op een schaal van 0 tot 100. 0 betekent geen tevredenheid over de effectiviteit van de behandeling en 100 geeft de hoogste tevredenheid over de effectiviteit van de behandeling aan.
Verander van basislijn naar week 12
Tevredenheidsvragenlijst voor medicatie (TSQM) - Tevredenheidsscore
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar week 12
Behandelingstevredenheidsvragenlijst voor medicatie (TSQM) - Tevredenheidsscore gemeten op een schaal van 0 tot 100. 0 geeft geen behandelingstevredenheid aan en 100 geeft de hoogste behandelingstevredenheid aan.
Verander van basislijn naar week 12
Immunoglobuline G (IgG) antilichaamniveaus
Tijdsspanne: Verander van "Week -10 naar Week 0" versus "Week 1 naar Week 12"
Meet IgG-niveau (mg/dL) tussen intraveneuze en subcutane studiefasen. Normaal bereik is gelijk aan 762-1488 mg/dL.
Verander van "Week -10 naar Week 0" versus "Week 1 naar Week 12"
Verdraagbaarheid
Tijdsspanne: 12 weken vanaf het begin van SCIg
Verdraagbaarheid wordt beoordeeld als het aantal proefpersonen dat het onderzoek voltooide en/of zich niet terugtrok vanwege verslechtering.
12 weken vanaf het begin van SCIg

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mazen Dimachkie, MD

Medewerkers

CSL Behring

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Mazen M Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 mei 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 maart 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 maart 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

1 april 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STUDY00001041

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Myasthenia Gravis

Klinische onderzoeken op HIZENTRA®

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in United Kingdom

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren