Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open Label-undersøgelse af subkutan immunoglobulin (SCIg) i Myasthenia Gravis

9. maj 2021 opdateret af: Mazen Dimachkie, MD
Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om Hizentra er en sikker og effektiv behandling for mennesker med myasthenia gravis (MG).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Myasthenia gravis (MG) er en sjælden autoimmun lidelse, som får musklerne til at blive svage, fordi immunsystemet angriber forbindelsen mellem nerverne og musklerne.

Hizentra er et subkutant (under huden) immunglobin (SCIg). Et immunglobin er et blodprotein. Hizentra er ved at blive undersøgt til behandling af patienter med MG. Hizentra administreres ved en injektion i huden gennem en bærbar infusionspumpe, som kan være lettere for patienter at administrere end de nuværende behandlinger.

Deltagerne vil blive bedt om at gennemføre 9 klinikbesøg og 3 telefonopkald. Det kan tage op til 30 uger at gennemføre alle studiebesøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • University of Toronto
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
        • University at Buffalo
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter 18 år og ældre
  • Patienter skal have forudgående eller aktuel dokumentation for MGFA MG grad 2, 3 eller 4 generaliseret MG i henhold til MGFA klassifikationssystemet.48 Disse karakterer svarer til mild (2), moderat (3) og svær (4)
  • Forhøjet AChR eller MuSK Ab. Disse tests vil være blevet udført på et tidspunkt før optagelsen i undersøgelsen. Dobbelt seronegative MG-patienter med forudgående dokumentation for et unormalt fald (>10%) på langsom gentagen nervestimulation eller en unormal enkeltfiber-EMG vil også få lov til at deltage
  • Patientens tegn og symptomer bør ikke bedre forklares af en anden sygdomsproces.
  • IVIg vedligeholdelsesdosis på 0,2 til 2 gm/kg/4 uger eller tilsvarende dosis administreret Q 2-4 uger±3 dage
  • Stabil IVIg i mindst 3 cyklusser (definition af stabilitet: ingen ændring i ordineret dosis eller hyppighed af den behandlende læge)
  • Patienten må ikke have mere end 200 g/4 uger IVIg.
  • Patienterne skal være villige til at gennemføre undersøgelsen og vende tilbage til opfølgningsbesøg.
  • Patienter skal være villige til at give skriftligt informeret samtykke, før de deltager i denne undersøgelse. Kopi af det underskrevne samtykke skal opbevares i patientens journal.
  • Patienter kan tage følgende lægemidler, så længe der ikke har været nogen dosisændring i 60 dage: azathioprin, cyclosporin, cyclophosphamid, mycophenolatmofetil, tacrolimus, methotrexat eller andre immunsuppressive lægemidler.
  • Patienter kan være på prednison, så længe der ikke har været nogen dosisændring i 30 dage.

Ekskluderingskriterier:

  • MGFA grad V inden for 6 måneder efter screening.
  • En historie med kronisk degenerativ, psykiatrisk eller neurologisk lidelse bortset fra MG, der kan forårsage svaghed eller træthed.
  • Andre større kroniske eller invaliderende sygdomme inden for seks måneder før studiestart.
  • Kvindelige patienter, der er præmenopausale og: (a) gravide på basis af en serumgraviditetstest, (b) ammer eller (c) ikke bruger en effektiv metode med dobbeltbarriere (1 hormonel plus 1 barrieremetode eller 2 samtidige barrieremetoder) prævention (p-piller, mandlig kondom, kvindelig kondom, intrauterin enhed, Norplant, tubal ligering eller andre steriliseringsprocedurer).
  • Ændrede niveauer af bevidsthed, demens eller unormal mental status.
  • Thymektomi i de foregående tre måneder.
  • Tegn på nyreinsufficiens (Cr>1,5 x forhøjet) eller leversygdom (transaminaser > 2,5 x forhøjet) ved screening.
  • Hudsygdom, der ville forstyrre vurderingen af ​​reaktionen på injektionsstedet
  • Anamnese med alvorlige reaktioner på IVIg eller SCIg.
  • Deltagelse i et forskningsstudie inden for de sidste 3 måneder
  • Behandling med rituximab eller andre biologiske lægemidler inden for 12 måneder efter studiestart
  • Manglende evne til at give informeret samtykke.
  • Anamnese med trombotiske episoder inden for det sidste år forud for indskrivning
  • Kendte allergiske eller andre alvorlige reaktioner på blodprodukter, herunder intolerance over for tidligere normalt humant immunglobulin til intravenøs administration (IVIG) og/eller subkutan immunglobulin (SCIG), såsom historie med klinisk relevant hæmolyse efter IVIG-infusion, aseptisk meningitis, tilbagevendende svær hovedpine, overfølsomhed , alvorlig generaliseret eller alvorlig lokal hudreaktion.
  • Anamnese med IgA-mangel eller tegn på IgA-mangel ved screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: HIZENTRA ®
Hizentra er et subkutant (under huden) immunglobin (SCIg). Deltagerne vil modtage Hizentra i minimum én infusion om ugen og højst 4 infusioner om ugen. Dosis og hastighed afhænger af besøget og hvordan hver enkelt deltager tolererer lægemidlet. Max cc per site er 50 cc per site per time.
Medicin: HIZENTRA ®
Patienter skal opfylde inklusionskriterier og forblive stabile i uge 0, hvilket betyder, at QMG ikke stiger med 3 point, vil modtage Hizentra i 12 uger.
Andre navne:
  • Immunglobulin subkutant (humant), 20% flydende

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af patienter, hvis kvantitative Myasthenia Gravis-score ikke er øget med mere end 3 point ved afslutningen af ​​SCIg-behandlingsfasen
Tidsramme: Skift fra baseline til uge 12

QMG er en ordinær skala med 13 punkter, som måler øjen-, bulbar-, ekstremitetstræthed og styrke sammen med åndedrætsfunktion. Skalaen er fra 0 - 3 for hvert emne, hvor 0 betyder normal og 3 er alvorlig. Samlet score kan variere fra 0 til 39.

Ændring i MG-sværhedsgrad vil blive målt ved hjælp af Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-score for sygdoms sværhedsgrad. QMG er en valideret klinisk sammensat skala. Som nævnt i protokollen er vores hypoteser:

H0: Andel af patienter, hvis QMG-score er øget med mere end 3 point ved slutningen af ​​SCIg-behandlingsfasen ≤ 0,65 HA: Andel af patienter, hvis QMG-score er øget med højst 3 point ved afslutningen af ​​SCIg-behandlingsfasen > 0,65

Således udføres analyse af det primære resultat som en en-prøve Z-test af proportioner. Det vil sige, at QMG er et kontinuerligt resultat, men analyseresultater rapporteres som proportioner.
Skift fra baseline til uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Myasthenia Gravis-specifikke Activities of Daily Living Scale (MG-ADL) resultater
Tidsramme: Skift fra baseline til uge 12
Myasthenia Gravis-specifik Activities of Daily Living-skala (MG-ADL): Sammensat mål for score fra måleskalaer. MG-ADL har en skala fra 0 - 24, hvor 0 er det laveste (ingen symptomer) og 24 er det højeste (de mest alvorlige symptomer). MG-ADL er et personaleadministreret, patientrapporteret spørgeskema, der måler 8 almindelige symptomer på myasthenia gravis og graderer dem på en skala fra 0 - 3.
Skift fra baseline til uge 12
Myasthenia Gravis livskvalitetsresultater (MG QOL-15).
Tidsramme: Skift fra baseline til uge 12
MG Livskvalitet (QOL)-15: Sammensat mål for score fra måleskalaer. MG QOL-15 er et spørgeskema besvaret af patienten, der spurgte om forskellige symptomer på MG. Spørgeskemaet består af 15 spørgsmål, der bedømmes på en skala fra 0 - 4. Den samlede score har et interval på 0 - 60 med en højere score, der betyder mere alvorlige symptomer eller et dårligere resultat.
Skift fra baseline til uge 12
Myasthenia Gravis Composite (MGC) Score
Tidsramme: Skift fra baseline til uge 12
MGC tager score fra MG-ADL, QMG, og kombinerer dem med manuelle muskeltestresultater for at skabe MGC. Skalaen for denne score spænder fra 0 - 50 med højere score, der betyder et værre resultat eller mere alvorlige symptomer.
Skift fra baseline til uge 12
Behandlingstilfredshedsspørgeskema for medicin (TSQM) - Convenience Score
Tidsramme: Skift fra baseline til uge 12
Behandlingstilfredshedsspørgeskema for medicin (TSQM) - Bekvemmelighedsscore målt på en skala fra 0 til 100. 0 angiver ingen bekvemmelighedstilfredshed, og 100 angiver højeste bekvemmelighedstilfredshed.
Skift fra baseline til uge 12
Behandlingstilfredshedsspørgeskema for medicin (TSQM) - Effektivitetsscore
Tidsramme: Skift fra baseline til uge 12
Behandlingstilfredshedsspørgeskema for medicin (TSQM) - Effektivitetsscore målt på en skala fra 0 til 100. 0 angiver ingen tilfredshed med behandlingseffektivitet, og 100 angiver højeste behandlingseffektivitetstilfredshed.
Skift fra baseline til uge 12
Behandlingstilfredshedsspørgeskema for medicin (TSQM) - Tilfredshedsscore
Tidsramme: Skift fra baseline til uge 12
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicine (TSQM) - Tilfredshedsscore målt på en skala fra 0 til 100. 0 angiver ingen behandlingstilfredshed og 100 angiver højeste behandlingstilfredshed.
Skift fra baseline til uge 12
Immunoglobulin G (IgG) antistofniveauer
Tidsramme: Skift fra "Uge -10 til Uge 0" versus "Uge 1 til Uge 12"
Mål IgG-niveau (mg/dL) mellem intravenøs og subkutan undersøgelsesfase. Normalområdet svarer til 762-1488 mg/dL.
Skift fra "Uge -10 til Uge 0" versus "Uge 1 til Uge 12"
Tolerabilitet
Tidsramme: 12 uger fra start af SCIg
Tolerabilitet vurderes som antallet af forsøgspersoner, der gennemførte undersøgelsen og/eller ikke trak sig på grund af forværring.
12 uger fra start af SCIg

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mazen Dimachkie, MD

Samarbejdspartnere

CSL Behring

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Mazen M Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. maj 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. marts 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. marts 2014

Først opslået (Skøn)

1. april 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STUDY00001041

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myasthenia gravis

Kliniske forsøg med HIZENTRA ®

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Croatia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner