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Open-Label-Studie zu subkutanem Immunglobulin (SCIg) bei Myasthenia gravis

9. Mai 2021 aktualisiert von: Mazen Dimachkie, MD
Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob Hizentra eine sichere und wirksame Behandlung für Menschen mit Myasthenia gravis (MG) ist.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Myasthenia gravis (MG) ist eine seltene Autoimmunerkrankung, bei der die Muskeln geschwächt werden, weil das Immunsystem die Verbindung zwischen Nerven und Muskeln angreift.

Hizentra ist ein subkutanes (unter die Haut) Immunoglobin (SCIg). Ein Immunoglobin ist ein Blutprotein. Hizentra wird zur Behandlung von Patienten mit MG untersucht. Hizentra wird durch eine Injektion in die Haut über eine tragbare Infusionspumpe verabreicht, die für Patienten möglicherweise einfacher zu verabreichen ist als die derzeitigen Behandlungen.

Die Teilnehmer werden gebeten, 9 Klinikbesuche und 3 Telefonate zu absolvieren. Es kann bis zu 30 Wochen dauern, bis alle Studienbesuche abgeschlossen sind.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

23

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • University of Toronto
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14203
        • University at Buffalo
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten ab 18 Jahren
  • Die Patienten müssen gemäß dem MGFA-Klassifikationssystem über eine vorherige oder aktuelle Dokumentation einer generalisierten MG der MGFA-MG-Grade 2, 3 oder 4 verfügen.48 Diese Grade entsprechen leicht (2), mäßig (3) und schwer (4)
  • Erhöhter AChR oder MusK Ab. Diese Tests werden einige Zeit vor dem Eintritt in die Studie durchgeführt worden sein. Doppelt seronegative MG-Patienten mit vorheriger Dokumentation einer abnormalen Abnahme (> 10 %) bei langsamer repetitiver Nervenstimulation oder einem abnormalen Einzelfaser-EMG dürfen ebenfalls teilnehmen
  • Die Anzeichen und Symptome des Patienten sollten nicht besser durch einen anderen Krankheitsprozess erklärt werden.
  • IVIg-Erhaltungsdosis von 0,2 bis 2 g/kg/4 Wochen oder äquivalente Dosis, verabreicht alle 2–4 Wochen ± 3 Tage
  • Stabiles IVIg für mindestens 3 Zyklen (Definition von Stabilität: keine Änderung der verschriebenen Dosierung oder Häufigkeit durch den behandelnden Arzt)
  • Der Patient darf nicht mehr als 200 g/4 Wochen IVIg erhalten.
  • Die Patienten müssen bereit sein, die Studie abzuschließen und zu Nachsorgeuntersuchungen zurückzukehren.
  • Die Patienten müssen bereit sein, vor der Teilnahme an dieser Studie eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben. Eine Kopie der unterschriebenen Einwilligung muss in der Krankenakte des Patienten aufbewahrt werden.
  • Patienten können die folgenden Arzneimittel einnehmen, solange keine Dosisänderung für 60 Tage erfolgt ist: Azathioprin, Cyclosporin, Cyclophosphamid, Mycophenolatmofetil, Tacrolimus, Methotrexat oder andere immunsuppressive Arzneimittel.
  • Die Patienten können Prednison einnehmen, solange es 30 Tage lang keine Dosisänderung gegeben hat.

Ausschlusskriterien:

  • MGFA Grad V innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening.
  • Eine Vorgeschichte von chronisch degenerativen, psychiatrischen oder neurologischen Störungen außer MG, die Schwäche oder Müdigkeit hervorrufen können.
  • Andere schwere chronische oder schwächende Krankheiten innerhalb von sechs Monaten vor Studienbeginn.
  • Prämenopausale Patientinnen, die: (a) auf der Grundlage eines Schwangerschaftsserumtests schwanger sind, (b) stillen oder (c) keine wirksame Methode der doppelten Barriere anwenden (1 hormonelle plus 1 Barrieremethode oder 2 simultane Barrieremethoden) Empfängnisverhütung (Antibabypille, Kondom für Männer, Kondom für die Frau, Intrauterinpessar, Norplant, Tubenligatur oder andere Sterilisationsverfahren).
  • Veränderte Bewusstseinsgrade, Demenz oder abnormaler Geisteszustand.
  • Thymektomie in den letzten drei Monaten.
  • Hinweise auf Niereninsuffizienz (Cr > 1,5-fach erhöht) oder Lebererkrankung (Transaminasen > 2,5-fach erhöht) beim Screening.
  • Hauterkrankung, die die Beurteilung der Reaktion an der Injektionsstelle beeinträchtigen würde
  • Schwere Reaktionen auf IVIg oder SCIg in der Vorgeschichte.
  • Teilnahme an einer Forschungsstudie innerhalb der letzten 3 Monate
  • Behandlung mit Rituximab oder anderen Biologika innerhalb von 12 Monaten nach Studieneintritt
  • Unfähigkeit, eine informierte Einwilligung zu erteilen.
  • Vorgeschichte von thrombotischen Episoden innerhalb des letzten Jahres vor der Einschreibung
  • Bekannte allergische oder andere schwere Reaktionen auf Blutprodukte, einschließlich Unverträglichkeit gegenüber früherem normalem humanem Immunglobulin zur intravenösen Verabreichung (IVIG) und/oder subkutanem Immunglobulin (SCIG), wie z , schwere generalisierte oder schwere lokale Hautreaktion.
  • Anamnese eines IgA-Mangels oder Nachweis eines IgA-Mangels beim Screening.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: HIZENTRA®
Hizentra ist ein subkutanes (unter die Haut) Immunoglobin (SCIg). Die Teilnehmer erhalten Hizentra in Form von mindestens einer Infusion pro Woche und maximal 4 Infusionen pro Woche. Dosis und Rate hängen vom Besuch ab und davon, wie jeder Teilnehmer das Medikament verträgt. Der maximale cc pro Standort beträgt 50 cc pro Standort und Stunde.
Arzneimittel: HIZENTRA®
Die Patienten müssen die Einschlusskriterien erfüllen und in Woche 0 stabil bleiben, was bedeutet, dass QMG nicht um 3 Punkte ansteigt, erhalten Hizentra für 12 Wochen.
Andere Namen:
  • Subkutanes Immunglobulin (Mensch), 20 % Flüssigkeit

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Patienten, deren quantitativer Myasthenia-Gravis-Score am Ende der SCIg-Behandlungsphase um nicht mehr als 3 Punkte angestiegen ist
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Woche 12

Die QMG ist eine Ordinalskala mit 13 Punkten, die die Ermüdung und Kraft der Augen, Bulbus und Extremitäten sowie die Atmungsfunktion misst. Die Skala reicht von 0 bis 3 für jedes Item, wobei 0 normal und 3 schwer bedeutet. Die Gesamtpunktzahl kann zwischen 0 und 39 liegen.

Die Änderung des MG-Schweregrads wird anhand des Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-Scores für den Schweregrad der Erkrankung gemessen. Die QMG ist eine validierte klinische zusammengesetzte Skala. Wie im Protokoll erwähnt, lauten unsere Hypothesen:

H0: Anteil der Patienten, deren QMG-Scores am Ende der SCIg-Behandlungsphase um mehr als 3 Punkte erhöht sind ≤ 0,65 HA: Anteil der Patienten, deren QMG-Scores am Ende der SCIg-Behandlungsphase um nicht mehr als 3 Punkte erhöht sind > 0,65

Daher wird die Analyse des primären Ergebnisses als Z-Proportionstest bei einer Stichprobe durchgeführt. Das heißt, die QMG ist ein kontinuierliches Ergebnis, aber die Analyseergebnisse werden als Anteile angegeben.
Wechseln Sie von Baseline zu Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Myasthenia Gravis-spezifische Aktivitäten der täglichen Lebensskala (MG-ADL) Scores
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Woche 12
Myasthenia gravis-spezifische Skala für Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL): Zusammengesetztes Maß aus Werten aus Messskalen. Die MG-ADL hat eine Skala von 0 bis 24, wobei 0 die niedrigste (keine Symptome) und 24 die höchste (schwerste Symptome) ist. Der MG-ADL ist ein vom Personal verwalteter, von Patienten berichteter Fragebogen, der 8 häufige Symptome der Myasthenia gravis misst und sie auf einer Skala von 0 bis 3 bewertet.
Wechseln Sie von Baseline zu Woche 12
Myasthenia Gravis Lebensqualität (MG QOL-15) Scores
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Woche 12
MG Lebensqualität (QOL)-15: Zusammengesetztes Maß der Punktzahlen aus Messskalen. Der MG QOL-15 ist ein vom Patienten beantworteter Fragebogen, der nach verschiedenen MG-Symptomen fragt. Der Fragebogen besteht aus 15 Fragen, die auf einer Skala von 0 bis 4 bewertet werden. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 60, wobei eine höhere Punktzahl schwerere Symptome oder ein schlechteres Ergebnis bedeutet.
Wechseln Sie von Baseline zu Woche 12
Myasthenia Gravis Composite (MGC)-Score
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Woche 12
Das MGC nimmt Ergebnisse aus dem MG-ADL, dem QMG, und kombiniert sie mit manuellen Muskeltestergebnissen, um das MGC zu erstellen. Die Skala dieser Punktzahl reicht von 0 bis 50, wobei höhere Punktzahlen ein schlechteres Ergebnis oder schwerwiegendere Symptome bedeuten.
Wechseln Sie von Baseline zu Woche 12
Behandlungszufriedenheitsfragebogen für Medikamente (TSQM) - Convenience Score
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Woche 12
Behandlungszufriedenheitsfragebogen für Medikamente (TSQM) – Convenience Score gemessen auf einer Skala von 0 bis 100. 0 zeigt keine Zufriedenheit mit dem Behandlungskomfort an und 100 zeigt die höchste Zufriedenheit mit dem Behandlungskomfort an.
Wechseln Sie von Baseline zu Woche 12
Behandlungszufriedenheits-Fragebogen für Medikamente (TSQM) – Effektivitäts-Score
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Woche 12
Behandlungszufriedenheits-Fragebogen für Medikamente (TSQM) – Effektivitäts-Score gemessen auf einer Skala von 0 bis 100. 0 zeigt keine Zufriedenheit mit der Behandlungseffektivität an und 100 zeigt die höchste Zufriedenheit mit der Behandlungseffektivität an.
Wechseln Sie von Baseline zu Woche 12
Behandlungszufriedenheitsfragebogen für Medikamente (TSQM) – Zufriedenheitsbewertung
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Woche 12
Behandlungszufriedenheitsfragebogen für Medikamente (TSQM) – Zufriedenheitswert gemessen auf einer Skala von 0 bis 100. 0 bedeutet keine Behandlungszufriedenheit und 100 bedeutet höchste Behandlungszufriedenheit.
Wechseln Sie von Baseline zu Woche 12
Immunglobulin G (IgG) Antikörperspiegel
Zeitfenster: Wechsel von "Woche -10 zu Woche 0" gegenüber "Woche 1 zu Woche 12"
Messen Sie den IgG-Spiegel (mg/dL) zwischen den intravenösen und subkutanen Studienphasen. Der Normalbereich beträgt 762-1488 mg/dL.
Wechsel von "Woche -10 zu Woche 0" gegenüber "Woche 1 zu Woche 12"
Verträglichkeit
Zeitfenster: 12 Wochen ab Beginn der SCIg
Die Verträglichkeit wird als die Anzahl der Probanden bewertet, die die Studie abgeschlossen und/oder aufgrund einer Verschlechterung nicht abgebrochen haben.
12 Wochen ab Beginn der SCIg

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mazen Dimachkie, MD

Mitarbeiter

CSL Behring

Ermittler

  • Hauptermittler: Mazen M Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Mai 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. März 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. März 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

1. April 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STUDY00001041

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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