重症肌无力皮下免疫球蛋白 (SCIg) 的开放标签研究
2021年5月9日 更新者：Mazen Dimachkie, MD
本研究的目的是确定 Hizentra 是否是治疗重症肌无力 (MG) 患者的安全有效方法。
研究概览
详细说明
重症肌无力 (MG) 是一种罕见的自身免疫性疾病，由于免疫系统攻击神经和肌肉之间的连接，导致肌肉变弱。
Hizentra 是一种皮下（皮下）免疫球蛋白 (SCIg)。 免疫球蛋白是一种血液蛋白。 Hizentra 正在研究用于治疗 MG 患者。 Hizentra 是通过便携式输液泵注射到皮肤中进行给药的，这可能比目前的治疗方法更容易对患者进行给药。
参与者将被要求完成 9 次门诊就诊和 3 通电话。 完成所有研究访问可能需要长达 30 周的时间。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
23
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大
- University of Toronto
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85018
- Phoenix Neurological Associates
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center
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New York
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Buffalo、New York、美国、14203
- University at Buffalo
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 18 岁及以上的患者
- 根据 MGFA 分类系统，患者必须有 2、3 或 4 级 MGFA MG 之前或当前的文件。 48 这些等级对应于轻度 (2)、中度 (3) 和重度 (4)
- AChR 或 MuSK Ab 升高。 这些测试将在进入研究之前的某个时间进行。 双血清阴性 MG 患者先前记录有异常减量 (>10%) 缓慢重复神经刺激或异常单纤维 EMG 也将被允许参加
- 患者的体征和症状不应由另一种疾病过程更好地解释。
- IVIg 维持剂量为 0.2 至 2 gm/kg/4 周或等效剂量 Q 2-4 周±3 天
- 稳定 IVIg 至少 3 个周期（稳定性的定义：主治医师不改变处方剂量或频率）
- 患者必须接受不超过 200 克/4 周的 IVIg。
- 患者必须愿意完成研究并返回进行随访。
- 在参与本研究之前，患者必须愿意提供书面知情同意书。 签署同意书的副本必须保存在患者的病历中。
- 只要在 60 天内没有剂量变化，患者就可以使用以下药物：硫唑嘌呤、环孢菌素、环磷酰胺、霉酚酸酯、他克莫司、甲氨蝶呤或其他免疫抑制药物。
- 只要 30 天没有剂量变化，患者就可以服用泼尼松。
排除标准：
- 筛选后 6 个月内的 MGFA V 级。
- 除 MG 外的慢性退行性、精神病或神经系统疾病史，可导致虚弱或疲劳。
- 进入研究前六个月内的其他主要慢性或使人衰弱的疾病。
- 绝经前的女性患者：(a) 根据血清妊娠试验怀孕，(b) 母乳喂养，或 (c) 未使用有效的双重屏障方法（1 种激素加 1 种屏障方法或 2 种同时屏障方法）节育（避孕药、男用避孕套、女用避孕套、宫内节育器、Norplant、输卵管结扎术或其他绝育手术）。
- 意识水平改变、痴呆或精神状态异常。
- 前三个月进行过胸腺切除术。
- 筛选时有肾功能不全（Cr > 1.5 x 升高）或肝病（转氨酶 > 2.5 x 升高）的证据。
- 会干扰注射部位反应评估的皮肤病
- IVIg 或 SCIg 严重反应史。
- 在过去 3 个月内参加过一项研究
- 在进入研究后 12 个月内使用利妥昔单抗或其他生物制剂进行治疗
- 无法提供知情同意。
- 入组前一年内有血栓史
- 已知对血液制品过敏或其他严重反应，包括对以前用于静脉内给药的正常人免疫球蛋白 (IVIG) 和/或皮下免疫球蛋白 (SCIG) 的不耐受，例如 IVIG 输注后临床相关溶血病史、无菌性脑膜炎、反复发作的严重头痛、超敏反应，严重的全身性或严重的局部皮肤反应。
- IgA 缺乏病史或筛查时存在 IgA 缺乏症的证据。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：HIZENTRA ®
Hizentra 是一种皮下（皮下）免疫球蛋白 (SCIg)。
参与者将接受 Hizentra，每周至少输注一次，每周最多输注 4 次。
剂量和速率取决于访问以及每个参与者如何耐受药物。
每个站点的最大 cc 为每个站点每小时 50 cc。
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患者必须满足纳入标准并在第 0 周保持稳定，这意味着 QMG 不增加 3 个点，将接受 Hizentra 治疗 12 周。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在 SCIg 治疗阶段结束时，重症肌无力定量评分增加不超过 3 分的患者比例
大体时间：从基线到第 12 周的变化
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QMG 是一个包含 13 个项目的量表，可测量眼睛、延髓、四肢疲劳和力量，以及呼吸功能。 每个项目的等级为 0 - 3，0 表示正常，3 表示严重。 总分可以在 0 到 39 之间。 MG 严重程度的变化将使用疾病严重程度的定量重症肌无力 (QMG) 评分来衡量。 QMG 是经过验证的临床综合量表。 如协议中所述，我们的假设是： H0：SCIg治疗阶段结束时QMG评分增加3分以上的患者比例≤0.65 HA：SCIg治疗阶段结束时QMG评分增加不超过3分的患者比例> 0.65 因此，主要结果的分析是作为比例的单样本 Z 检验完成的。 也就是说，QMG 是一个连续的结果，但分析结果按比例报告。 |
从基线到第 12 周的变化
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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重症肌无力特定日常生活活动量表 (MG-ADL) 评分
大体时间：从基线到第 12 周的变化
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重症肌无力特定日常生活活动量表 (MG-ADL)：测量量表得分的综合测量。
MG-ADL 的等级为 0 - 24，其中 0 为最低（无症状），24 为最高（最严重的症状。
MG-ADL 是一份由员工管理、患者报告的问卷，可测量重症肌无力的 8 种常见症状，并按 0 - 3 的等级对它们进行分级。
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从基线到第 12 周的变化
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重症肌无力生活质量 (MG QOL-15) 评分
大体时间：从基线到第 12 周的变化
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MG 生活质量 (QOL)-15：测量量表分数的综合测量。
MG QOL-15 是由患者回答的问卷，询问 MG 的不同症状。
问卷由 15 个问题组成，评分范围为 0 - 4。总分范围为 0 - 60，分数越高表示症状越严重或结果越差。
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从基线到第 12 周的变化
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重症肌无力综合评分 (MGC)
大体时间：从基线到第 12 周的变化
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MGC 从 MG-ADL、QMG 中获取分数，并将它们结合起来以手动肌肉测试分数创建 MGC。
该分数的等级范围为 0 - 50，分数越高意味着结果越差或症状越严重。
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从基线到第 12 周的变化
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药物治疗满意度问卷 (TSQM) - 便利评分
大体时间：从基线到第 12 周的变化
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药物治疗满意度问卷 (TSQM) - 便利评分，评分范围为 0 至 100。
0 表示没有治疗便利满意度，100 表示治疗便利满意度最高。
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从基线到第 12 周的变化
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药物治疗满意度问卷 (TSQM) - 疗效评分
大体时间：从基线到第 12 周的变化
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药物治疗满意度调查问卷 (TSQM) - 有效性评分以 0 到 100 的等级衡量。
0 表示对治疗效果不满意，100 表示治疗效果满意度最高。
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从基线到第 12 周的变化
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药物治疗满意度问卷 (TSQM) - 满意度评分
大体时间：从基线到第 12 周的变化
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药物治疗满意度调查表 (TSQM) - 满意度评分，评分范围为 0 至 100。
0 表示治疗不满意，100 表示治疗满意度最高。
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从基线到第 12 周的变化
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免疫球蛋白 G (IgG) 抗体水平
大体时间：从“第 -10 周到第 0 周”与“第 1 周到第 12 周”的变化
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测量静脉内和皮下研究阶段之间的 IgG 水平 (mg/dL)。
正常范围等于 762-1488 mg/dL。
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从“第 -10 周到第 0 周”与“第 1 周到第 12 周”的变化
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耐受性
大体时间：SCIg 开始后 12 周
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耐受性评估为完成研究和/或未因恶化而退出的受试者数量。
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SCIg 开始后 12 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Mazen M Dimachkie, MD、University of Kansas Medical Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年5月1日
初级完成 (实际的)
2017年11月1日
研究完成 (实际的)
2018年1月1日
研究注册日期
首次提交
2014年3月27日
首先提交符合 QC 标准的
2014年3月31日
首次发布 (估计)
2014年4月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年6月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年5月9日
最后验证
2021年5月1日
更多信息
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HIZENTRA ®的临床试验
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Chung-Ang University Hosptial, Chung-Ang University...未知