Открытое исследование подкожного иммуноглобулина (SCIg) при миастении гравис

Критерии включения:

• Пациенты 18 лет и старше
• Пациенты должны иметь предварительную или текущую документацию по MGFA MG 2, 3 или 4 генерализованной MG в соответствии с системой классификации MGFA.48 Эти степени соответствуют легкой (2), средней (3) и тяжелой (4)
• Повышенные AChR или MuSK Ab. Эти тесты будут проводиться за некоторое время до включения в исследование. Двойные серонегативные пациенты с миастенией с предшествующей документацией аномального снижения (> 10%) при медленной повторяющейся стимуляции нерва или аномальной ЭМГ одиночного волокна также будут допущены к участию.
• Признаки и симптомы пациента не следует лучше объяснять другим болезненным процессом.
• Поддерживающая доза IVg от 0,2 до 2 г/кг/4 недели или эквивалентная доза, вводимая каждые 2–4 недели ± 3 дня
• Стабильный внутривенный иммуноглобулин в течение как минимум 3 циклов (определение стабильности: отсутствие изменений назначенной дозы или частоты лечащим врачом)
• Пациент должен получать не более 200 г/4 недели внутривенного иммуноглобулина.
• Пациенты должны быть готовы завершить исследование и вернуться для последующих посещений.
• Пациенты должны быть готовы дать письменное информированное согласие, прежде чем участвовать в этом исследовании. Копия подписанного согласия должна храниться в медицинской карте пациента.
• Пациенты могут принимать следующие препараты при условии отсутствия изменения дозы в течение 60 дней: азатиоприн, циклоспорин, циклофосфамид, микофенолата мофетил, такролимус, метотрексат или другие иммунодепрессанты.
• Пациенты могут принимать преднизолон, если не было изменений дозы в течение 30 дней.

Критерий исключения:

• Оценка V по MGFA в течение 6 месяцев после скрининга.
• Наличие в анамнезе хронического дегенеративного, психического или неврологического расстройства, кроме миастении, которое может вызывать слабость или утомляемость.
• Другие серьезные хронические или изнурительные заболевания в течение шести месяцев до начала исследования.
• Пациентки женского пола в пременопаузе, которые: (а) беременны на основании сывороточного теста на беременность, (б) кормят грудью или (в) не используют эффективный метод двойного барьера (1 гормональный плюс 1 барьерный метод или 2 одновременных барьерные методы) противозачаточные средства (противозачаточные таблетки, мужской презерватив, женский презерватив, внутриматочная спираль, норплант, перевязка маточных труб или другие процедуры стерилизации).
• Измененные уровни сознания, деменция или ненормальное психическое состояние.
• Тимэктомия в предыдущие три месяца.
• Признаки почечной недостаточности (крем > 1,5 х повышен) или заболевания печени (трансаминазы повышен > 2,5 х) при скрининге.
• Заболевание кожи, которое может помешать оценке реакции в месте инъекции
• История тяжелых реакций на IVg или SCIg.
• Участие в научном исследовании за последние 3 месяца
• Лечение ритуксимабом или другими биологическими препаратами в течение 12 месяцев после включения в исследование
• Невозможность дать информированное согласие.
• История тромботических эпизодов в течение последнего года до регистрации
• Известные аллергические или другие тяжелые реакции на продукты крови, включая непереносимость предшествующего нормального человеческого иммуноглобулина для внутривенного введения (ВВИГ) и/или подкожного иммуноглобулина (ПСКИГ), например клинически значимый гемолиз в анамнезе после инфузии ВВИГ, асептический менингит, рецидивирующая сильная головная боль, гиперчувствительность тяжелая генерализованная или тяжелая местная кожная реакция.
• Дефицит IgA в анамнезе или признаки дефицита IgA при скрининге.