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Étude ouverte sur l'immunoglobuline sous-cutanée (SCIg) dans la myasthénie grave

9 mai 2021 mis à jour par: Mazen Dimachkie, MD
Le but de cette étude est de déterminer si Hizentra est un traitement sûr et efficace pour les personnes atteintes de myasthénie grave (MG).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La myasthénie grave (MG) est une maladie auto-immune rare qui affaiblit les muscles parce que le système immunitaire attaque la connexion entre les nerfs et les muscles.

Hizentra est une immunoglobine sous-cutanée (sous la peau) (SCIg). Une immunoglobine est une protéine du sang. Hizentra est à l'étude pour le traitement des patients atteints de MG. Hizentra est administré par injection dans la peau au moyen d'une pompe à perfusion portable, ce qui peut être plus facile à administrer pour les patients que les traitements actuels.

Les participants seront invités à effectuer 9 visites à la clinique et 3 appels téléphoniques. Cela pourrait prendre jusqu'à 30 semaines pour terminer toutes les visites d'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

23

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • University of Toronto
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14203
        • University at Buffalo
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients de 18 ans et plus
  • Les patients doivent avoir une documentation antérieure ou actuelle de MGFA MG de grades 2, 3 ou 4 généralisés, selon le système de classification MGFA.48 Ces grades correspondent à léger (2), modéré (3) et sévère (4)
  • AChR élevé ou Ac MusK. Ces tests auront été effectués à un certain moment avant l'entrée dans l'étude. Les patients MG doublement séronégatifs avec une documentation préalable d'une diminution anormale (> 10 %) sur la stimulation nerveuse répétitive lente ou un EMG à fibre unique anormal seront également autorisés à participer
  • Les signes et symptômes du patient ne doivent pas être mieux expliqués par un autre processus pathologique.
  • Dose d'entretien d'IgIV de 0,2 à 2 g/kg/4 semaines ou dose équivalente administrée toutes les 2 à 4 semaines ± 3 jours
  • IgIV stables depuis au moins 3 cycles (définition de la stabilité : pas de changement de posologie ou de fréquence prescrite par le médecin traitant)
  • Le patient ne doit pas recevoir plus de 200 g/4 semaines d'IgIV.
  • Les patients doivent être disposés à terminer l'étude et à revenir pour des visites de suivi.
  • Les patients doivent être disposés à donner un consentement éclairé écrit avant de participer à cette étude. Une copie du consentement signé doit être conservée dans le dossier médical du patient.
  • Les patients peuvent prendre les médicaments suivants tant qu'il n'y a pas eu de changement de dose pendant 60 jours : azathioprine, cyclosporine, cyclophosphamide, mycophénolate mofétil, tacrolimus, méthotrexate ou d'autres médicaments immunosuppresseurs.
  • Les patients peuvent être sous prednisone tant qu'il n'y a pas eu de changement de dose pendant 30 jours.

Critère d'exclusion:

  • MGFA grade V dans les 6 mois suivant le dépistage.
  • Antécédents de troubles chroniques dégénératifs, psychiatriques ou neurologiques autres que la MG pouvant entraîner une faiblesse ou de la fatigue.
  • Autres maladies chroniques ou débilitantes majeures dans les six mois précédant l'entrée à l'étude.
  • Patientes préménopausées et qui sont : (a) enceintes sur la base d'un test de grossesse sérique, (b) allaitantes, ou (c) n'utilisant pas de méthode efficace de double barrière (1 méthode hormonale plus 1 méthode de barrière ou 2 méthodes simultanées méthodes de barrière) contraception (pilule contraceptive, préservatif masculin, préservatif féminin, dispositif intra-utérin, Norplant, ligature des trompes ou autres procédures de stérilisation).
  • Niveaux de conscience altérés, démence ou état mental anormal.
  • Thymectomie dans les trois mois précédents.
  • Preuve d'insuffisance rénale (Cr> 1,5 x élevée) ou d'une maladie du foie (transaminases> 2,5 x élévation) lors du dépistage.
  • Maladie de la peau qui interférerait avec l'évaluation de la réaction au site d'injection
  • Antécédents de réactions sévères aux IVIg ou SCIg.
  • Participation à une étude de recherche au cours des 3 derniers mois
  • Traitement avec le rituximab ou d'autres produits biologiques dans les 12 mois suivant l'entrée à l'étude
  • Incapacité à donner un consentement éclairé.
  • Antécédents d'épisodes thrombotiques au cours de la dernière année précédant l'inscription
  • Réactions allergiques ou autres réactions graves connues aux produits sanguins, y compris l'intolérance à l'immunoglobuline humaine normale antérieure pour administration intraveineuse (IgIV) et/ou à l'immunoglobuline sous-cutanée (SCIG), comme des antécédents d'hémolyse cliniquement pertinente après une perfusion d'IgIV, une méningite aseptique, des maux de tête sévères récurrents, une hypersensibilité , réaction cutanée généralisée grave ou locale grave.
  • Antécédents de déficit en IgA ou preuve de déficit en IgA lors du dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: HIZENTRA®
Hizentra est une immunoglobine sous-cutanée (sous la peau) (SCIg). Les participants recevront Hizentra dans un minimum d'une perfusion par semaine et un maximum de 4 perfusions par semaine. La dose et le débit dépendent de la visite et de la façon dont chaque participant tolère le médicament. Max cc par site est de 50 cc par site par heure.
Médicament: HIZENTRA®
Les patients doivent remplir les critères d'inclusion et rester stables à la semaine 0, ce qui signifie que le QMG n'augmente pas de 3 points, recevront Hizentra pendant 12 semaines.
Autres noms:
  • Immunoglobuline sous-cutanée (humaine), liquide à 20 %

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de patients dont les scores quantitatifs de myasthénie grave ne sont pas augmentés de plus de 3 points à la fin de la phase de traitement SCIg
Délai: Passer de la ligne de base à la semaine 12

Le QMG est une échelle ordinale de 13 items qui mesure la fatigue et la force oculaire, bulbaire et des extrémités, ainsi que la fonction respiratoire. L'échelle va de 0 à 3 pour chaque élément, 0 signifiant normal et 3 sévère. Le score total peut aller de 0 à 39.

La modification de la gravité de la MG sera mesurée à l'aide du score quantitatif de myasthénie grave (QMG) pour la gravité de la maladie. Le QMG est une échelle composite clinique validée. Comme mentionné dans le protocole, nos hypothèses sont :

H0 : Proportion de patients dont les scores QMG sont augmentés de plus de 3 points à la fin de la phase de traitement SCIg ≤ 0,65 HA : Proportion de patients dont les scores QMG sont augmentés de pas plus de 3 points à la fin de la phase de traitement SCIg > 0,65

Ainsi, l'analyse du résultat principal est effectuée sous la forme d'un test Z des proportions à un échantillon. Autrement dit, le QMG est un résultat continu, mais les résultats des analyses sont rapportés sous forme de proportions.
Passer de la ligne de base à la semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Scores de l'échelle des activités de la vie quotidienne (MG-ADL) spécifiques à la myasthénie grave
Délai: Passer de la ligne de base à la semaine 12
Échelle des activités de la vie quotidienne spécifiques à la myasthénie grave (MG-ADL) : mesure composite des scores des échelles de mesure. Le MG-ADL a une échelle de 0 à 24, 0 étant le plus bas (aucun symptôme) et 24 étant le plus élevé (symptômes les plus graves). Le MG-ADL est un questionnaire administré par le personnel et déclaré par le patient qui mesure 8 symptômes courants de la myasthénie grave et les classe sur une échelle de 0 à 3.
Passer de la ligne de base à la semaine 12
Scores de qualité de vie pour la myasthénie grave (MG QOL-15)
Délai: Passer de la ligne de base à la semaine 12
MG Quality of Life (QOL)-15 : Mesure composite des scores des échelles de mesure. Le MG QOL-15 est un questionnaire auquel répond le patient qui pose des questions sur les différents symptômes de la MG. Le questionnaire se compose de 15 questions notées sur une échelle de 0 à 4. Le score total est compris entre 0 et 60, un score plus élevé signifiant des symptômes plus graves ou un résultat pire.
Passer de la ligne de base à la semaine 12
Score composite myasthénie grave (MGC)
Délai: Passer de la ligne de base à la semaine 12
Le MGC prend les scores du MG-ADL, du QMG, et les combine avec les scores des tests musculaires manuels pour créer le MGC. L'échelle de ce score varie de 0 à 50, les scores les plus élevés signifiant un résultat pire ou des symptômes plus graves.
Passer de la ligne de base à la semaine 12
Questionnaire de satisfaction du traitement pour les médicaments (TSQM) - Score de commodité
Délai: Passer de la ligne de base à la semaine 12
Questionnaire de satisfaction du traitement pour les médicaments (TSQM) - Score de commodité mesuré sur une échelle de 0 à 100. 0 indique aucune satisfaction quant à la commodité du traitement et 100 indique la satisfaction la plus élevée quant à la commodité du traitement.
Passer de la ligne de base à la semaine 12
Questionnaire de satisfaction du traitement pour les médicaments (TSQM) - Score d'efficacité
Délai: Passer de la ligne de base à la semaine 12
Questionnaire de satisfaction du traitement pour les médicaments (TSQM) - Score d'efficacité mesuré sur une échelle de 0 à 100. 0 indique aucune satisfaction quant à l'efficacité du traitement et 100 indique la satisfaction la plus élevée quant à l'efficacité du traitement.
Passer de la ligne de base à la semaine 12
Questionnaire de satisfaction du traitement pour les médicaments (TSQM) - Score de satisfaction
Délai: Passer de la ligne de base à la semaine 12
Questionnaire de satisfaction du traitement pour les médicaments (TSQM) - Score de satisfaction mesuré sur une échelle de 0 à 100. 0 indique aucune satisfaction du traitement et 100 indique la plus grande satisfaction du traitement.
Passer de la ligne de base à la semaine 12
Niveaux d'anticorps d'immunoglobuline G (IgG)
Délai: Passage de "Semaine -10 à Semaine 0" par rapport à "Semaine 1 à Semaine 12"
Mesurer le niveau d'IgG (mg/dL) entre les phases d'étude intraveineuse et sous-cutanée. La plage normale est égale à 762-1488 mg/dL.
Passage de "Semaine -10 à Semaine 0" par rapport à "Semaine 1 à Semaine 12"
Tolérance
Délai: 12 semaines à compter du début de l'IgSC
La tolérance est évaluée comme le nombre de sujets qui ont terminé l'étude et/ou qui ne se sont pas retirés en raison d'une aggravation.
12 semaines à compter du début de l'IgSC

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Mazen Dimachkie, MD

Collaborateurs

CSL Behring

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Mazen M Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 mai 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 novembre 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

1 janvier 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 mars 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 mars 2014

Première publication (Estimation)

1 avril 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 mai 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • STUDY00001041

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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