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Studio in aperto dell'immunoglobulina sottocutanea (SCIg) nella miastenia grave

9 maggio 2021 aggiornato da: Mazen Dimachkie, MD
Lo scopo di questo studio è determinare se Hizentra è un trattamento sicuro ed efficace per le persone con miastenia grave (MG).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La miastenia grave (MG) è una rara malattia autoimmune che provoca l'indebolimento dei muscoli perché il sistema immunitario attacca la connessione tra i nervi e i muscoli.

Hizentra è un'immunoglobina sottocutanea (sotto la pelle) (SCIg). Un'immunoglobina è una proteina del sangue. Hizentra è in fase di studio per il trattamento di pazienti affetti da MG. Hizentra viene somministrato mediante un'iniezione nella pelle attraverso una pompa per infusione portatile, che può essere più facile da somministrare per i pazienti rispetto ai trattamenti attuali.

Ai partecipanti verrà chiesto di completare 9 visite cliniche e 3 telefonate. Potrebbero essere necessarie fino a 30 settimane per completare tutte le visite di studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

23

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • University of Toronto
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
        • University at Buffalo
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti dai 18 anni in su
  • I pazienti devono avere una documentazione precedente o attuale di MGFA MG gradi 2, 3 o 4 MG generalizzata, secondo il sistema di classificazione MGFA.48 Questi gradi corrispondono a lieve (2), moderato (3) e grave (4)
  • AChR o MuSK Ab elevati. Questi test saranno stati eseguiti in un momento precedente all'ingresso nello studio. Saranno ammessi a partecipare anche i pazienti con doppia MG sieronegativa con precedente documentazione di un decremento anomalo (> 10%) sulla stimolazione nervosa ripetitiva lenta o un EMG a fibra singola anormale
  • I segni ei sintomi del paziente non dovrebbero essere meglio spiegati da un altro processo patologico.
  • Dose di mantenimento di IVIg da 0,2 a 2 gm/kg/4 settimane o dose equivalente somministrata Q 2-4 settimane±3 giorni
  • IVIg stabile per almeno 3 cicli (definizione di stabilità: nessun cambiamento nel dosaggio prescritto o nella frequenza da parte del medico curante)
  • Il paziente non deve ricevere più di 200 g/4 settimane di IVIg.
  • I pazienti devono essere disposti a completare lo studio e tornare per le visite di follow-up.
  • I pazienti devono essere disposti a dare il consenso informato scritto prima di partecipare a questo studio. Una copia del consenso firmato deve essere conservata nella cartella clinica del paziente.
  • I pazienti possono assumere i seguenti farmaci purché non vi sia stato alcun cambiamento di dose per 60 giorni: azatioprina, ciclosporina, ciclofosfamide, micofenolato mofetile, tacrolimus, metotrexato o altri farmaci immunosoppressori.
  • I pazienti possono assumere prednisone a condizione che non vi sia stato alcun cambiamento di dose per 30 giorni.

Criteri di esclusione:

  • MGFA grado V entro 6 mesi dallo screening.
  • Una storia di disturbo cronico degenerativo, psichiatrico o neurologico diverso dalla MG che può produrre debolezza o affaticamento.
  • Altre gravi malattie croniche o debilitanti entro sei mesi prima dell'ingresso nello studio.
  • Pazienti di sesso femminile in premenopausa che sono: (a) gravide sulla base di un test di gravidanza su siero, (b) allattamento al seno o (c) che non utilizzano un metodo efficace di doppia barriera (1 metodo ormonale più 1 di barriera o 2 metodi simultanei metodi di barriera) controllo delle nascite (pillola anticoncezionale, preservativo maschile, preservativo femminile, dispositivo intrauterino, Norplant, legatura delle tube o altre procedure di sterilizzazione).
  • Livelli alterati di coscienza, demenza o stato mentale anormale.
  • Timectomia nei tre mesi precedenti.
  • Evidenza di insufficienza renale (Cr> 1,5 x elevato) o malattia epatica (transaminasi> 2,5 x aumento) allo screening.
  • Malattia della pelle che interferirebbe con la valutazione della reazione al sito di iniezione
  • Storia di gravi reazioni a IVIg o SCIg.
  • Partecipazione a uno studio di ricerca negli ultimi 3 mesi
  • Trattamento con rituximab o altri farmaci biologici entro 12 mesi dall'ingresso nello studio
  • Impossibilità di fornire il consenso informato.
  • Storia di episodi trombotici nell'ultimo anno prima dell'arruolamento
  • Reazioni allergiche note o altre gravi reazioni agli emoderivati, inclusa intolleranza a precedenti immunoglobuline umane normali per somministrazione endovenosa (IVIG) e/o immunoglobuline sottocutanee (SCIG), come anamnesi di emolisi clinicamente rilevante dopo infusione di IVIG, meningite asettica, cefalea grave ricorrente, ipersensibilità , grave reazione cutanea locale generalizzata o grave.
  • Anamnesi di deficit di IgA o evidenza di deficit di IgA allo screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: HIZENTRA®
Hizentra è un'immunoglobina sottocutanea (sotto la pelle) (SCIg). I partecipanti riceveranno Hizentra in un minimo di un'infusione a settimana e un massimo di 4 infusioni a settimana. La dose e la frequenza dipendono dalla visita e da come ciascun partecipante tollera il farmaco. Max cc per sito è 50 cc per sito all'ora.
Droga: HIZENTRA®
I pazienti devono soddisfare i criteri di inclusione e rimanere stabili alla settimana 0, il che significa che il QMG non aumenta di 3 punti, entreranno a ricevere Hizentra per 12 settimane.
Altri nomi:
  • Immunoglobulina sottocutanea (umana), 20% liquida

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di pazienti i cui punteggi quantitativi di miastenia grave sono aumentati di non più di 3 punti alla fine della fase di trattamento SCIg
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla settimana 12

La QMG è una scala ordinale di 13 elementi che misura la fatica e la forza oculare, bulbare, delle estremità, insieme alla funzione respiratoria. La scala va da 0 a 3 per ogni elemento, con 0 che significa normale e 3 grave. Il punteggio totale può variare da 0 a 39.

La variazione della gravità della MG sarà misurata utilizzando il punteggio quantitativo della miastenia grave (QMG) per la gravità della malattia. La QMG è una scala composita clinica validata. Come accennato nel protocollo, le nostre ipotesi sono:

H0: percentuale di pazienti i cui punteggi QMG sono aumentati di oltre 3 punti alla fine della fase di trattamento con SCIg ≤ 0,65 HA: percentuale di pazienti i cui punteggi QMG sono aumentati di non più di 3 punti alla fine della fase di trattamento con SCIg > 0,65

Pertanto, l'analisi dell'esito primario viene eseguita come un test Z delle proporzioni su un campione. Cioè, il QMG è un risultato continuo, ma i risultati delle analisi sono riportati come proporzioni.
Modifica dal basale alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggi delle attività specifiche della miastenia grave della scala della vita quotidiana (MG-ADL).
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla settimana 12
Scala delle attività della vita quotidiana specifica per la miastenia grave (MG-ADL): misura composita dei punteggi delle scale di misurazione. L'MG-ADL ha una scala da 0 a 24 dove 0 è il più basso (nessun sintomo) e 24 è il più alto (sintomi più gravi. L'MG-ADL è un questionario somministrato dal personale e riportato dal paziente che misura 8 sintomi comuni della miastenia grave e li classifica su una scala da 0 a 3.
Modifica dal basale alla settimana 12
Punteggi della qualità della vita della miastenia grave (MG QOL-15).
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla settimana 12
MG Quality of Life (QOL)-15: misura composita dei punteggi delle scale di misurazione. La MG QOL-15 è un questionario a cui il paziente ha risposto chiedendo informazioni sui diversi sintomi della MG. Il questionario è composto da 15 domande classificate su una scala da 0 a 4. Il punteggio totale ha un intervallo da 0 a 60 con un punteggio più alto che indica sintomi più gravi o un esito peggiore.
Modifica dal basale alla settimana 12
Punteggio composito di miastenia grave (MGC).
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla settimana 12
L'MGC prende i punteggi dall'MG-ADL, il QMG e li combina con i punteggi dei test muscolari manuali per creare l'MGC. La scala di questo punteggio varia da 0 a 50 con punteggi più alti che indicano un esito peggiore o sintomi più gravi.
Modifica dal basale alla settimana 12
Questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM) - Punteggio di convenienza
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla settimana 12
Questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM) - Punteggio di convenienza misurato su una scala da 0 a 100. 0 indica nessuna soddisfazione per la convenienza del trattamento e 100 indica la massima soddisfazione per la convenienza del trattamento.
Modifica dal basale alla settimana 12
Questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM) - Punteggio di efficacia
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla settimana 12
Questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM) - Punteggio di efficacia misurato su una scala da 0 a 100. 0 indica nessuna soddisfazione per l'efficacia del trattamento e 100 indica la massima soddisfazione per l'efficacia del trattamento.
Modifica dal basale alla settimana 12
Questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM) - Punteggio di soddisfazione
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla settimana 12
Questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM) - Punteggio di soddisfazione misurato su una scala da 0 a 100. 0 indica nessuna soddisfazione per il trattamento e 100 indica la massima soddisfazione per il trattamento.
Modifica dal basale alla settimana 12
Livelli di anticorpi Immunoglobulina G (IgG).
Lasso di tempo: Modifica da "Settimana -10 a Settimana 0" rispetto a "Settimana 1 a Settimana 12"
Misurare il livello di IgG (mg/dL) tra le fasi dello studio per via endovenosa e sottocutanea. L'intervallo normale è pari a 762-1488 mg/dL.
Modifica da "Settimana -10 a Settimana 0" rispetto a "Settimana 1 a Settimana 12"
Tollerabilità
Lasso di tempo: 12 settimane dall'inizio della SCIg
La tollerabilità è valutata come il numero di soggetti che hanno completato lo studio e/o non si sono ritirati per peggioramento.
12 settimane dall'inizio della SCIg

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mazen Dimachkie, MD

Collaboratori

CSL Behring

Investigatori

  • Investigatore principale: Mazen M Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 maggio 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 marzo 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 marzo 2014

Primo Inserito (Stima)

1 aprile 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY00001041

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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