Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Helyi szirolimusz a pachyonychia congenita (PC) kezelésére

2016. október 5. frissítette: TransDerm, Inc.

1b. fázisú klinikai vizsgálat helyi szirolimusszal a pachyonychia congenita kezelésére

Egy tanulmány a helyi szirolimusz biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére a talpi keratoderma kezelésére PC-s felnőtteknél. Az alanyok kaphatnak placebót vagy olyan kezelést, amelynek során legalább 1 láb hosszú ideig helyileg szirolimuszt kapnak. A vizsgálat bizonyos fázisaiban a jobb és a bal láb kezelését kettős vak módon randomizálják. A vérszintek tesztelik a szirolimusz szisztémás felszívódását. A 39 hetes vizsgálati időtartam alatt egyéb biztonsági és hatásossági intézkedéseket is meghoznak. Finanszírozási forrás – FDA OOPD

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

15

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
        • Stanford University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

A tantárgyaknak:

  • Legyen képes megérteni a vizsgálat célját és kockázatait, és írjon alá egy írásos informált beleegyezési űrlapot (ICF)
  • Legyen férfi vagy nő ≥ 16 éves a szűrővizsgálat időpontjában
  • A PC genotipizálásával (például családi) és klinikailag korrelált fájdalmas keratodermával megerősített diagnózissal rendelkezzen.
  • Nagyjából szimmetrikus, hasonló súlyosságú bőrkeményedések vannak mindkét láb talpfelületén
  • A fogamzóképes korban lévő nőknek negatív szérum terhességi teszttel kell rendelkezniük
  • A reproduktív potenciállal rendelkező és szexuálisan aktív alanyoknak, legyen az férfi vagy nő, bele kell egyeznie a kettős korlátos fogamzásgátlási módszerek használatába

Kizárási kritériumok:

Az alábbi kritériumok bármelyikével rendelkező alany nem vehet részt ebben a vizsgálatban:

  • Más vizsgálati gyógyszer használata a szűrővizsgálatot követő 30 napon belül, és/vagy nem gyógyult ki az érintett területen korábbi vizsgálati gyógyszerek vagy eljárások (pl. biopszia) mellékhatásaiból
  • Jelentős állapot a bőrgyógyászati ​​kezelési területen, például trauma vagy nem gyógyuló krónikus seb
  • Terhes vagy szoptató (szoptató) nőstény, vagy pozitív szérum terhességi teszt
  • Aktív, szisztémás vagy lokális fertőzés a kezelés helyének közelében, amely krónikus vagy hosszan tartó antimikrobiális szerek alkalmazását igényli
  • Ismert immunhiány, beleértve: Hepatitis A; Hepatitisz B; Hepatitis C; Humán immunhiány vírus (HIV)

Korábbi és jelenlegi kezelés

  • Nem lehet abbahagyni az olyan gyógyszerek szedését, amelyekről ismert, hogy a CYP3A4/5 enzimek induktorai vagy inhibitorai
  • Nem lehet abbahagyni a P-glikoprotein-gátlóként ismert gyógyszerek szedését

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Osztott test 1% szirolimusz krém (TD201 1%)
Ez egy osztott testű kialakítás. Az alanyok 1%-os helyi szirolimusz krémet vagy placebókrémet (gyógyszer nélkül, vivőanyag-kontroll) adnak be minden lábuk talpi felületére. A vizsgálat során legalább az egyik lábfejet helyi szirolimusszal kezelik. Az alkalmazás naponta egyszer lesz, összesen 26 héten keresztül. A vizsgálati gyógyszer utolsó alkalmazása után 3 hónappal további ellenőrző látogatásra kerül sor. A vizsgálat teljes időtartama 39 hét.
Drog: 1% szirolimusz krém (TD201 1%)
1% szirolimusz krém (TD201 1%)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A szisztémás felszívódás értékelése a szérum szirolimusz minimális szintjének mérésével
Időkeret: Kéthetente és 1-2 havonta 24 héten keresztül, vagy a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 2 héten belül
Ennek az 1b fázisú biztonságossági vizsgálatnak az elsődleges kimeneti mérőszáma a rendszer felszívódásának értékelése a szérum szirolimusz minimális szintjének mérésével. A vizsgálat kimutatási határa 2,0 ng/ml volt.
Kéthetente és 1-2 havonta 24 héten keresztül, vagy a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 2 héten belül

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A PC-életminőség-indexben rögzített heti értékelések
Időkeret: Hetente 39 héten keresztül
A betegek által jelentett heti értékelés a PC életminőségi indexében
Hetente 39 héten keresztül
Napi értékelések rögzítése a számítógépes mérési naplóban
Időkeret: Hetente 39 héten keresztül
Hetente 39 héten keresztül

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A helyi tolerálhatóság nyomozói értékelése
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer alkalmazása előtt és a vizsgálati gyógyszer alkalmazása után 15-45 percen belül minden egyes látogatás alkalmával 39 hétig
A vizsgáló helyi tolerálhatóságának értékelését a talpfelületeken lévő alkalmazási helyeken a vizsgáló egy 4 fokú skála szerint (0, 1, 2 vagy 3; egyiktől sem súlyosig) értékeli a következők tekintetében: bőrpír, viszketés, szúrás/ égés, kéregképződés/erózió
A vizsgálati gyógyszer alkalmazása előtt és a vizsgálati gyógyszer alkalmazása után 15-45 percen belül minden egyes látogatás alkalmával 39 hétig
Szabványosított fényképek
Időkeret: Minden tanulmányi látogatás 39 héten keresztül
A betegség szakértője, aki vak a vizsgálati kezelésre, minden vizsgálati látogatás alkalmával elolvassa a kallusz területéről készült fényképeket. Az olvasó értékeli a bőrkeményedés változásait olyan kritériumok alapján, mint a hólyagok, repedések, kis/nagy méret, valamint vörös vagy véres foltok a bőrkeményedésen. A bőrkeményedés változása mind a jobb, mind a bal lábon jelenteni fog.
Minden tanulmányi látogatás 39 héten keresztül

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

TransDerm, Inc.

Együttműködők

Pachyonychia Congenita Project

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Roger L Kaspar, PhD, TransDerm, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2014. január 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. július 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2015. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. február 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. május 28.

Első közzététel (Becslés)

2014. június 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2016. október 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. október 5.

Utolsó ellenőrzés

2016. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TD201 - CS01
  • FD-R-05116 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: Orphan Products Development (OPD))

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a 1% szirolimusz krém (TD201 1%)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Spain

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel