- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT02152007
Topisches Sirolimus zur Behandlung von Pachyonychia congenita (PC)
5. Oktober 2016 aktualisiert von: TransDerm, Inc.
Klinische Phase-1b-Studie mit topischem Sirolimus zur Behandlung von Pachyonychia congenita
Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von topischem Sirolimus zur Behandlung von plantarer Keratodermie bei Erwachsenen mit PC.
Die Probanden können entweder ein Placebo oder eine Behandlung erhalten, wobei mindestens 1 Fuß zu irgendeinem Zeitpunkt topisches Sirolimus erhält.
Für bestimmte Phasen der Studienbehandlung wird die Zuordnung zum rechten und linken Fuß doppelblind randomisiert.
Die Blutspiegel werden die systemische Absorption von Sirolimus testen.
Während der 39-wöchigen Studiendauer werden weitere Sicherheits- und Wirksamkeitsmaßnahmen ergriffen.
Finanzierungsquelle - FDA OOPD
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
15
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
California
-
Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
- Stanford University
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
14 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Die Fächer müssen:
- In der Lage sein, den Zweck und die Risiken der Studie zu verstehen und eine schriftliche Einverständniserklärung (ICF) zu unterzeichnen
- Sie müssen zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs männlich oder weiblich ≥ 16 Jahre alt sein
- Haben Sie eine bestätigte Diagnose von PC durch Genotypisierung (z. B. familiär) und klinisch korrelierte schmerzhafte Keratodermie.
- Haben ungefähr symmetrische Schwielen von ähnlicher Schwere auf der Plantaroberfläche beider Füße
- Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben
- Probanden, ob männlich oder weiblich, mit reproduktivem Potenzial und die sexuell aktiv sind, müssen der Anwendung von Verhütungsmethoden mit doppelter Barriere zustimmen
Ausschlusskriterien:
Ein Proband mit einem der folgenden Kriterien ist nicht für die Aufnahme in diese Studie geeignet:
- Verwendung anderer Prüfpräparate innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Besuch und/oder hat sich nicht von Nebenwirkungen früherer Prüfpräparate oder Verfahren im betroffenen Bereich erholt (z. B. eine Biopsie)
- Signifikanter Zustand im dermatologischen Behandlungsbereich wie Trauma oder nicht heilende chronische Wunde
- Schwangere oder stillende (stillende) Frau oder ein positiver Schwangerschaftstest im Serum
- Aktive Infektion entweder systemisch oder lokal in der Nähe der Behandlungsstelle, die eine chronische oder längere Anwendung von antimikrobiellen Mitteln erfordert
- Bekannte Immunschwäche einschließlich: Hepatitis A; Hepatitis B; Hepatitis C; Humanes Immunschwächevirus (HIV)
Vorherige und aktuelle Behandlung
- Arzneimittel, von denen bekannt ist, dass sie entweder Induktoren oder Inhibitoren von CYP3A4/5-Enzymen sind, können nicht abgesetzt werden
- Arzneimittel, die als P-Glykoprotein-Hemmer bekannt sind, können nicht abgesetzt werden
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Split-Body 1 % Sirolimus-Creme (TD201 1 %)
Dies ist ein Split-Body-Design.
Die Probanden verabreichen sich selbst 1% topische Sirolimus-Creme oder Placebo-Creme (kein Medikament, Vehikelkontrolle) auf der Plantarfläche jedes Fußes.
Mindestens ein Fuß wird irgendwann während der Studie mit topischem Sirolimus behandelt.
Die Anwendung erfolgt einmal täglich für insgesamt 26 Wochen.
3 Monate nach der letzten Anwendung des Studienmedikaments findet eine zusätzliche Nachuntersuchung statt.
Die Gesamtdauer der Studie beträgt 39 Wochen.
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1 % Sirolimus-Creme (TD201 1 %)
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Bewertung der systemischen Resorption durch Messung der Talspiegel von Sirolimus im Serum
Zeitfenster: Zwei Wochen und alle 1-2 Monate für 24 Wochen oder innerhalb von 2 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments
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Der primäre Endpunkt dieser Phase-1b-Sicherheitsstudie ist die Bewertung der Systemresorption durch Messung der Sirolimus-Talspiegel im Serum.
Die Nachweisgrenze des Tests betrug 2,0 ng/ml.
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Zwei Wochen und alle 1-2 Monate für 24 Wochen oder innerhalb von 2 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Wöchentliche Bewertungen, die im PC Quality of Life Index aufgezeichnet werden
Zeitfenster: Wöchentlich für 39 Wochen
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Vom Patienten gemeldete wöchentliche Bewertung im PC Quality of Life Index
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Wöchentlich für 39 Wochen
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Tägliche Auswertungen Aufzeichnung im PC-Messtagebuch
Zeitfenster: Wöchentlich für 39 Wochen
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Wöchentlich für 39 Wochen
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Prüferbewertung der lokalen Verträglichkeit
Zeitfenster: Vor der Anwendung des Studienmedikaments und innerhalb von 15 bis 45 Minuten nach der Anwendung des Studienmedikaments bei jedem Besuch für 39 Wochen
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Die Beurteilung der lokalen Verträglichkeit durch den Prüfarzt an den Applikationsstellen auf den plantaren Oberflächen wird vom Prüfarzt gemäß einer 4-Punkte-Skala (0, 1, 2 oder 3; nicht bis schwer) im Hinblick auf: Erythem, Juckreiz, Stechen/ Brennen und Verkrustung/Erosion
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Vor der Anwendung des Studienmedikaments und innerhalb von 15 bis 45 Minuten nach der Anwendung des Studienmedikaments bei jedem Besuch für 39 Wochen
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Standardisierte Fotografien
Zeitfenster: Jeder Studienbesuch über 39 Wochen
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Ein für die Studienbehandlung verblindeter Krankheitsexperte liest die bei jedem Studienbesuch aufgenommenen Fotos des Kallusbereichs.
Der Leser wird Veränderungen an der Hornhaut anhand von Kriterien wie Blasen, Risse, kleine/große Größe und rote oder blutige Flecken auf der Hornhaut beurteilen.
Veränderungen der Schwielen werden sowohl für den rechten als auch für den linken Fuß gemeldet.
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Jeder Studienbesuch über 39 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Studienstuhl: Roger L Kaspar, PhD, TransDerm, Inc.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Januar 2014
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Juli 2015
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. November 2015
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
5. Februar 2014
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
28. Mai 2014
Zuerst gepostet (Schätzen)
2. Juni 2014
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
7. Oktober 2016
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
5. Oktober 2016
Zuletzt verifiziert
1. Oktober 2016
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Hautkrankheiten
- Angeborene Anomalien
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Pathologische Zustände, Anatomisch
- Hautkrankheiten, genetisch
- Nagelerkrankungen
- Hautanomalien
- Anomalien, mehrere
- Ektodermale Dysplasie
- Pachyonychia congenita
- Nägel, missgebildet
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Antiinfektiva
- Antineoplastische Mittel
- Immunsuppressive Mittel
- Immunologische Faktoren
- Antibakterielle Mittel
- Antibiotika, antineoplastische
- Antimykotika
- Sirolimus
Andere Studien-ID-Nummern
- TD201 - CS01
- FD-R-05116 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: Orphan Products Development (OPD))
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Unentschieden
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