Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Topisches Sirolimus zur Behandlung von Pachyonychia congenita (PC)

5. Oktober 2016 aktualisiert von: TransDerm, Inc.

Klinische Phase-1b-Studie mit topischem Sirolimus zur Behandlung von Pachyonychia congenita

Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von topischem Sirolimus zur Behandlung von plantarer Keratodermie bei Erwachsenen mit PC. Die Probanden können entweder ein Placebo oder eine Behandlung erhalten, wobei mindestens 1 Fuß zu irgendeinem Zeitpunkt topisches Sirolimus erhält. Für bestimmte Phasen der Studienbehandlung wird die Zuordnung zum rechten und linken Fuß doppelblind randomisiert. Die Blutspiegel werden die systemische Absorption von Sirolimus testen. Während der 39-wöchigen Studiendauer werden weitere Sicherheits- und Wirksamkeitsmaßnahmen ergriffen. Finanzierungsquelle - FDA OOPD

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Die Fächer müssen:

  • In der Lage sein, den Zweck und die Risiken der Studie zu verstehen und eine schriftliche Einverständniserklärung (ICF) zu unterzeichnen
  • Sie müssen zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs männlich oder weiblich ≥ 16 Jahre alt sein
  • Haben Sie eine bestätigte Diagnose von PC durch Genotypisierung (z. B. familiär) und klinisch korrelierte schmerzhafte Keratodermie.
  • Haben ungefähr symmetrische Schwielen von ähnlicher Schwere auf der Plantaroberfläche beider Füße
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben
  • Probanden, ob männlich oder weiblich, mit reproduktivem Potenzial und die sexuell aktiv sind, müssen der Anwendung von Verhütungsmethoden mit doppelter Barriere zustimmen

Ausschlusskriterien:

Ein Proband mit einem der folgenden Kriterien ist nicht für die Aufnahme in diese Studie geeignet:

  • Verwendung anderer Prüfpräparate innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Besuch und/oder hat sich nicht von Nebenwirkungen früherer Prüfpräparate oder Verfahren im betroffenen Bereich erholt (z. B. eine Biopsie)
  • Signifikanter Zustand im dermatologischen Behandlungsbereich wie Trauma oder nicht heilende chronische Wunde
  • Schwangere oder stillende (stillende) Frau oder ein positiver Schwangerschaftstest im Serum
  • Aktive Infektion entweder systemisch oder lokal in der Nähe der Behandlungsstelle, die eine chronische oder längere Anwendung von antimikrobiellen Mitteln erfordert
  • Bekannte Immunschwäche einschließlich: Hepatitis A; Hepatitis B; Hepatitis C; Humanes Immunschwächevirus (HIV)

Vorherige und aktuelle Behandlung

  • Arzneimittel, von denen bekannt ist, dass sie entweder Induktoren oder Inhibitoren von CYP3A4/5-Enzymen sind, können nicht abgesetzt werden
  • Arzneimittel, die als P-Glykoprotein-Hemmer bekannt sind, können nicht abgesetzt werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Split-Body 1 % Sirolimus-Creme (TD201 1 %)
Dies ist ein Split-Body-Design. Die Probanden verabreichen sich selbst 1% topische Sirolimus-Creme oder Placebo-Creme (kein Medikament, Vehikelkontrolle) auf der Plantarfläche jedes Fußes. Mindestens ein Fuß wird irgendwann während der Studie mit topischem Sirolimus behandelt. Die Anwendung erfolgt einmal täglich für insgesamt 26 Wochen. 3 Monate nach der letzten Anwendung des Studienmedikaments findet eine zusätzliche Nachuntersuchung statt. Die Gesamtdauer der Studie beträgt 39 Wochen.
Arzneimittel: 1 % Sirolimus-Creme (TD201 1 %)
1 % Sirolimus-Creme (TD201 1 %)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der systemischen Resorption durch Messung der Talspiegel von Sirolimus im Serum
Zeitfenster: Zwei Wochen und alle 1-2 Monate für 24 Wochen oder innerhalb von 2 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments
Der primäre Endpunkt dieser Phase-1b-Sicherheitsstudie ist die Bewertung der Systemresorption durch Messung der Sirolimus-Talspiegel im Serum. Die Nachweisgrenze des Tests betrug 2,0 ng/ml.
Zwei Wochen und alle 1-2 Monate für 24 Wochen oder innerhalb von 2 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wöchentliche Bewertungen, die im PC Quality of Life Index aufgezeichnet werden
Zeitfenster: Wöchentlich für 39 Wochen
Vom Patienten gemeldete wöchentliche Bewertung im PC Quality of Life Index
Wöchentlich für 39 Wochen
Tägliche Auswertungen Aufzeichnung im PC-Messtagebuch
Zeitfenster: Wöchentlich für 39 Wochen
Wöchentlich für 39 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prüferbewertung der lokalen Verträglichkeit
Zeitfenster: Vor der Anwendung des Studienmedikaments und innerhalb von 15 bis 45 Minuten nach der Anwendung des Studienmedikaments bei jedem Besuch für 39 Wochen
Die Beurteilung der lokalen Verträglichkeit durch den Prüfarzt an den Applikationsstellen auf den plantaren Oberflächen wird vom Prüfarzt gemäß einer 4-Punkte-Skala (0, 1, 2 oder 3; nicht bis schwer) im Hinblick auf: Erythem, Juckreiz, Stechen/ Brennen und Verkrustung/Erosion
Vor der Anwendung des Studienmedikaments und innerhalb von 15 bis 45 Minuten nach der Anwendung des Studienmedikaments bei jedem Besuch für 39 Wochen
Standardisierte Fotografien
Zeitfenster: Jeder Studienbesuch über 39 Wochen
Ein für die Studienbehandlung verblindeter Krankheitsexperte liest die bei jedem Studienbesuch aufgenommenen Fotos des Kallusbereichs. Der Leser wird Veränderungen an der Hornhaut anhand von Kriterien wie Blasen, Risse, kleine/große Größe und rote oder blutige Flecken auf der Hornhaut beurteilen. Veränderungen der Schwielen werden sowohl für den rechten als auch für den linken Fuß gemeldet.
Jeder Studienbesuch über 39 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

TransDerm, Inc.

Mitarbeiter

Pachyonychia Congenita Project

Ermittler

  • Studienstuhl: Roger L Kaspar, PhD, TransDerm, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Februar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Mai 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

2. Juni 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

7. Oktober 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Oktober 2016

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TD201 - CS01
  • FD-R-05116 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: Orphan Products Development (OPD))

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Pachyonychia congenita

Klinische Studien zur 1 % Sirolimus-Creme (TD201 1 %)

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren