Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Aktuel Sirolimus til behandling af Pachyonychia Congenita (PC)

5. oktober 2016 opdateret af: TransDerm, Inc.

Fase 1b klinisk forsøg med topisk Sirolimus til behandling af Pachyonychia Congenita

En undersøgelse for at evaluere sikkerhed og effektivitet af topisk sirolimus til behandling af plantar keratoderma hos voksne med PC. Forsøgspersoner kan modtage enten placebo eller behandling, hvor mindst 1 fod får topisk sirolimus på et eller andet tidspunkt. For visse faser af undersøgelsen vil behandlingstildelingen til højre og venstre fod blive randomiseret på en dobbeltblind måde. Blodniveauer vil teste systemisk absorption af sirolimus. Andre sikkerheds- og virkningsforanstaltninger vil blive truffet gennem undersøgelsens 39 ugers varighed. Finansieringskilde - FDA OOPD

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Emner skal:

  • Være i stand til at forstå formålet med og risiciene ved undersøgelsen og underskrive en skriftlig Informed Consent Form (ICF)
  • Være mand eller kvinde ≥ 16 år på tidspunktet for screeningsbesøget
  • Har en bekræftet diagnose af PC ved genotypebestemmelse (f.eks. familiær) og klinisk korreleret smertefuld keratodermi.
  • Har nogenlunde symmetriske hård hud af samme sværhedsgrad på plantaroverfladen af ​​begge fødder
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest
  • Forsøgspersoner, hvad enten de er mænd eller kvinder, med reproduktionspotentiale, og som er seksuelt aktive, skal acceptere at bruge dobbeltbarriere præventionsmetoder

Ekskluderingskriterier:

Et emne med et af følgende kriterier er ikke berettiget til at blive inkluderet i denne undersøgelse:

  • Brug af andre forsøgslægemidler inden for 30 dage efter screeningsbesøget og/eller er ikke kommet sig over nogen bivirkninger af tidligere forsøgslægemidler eller procedure i det berørte område (f.eks. en biopsi)
  • Betydelig tilstand i det dermatologiske behandlingsområde, såsom traumer eller ikke-helende kroniske sår
  • Gravid eller ammende (ammende) kvinde, eller en positiv serumgraviditetstest
  • Aktiv infektion enten systemisk eller lokal nær behandlingsstedet, der kræver kronisk eller langvarig brug af antimikrobielle midler
  • Kendt immundefekt, herunder: Hepatitis A; Hepatitis B; Hepatitis C; Humant immundefektvirus (HIV)

Forudgående og nuværende behandling

  • Kan ikke seponeres fra lægemidler, der vides at være enten inducere eller hæmmere af CYP3A4/5-enzymer
  • Kan ikke seponeres fra lægemidler, der vides at være P-glykoproteinhæmmere

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Split-body 1% sirolimus creme (TD201 1%)
Dette er et split-body design. Forsøgspersoner vil selv administrere 1 % topisk sirolimuscreme eller placebocreme (ingen medicin, vehikelkontrol) på plantaroverfladen af ​​hver fod. Mindst én fod vil blive behandlet med topisk sirolimus på et tidspunkt i løbet af undersøgelsen. Ansøgningen vil være én gang dagligt i i alt 26 uger. Der vil være et yderligere opfølgningsbesøg 3 måneder efter sidste påføring af studielægemidlet. Den samlede varighed af undersøgelsen er 39 uger.
1% sirolimus creme (TD201 1%)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af systemisk absorption gennem måling af serumsirolimus bundniveauer
Tidsramme: To uger og hver 1-2 måned i 24 uger eller inden for 2 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
Det primære resultatmål for dette fase 1b-sikkerhedsstudie er evaluering af systemabsorption gennem måling af bundniveauer af sirolimus i serum. Detektionsgrænsen for assayet var 2,0 ng/ml.
To uger og hver 1-2 måned i 24 uger eller inden for 2 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ugentlige vurderinger registreret i PC Quality of Life Index
Tidsramme: Ugentligt i 39 uger
Patientrapporteret ugentlig vurdering i PC Quality of Life Index
Ugentligt i 39 uger
Daglige vurderinger Registrering i pc-målingsdagbogen
Tidsramme: Ugentligt i 39 uger
Ugentligt i 39 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Efterforsker vurdering af lokal tolerabilitet
Tidsramme: Før påføring af forsøgslægemidlet og inden for 15-45 minutter efter påføring af forsøgslægemiddel ved hvert besøg i 39 uger
Investigators vurdering af lokal tolerabilitet på applikationsstederne på plantaroverfladerne vil blive evalueret af investigator i henhold til en 4-punkts skala (0, 1, 2 eller 3; ingen til alvorlige) med hensyn til: erytem, ​​kløe, stikkende/ brænding og skorpedannelse/erosion
Før påføring af forsøgslægemidlet og inden for 15-45 minutter efter påføring af forsøgslægemiddel ved hvert besøg i 39 uger
Standardiserede fotografier
Tidsramme: Hvert studiebesøg over 39 uger
En ekspert i sygdommen, som er blind for undersøgelsesbehandlingen, vil læse fotografierne af callusområdet taget ved hvert studiebesøg. Læseren vil vurdere ændringer i hård hud ud fra kriterier som blærer, revner, lille/stor størrelse og røde eller blodige pletter på hård hud. Ændring i hård hud vil blive rapporteret for både højre og venstre fod.
Hvert studiebesøg over 39 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Samarbejdspartnere

Efterforskere

  • Studiestol: Roger L Kaspar, PhD, TransDerm, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. februar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. maj 2014

Først opslået (Skøn)

2. juni 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

7. oktober 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. oktober 2016

Sidst verificeret

1. oktober 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pachyonychia Congenita

Kliniske forsøg med 1% sirolimus creme (TD201 1%)

3
Abonner