- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT02152007
Aktuel Sirolimus til behandling af Pachyonychia Congenita (PC)
5. oktober 2016 opdateret af: TransDerm, Inc.
Fase 1b klinisk forsøg med topisk Sirolimus til behandling af Pachyonychia Congenita
En undersøgelse for at evaluere sikkerhed og effektivitet af topisk sirolimus til behandling af plantar keratoderma hos voksne med PC.
Forsøgspersoner kan modtage enten placebo eller behandling, hvor mindst 1 fod får topisk sirolimus på et eller andet tidspunkt.
For visse faser af undersøgelsen vil behandlingstildelingen til højre og venstre fod blive randomiseret på en dobbeltblind måde.
Blodniveauer vil teste systemisk absorption af sirolimus.
Andre sikkerheds- og virkningsforanstaltninger vil blive truffet gennem undersøgelsens 39 ugers varighed.
Finansieringskilde - FDA OOPD
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
15
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Stanford, California, Forenede Stater, 94305
- Stanford University
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Emner skal:
- Være i stand til at forstå formålet med og risiciene ved undersøgelsen og underskrive en skriftlig Informed Consent Form (ICF)
- Være mand eller kvinde ≥ 16 år på tidspunktet for screeningsbesøget
- Har en bekræftet diagnose af PC ved genotypebestemmelse (f.eks. familiær) og klinisk korreleret smertefuld keratodermi.
- Har nogenlunde symmetriske hård hud af samme sværhedsgrad på plantaroverfladen af begge fødder
- Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest
- Forsøgspersoner, hvad enten de er mænd eller kvinder, med reproduktionspotentiale, og som er seksuelt aktive, skal acceptere at bruge dobbeltbarriere præventionsmetoder
Ekskluderingskriterier:
Et emne med et af følgende kriterier er ikke berettiget til at blive inkluderet i denne undersøgelse:
- Brug af andre forsøgslægemidler inden for 30 dage efter screeningsbesøget og/eller er ikke kommet sig over nogen bivirkninger af tidligere forsøgslægemidler eller procedure i det berørte område (f.eks. en biopsi)
- Betydelig tilstand i det dermatologiske behandlingsområde, såsom traumer eller ikke-helende kroniske sår
- Gravid eller ammende (ammende) kvinde, eller en positiv serumgraviditetstest
- Aktiv infektion enten systemisk eller lokal nær behandlingsstedet, der kræver kronisk eller langvarig brug af antimikrobielle midler
- Kendt immundefekt, herunder: Hepatitis A; Hepatitis B; Hepatitis C; Humant immundefektvirus (HIV)
Forudgående og nuværende behandling
- Kan ikke seponeres fra lægemidler, der vides at være enten inducere eller hæmmere af CYP3A4/5-enzymer
- Kan ikke seponeres fra lægemidler, der vides at være P-glykoproteinhæmmere
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Split-body 1% sirolimus creme (TD201 1%)
Dette er et split-body design.
Forsøgspersoner vil selv administrere 1 % topisk sirolimuscreme eller placebocreme (ingen medicin, vehikelkontrol) på plantaroverfladen af hver fod.
Mindst én fod vil blive behandlet med topisk sirolimus på et tidspunkt i løbet af undersøgelsen.
Ansøgningen vil være én gang dagligt i i alt 26 uger.
Der vil være et yderligere opfølgningsbesøg 3 måneder efter sidste påføring af studielægemidlet.
Den samlede varighed af undersøgelsen er 39 uger.
|
1% sirolimus creme (TD201 1%)
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Evaluering af systemisk absorption gennem måling af serumsirolimus bundniveauer
Tidsramme: To uger og hver 1-2 måned i 24 uger eller inden for 2 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
|
Det primære resultatmål for dette fase 1b-sikkerhedsstudie er evaluering af systemabsorption gennem måling af bundniveauer af sirolimus i serum.
Detektionsgrænsen for assayet var 2,0 ng/ml.
|
To uger og hver 1-2 måned i 24 uger eller inden for 2 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Ugentlige vurderinger registreret i PC Quality of Life Index
Tidsramme: Ugentligt i 39 uger
|
Patientrapporteret ugentlig vurdering i PC Quality of Life Index
|
Ugentligt i 39 uger
|
Daglige vurderinger Registrering i pc-målingsdagbogen
Tidsramme: Ugentligt i 39 uger
|
Ugentligt i 39 uger
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Efterforsker vurdering af lokal tolerabilitet
Tidsramme: Før påføring af forsøgslægemidlet og inden for 15-45 minutter efter påføring af forsøgslægemiddel ved hvert besøg i 39 uger
|
Investigators vurdering af lokal tolerabilitet på applikationsstederne på plantaroverfladerne vil blive evalueret af investigator i henhold til en 4-punkts skala (0, 1, 2 eller 3; ingen til alvorlige) med hensyn til: erytem, kløe, stikkende/ brænding og skorpedannelse/erosion
|
Før påføring af forsøgslægemidlet og inden for 15-45 minutter efter påføring af forsøgslægemiddel ved hvert besøg i 39 uger
|
Standardiserede fotografier
Tidsramme: Hvert studiebesøg over 39 uger
|
En ekspert i sygdommen, som er blind for undersøgelsesbehandlingen, vil læse fotografierne af callusområdet taget ved hvert studiebesøg.
Læseren vil vurdere ændringer i hård hud ud fra kriterier som blærer, revner, lille/stor størrelse og røde eller blodige pletter på hård hud.
Ændring i hård hud vil blive rapporteret for både højre og venstre fod.
|
Hvert studiebesøg over 39 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studiestol: Roger L Kaspar, PhD, TransDerm, Inc.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. januar 2014
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. juli 2015
Studieafslutning (Faktiske)
1. november 2015
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
5. februar 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
28. maj 2014
Først opslået (Skøn)
2. juni 2014
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
7. oktober 2016
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
5. oktober 2016
Sidst verificeret
1. oktober 2016
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hudsygdomme
- Medfødte abnormiteter
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Patologiske Tilstande, Anatomiske
- Hudsygdomme, genetisk
- Neglesygdomme
- Hudabnormiteter
- Abnormiteter, multiple
- Ektodermal dysplasi
- Pachyonychia Congenita
- Negle, misdannede
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Anti-infektionsmidler
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Antibakterielle midler
- Antibiotika, antineoplastisk
- Antifungale midler
- Sirolimus
Andre undersøgelses-id-numre
- TD201 - CS01
- FD-R-05116 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Orphan Products Development (OPD))
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Uafklaret
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Pachyonychia Congenita
-
Palvella Therapeutics, Inc.RekrutteringPachyonychia CongenitaForenede Stater, Det Forenede Kongerige
-
Pachyonychia Congenita ProjectRekrutteringPachyonychia CongenitaForenede Stater
-
Kamari Pharma LtdRekruttering
-
Palvella Therapeutics, Inc.RekrutteringPachyonychia CongenitaForenede Stater
-
Palvella Therapeutics, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendePachyonychia CongenitaForenede Stater
-
Pachyonychia Congenita ProjectAfsluttetPachyonychia CongenitaForenede Stater
-
Palvella Therapeutics, Inc.UkendtPachyonychia CongenitaForenede Stater
-
Tel-Aviv Sourasky Medical CenterUkendtPachyonychia Congenita
-
Johns Hopkins UniversityAfsluttetEpidermolyse Bullosa Simplex | Pachyonychia CongenitaForenede Stater
-
Uppsala UniversityUkendtEpidermolyse Bullosa SimplexSverige
Kliniske forsøg med 1% sirolimus creme (TD201 1%)
-
GlaxoSmithKlinePPD; Innovaderm Research Inc.; iCardiac; AlgorithmeTrukket tilbage
-
Aldeyra Therapeutics, Inc.AfsluttetSjögren-Larsson syndromForenede Stater
-
Taro Pharmaceuticals USAAfsluttet
-
Advanced DermatologyAfsluttetHudældning | Fotoaldring af hudForenede Stater
-
Hadassah Medical OrganizationUkendt
-
Amorepacific CorporationAfsluttetUndersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af PAC-14028 creme hos rosaceapatienterPapulopustulær rosacea | Erythematotelangiektatisk rosaceaKorea, Republikken
-
Melanoma and Skin Cancer Trials LimitedMonash University; The University of QueenslandIkke rekrutterer endnuHudkræft | Solide organtransplantationsmodtagereAustralien
-
Sohag UniversityRekrutteringVaskulære misdannelser | Mikrocystisk lymfatisk misdannelse | Kombineret vaskulær misdannelseEgypten
-
The University of Texas Health Science Center,...National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); United States Department... og andre samarbejdspartnereAfsluttetTraumaForenede Stater, Canada
-
Orasis Pharmaceuticals Ltd.Afsluttet