Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ajankohtainen sirolimuusi pachyonychia congenitan (PC) hoitoon

keskiviikko 5. lokakuuta 2016 päivittänyt: TransDerm, Inc.

Vaihe 1b kliininen tutkimus, jossa käytettiin paikallista sirolimuusia pachyonychia congenitan hoitoon

Tutkimus paikallisen sirolimuusin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi jalkapohjan keratoderman hoidossa aikuisilla, joilla on PC. Potilaat voivat saada joko lumelääkettä tai hoitoa, jossa vähintään 1 jalka saa paikallisesti sirolimuusia jossain vaiheessa. Tietyissä tutkimuksen vaiheissa hoitojako oikealle ja vasemmalle jalalle satunnaistetaan kaksoissokkoutetulla tavalla. Veriarvot testaavat sirolimuusin systeemistä imeytymistä. Muita turva- ja tehotoimenpiteitä toteutetaan 39 viikon tutkimuksen ajan. Rahoituslähde - FDA OOPD

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Aiheiden tulee:

  • Pyydä ymmärtämään tutkimuksen tarkoitus ja riskit ja allekirjoittamaan kirjallinen tietoinen suostumuslomake (ICF)
  • Ole mies tai nainen ≥ 16-vuotias seulontakäynnin aikaan
  • Sinulla on vahvistettu PC-diagnoosi genotyypityksen avulla (esim. suvullinen) ja kliinisesti korreloitu kivulias keratoderma.
  • Molempien jalkojen plantaarisella pinnalla on suunnilleen symmetrisiä, vakavuudeltaan samanlaisia ​​kovettumia
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti
  • Koehenkilöiden, olivatpa ne miehet tai naiset, joilla on lisääntymispotentiaalia ja jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia, on suostuttava kaksoisesteen ehkäisymenetelmiin

Poissulkemiskriteerit:

Koehenkilöä, jolla on jokin seuraavista kriteereistä, ei voida ottaa mukaan tähän tutkimukseen:

  • Muiden tutkimuslääkkeiden käyttö 30 päivän kuluessa seulontakäynnistä ja/tai ei ole toipunut aiempien tutkimuslääkkeiden tai toimenpiteen sivuvaikutuksista sairastuneella alueella (esim.
  • Merkittävä sairaus ihotautien hoitoalueella, kuten trauma tai ei-paraantuva krooninen haava
  • Raskaana oleva tai imettävä (imettävä) nainen tai positiivinen seerumin raskaustesti
  • Aktiivinen infektio joko systeeminen tai paikallinen lähellä hoitokohtaa, joka vaatii kroonista tai pitkäaikaista antimikrobisten aineiden käyttöä
  • Tunnettu immuunipuutos, mukaan lukien: hepatiitti A; B-hepatiitti; C-hepatiitti; Ihmisen immuunikatovirus (HIV)

Aikaisempi ja nykyinen hoito

  • Ei voida lopettaa lääkkeillä, joiden tiedetään olevan CYP3A4/5-entsyymien indusoijia tai estäjiä
  • Ei voida lopettaa lääkkeistä, joiden tiedetään olevan P-glykoproteiinin estäjiä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Jaettu vartalo 1 % sirolimuusivoide (TD201 1 %)
Tämä on jaettu runkorakenne. Koehenkilöt antavat itse 1 % paikallista sirolimuusivoidetta tai plasebovoidetta (ei lääkettä, vehikkelikontrolli) kummankin jalan plantaaripinnalle. Vähintään yhtä jalkaa hoidetaan paikallisella sirolimuusilla jossain vaiheessa tutkimuksen aikana. Hakemus tehdään kerran päivässä yhteensä 26 viikon ajan. Ylimääräinen seurantakäynti järjestetään 3 kuukauden kuluttua viimeisestä tutkimuslääkkeen levityksestä. Tutkimuksen kokonaiskesto on 39 viikkoa.
Lääke: 1 % sirolimuusivoidetta (TD201 1 %)
1 % sirolimuusivoidetta (TD201 1 %)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Systeemisen imeytymisen arviointi seerumin sirolimuusin vähimmäistasojen mittaamisen avulla
Aikaikkuna: Kaksi viikkoa ja 1-2 kuukauden välein 24 viikon ajan tai 2 viikon sisällä viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen
Tämän vaiheen 1b turvallisuustutkimuksen ensisijainen tulosmittaus on systeemisen imeytymisen arviointi mittaamalla seerumin sirolimuusin vähimmäistasot. Määrityksen havaitsemisraja oli 2,0 ng/ml.
Kaksi viikkoa ja 1-2 kuukauden välein 24 viikon ajan tai 2 viikon sisällä viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
PC-elämänlaatuindeksiin kirjatut viikoittaiset arvioinnit
Aikaikkuna: Viikoittain 39 viikon ajan
Potilaiden raportoima viikoittainen arviointi PC-elämänlaatuindeksissä
Viikoittain 39 viikon ajan
Päivittäisten arvioiden tallennus PC:n mittauspäiväkirjaan
Aikaikkuna: Viikoittain 39 viikon ajan
Viikoittain 39 viikon ajan

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tutkijan arvio paikallisesta siedettävyydestä
Aikaikkuna: Ennen tutkimuslääkkeen käyttöä ja 15-45 minuutin kuluessa tutkimuslääkkeen levittämisestä jokaisella käynnillä 39 viikon ajan
Tutkija arvioi paikallisen siedettävyyden jalkapohjan pinnoille levityskohdissa 4-pisteen asteikolla (0, 1, 2 tai 3; ei mistään vakavaan) koskien: punoitusta, kutinaa, pistelyä/ palaminen ja kuoriutuminen/eroosio
Ennen tutkimuslääkkeen käyttöä ja 15-45 minuutin kuluessa tutkimuslääkkeen levittämisestä jokaisella käynnillä 39 viikon ajan
Standardoidut valokuvat
Aikaikkuna: Jokainen opintokäynti yli 39 viikon ajan
Tutkimushoidolle sokeutunut sairauden asiantuntija lukee kullakin tutkimuskäynnillä otetut kuvat kallusalueesta. Lukija arvioi kovettumien muutoksia sellaisten kriteerien perusteella, kuten rakkuloita, halkeamia, pieniä/suuria kokoja ja punaisia ​​tai verisiä täpliä kalluksessa. Muutokset kovettumissa raportoidaan sekä oikealla että vasemmalla jalalla.
Jokainen opintokäynti yli 39 viikon ajan

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

TransDerm, Inc.

Yhteistyökumppanit

Pachyonychia Congenita Project

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Roger L Kaspar, PhD, TransDerm, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. tammikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 5. helmikuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 28. toukokuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 2. kesäkuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 7. lokakuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. lokakuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. lokakuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TD201 - CS01
  • FD-R-05116 (Muu apuraha/rahoitusnumero: Orphan Products Development (OPD))

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset 1 % sirolimuusivoidetta (TD201 1 %)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Canada

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa