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Pachyonychia Congenita (PC) 치료를 위한 국소 Sirolimus

2016년 10월 5일 업데이트: TransDerm, Inc.

선천성 손발톱염 치료를 위한 Sirolimus 외용제 1b상 임상시험

PC를 가진 성인의 족저 각피증 치료를 위한 국소 시롤리무스의 안전성과 유효성을 평가하는 연구. 피험자는 위약 또는 적어도 1피트에 국소 시롤리무스를 받는 치료를 받을 수 있습니다. 연구의 특정 단계에서 오른발과 왼발에 대한 치료 할당은 이중 맹검 방식으로 무작위 배정됩니다. 혈중 농도는 시롤리무스의 전신 흡수를 테스트합니다. 39주간의 연구 기간 동안 다른 안전성 및 효능 조치가 취해질 것입니다. 자금 출처 - FDA OOPD

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

15

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Stanford, California, 미국, 94305
        • Stanford University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

피험자는 다음을 수행해야 합니다.

  • 연구의 목적과 위험을 이해하고 서면 동의서(ICF)에 서명할 수 있어야 합니다.
  • 스크리닝 방문 시점에 16세 이상의 남성 또는 여성이어야 함
  • 유전자형 분석(예: 가족성) 및 임상적으로 관련된 고통스러운 각피증에 의해 PC 진단이 확인되었습니다.
  • 양쪽 발의 발바닥 표면에 비슷한 정도의 대략 대칭적인 굳은살이 있습니다.
  • 가임 여성은 혈청 임신 테스트 결과 음성이어야 함
  • 가임 가능성이 있고 성적으로 왕성한 남성 또는 여성 피험자는 이중 장벽 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

다음 기준 중 하나를 가진 피험자는 본 연구에 포함될 자격이 없습니다.

  • 스크리닝 방문 후 30일 이내에 다른 연구 약물을 사용하고/하거나 영향을 받는 영역에서 이전 연구 약물 또는 절차(예: 생검)의 부작용에서 회복되지 않았습니다.
  • 외상, 치유되지 않는 만성 창상 등 피부과 치료 부위의 중대한 상태
  • 임신 또는 수유(수유) 여성 또는 양성 혈청 임신 검사
  • 항균제의 만성 또는 장기간 사용을 필요로 하는 치료 부위 근처의 전신 또는 국소 활성 감염
  • 다음을 포함한 알려진 면역결핍: A형 간염; B형 간염; C 형 간염; 인간 면역결핍 바이러스(HIV)

이전 및 현재 치료

  • CYP3A4/5 효소의 유도제 또는 억제제로 알려진 약물을 중단할 수 없음
  • P-당단백 억제제로 알려진 약물을 중단할 수 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 스플릿 바디 1% 시롤리무스 크림 (TD201 1%)
본체가 분리된 디자인입니다. 피험자는 각 발의 발바닥 표면에 1% 국소 시롤리무스 크림 또는 위약 크림(약물 없음, 비히클 제어)을 자가 투여합니다. 적어도 한 발은 연구 동안 어느 시점에 국소 시롤리무스로 치료될 것입니다. 신청은 총 26주 동안 하루에 한 번 이루어집니다. 연구 약물의 마지막 적용 후 3개월 후에 추가 후속 방문이 있을 것입니다. 총 연구 기간은 39주입니다.
의약품: 1% 시롤리무스 크림(TD201 1%)
1% 시롤리무스 크림(TD201 1%)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈청 Sirolimus 최저 농도 측정을 통한 전신 흡수 평가
기간: 연구 약물의 마지막 투여 후 24주 동안 또는 2주 이내에 2주 및 1-2개월마다
이 1b상 안전성 연구의 주요 결과 측정은 혈청 시롤리무스 최저 수준 측정을 통한 시스템 흡수 평가입니다. 분석의 검출 한계는 2.0 ng/mL였습니다.
연구 약물의 마지막 투여 후 24주 동안 또는 2주 이내에 2주 및 1-2개월마다

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
PC 삶의 질 지수에 기록된 주간 평가
기간: 39주 동안 매주
PC 삶의 질 지수에서 환자 보고 주간 평가
39주 동안 매주
PC 측정 일지에 일일 평가 기록
기간: 39주 동안 매주
39주 동안 매주

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
국소 내약성의 조사자 평가
기간: 39주 동안 매 방문 시 연구 약물 적용 전 및 연구 약물 적용 후 15-45분 이내
발바닥 표면의 적용 부위에서 국부적 내약성의 조사관 평가는 홍반, 소양증, 따가움/ 연소 및 크러스팅/침식
39주 동안 매 방문 시 연구 약물 적용 전 및 연구 약물 적용 후 15-45분 이내
표준화된 사진
기간: 39주 동안 각 연구 방문
연구 치료에 대해 눈이 먼 질병 전문가는 각 연구 방문에서 촬영한 굳은살 부위의 사진을 읽을 것입니다. 독자는 물집, 균열, 작거나 큰 크기, 굳은살의 붉은 반점 또는 피 묻은 반점과 같은 기준에 따라 굳은살의 변화를 평가합니다. 굳은 살의 변화는 오른발과 왼발 모두에 대해 보고됩니다.
39주 동안 각 연구 방문

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

TransDerm, Inc.

협력자

Pachyonychia Congenita Project

수사관

  • 연구 의자: Roger L Kaspar, PhD, TransDerm, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2014년 1월 1일

기본 완료 (실제)

2015년 7월 1일

연구 완료 (실제)

2015년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 2월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 5월 28일

처음 게시됨 (추정)

2014년 6월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2016년 10월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2016년 10월 5일

마지막으로 확인됨

2016년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TD201 - CS01
  • FD-R-05116 (기타 보조금/기금 번호: Orphan Products Development (OPD))

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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