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Sirolimus topique pour le traitement de la pachyonychie congénitale (PC)

5 octobre 2016 mis à jour par: TransDerm, Inc.

Essai clinique de phase 1b utilisant le sirolimus topique pour le traitement de la pachyonychie congénitale

Une étude visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité du sirolimus topique pour traiter la kératodermie plantaire chez les adultes atteints de PC. Les sujets peuvent recevoir soit un placebo, soit un traitement avec au moins 1 pied recevant du sirolimus topique à un moment donné. Pour certaines phases de l'étude, l'attribution du traitement au pied droit et au pied gauche sera randomisée en double aveugle. Les taux sanguins testeront l'absorption systémique du sirolimus. D'autres mesures d'innocuité et d'efficacité seront prises pendant la durée de l'étude de 39 semaines. Source de financement - FDA OOPD

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Stanford, California, États-Unis, 94305
        • Stanford University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Les sujets doivent :

  • Être capable de comprendre le but et les risques de l'étude et signer un formulaire de consentement éclairé (ICF) écrit
  • Être un homme ou une femme âgé de ≥ 16 ans au moment de la visite de dépistage
  • Avoir un diagnostic confirmé de PC par génotypage (par exemple, familial) et une kératodermie douloureuse cliniquement corrélée.
  • Avoir des callosités à peu près symétriques de gravité similaire sur la surface plantaire des deux pieds
  • Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique négatif
  • Les sujets, hommes ou femmes, ayant un potentiel reproductif et sexuellement actifs doivent accepter d'utiliser des méthodes de contraception à double barrière

Critère d'exclusion:

Un sujet répondant à l'un des critères suivants n'est pas éligible pour être inclus dans cette étude :

  • Utilisation d'autres médicaments expérimentaux dans les 30 jours suivant la visite de dépistage et / ou ne s'est pas remis d'effets secondaires de médicaments expérimentaux antérieurs ou d'une procédure dans la zone touchée (par exemple, une biopsie)
  • Affection importante dans la zone de traitement dermatologique, telle qu'un traumatisme ou une plaie chronique non cicatrisante
  • Femme enceinte ou allaitante (allaitante), ou un test de grossesse sérique positif
  • Infection active systémique ou locale près du site de traitement nécessitant l'utilisation chronique ou prolongée d'agents antimicrobiens
  • Immunodéficience connue incluant : Hépatite A ; Hépatite B; Hépatite C; Virus de l'immunodéficience humaine (VIH)

Traitement antérieur et actuel

  • Impossible d'arrêter les médicaments connus pour être des inducteurs ou des inhibiteurs des enzymes CYP3A4/5
  • Impossible d'arrêter les médicaments connus pour être des inhibiteurs de la glycoprotéine P

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Crème de sirolimus 1% Split-body (TD201 1%)
Il s'agit d'une conception à corps divisé. Les sujets s'auto-administreront une crème de sirolimus topique à 1 % ou une crème placebo (aucun médicament, véhicule témoin) sur la surface plantaire de chaque pied. Au moins un pied sera traité avec du sirolimus topique à un moment donné de l'étude. L'application se fera une fois par jour pendant 26 semaines au total. Il y aura une visite de suivi supplémentaire 3 mois après la dernière application du médicament à l'étude. La durée totale de l'étude est de 39 semaines.
Médicament: Crème de sirolimus 1 % (TD201 1 %)
Crème de sirolimus 1 % (TD201 1 %)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation de l'absorption systémique grâce à la mesure des concentrations sériques minimales de sirolimus
Délai: Deux semaines et tous les 1 à 2 mois pendant 24 semaines ou dans les 2 semaines suivant la dernière dose du médicament à l'étude
Le principal critère de jugement de cette étude d'innocuité de phase 1b est l'évaluation de l'absorption systémique par la mesure des concentrations sériques minimales de sirolimus. La limite de détection du test était de 2,0 ng/mL.
Deux semaines et tous les 1 à 2 mois pendant 24 semaines ou dans les 2 semaines suivant la dernière dose du médicament à l'étude

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluations hebdomadaires enregistrées dans le PC Quality of Life Index
Délai: Hebdomadaire pendant 39 semaines
Évaluation hebdomadaire déclarée par le patient dans le PC Quality of Life Index
Hebdomadaire pendant 39 semaines
Enregistrement des évaluations quotidiennes dans le journal de mesure du PC
Délai: Hebdomadaire pendant 39 semaines
Hebdomadaire pendant 39 semaines

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation par l'investigateur de la tolérance locale
Délai: Avant l'application du médicament à l'étude et dans les 15 à 45 minutes après l'application du médicament à l'étude à chaque visite pendant 39 semaines
L'évaluation par l'investigateur de la tolérance locale aux sites d'application sur les surfaces plantaires sera évaluée par l'investigateur selon une échelle à 4 points (0, 1, 2 ou 3 ; aucune à sévère) en ce qui concerne : l'érythème, le prurit, les picotements/ brûlure et encroûtement/érosion
Avant l'application du médicament à l'étude et dans les 15 à 45 minutes après l'application du médicament à l'étude à chaque visite pendant 39 semaines
Photographies normalisées
Délai: Chaque visite d'étude sur 39 semaines
Un expert de la maladie qui ne connaît pas le traitement à l'étude lira les photographies de la zone calleuse prises à chaque visite d'étude. Le lecteur évaluera les changements apportés aux callosités en fonction de critères tels que les cloques, les fissures, la petite/grande taille et les taches rouges ou sanglantes sur la callosité. Les changements dans les callosités seront signalés pour le pied droit et le pied gauche.
Chaque visite d'étude sur 39 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

TransDerm, Inc.

Collaborateurs

Pachyonychia Congenita Project

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Roger L Kaspar, PhD, TransDerm, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2014

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2015

Achèvement de l'étude (Réel)

1 novembre 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 février 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 mai 2014

Première publication (Estimation)

2 juin 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

7 octobre 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 octobre 2016

Dernière vérification

1 octobre 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TD201 - CS01
  • FD-R-05116 (Autre subvention/numéro de financement: Orphan Products Development (OPD))

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Pachyonychie congénitale

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