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Sirolimo Tópico para o Tratamento da Paquioníquia Congênita (PC)

5 de outubro de 2016 atualizado por: TransDerm, Inc.

Ensaio Clínico Fase 1b Usando Sirolimus Tópico para o Tratamento de Paquioníquia Congênita

Um estudo para avaliar a segurança e eficácia do sirolimus tópico para tratar ceratodermia plantar em adultos com PC. Os indivíduos podem receber placebo ou tratamento com pelo menos 1 pé recebendo sirolimus tópico em algum momento. Para certas fases do estudo, a designação do tratamento para o pé direito e esquerdo será randomizada de forma duplamente cega. Os níveis sanguíneos testarão a absorção sistêmica do sirolimus. Outras medidas de segurança e eficácia serão tomadas durante as 39 semanas de duração do estudo. Fonte de Financiamento - FDA OOPD

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

15

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

Os sujeitos devem:

  • Ser capaz de entender o propósito e os riscos do estudo e assinar um Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE)
  • Ser homem ou mulher ≥ 16 anos de idade no momento da consulta de triagem
  • Ter um diagnóstico confirmado de PC por genotipagem (por exemplo, familiar) e ceratodermia dolorosa clinicamente correlacionada.
  • Têm calos aproximadamente simétricos de gravidade semelhante na superfície plantar de ambos os pés
  • As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez sérico negativo
  • Indivíduos, sejam homens ou mulheres, com potencial reprodutivo e sexualmente ativos devem concordar em usar métodos contraceptivos de dupla barreira

Critério de exclusão:

Um Sujeito com qualquer um dos seguintes critérios não é elegível para inclusão neste estudo:

  • Uso de outros medicamentos em investigação dentro de 30 dias da visita de triagem e/ou não se recuperou de nenhum efeito colateral de medicamentos em investigação anteriores ou procedimento na área afetada (por exemplo, uma biópsia)
  • Condição significativa na área de tratamento dermatológico, como trauma ou ferida crônica que não cicatriza
  • Mulher grávida ou amamentando (lactante), ou teste de gravidez sérico positivo
  • Infecção ativa, sistêmica ou local próxima ao local do tratamento, requerendo uso crônico ou prolongado de agentes antimicrobianos
  • Imunodeficiência conhecida incluindo: Hepatite A; Hepatite B; Hepatite C; Vírus da Imunodeficiência Humana (HIV)

Tratamento anterior e atual

  • Não é possível interromper o uso de medicamentos conhecidos por serem indutores ou inibidores das enzimas CYP3A4/5
  • Incapaz de ser descontinuado de medicamentos conhecidos por serem inibidores da glicoproteína-P

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Creme sirolimus 1% corpo dividido (TD201 1%)
Este é um design de corpo dividido. Os indivíduos auto-administrarão 1% de creme tópico de sirolimus ou creme de placebo (sem medicamento, controle de veículo) na superfície plantar de cada pé. Pelo menos um pé será tratado com sirolimus tópico em algum momento durante o estudo. A aplicação será uma vez por dia durante um total de 26 semanas. Haverá uma visita de acompanhamento adicional 3 meses após a última aplicação do medicamento do estudo. A duração total do estudo é de 39 semanas.
Medicamento: Creme de Sirolimus a 1% (TD201 1%)
Creme de Sirolimus a 1% (TD201 1%)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação da Absorção Sistêmica Através da Medição dos Níveis Mínimos de Sirolimus no Soro
Prazo: Duas semanas e a cada 1-2 meses por 24 semanas ou dentro de 2 semanas após a última dose do medicamento do estudo
A principal medida de resultado para este estudo de segurança de Fase 1b é a avaliação da absorção do sistema por meio da medição dos níveis séricos mínimos de sirolimus. O limite de detecção do ensaio foi de 2,0 ng/mL.
Duas semanas e a cada 1-2 meses por 24 semanas ou dentro de 2 semanas após a última dose do medicamento do estudo

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliações semanais registradas no índice de qualidade de vida do PC
Prazo: Semanal por 39 semanas
Avaliação semanal relatada pelo paciente no Índice de Qualidade de Vida do PC
Semanal por 39 semanas
Registro de avaliações diárias no diário de medição do PC
Prazo: Semanal por 39 semanas
Semanal por 39 semanas

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação do Investigador da Tolerabilidade Local
Prazo: Antes da aplicação do medicamento do estudo e dentro de 15-45 minutos após a aplicação do medicamento do estudo em cada visita por 39 semanas
A avaliação do investigador quanto à tolerabilidade local nos locais de aplicação nas superfícies plantares será avaliada pelo investigador de acordo com uma escala de 4 pontos (0, 1, 2 ou 3; nenhum a grave) com relação a: eritema, prurido, ardor/ queima e formação de crostas/erosão
Antes da aplicação do medicamento do estudo e dentro de 15-45 minutos após a aplicação do medicamento do estudo em cada visita por 39 semanas
Fotografias Padronizadas
Prazo: Cada visita de estudo durante 39 semanas
Um especialista na doença que desconheça o tratamento do estudo lerá as fotografias da área do calo tiradas em cada visita do estudo. O leitor avaliará as alterações nos calos com base em critérios como bolhas, rachaduras, tamanho pequeno/grande e manchas vermelhas ou com sangue no calo. A mudança nos calos será relatada para o pé direito e esquerdo.
Cada visita de estudo durante 39 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

TransDerm, Inc.

Colaboradores

Pachyonychia Congenita Project

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Roger L Kaspar, PhD, TransDerm, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2014

Conclusão Primária (Real)

1 de julho de 2015

Conclusão do estudo (Real)

1 de novembro de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de fevereiro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de maio de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

2 de junho de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

7 de outubro de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de outubro de 2016

Última verificação

1 de outubro de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TD201 - CS01
  • FD-R-05116 (Número de outro subsídio/financiamento: Orphan Products Development (OPD))

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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