Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Aktuell Sirolimus for behandling av Pachyonychia Congenita (PC)

5. oktober 2016 oppdatert av: TransDerm, Inc.

Fase 1b klinisk studie med topisk Sirolimus for behandling av Pachyonychia Congenita

En studie for å evaluere sikkerhet og effekt av topisk sirolimus for å behandle plantar keratoderma hos voksne med PC. Pasienter kan få enten placebo eller behandling med minst 1 fot som får aktuell sirolimus på et tidspunkt. For visse faser av studien vil behandlingsoppgaven til høyre og venstre fot bli randomisert på en dobbeltblind måte. Blodnivåer vil teste systemisk absorpsjon av sirolimus. Andre sikkerhets- og effekttiltak vil bli tatt gjennom den 39 uker lange studien. Finansieringskilde – FDA OOPD

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Emner må:

  • Være i stand til å forstå formålet med og risikoene ved studien og signere et skriftlig informert samtykkeskjema (ICF)
  • Vær mann eller kvinne ≥ 16 år på tidspunktet for screeningbesøket
  • Har en bekreftet diagnose av PC ved genotyping (f.eks. familiær) og klinisk korrelert smertefull keratodermi.
  • Har omtrent symmetriske hard hud av lignende alvorlighetsgrad på plantaroverflaten på begge føttene
  • Kvinner i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest
  • Personer, enten det er menn eller kvinner, med reproduksjonspotensial og som er seksuelt aktive, må godta å bruke dobbelbarriere prevensjonsmetoder

Ekskluderingskriterier:

Et emne med noen av følgende kriterier er ikke kvalifisert for inkludering i denne studien:

  • Bruk av andre undersøkelsesmedisiner innen 30 dager etter screeningbesøket og/eller har ikke kommet seg etter noen bivirkninger av tidligere undersøkelsesmedisiner eller prosedyrer i det berørte området (f.eks. en biopsi)
  • Betydelig tilstand i det dermatologiske behandlingsområdet som traumer eller ikke-helende kroniske sår
  • Gravid eller ammende (ammende) kvinne, eller en positiv serumgraviditetstest
  • Aktiv infeksjon enten systemisk eller lokal nær behandlingsstedet som krever kronisk eller langvarig bruk av antimikrobielle midler
  • Kjent immunsvikt inkludert: Hepatitt A; Hepatitt B; Hepatitt C; Humant immunsviktvirus (HIV)

Tidligere og nåværende behandling

  • Kan ikke seponeres fra legemidler som er kjent for å enten være induktorer eller hemmere av CYP3A4/5-enzymer
  • Kan ikke seponeres fra legemidler som er kjent for å være P-glykoproteinhemmere

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Delt kropp 1 % sirolimuskrem (TD201 1 %)
Dette er et design med delt kropp. Forsøkspersonene vil selv administrere 1 % topisk sirolimuskrem eller placebokrem (ingen medikament, vehikelkontroll) på plantaroverflaten på hver fot. Minst en fot vil bli behandlet med aktuell sirolimus på et tidspunkt i løpet av studien. Søknaden vil skje én gang daglig i totalt 26 uker. Det vil være et ekstra oppfølgingsbesøk 3 måneder etter siste påføring av studiemedisin. Den totale varigheten av studien er 39 uker.
Legemiddel: 1 % sirolimuskrem (TD201 1 %)
1 % sirolimuskrem (TD201 1 %)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering av systemisk absorpsjon gjennom måling av serumsirolimus bunnnivåer
Tidsramme: To uker og hver 1-2 måned i 24 uker eller innen 2 uker etter siste dose av studiemedikamentet
Det primære utfallsmålet for denne fase 1b sikkerhetsstudien er evaluering av systemabsorpsjon gjennom måling av bunnnivåer av sirolimus i serum. Deteksjonsgrensen for analysen var 2,0 ng/ml.
To uker og hver 1-2 måned i 24 uker eller innen 2 uker etter siste dose av studiemedikamentet

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ukentlige vurderinger registrert i PC Quality of Life Index
Tidsramme: Ukentlig i 39 uker
Pasientrapportert ukentlig vurdering i PC Quality of Life Index
Ukentlig i 39 uker
Daglige vurderinger Registrering i PC-måledagboken
Tidsramme: Ukentlig i 39 uker
Ukentlig i 39 uker

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Etterforskers vurdering av lokal tolerabilitet
Tidsramme: Før påføring av studiemedisin og innen 15-45 minutter etter påføring av studiemedisin ved hvert besøk i 39 uker
Undersøkers vurdering av lokal tolerabilitet på applikasjonsstedene på plantaroverflatene vil bli evaluert av etterforskeren i henhold til en 4-punkts skala (0, 1, 2 eller 3; ingen til alvorlig) med hensyn til: erytem, ​​kløe, stikkende/ brenning og skorpedannelse/erosjon
Før påføring av studiemedisin og innen 15-45 minutter etter påføring av studiemedisin ved hvert besøk i 39 uker
Standardiserte fotografier
Tidsramme: Hvert studiebesøk over 39 uker
En ekspert på sykdommen som er blindet for studiebehandlingen vil lese fotografiene av callusområdet tatt ved hvert studiebesøk. Leseren vil vurdere endringer i hard hud basert på kriterier som blemmer, sprekker, liten/stor størrelse og røde eller blodige flekker på hard hud. Endring i hard hud vil bli rapportert for både høyre og venstre fot.
Hvert studiebesøk over 39 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

TransDerm, Inc.

Samarbeidspartnere

Pachyonychia Congenita Project

Etterforskere

  • Studiestol: Roger L Kaspar, PhD, TransDerm, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. februar 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. mai 2014

Først lagt ut (Anslag)

2. juni 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

7. oktober 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. oktober 2016

Sist bekreftet

1. oktober 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TD201 - CS01
  • FD-R-05116 (Annet stipend/finansieringsnummer: Orphan Products Development (OPD))

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på 1 % sirolimuskrem (TD201 1 %)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Tanzania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere