Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Actuele Sirolimus voor de behandeling van Pachyonychia Congenita (PC)

5 oktober 2016 bijgewerkt door: TransDerm, Inc.

Klinische fase 1b-studie met gebruik van topische sirolimus voor de behandeling van Pachyonychia Congenita

Een studie om de veiligheid en werkzaamheid van lokale sirolimus te evalueren voor de behandeling van plantaire keratodermie bij volwassenen met PC. Proefpersonen kunnen ofwel een placebo ofwel een behandeling krijgen, waarbij ten minste 1 voet op enig moment topische sirolimus krijgt. Voor bepaalde fasen van het onderzoek wordt de behandeling van de rechter- en linkervoet dubbelblind gerandomiseerd. Bloedspiegels zullen de systemische absorptie van sirolimus testen. Tijdens de studieduur van 39 weken zullen andere veiligheids- en werkzaamheidsmaatregelen worden genomen. Financieringsbron - FDA OOPD

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

15

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Onderwerpen moeten:

  • In staat zijn om het doel en de risico's van het onderzoek te begrijpen en een schriftelijk Informed Consent Form (ICF) te ondertekenen
  • Wees man of vrouw ≥ 16 jaar oud op het moment van het screeningsbezoek
  • Een bevestigde diagnose van PC hebben door genotypering (bijvoorbeeld familiair) en klinisch gecorreleerde pijnlijke keratodermie.
  • Hebben ongeveer symmetrische eeltplekken van vergelijkbare ernst op het voetzooloppervlak van beide voeten
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve serumzwangerschapstest hebben
  • Proefpersonen, mannelijk of vrouwelijk, met reproductief potentieel en die seksueel actief zijn, moeten ermee instemmen om anticonceptiemethoden met dubbele barrière te gebruiken

Uitsluitingscriteria:

Een proefpersoon met een van de volgende criteria komt niet in aanmerking voor opname in dit onderzoek:

  • Gebruik van andere onderzoeksgeneesmiddelen binnen 30 dagen na het screeningsbezoek en/of niet hersteld van bijwerkingen van eerdere onderzoeksgeneesmiddelen of procedures in het getroffen gebied (bijv. een biopsie)
  • Aanzienlijke aandoening in het dermatologische behandelingsgebied, zoals trauma of niet-genezende chronische wond
  • Zwangere of zogende (zogende) vrouw, of een positieve serumzwangerschapstest
  • Actieve infectie, hetzij systemisch of lokaal in de buurt van de plaats van behandeling die chronisch of langdurig gebruik van antimicrobiële middelen vereist
  • Bekende immunodeficiëntie waaronder: Hepatitis A; Hepatitis B; Hepatitis C; Humaan Immunodeficiëntie Virus (HIV)

Eerdere en huidige behandeling

  • Kan niet worden stopgezet met geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze CYP3A4/5-enzymen induceren of remmen
  • Kan niet worden stopgezet met geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze P-glycoproteïneremmers zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Sirolimuscrème voor gespleten lichaam 1% (TD201 1%)
Dit is een ontwerp met een gesplitst lichaam. Proefpersonen zullen zelf 1% actuele sirolimuscrème of placebocrème (geen geneesmiddel, vehiculumcontrole) op het voetzooloppervlak van elke voet toedienen. Tijdens het onderzoek zal ten minste één voet worden behandeld met lokale sirolimus. De toepassing zal één keer per dag zijn gedurende in totaal 26 weken. Drie maanden na de laatste toepassing van het onderzoeksgeneesmiddel zal er een extra controlebezoek plaatsvinden. De totale duur van het onderzoek is 39 weken.
Geneesmiddel: 1% sirolimus crème (TD201 1%)
1% sirolimus crème (TD201 1%)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evaluatie van systemische absorptie door meting van serumsirolimusdalspiegels
Tijdsspanne: Twee weken en elke 1-2 maanden gedurende 24 weken of binnen 2 weken na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel
De primaire uitkomstmaat voor deze fase 1b-veiligheidsstudie is evaluatie van de systeemabsorptie door meting van de dalspiegels van serumsirolimus. De detectielimiet van de assay was 2,0 ng/ml.
Twee weken en elke 1-2 maanden gedurende 24 weken of binnen 2 weken na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Wekelijkse beoordelingen opgenomen in de PC Quality of Life Index
Tijdsspanne: Wekelijks gedurende 39 weken
Door de patiënt gerapporteerde wekelijkse beoordeling in de PC Quality of Life Index
Wekelijks gedurende 39 weken
Dagelijkse beoordelingen opnemen in het pc-meetdagboek
Tijdsspanne: Wekelijks gedurende 39 weken
Wekelijks gedurende 39 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Onderzoeker Beoordeling van lokale verdraagbaarheid
Tijdsspanne: Voorafgaand aan het aanbrengen van het onderzoeksgeneesmiddel en binnen 15-45 minuten na het aanbrengen van het onderzoeksgeneesmiddel bij elk bezoek gedurende 39 weken
Beoordeling door de onderzoeker van lokale verdraagbaarheid op de toedieningsplaatsen op de plantaire oppervlakken zal door de onderzoeker worden beoordeeld volgens een 4-puntsschaal (0, 1, 2 of 3; geen tot ernstig) met betrekking tot: erytheem, pruritis, stekend/ verbranding en korstvorming/erosie
Voorafgaand aan het aanbrengen van het onderzoeksgeneesmiddel en binnen 15-45 minuten na het aanbrengen van het onderzoeksgeneesmiddel bij elk bezoek gedurende 39 weken
Gestandaardiseerde foto's
Tijdsspanne: Elk studiebezoek gedurende 39 weken
Een expert in de ziekte die blind is voor de onderzoeksbehandeling zal de foto's van het callusgebied lezen die bij elk studiebezoek zijn genomen. De lezer zal veranderingen in het eelt beoordelen op basis van criteria zoals blaren, scheurtjes, klein/groot formaat en rode of bloederige plekken op het eelt. Verandering in eelt wordt gemeld voor zowel de rechter- als de linkervoet.
Elk studiebezoek gedurende 39 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

TransDerm, Inc.

Medewerkers

Pachyonychia Congenita Project

Onderzoekers

  • Studie stoel: Roger L Kaspar, PhD, TransDerm, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 februari 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 mei 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

2 juni 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

7 oktober 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 oktober 2016

Laatst geverifieerd

1 oktober 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TD201 - CS01
  • FD-R-05116 (Ander subsidie-/financieringsnummer: Orphan Products Development (OPD))

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Pachyonychia Congenita

Klinische onderzoeken op 1% sirolimus crème (TD201 1%)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Montenegro

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren