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Sirolimus topico per il trattamento della pachionichia congenita (PC)

5 ottobre 2016 aggiornato da: TransDerm, Inc.

Studio clinico di fase 1b che utilizza Sirolimus topico per il trattamento della pachionichia congenita

Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia del sirolimus topico per il trattamento del cheratoderma plantare negli adulti con PC. I soggetti possono ricevere placebo o trattamento con almeno 1 piede che riceve sirolimus topico in un dato momento. Per alcune fasi dello studio l'assegnazione del trattamento al piede destro e sinistro sarà randomizzata in doppio cieco. I livelli ematici testeranno l'assorbimento sistemico di sirolimus. Altre misure di sicurezza ed efficacia saranno prese durante la durata dello studio di 39 settimane. Fonte di finanziamento - FDA OOPD

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

I soggetti devono:

  • Essere in grado di comprendere lo scopo e i rischi dello studio e firmare un modulo di consenso informato scritto (ICF)
  • Essere maschio o femmina ≥ 16 anni di età al momento della visita di screening
  • Avere una diagnosi confermata di PC mediante genotipizzazione (ad esempio, familiare) e cheratodermia dolorosa clinicamente correlata.
  • Avere calli approssimativamente simmetrici di gravità simile sulla superficie plantare di entrambi i piedi
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo
  • I soggetti, maschi o femmine, con potenziale riproduttivo e sessualmente attivi devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi a doppia barriera

Criteri di esclusione:

Un soggetto con uno dei seguenti criteri non è idoneo per l'inclusione in questo studio:

  • Uso di altri farmaci sperimentali entro 30 giorni dalla visita di screening e/o non si è ripreso da alcun effetto collaterale di precedenti farmaci sperimentali o procedure nell'area interessata (ad esempio, una biopsia)
  • Condizione significativa nell'area di trattamento dermatologico come trauma o ferita cronica non cicatrizzante
  • Donna incinta o che allatta (in allattamento) o un test di gravidanza siero positivo
  • Infezione attiva sistemica o locale vicino al sito di trattamento che richiede l'uso cronico o prolungato di agenti antimicrobici
  • Immunodeficienza nota tra cui: Epatite A; Epatite B; Epatite C; Virus dell'immunodeficienza umana (HIV)

Trattamento precedente e attuale

  • Impossibile interrompere la somministrazione di farmaci noti per essere induttori o inibitori degli enzimi CYP3A4/5
  • Impossibile sospendere i farmaci noti per essere inibitori della glicoproteina P

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Crema di sirolimus 1% a corpo diviso (TD201 1%)
Questo è un design a corpo diviso. I soggetti si autosomministrano crema topica di sirolimus all'1% o crema placebo (nessun farmaco, controllo del veicolo) sulla superficie plantare di ciascun piede. Almeno un piede sarà trattato con sirolimus topico in qualche momento durante lo studio. L'applicazione sarà una volta al giorno per un totale di 26 settimane. Ci sarà un'ulteriore visita di follow-up 3 mesi dopo l'ultima applicazione del farmaco oggetto dello studio. La durata totale dello studio è di 39 settimane.
Droga: Crema di sirolimus all'1% (TD201 1%)
Crema di sirolimus all'1% (TD201 1%)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione dell'assorbimento sistemico attraverso la misurazione dei livelli sierici minimi di Sirolimus
Lasso di tempo: Due settimane e ogni 1-2 mesi per 24 settimane o entro 2 settimane dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio
La misura dell'esito primario per questo studio sulla sicurezza di fase 1b è la valutazione dell'assorbimento del sistema attraverso la misurazione dei livelli sierici minimi di sirolimus. Il limite di rilevamento del test era di 2,0 ng/mL.
Due settimane e ogni 1-2 mesi per 24 settimane o entro 2 settimane dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazioni settimanali registrate nel PC Quality of Life Index
Lasso di tempo: Settimanalmente per 39 settimane
Valutazione settimanale riferita dal paziente nel PC Quality of Life Index
Settimanalmente per 39 settimane
Registrazioni giornaliere delle valutazioni nel diario delle misurazioni del PC
Lasso di tempo: Settimanalmente per 39 settimane
Settimanalmente per 39 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione dello sperimentatore della tollerabilità locale
Lasso di tempo: Prima dell'applicazione del farmaco in studio ed entro 15-45 minuti dopo l'applicazione del farmaco in studio ad ogni visita per 39 settimane
La valutazione dello sperimentatore della tollerabilità locale nei siti di applicazione sulle superfici plantari sarà valutata dallo sperimentatore secondo una scala a 4 punti (0, 1, 2 o 3; da nessuno a grave) per quanto riguarda: eritema, prurito, bruciore/ bruciore e formazione di croste/erosione
Prima dell'applicazione del farmaco in studio ed entro 15-45 minuti dopo l'applicazione del farmaco in studio ad ogni visita per 39 settimane
Fotografie standardizzate
Lasso di tempo: Ogni visita di studio nell'arco di 39 settimane
Un esperto della malattia che non vede il trattamento in studio leggerà le fotografie dell'area del callo scattate ad ogni visita dello studio. Il lettore valuterà le modifiche ai calli in base a criteri quali vesciche, crepe, dimensioni piccole/grandi e macchie rosse o sanguinanti sul callo. Il cambiamento dei calli verrà segnalato sia per il piede destro che per quello sinistro.
Ogni visita di studio nell'arco di 39 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

TransDerm, Inc.

Collaboratori

Pachyonychia Congenita Project

Investigatori

  • Cattedra di studio: Roger L Kaspar, PhD, TransDerm, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 febbraio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 maggio 2014

Primo Inserito (Stima)

2 giugno 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

7 ottobre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 ottobre 2016

Ultimo verificato

1 ottobre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TD201 - CS01
  • FD-R-05116 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Orphan Products Development (OPD))

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Crema di sirolimus all'1% (TD201 1%)

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