Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Topický sirolimus pro léčbu Pachyonychia Congenita (PC)

5. října 2016 aktualizováno: TransDerm, Inc.

Fáze 1b klinické studie s použitím topického sirolimu k léčbě Pachyonychia Congenita

Studie hodnotící bezpečnost a účinnost topického sirolimu k léčbě plantární keratodermie u dospělých s PC. Subjekty mohou dostávat buď placebo nebo léčbu s alespoň 1 nohou dostávající topicky sirolimus v určitou dobu. Pro určité fáze studie bude přidělení léčby na pravou a levou nohu randomizováno dvojitě slepým způsobem. Hladiny v krvi budou testovat systémovou absorpci sirolimu. Během 39týdenní studie budou přijata další opatření týkající se bezpečnosti a účinnosti. Zdroj financování - FDA OOPD

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Předměty musí:

  • Být schopen porozumět účelu a rizikům studie a podepsat písemný formulář informovaného souhlasu (ICF)
  • Být muž nebo žena ve věku ≥ 16 let v době screeningové návštěvy
  • Mít potvrzenou diagnózu PC genotypizací (např. familiární) a klinicky korelovanou bolestivou keratodermii.
  • Mají zhruba symetrické mozoly podobné závažnosti na plantárním povrchu obou nohou
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru
  • Subjekty, ať už muži nebo ženy, s reprodukčním potenciálem a sexuálně aktivní, musí souhlasit s používáním dvoubariérových metod antikoncepce

Kritéria vyloučení:

Subjekt s kterýmkoli z následujících kritérií není způsobilý pro zařazení do této studie:

  • Užívání jiných hodnocených léků do 30 dnů od screeningové návštěvy a/nebo se nezotavil z jakýchkoli vedlejších účinků předchozích testovaných léků nebo postupu v postižené oblasti (např. biopsie)
  • Významný stav v oblasti dermatologické léčby, jako je trauma nebo nehojící se chronická rána
  • Těhotná nebo kojící (kojící) žena nebo pozitivní těhotenský test v séru
  • Aktivní infekce buď systémová nebo lokální v blízkosti místa léčby vyžadující chronické nebo dlouhodobé používání antimikrobiálních látek
  • Známá imunodeficience včetně: hepatitidy A; Žloutenka typu B; hepatitida C; Virus lidské imunodeficience (HIV)

Předchozí a současná léčba

  • Léky, o kterých je známo, že jsou induktory nebo inhibitory enzymů CYP3A4/5, nelze vysadit
  • Léky, o kterých je známo, že jsou inhibitory P-glykoproteinu, nelze vysadit

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Krém s děleným tělem 1% sirolimus (TD201 1%)
Toto je provedení s děleným tělem. Subjekty si sami aplikují 1% topický sirolimusový krém nebo placebo krém (bez léčiva, kontrola vehikula) na plantární povrch každé nohy. Alespoň jedna noha bude léčena topickým sirolimem po určitou dobu během studie. Aplikace bude jednou denně po dobu celkem 26 týdnů. Další následná návštěva proběhne 3 měsíce po poslední aplikaci studovaného léku. Celková délka studie je 39 týdnů.
Lék: 1% smetana sirolimus (TD201 1%)
1% smetana sirolimus (TD201 1%)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení systémové absorpce prostřednictvím měření minimálních hladin sirolimu v séru
Časové okno: Dva týdny a každé 1-2 měsíce po dobu 24 týdnů nebo do 2 týdnů po poslední dávce studovaného léku
Primárním výstupním měřítkem této bezpečnostní studie fáze 1b je hodnocení systémové absorpce měřením minimálních hladin sirolimu v séru. Limit detekce testu byl 2,0 ng/ml.
Dva týdny a každé 1-2 měsíce po dobu 24 týdnů nebo do 2 týdnů po poslední dávce studovaného léku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Týdenní hodnocení zaznamenané v PC indexu kvality života
Časové okno: Týdně po dobu 39 týdnů
Týdenní hodnocení pacientem v indexu kvality života PC
Týdně po dobu 39 týdnů
Záznam denních hodnocení do deníku měření PC
Časové okno: Týdně po dobu 39 týdnů
Týdně po dobu 39 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyšetřovatel Posouzení místní snášenlivosti
Časové okno: Před aplikací studovaného léčiva a do 15-45 minut po aplikaci studovaného léčiva při každé návštěvě po dobu 39 týdnů
Hodnocení místní snášenlivosti zkoušejícím v místech aplikace na plantárních površích bude zkoušejícím hodnoceno podle 4bodové stupnice (0, 1, 2 nebo 3; žádná až závažná) s ohledem na: erytém, svědění, píchání/ hoření a krustování/eroze
Před aplikací studovaného léčiva a do 15-45 minut po aplikaci studovaného léčiva při každé návštěvě po dobu 39 týdnů
Standardizované fotografie
Časové okno: Každá studijní návštěva po dobu 39 týdnů
Odborník na onemocnění, který je zaslepený vůči studijní léčbě, přečte fotografie oblasti kalusu pořízené při každé studijní návštěvě. Čtenář posoudí změny na mozolech na základě kritérií, jako jsou puchýře, praskliny, malá/velká velikost a červené nebo krvavé skvrny na kalusu. Změna mozolů bude hlášena pro pravou i levou nohu.
Každá studijní návštěva po dobu 39 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

TransDerm, Inc.

Spolupracovníci

Pachyonychia Congenita Project

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Roger L Kaspar, PhD, TransDerm, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. února 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. května 2014

První zveřejněno (Odhad)

2. června 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

7. října 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. října 2016

Naposledy ověřeno

1. října 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TD201 - CS01
  • FD-R-05116 (Jiné číslo grantu/financování: Orphan Products Development (OPD))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na 1% smetana sirolimus (TD201 1%)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit