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Sirolimus tópico para el tratamiento de la paquioniquia congénita (PC)

5 de octubre de 2016 actualizado por: TransDerm, Inc.

Ensayo clínico de fase 1b con sirolimus tópico para el tratamiento de la paquioniquia congénita

Estudio para evaluar la seguridad y eficacia de sirolimus tópico para tratar la queratodermia plantar en adultos con CP. Los sujetos pueden recibir placebo o tratamiento con al menos 1 pie recibiendo sirolimus tópico en algún momento. Para ciertas fases del estudio, la asignación del tratamiento al pie derecho e izquierdo se aleatorizará de forma doble ciego. Los niveles en sangre evaluarán la absorción sistémica de sirolimus. Se tomarán otras medidas de seguridad y eficacia durante las 39 semanas de duración del estudio. Fuente de financiación - FDA OOPD

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

15

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

Los sujetos deben:

  • Ser capaz de comprender el propósito y los riesgos del estudio y firmar un Formulario de consentimiento informado (ICF) por escrito
  • Ser hombre o mujer ≥ 16 años de edad en el momento de la visita de selección
  • Tener un diagnóstico confirmado de CP por genotipado (p. ej., familiar) y queratodermia dolorosa clínicamente correlacionada.
  • Tienen callos aproximadamente simétricos de gravedad similar en la superficie plantar de ambos pies.
  • Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero negativa
  • Los sujetos, sean hombres o mujeres, con potencial reproductivo y sexualmente activos deben aceptar utilizar métodos anticonceptivos de doble barrera.

Criterio de exclusión:

Un Sujeto con cualquiera de los siguientes criterios no es elegible para su inclusión en este estudio:

  • Uso de otros medicamentos en investigación dentro de los 30 días posteriores a la visita de selección y/o no se ha recuperado de los efectos secundarios de los medicamentos o procedimientos en investigación anteriores en el área afectada (p. ej., una biopsia)
  • Condición significativa en el área de tratamiento dermatológico, como un traumatismo o una herida crónica que no cicatriza
  • Mujer embarazada o lactante (lactante), o una prueba de embarazo en suero positiva
  • Infección activa ya sea sistémica o local cerca del sitio de tratamiento que requiere el uso crónico o prolongado de agentes antimicrobianos
  • Inmunodeficiencia conocida que incluye: Hepatitis A; Hepatitis B; Hepatitis C; Virus de inmunodeficiencia humana (VIH)

Tratamiento previo y actual

  • No se puede suspender el uso de medicamentos que se sabe que son inductores o inhibidores de las enzimas CYP3A4/5
  • No se puede descontinuar de medicamentos que se sabe que son inhibidores de la glicoproteína P

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Crema de sirolimus al 1% de cuerpo dividido (TD201 al 1%)
Este es un diseño de cuerpo dividido. Los sujetos se autoadministrarán una crema tópica de sirolimus al 1 % o una crema placebo (sin fármaco, control del vehículo) en la superficie plantar de cada pie. Al menos un pie será tratado con sirolimus tópico en algún momento durante el estudio. La aplicación será una vez al día durante un total de 26 semanas. Habrá una visita de seguimiento adicional 3 meses después de la última aplicación del fármaco del estudio. La duración total del estudio es de 39 semanas.
Droga: Crema de sirolimús al 1% (TD201 al 1%)
Crema de sirolimús al 1% (TD201 al 1%)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación de la absorción sistémica mediante la medición de los niveles valle de sirolimus en suero
Periodo de tiempo: Dos semanas y cada 1-2 meses durante 24 semanas o dentro de las 2 semanas posteriores a la última dosis del fármaco del estudio
La medida de resultado principal para este estudio de seguridad de Fase 1b es la evaluación de la absorción del sistema a través de la medición de los niveles mínimos de sirolimus en suero. El límite de detección del ensayo fue de 2,0 ng/mL.
Dos semanas y cada 1-2 meses durante 24 semanas o dentro de las 2 semanas posteriores a la última dosis del fármaco del estudio

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluaciones Semanales Registradas en el Índice de Calidad de Vida de PC
Periodo de tiempo: Semanal durante 39 semanas
Evaluación semanal informada por el paciente en el índice de calidad de vida de PC
Semanal durante 39 semanas
Registro de evaluaciones diarias en el diario de mediciones de PC
Periodo de tiempo: Semanal durante 39 semanas
Semanal durante 39 semanas

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación del investigador de la tolerabilidad local
Periodo de tiempo: Antes de la aplicación del fármaco del estudio y dentro de los 15 a 45 minutos posteriores a la aplicación del fármaco del estudio en cada visita durante 39 semanas
La evaluación del investigador de la tolerabilidad local en los sitios de aplicación en las superficies plantares será evaluada por el investigador de acuerdo con una escala de 4 puntos (0, 1, 2 o 3; ninguno a severo) con respecto a: eritema, prurito, escozor/ quema y formación de costras/erosión
Antes de la aplicación del fármaco del estudio y dentro de los 15 a 45 minutos posteriores a la aplicación del fármaco del estudio en cada visita durante 39 semanas
Fotografías estandarizadas
Periodo de tiempo: Cada visita de estudio durante 39 semanas
Un experto en la enfermedad que no conoce el tratamiento del estudio leerá las fotografías del área del callo tomadas en cada visita del estudio. El lector evaluará los cambios en los callos según criterios tales como ampollas, grietas, tamaño pequeño/grande y manchas rojas o con sangre en el callo. Se informará el cambio en los callos tanto para el pie derecho como para el izquierdo.
Cada visita de estudio durante 39 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

TransDerm, Inc.

Colaboradores

Pachyonychia Congenita Project

Investigadores

  • Silla de estudio: Roger L Kaspar, PhD, TransDerm, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2014

Finalización primaria (Actual)

1 de julio de 2015

Finalización del estudio (Actual)

1 de noviembre de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de febrero de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de mayo de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

2 de junio de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

7 de octubre de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de octubre de 2016

Última verificación

1 de octubre de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TD201 - CS01
  • FD-R-05116 (Otro número de subvención/financiamiento: Orphan Products Development (OPD))

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Indeciso

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Crema de sirolimús al 1% (TD201 al 1%)

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