Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A lamotrigin hatása a megismerésre az NF1-ben (NF1-EXCEL)

2020. április 10. frissítette: M.J. Ottenhoff, MD, Erasmus Medical Center

A lamotrigin hatása az 1. típusú neurofibromatózissal összefüggő kognitív hiányosságokra: II. fázisú randomizált, kontrollált többközpontú vizsgálat (NF1-EXCEL)

A tanulmány célja annak meghatározása, hogy a lamotrigin javíthatja-e az 1-es típusú neurofibromatózisban szenvedő serdülők kognitív és neurofiziológiai hiányosságait.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Kognitív hiányosságok az autoszomális domináns rendellenességben Az 1-es típusú neurofibromatosis (NF1) jellemzően az átlagosnál alacsonyabb IQ-ból, a vizuális-térbeli tanulási zavarokból, figyelemzavarokból és a végrehajtói funkciók károsodásából áll. Ezek a hiányosságok jelentős hatással vannak az NF1-ben szenvedő gyermek- és serdülőkorú egyének mindennapi életére. Ezen hiányosságok egyik kulcsfontosságú mögöttes mechanizmusa a megnövekedett gamma-aminovajsav (GABA)-ergikus gátlás és a szinaptikus plaszticitás ezt követő csökkenése. Az ENCORE laboratórium a közelmúltban kimutatta, hogy az NF1-gén elvesztése összefügg a hiperpolarizáció által aktivált ciklikus nukleotid-kapuzott 1. csatorna (HCN1) gyengült funkciójával. Ezek a gátló interneuronok membránjában dúsított csatornák fontos szerepet játszanak az NF1 kognitív hiányosságainak hátterében álló patofiziológiában. A lamotrigin, egy HCN-agonista helyreállította a HCN1 funkcióját, az elektrofiziológiai és vizuális-térbeli tanulási hiányokkal együtt Nf1-egerekben. Így a lamotrigin egy új gyógyszerjelölt az NF1-gyel kapcsolatos kognitív hiányosságok kezelésére.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

41

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Leuven, Belgium, B-3000
        • University Hospital Leuven
  • Hollandia
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Hollandia, 3015CN
        • Erasmus Medical Center
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Hospital Sant Joan de Déu

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • NF1-es betegek genetikailag megerősített diagnózissal
  • 12-17,5 év a felvételkor
  • A szülők szóbeli és írásbeli tájékozott hozzájárulása, valamint a résztvevők hozzájárulása

Kizárási kritériumok:

  • Szegmens NF1
  • Súlyos hallásproblémák vagy süketség
  • Súlyos látási problémák vagy vakság
  • A következő gyógyszerek alkalmazása lamotriginnel való kölcsönhatás miatt: fenitoin, karbamazepin, fenobarbitál, primidon, rifampicin, atazanavir/ritonavir, lopinavir/ritonavir, oxkarbazepin, topiramát, orális fogamzásgátló tabletta, beleértve a stop-hetet (ösztrogén és progeszteron alatt) 3 hónappal a felvétel előtt.
  • A metilfenidáttól eltérő pszichoaktív gyógyszerek alkalmazása
  • Korábbi allergiás reakciók epilepszia elleni gyógyszerekre
  • Epilepszia vagy epilepszia a múltban
  • Öngyilkossági gondolatok vagy viselkedés
  • Veseelégtelenség
  • Májelégtelenség
  • Terhesség
  • Agydaganat vagy más agyi patológia, amely potenciálisan befolyásolja az eredményeket

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Lamotrigin

Lamotrigin 28 egymást követő héten:

  • 8 hetes dózisemelési fázis: napi egyszeri 25 mg-ról naponta kétszer 100 mg-ra
  • 18 hetes céldózis fázis: 100 mg naponta kétszer
  • 2 hetes csökkenési fázis: 100 mg naponta egyszer.
Drog: Lamotrigin
Más nevek:
  • Lamictal
Placebo Comparator: Placebo
Placebo tabletták 28 egymást követő héten, a lamotrigin tabletták megjelenésével megegyezően, a lamotrigin adagolási rendjét utánozva.
Drog: Placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Teljesítmény intelligencia hányados (változás az alapvonalhoz képest)
Időkeret: Alapállapot és 26 hét
A Wechsler Intelligence Scales for Children – harmadik kiadás (WISC-III) által értékelve.
Alapállapot és 26 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Vizuális-térbeli munkamemória (változás az alapvonalhoz képest)
Időkeret: Alapállapot és 26 hét
A Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB) Paired Associative Learning (PAL) feladata értékelte.
Alapállapot és 26 hét
Vizuális észlelés (elváltozás az alapvonalhoz képest)
Időkeret: Alapállapot és 26 hét
A Motor Free Visual Perception Test – harmadik kiadás (MVPT-3) által értékelve.
Alapállapot és 26 hét
Tartós figyelem (elváltozás az alapvonalhoz képest)
Időkeret: Alapállapot és 26 hét
Az Amszterdami Neuropszichológiai Feladatok (ANT) Tartós Figyelem DOTS (SA-DOTS) értékelése alapján.
Alapállapot és 26 hét
Vizuális-motoros integráció (módosítás az alapvonalhoz képest)
Időkeret: Alapállapot és 26 hét
A Beery-Buktenica Vizuális Motoros Integráció Fejlesztési Feladata – hatodik kiadás (Beery-VMI-6) értékelte.
Alapállapot és 26 hét
Finommotoros koordináció (elváltozás az alapvonalhoz képest)
Időkeret: Alapállapot és 26 hét
A Grooved Pegboard teszttel értékelték.
Alapállapot és 26 hét
Figyelemproblémák (elváltozás az alapvonalhoz képest)
Időkeret: Kiindulási állapot, 10 hét, 26 hét és 52 hét
Egy szülő által besorolt ​​ADHD-kérdőív, az ADHD-vragenlijst (AVL) értékelte.
Kiindulási állapot, 10 hét, 26 hét és 52 hét
Vezetői működés (változtatás az alapvonalhoz képest)
Időkeret: Kiindulási állapot, 26 hét és 52 hét
A Behavior Rating Inventory for Executive Function szülői kérdőív (BRIEF) alapján értékelve.
Kiindulási állapot, 26 hét és 52 hét
Rövid intrakortikális gátlás (SICI) (elváltozás a kiindulási értékhez képest)
Időkeret: Alapállapot és 10 hét
Páros impulzusos transzkraniális mágneses stimulációval (ppTMS) értékelték.
Alapállapot és 10 hét
Hosszú távú potencírozásszerű plaszticitás (elváltozás az alapvonalhoz képest)
Időkeret: Alapállapot és 10 hét
Páros asszociatív stimulációval (PAS) értékelték transzkraniális mágneses stimuláció (TMS) alkalmazásával.
Alapállapot és 10 hét

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Teljes IQ (intelligenciahányados)
Időkeret: Alapvonal
A Wechsler Intelligence Scales for Children által értékelve – harmadik kiadás (WISC-III).
Alapvonal
Nemkívánatos események regisztrációja
Időkeret: Kiindulási állapot, 4 hét, 8 hét, 10 hét, 14 hét, 18 hét, 26 hét, 28 hét és ezenkívül indikáció szerint
Kiindulási állapot, 4 hét, 8 hét, 10 hét, 14 hét, 18 hét, 26 hét, 28 hét és ezenkívül indikáció szerint
Az NF1 betegség súlyossága
Időkeret: Alapvonal
Riccardi-skála alapján értékelve.
Alapvonal
Fizikális vizsgálat
Időkeret: Kiindulási állapot, 10 hét és 26 hét
Kiindulási állapot, 10 hét és 26 hét
Farmakokinetika: Görbe alatti terület (AUC) és átlagos egyensúlyi koncentráció.
Időkeret: 10 hét, 18 hét és 26 hét
Farmakokinetikai modell felépítése a legalacsonyabb szint, a Tmax szint és az adagolás utáni 6 órával mért NONMEM elemzéssel.
10 hét, 18 hét és 26 hét
A vese működése
Időkeret: Alapállapot és 10 hét
Karbamid, kreatinin
Alapállapot és 10 hét
Máj enzimek
Időkeret: Alapállapot és 10 hét
ALAT, ASAT, GGT
Alapállapot és 10 hét
Teljes vérkép
Időkeret: Alapállapot és 10 hét
Alapállapot és 10 hét
Szülői nevelés
Időkeret: Alapvonal
A Holland Statisztikai Hivatal (Centraal Bureau voor Statistiek; CBS) "Standard Onderwijsindeling (SOI)" besorolása szerint a legmagasabb iskolai végzettség határozza meg.
Alapvonal
Szülői foglalkozás
Időkeret: Alapvonal
Az adott foglalkozásnak leginkább megfelelő iskolai végzettség határozza meg
Alapvonal
Oktatási szint
Időkeret: Alapállapot és 26 hét
Az ISCED (International Standard Classification of Education) 2011-es szintjei alapján határozták meg
Alapállapot és 26 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Erasmus Medical Center

Együttműködők

Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
ZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development
Hospital Sant Joan de Deu

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Ype Elgersma, PhD, Erasmus Medical Center
  • Kutatásvezető: Henriette A Moll, MD, PhD, Erasmus Medical Center

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2014. október 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. április 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. szeptember 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. október 1.

Első közzététel (Becslés)

2014. október 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. április 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. április 10.

Utolsó ellenőrzés

2020. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MEC-2013-460
  • 2013-003405-26 (EudraCT szám)
  • NL 44912.078.13 (Egyéb azonosító: The Central Committee on Research Involving Human Subjects (CCMO))
  • 113303003 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: ZonMw, Netherlands Organisation for Health Research and Development)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel