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NF1의 인지에 대한 Lamotrigine의 효과 (NF1-EXCEL)

2020년 4월 10일 업데이트: M.J. Ottenhoff, MD, Erasmus Medical Center

제1형 신경섬유종증과 관련된 인지 장애에 대한 라모트리진의 효과: 제2상 무작위 대조 다기관 임상시험(NF1-EXCEL)

이 연구의 목적은 라모트리진이 제1형 신경섬유종증을 가진 청소년의 인지 및 신경생리학적 결함을 개선할 수 있는지 여부를 확인하는 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

상염색체 우성 장애 신경섬유종증 유형 1(NF1)의 인지 결함은 일반적으로 평균 IQ보다 낮은 IQ, 시각-공간 학습 장애, 주의력 문제 및 실행 기능 장애로 구성됩니다. 이러한 적자는 NF1을 가진 소아 및 청소년 개인의 일상 생활에 상당한 영향을 미칩니다. 이러한 결손의 주요 기본 메커니즘 중 하나는 감마-아미노부티르산(GABA)-활성 억제 증가와 그에 따른 시냅스 가소성 감소입니다. ENCORE 연구소는 최근 NF1 유전자의 손실이 과분극 활성화 순환 뉴클레오타이드 개폐 채널 1(HCN1)의 약화 기능과 관련이 있음을 보여주었습니다. 억제성 중간뉴런의 막이 풍부한 이러한 채널은 NF1의 인지 결함의 근간을 이루는 병리생리학에서 중요한 역할을 합니다. HCN 작용제인 Lamotrigine은 Nf1-마우스의 전기생리학 및 시각-공간 학습 결손과 함께 HCN1의 기능을 회복했습니다. 따라서 라모트리진은 NF1과 관련된 인지 장애를 치료하기 위한 새로운 후보 약물입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

41

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, 네덜란드, 3015CN
        • Erasmus Medical Center
  • 벨기에
      • Leuven, 벨기에, B-3000
        • University Hospital Leuven
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인
        • Hospital Sant Joan de Déu

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 유전적으로 확진된 NF1 환자
  • 포함 시 12-17.5세
  • 부모의 구두 및 서면 동의 및 참가자의 동의

제외 기준:

  • 분절 NF1
  • 심각한 청력 문제 또는 난청
  • 심각한 시력 문제 또는 실명
  • 라모트리진과의 상호작용에 따라 다음 약물의 사용: 페니토인, 카르바마제핀, 페노바르비탈, 프리미돈, 리팜피신, 아타자나비르/리토나비르, 로피나비르/리토나비르, 옥스카바제핀, 토피라메이트, 경구 피임약(에스트로겐 및 프로게스테론) 및 발프로산 편입 3개월 전.
  • 메틸페니데이트 이외의 향정신성 약물 사용
  • 항경련제에 대한 이전의 알레르기 반응
  • 간질 또는 과거의 간질
  • 자살 생각 또는 행동
  • 신부전
  • 간 기능 부전
  • 임신
  • 결과 측정에 잠재적으로 영향을 미치는 뇌종양 또는 기타 뇌 병리

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 라모트리진

연속 28주 동안의 라모트리진:

  • 8주 용량 증량 단계: 1일 1회 25mg에서 1일 2회 100mg으로
  • 18주 목표 용량 단계: 1일 2회 100mg
  • 2주간 감소 단계: 1일 1회 100mg.
의약품: 라모트리진
다른 이름들:
  • 라믹탈
위약 비교기: 위약
연속 28주 동안 위약 정제, 라모트리진 정제와 동일한 외관, 라모트리진 투여 일정을 모방.
의약품: 위약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
성능 인텔리전스 지수(기준에서 변경)
기간: 기준선 및 26주
어린이를 위한 Wechsler 지능 척도 - 제3판(WISC-III)에서 평가함.
기준선 및 26주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
시각-공간 작업 기억(기준선에서 변경)
기간: 기준선 및 26주
Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery(CANTAB)의 PAL(Paired Associative Learning) 과제로 평가했습니다.
기준선 및 26주
시각적 인식(기준선에서 변경)
기간: 기준선 및 26주
Motor Free Visual Perception Test - 제3판(MVPT-3)에서 평가했습니다.
기준선 및 26주
지속적인 관심(기준선에서 변경)
기간: 기준선 및 26주
Amsterdam Neuropsychological Tasks(ANT)의 지속적인 주의력 DOTS(SA-DOTS)에 의해 평가됩니다.
기준선 및 26주
시각-운동 통합(기준선에서 변경)
기간: 기준선 및 26주
Visual Motor Integration의 Beery-Buktenica Developmental Task - 6판(Beery-VMI-6)에 의해 평가되었습니다.
기준선 및 26주
미세 운동 조정(기준선에서 변경)
기간: 기준선 및 26주
Grooved Pegboard 테스트로 평가됨.
기준선 및 26주
주의력 문제(기준선에서 변경)
기간: 기준선, 10주, 26주 및 52주
부모 평가 ADHD 설문지인 ADHD-vragenlijst(AVL)가 평가합니다.
기준선, 10주, 26주 및 52주
실행 기능(기준선에서 변경)
기간: 기준선, 26주 및 52주
실행 기능 부모 설문지(BRIEF)에 대한 행동 평가 인벤토리에 의해 평가됨.
기준선, 26주 및 52주
짧은 피질내 억제(SICI)(기준선에서 변경)
기간: 기준선 및 10주
쌍 펄스 경두개 자기 자극(ppTMS)으로 평가합니다.
기준선 및 10주
장기 강화와 같은 가소성(기준선에서 변경)
기간: 기준선 및 10주
경두개 자기 자극(TMS)을 사용하여 쌍을 이룬 연관 자극(PAS)으로 평가합니다.
기준선 및 10주

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
전체 IQ(지능 지수)
기간: 기준선
어린이를 위한 Wechsler 지능 척도 - 제3판(WISC-III)에서 평가함.
기준선
이상반응 등록
기간: 기준선, 4주, 8주, 10주, 14주, 18주, 26주, 28주 및 적응증 추가
기준선, 4주, 8주, 10주, 14주, 18주, 26주, 28주 및 적응증 추가
NF1 질병 중증도
기간: 기준선
Riccardi 척도에 의해 평가됩니다.
기준선
신체 검사
기간: 기준선, 10주 및 26주
기준선, 10주 및 26주
약동학: 곡선 아래 면적(AUC) 및 평균 정상 상태 농도.
기간: 10주, 18주, 26주
최저 수준, Tmax 수준 및 투약 후 6시간 수준의 NONMEM 분석으로 약동학 모델 구축.
10주, 18주, 26주
신장 기능
기간: 기준선 및 10주
요소, 크레아티닌
기준선 및 10주
간 효소
기간: 기준선 및 10주
알랏, ASAT, GGT
기준선 및 10주
전체 혈구 수
기간: 기준선 및 10주
기준선 및 10주
부모 교육
기간: 기준선
Statistics Netherlands(CBS)의 "Standaard Onderwijsindeling(SOI)" 분류로 측정된 최고 교육 등급으로 결정됩니다.
기준선
부모 직업
기간: 기준선
특정 직업에 가장 적합한 교육 수준에 따라 결정됩니다.
기준선
교육 수준
기간: 기준선 및 26주
ISCED(International Standard Classification of Education) 2011 수준을 사용하여 결정됨
기준선 및 26주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Erasmus Medical Center

협력자

Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
ZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development
Hospital Sant Joan de Deu

수사관

  • 수석 연구원: Ype Elgersma, PhD, Erasmus Medical Center
  • 수석 연구원: Henriette A Moll, MD, PhD, Erasmus Medical Center

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2014년 10월 1일

기본 완료 (실제)

2020년 4월 1일

연구 완료 (실제)

2020년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 9월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 10월 1일

처음 게시됨 (추정)

2014년 10월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 4월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 4월 10일

마지막으로 확인됨

2020년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MEC-2013-460
  • 2013-003405-26 (EudraCT 번호)
  • NL 44912.078.13 (기타 식별자: The Central Committee on Research Involving Human Subjects (CCMO))
  • 113303003 (기타 보조금/기금 번호: ZonMw, Netherlands Organisation for Health Research and Development)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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