Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lamotrigiinin vaikutus kognitioon NF1:ssä (NF1-EXCEL)

perjantai 10. huhtikuuta 2020 päivittänyt: M.J. Ottenhoff, MD, Erasmus Medical Center

Lamotrigiinin vaikutus tyypin 1 neurofibromatoosiin liittyviin kognitiivisiin puutteisiin: vaiheen II satunnaistettu, kontrolloitu monikeskustutkimus (NF1-EXCEL)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, voiko lamotrigiini parantaa kognitiivisia ja neurofysiologisia puutteita nuorilla, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kognitiiviset puutteet autosomaalisessa dominanttisessa häiriössä tyypin 1 neurofibromatoosi (NF1) koostuvat tyypillisesti keskimääräistä alhaisemmasta älykkyysosamäärästä, heikentyneestä visuaalisesta ja spatiaalisesta oppimisesta, tarkkaavaisuusongelmista ja heikentyneestä toimeenpanotoiminnasta. Näillä puutteilla on huomattava vaikutus NF1-tautia sairastavien lasten ja nuorten jokapäiväiseen elämään. Yksi näiden puutteiden tärkeimmistä taustalla olevista mekanismeista on lisääntynyt gamma-aminovoihapon (GABA)-erginen esto ja sitä seuraava synaptisen plastisuuden väheneminen. ENCORE-laboratorio on äskettäin osoittanut, että NF1-geenin menetys liittyy hyperpolarisaatioaktivoidun syklisen nukleotidiportin kanavan 1 (HCN1) heikentyneeseen toimintaan. Näillä inhiboivien interneuronien kalvoilla rikastuilla kanavilla on tärkeä rooli NF1:n kognitiivisten puutteiden taustalla olevassa patofysiologiassa. Lamotrigiini, HCN-agonisti, palautti HCN1:n toiminnan yhdessä elektrofysiologisten ja visuaalisten ja spatiaalisten oppimispuutteiden kanssa Nf1-hiirillä. Siten lamotrigiini on uusi ehdokaslääke NF1:een liittyvien kognitiivisten puutteiden hoitoon.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

41

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Alankomaat, 3015CN
        • Erasmus Medical Center
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, B-3000
        • University Hospital Leuven
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Sant Joan de Déu

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • NF1-potilaat, joilla on geneettisesti vahvistettu diagnoosi
  • Ikä 12-17,5 vuotta mukaan lukien
  • Vanhempien suullinen ja kirjallinen tietoinen suostumus ja osallistujien suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • Segmentaalinen NF1
  • Vakavat kuuloongelmat tai kuurous
  • Vakavia näköongelmia tai sokeutta
  • Seuraavien lääkkeiden käyttö yhteisvaikutuksesta lamotrigiinin kanssa: fenytoiini, karbamatsepiini, fenobarbitaali, primidoni, rifampisiini, atatsanaviiri/ritonaviiri, lopinaviiri/ritonaviiri, okskarbatsepiini, topiramaatti, oraaliset ehkäisypillerit mukaan lukien taukoviikko (estrogeeni ja progesteroni aikana) 3 kuukautta ennen sisällyttämistä.
  • Muiden psykoaktiivisten lääkkeiden kuin metyylifenidaatin käyttö
  • Aiemmat allergiset reaktiot epilepsialääkkeille
  • Epilepsia tai epilepsia aiemmin
  • Itsetuhoiset ajatukset tai käyttäytyminen
  • Munuaisten vajaatoiminta
  • Maksan vajaatoiminta
  • Raskaus
  • Aivokasvain tai muu aivopatologia, joka saattaa vaikuttaa tulosmittauksiin

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Lamotrigiini

Lamotrigiini 28 peräkkäisen viikon aikana:

  • 8 viikon annoksen korotusvaihe: 25 mg:sta kerran vuorokaudessa 100 mg:aan kahdesti vuorokaudessa
  • 18 viikon tavoiteannosvaihe: 100 mg kahdesti päivässä
  • 2 viikon laskuvaihe: 100 mg kerran päivässä.
Lääke: Lamotrigiini
Muut nimet:
  • Lamictal
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebotabletit 28 peräkkäisen viikon ajan, ulkonäöltään identtiset lamotrigiinitablettien kanssa, jäljitellen lamotrigiinin annostusaikataulua.
Lääke: Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suorituskykyäly osamäärä (muutos lähtötasosta)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 26 viikkoa
Arvioi Wechsler Intelligence Scales for Children – kolmas painos (WISC-III).
Lähtötilanne ja 26 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Visuaalis-tilallinen työmuisti (muutos lähtötasosta)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 26 viikkoa
Arvioitu Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB) -tehtävän pariliitosoppimisen (PAL) avulla.
Lähtötilanne ja 26 viikkoa
Visuaalinen havainto (muutos lähtötasosta)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 26 viikkoa
Arvioi Motor Free Visual Perception Test - kolmas painos (MVPT-3).
Lähtötilanne ja 26 viikkoa
Jatkuva huomio (muutos lähtötasosta)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 26 viikkoa
Amsterdamin neuropsykologisten tehtävien (ANT) Sustained Attention DOTS (SA-DOTS) arvioi.
Lähtötilanne ja 26 viikkoa
Visuaalisen moottorin integrointi (muutos lähtötasosta)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 26 viikkoa
Arvioi Beery-Buktenica Developmental Task of Visual Motor Integration - kuudes painos (Beery-VMI-6).
Lähtötilanne ja 26 viikkoa
Hienomotorinen koordinaatio (muutos lähtötasosta)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 26 viikkoa
Arvioitu Grooved Pegboard -testillä.
Lähtötilanne ja 26 viikkoa
Huomio-ongelmat (muutos lähtötasosta)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 10 viikkoa, 26 viikkoa ja 52 viikkoa
Arvioi vanhemman ADHD-kyselylomake, ADHD-vragenlijst (AVL).
Lähtötilanne, 10 viikkoa, 26 viikkoa ja 52 viikkoa
Johtava toiminta (muutos lähtötasosta)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 26 viikkoa ja 52 viikkoa
Arvioitu Behaviour Rating Inventory for Executive Function vanhempien kyselylomakkeella (LYHYT).
Lähtötilanne, 26 viikkoa ja 52 viikkoa
Lyhyt intrakortikaalinen esto (SICI) (muutos lähtötasosta)
Aikaikkuna: Perustaso ja 10 viikkoa
Arvioitu paripulssitranskraniaalisella magneettistimulaatiolla (ppTMS).
Perustaso ja 10 viikkoa
Pitkäaikainen potentiation kaltainen plastisuus (muutos lähtötasosta)
Aikaikkuna: Perustaso ja 10 viikkoa
Arvioitu parillisen assosiatiivisen stimulaation (PAS) avulla käyttäen transkraniaalista magneettista stimulaatiota (TMS).
Perustaso ja 10 viikkoa

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Täysi älykkyysosamäärä (Intelligence Quotient)
Aikaikkuna: Perustaso
Arvioi Wechsler Intelligence Scales -lapsille - kolmas painos (WISC-III).
Perustaso
Ilmoittautuminen haittatapahtumiin
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 4 viikkoa, 8 viikkoa, 10 viikkoa, 14 viikkoa, 18 viikkoa, 26 viikkoa, 28 viikkoa ja lisäksi indikaatioiden mukaan
Lähtötilanne, 4 viikkoa, 8 viikkoa, 10 viikkoa, 14 viikkoa, 18 viikkoa, 26 viikkoa, 28 viikkoa ja lisäksi indikaatioiden mukaan
NF1-taudin vakavuus
Aikaikkuna: Perustaso
Arvioitu Riccardin asteikolla.
Perustaso
Lääkärintarkastus
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 10 viikkoa ja 26 viikkoa
Lähtötilanne, 10 viikkoa ja 26 viikkoa
Farmakokinetiikka: Käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) ja keskimääräinen vakaan tilan pitoisuus.
Aikaikkuna: 10 viikkoa, 18 viikkoa ja 26 viikkoa
Farmakokineettinen malli rakennettiin NONMEM-analyysillä pohjatasosta, Tmax-tasosta ja tasosta 6 tuntia annoksen jälkeen.
10 viikkoa, 18 viikkoa ja 26 viikkoa
Munuaisten toiminta
Aikaikkuna: Perustaso ja 10 viikkoa
Urea, kreatiniini
Perustaso ja 10 viikkoa
Maksan entsyymit
Aikaikkuna: Perustaso ja 10 viikkoa
ALAT, ASAT, GGT
Perustaso ja 10 viikkoa
Täysi verenkuva
Aikaikkuna: Perustaso ja 10 viikkoa
Perustaso ja 10 viikkoa
Vanhempien koulutus
Aikaikkuna: Perustaso
Määräytyy korkeimman koulutustason mukaan mitattuna Alankomaiden tilastokeskuksen (Centraal Bureau voor Statistiek; CBS) "Standard Onderwijsindeling (SOI)" -luokituksen mukaan.
Perustaso
Vanhempien ammatti
Aikaikkuna: Perustaso
Määräytyy kulloiseenkin ammattiin sopivimman koulutustason mukaan
Perustaso
Koulutustaso
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 26 viikkoa
Määritetty käyttäen ISCED (International Standard Classification of Education) 2011 tasoja
Lähtötilanne ja 26 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Erasmus Medical Center

Yhteistyökumppanit

Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
ZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development
Hospital Sant Joan de Deu

Tutkijat

  • Päätutkija: Ype Elgersma, PhD, Erasmus Medical Center
  • Päätutkija: Henriette A Moll, MD, PhD, Erasmus Medical Center

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. lokakuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 17. syyskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 1. lokakuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 3. lokakuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 14. huhtikuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. huhtikuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MEC-2013-460
  • 2013-003405-26 (EudraCT-numero)
  • NL 44912.078.13 (Muu tunniste: The Central Committee on Research Involving Human Subjects (CCMO))
  • 113303003 (Muu apuraha/rahoitusnumero: ZonMw, Netherlands Organisation for Health Research and Development)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Neurofibromatoosi tyyppi 1

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bahamas

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa