Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ lamotryginy na funkcje poznawcze w NF1 (NF1-EXCEL)

10 kwietnia 2020 zaktualizowane przez: M.J. Ottenhoff, MD, Erasmus Medical Center

Wpływ lamotryginy na deficyty poznawcze związane z nerwiakowłókniakowatością typu 1: randomizowane, kontrolowane, wieloośrodkowe badanie fazy II (NF1-EXCEL)

Celem tego badania jest ustalenie, czy lamotrygina może poprawić deficyty poznawcze i neurofizjologiczne u młodzieży z nerwiakowłókniakowatością typu 1.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Deficyty poznawcze w zaburzeniu autosomalnym dominującym Nerwiakowłókniakowatość typu 1 (NF1) zwykle obejmują niższy niż przeciętny IQ, upośledzone uczenie się wzrokowo-przestrzenne, problemy z uwagą i upośledzone funkcje wykonawcze. Deficyty te mają istotny wpływ na codzienne życie dzieci i młodzieży z NF1. Jednym z kluczowych mechanizmów leżących u podstaw tych deficytów jest zwiększone hamowanie kwasu gamma-aminomasłowego (GABA)-ergicznego, a następnie spadek plastyczności synaptycznej. Laboratorium ENCORE wykazało niedawno, że utrata genu NF1 jest związana z osłabioną funkcją aktywowanego przez hiperpolaryzację kanału 1 bramkowanego cyklicznym nukleotydem (HCN1). Kanały te, wzbogacone w błony interneuronów hamujących, odgrywają ważną rolę w patofizjologii leżącej u podstaw deficytów poznawczych w NF1. Lamotrygina, agonista HCN, przywrócił funkcję HCN1 wraz z deficytami uczenia się elektrofizjologicznego i wzrokowo-przestrzennego u myszy Nf1. Zatem lamotrygina jest nowym lekiem kandydującym do leczenia deficytów poznawczych związanych z NF1.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

41

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, B-3000
        • University Hospital Leuven
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Holandia
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holandia, 3015CN
        • Erasmus Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z NF1 z genetycznie potwierdzoną diagnozą
  • Wiek 12-17,5 lat w chwili włączenia
  • Ustna i pisemna świadoma zgoda rodziców oraz zgoda uczestników

Kryteria wyłączenia:

  • Segmentowy NF1
  • Poważne problemy ze słuchem lub głuchota
  • Poważne problemy ze wzrokiem lub ślepota
  • Stosowanie następujących leków, w związku z interakcją z lamotryginą: fenytoina, karbamazepina, fenobarbital, prymidon, ryfampicyna, atazanawir z rytonawirem, lopinawir z rytonawirem, okskarbazepina, topiramat, doustne środki antykoncepcyjne, w tym tydzień przerwy (estrogen i progesteron) oraz kwas walproinowy podczas 3 miesiące przed włączeniem.
  • Stosowanie leków psychoaktywnych innych niż metylofenidat
  • Wcześniejsze reakcje alergiczne na leki przeciwpadaczkowe
  • Padaczka lub padaczka w przeszłości
  • Myśli lub zachowania samobójcze
  • Niewydolność nerek
  • Niewydolność wątroby
  • Ciąża
  • Guz mózgu lub inna patologia mózgu potencjalnie wpływająca na wyniki

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Lamotrygina

Lamotrygina przez 28 kolejnych tygodni:

  • 8-tygodniowa faza zwiększania dawki: od 25 mg raz na dobę do 100 mg dwa razy na dobę
  • 18-tygodniowa faza dawki docelowej: 100 mg dwa razy dziennie
  • 2 tygodnie fazy spadku: 100 mg raz dziennie.
Lek: Lamotrygina
Inne nazwy:
  • Lamictal
Komparator placebo: Placebo
Tabletki placebo przez 28 kolejnych tygodni, o identycznym wyglądzie jak tabletki lamotryginy, naśladujące schemat dawkowania lamotryginy.
Lek: Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Iloraz inteligencji wydajności (zmiana od linii bazowej)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 26 tygodni
Oceniane przez Skalę Inteligencji Wechslera dla dzieci - wydanie trzecie (WISC-III).
Wartość wyjściowa i 26 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wizualno-przestrzenna pamięć robocza (zmiana w stosunku do stanu wyjściowego)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 26 tygodni
Oceniane przez zadanie sparowanego uczenia asocjacyjnego (PAL) w Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB).
Wartość wyjściowa i 26 tygodni
Percepcja wzrokowa (zmiana w stosunku do wartości wyjściowej)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 26 tygodni
Oceniane za pomocą Testu Percepcji Wizualnej Swobodnej Motoryki - edycja trzecia (MVPT-3).
Wartość wyjściowa i 26 tygodni
Trwała uwaga (zmiana od wartości wyjściowej)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 26 tygodni
Ocenione przez Sustained Attention DOTS (SA-DOTS) Amsterdam Neuropsychological Tasks (ANT).
Wartość wyjściowa i 26 tygodni
Integracja wzrokowo-motoryczna (zmiana od linii podstawowej)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 26 tygodni
Oceniane przez Beery-Buktenica Developmental Task of Visual Motor Integration - szósta edycja (Beery-VMI-6).
Wartość wyjściowa i 26 tygodni
Koordynacja ruchowa precyzyjna (zmiana w stosunku do linii podstawowej)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 26 tygodni
Oceniane za pomocą testu rowkowanej tablicy perforowanej.
Wartość wyjściowa i 26 tygodni
Problemy z uwagą (zmiana w stosunku do wartości wyjściowej)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 10 tygodni, 26 tygodni i 52 tygodnie
Oceniane przez rodzica ocenianego kwestionariuszem ADHD, ADHD-vragenlijst (AVL).
Wartość wyjściowa, 10 tygodni, 26 tygodni i 52 tygodnie
Funkcjonowanie wykonawcze (zmiana od wartości początkowej)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 26 tygodni i 52 tygodnie
Oceniane za pomocą kwestionariusza rodzicielskiego Inwentarza Oceny Zachowań dla Funkcji Wykonawczych (BRIEF).
Wartość wyjściowa, 26 tygodni i 52 tygodnie
Krótkie hamowanie wewnątrzkorowe (SICI) (zmiana w stosunku do wartości wyjściowej)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 10 tygodni
Oceniono przez sparowaną pulsacyjną przezczaszkową stymulację magnetyczną (ppTMS).
Wartość bazowa i 10 tygodni
Długoterminowa plastyczność podobna do wzmocnienia (zmiana od wartości początkowej)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 10 tygodni
Oceniono za pomocą sparowanej stymulacji asocjacyjnej (PAS) przy użyciu przezczaszkowej stymulacji magnetycznej (TMS).
Wartość bazowa i 10 tygodni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pełne IQ (iloraz inteligencji)
Ramy czasowe: Linia bazowa
Oceniane przez Skalę Inteligencji Wechslera dla dzieci - wydanie trzecie (WISC-III).
Linia bazowa
Rejestracja zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 4 tygodnie, 8 tygodni, 10 tygodni, 14 tygodni, 18 tygodni, 26 tygodni, 28 tygodni i dodatkowo na wskazanie
Wartość wyjściowa, 4 tygodnie, 8 tygodni, 10 tygodni, 14 tygodni, 18 tygodni, 26 tygodni, 28 tygodni i dodatkowo na wskazanie
Ciężkość choroby NF1
Ramy czasowe: Linia bazowa
Oceniane za pomocą skali Riccardiego.
Linia bazowa
Badanie lekarskie
Ramy czasowe: Linia bazowa, 10 tygodni i 26 tygodni
Linia bazowa, 10 tygodni i 26 tygodni
Farmakokinetyka: pole pod krzywą (AUC) i średnie stężenie w stanie stacjonarnym.
Ramy czasowe: 10 tygodni, 18 tygodni i 26 tygodni
Budowa modelu farmakokinetycznego z analizą NONMEM poziomu minimalnego, poziomu Tmax i poziomu 6 godzin po podaniu dawki.
10 tygodni, 18 tygodni i 26 tygodni
Funkcja nerki
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 10 tygodni
Mocznik, kreatynina
Wartość bazowa i 10 tygodni
Enzymy wątrobowe
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 10 tygodni
ALAT, ASAT, GGT
Wartość bazowa i 10 tygodni
Pełna morfologia krwi
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 10 tygodni
Wartość bazowa i 10 tygodni
Edukacja rodzicielska
Ramy czasowe: Linia bazowa
Określona na podstawie najwyższej oceny edukacyjnej mierzonej zgodnie z klasyfikacją „Standaard Onderwijsindeling (SOI)” przez Statistics Netherlands (Centraal Bureau voor Statistiek; CBS)
Linia bazowa
Zawód rodzicielski
Ramy czasowe: Linia bazowa
Określany przez najbardziej odpowiedni poziom wykształcenia dla danego zawodu
Linia bazowa
Poziom edukacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 26 tygodni
Określone na podstawie poziomów ISCED (Międzynarodowa Standardowa Klasyfikacja Kształcenia) 2011
Wartość wyjściowa i 26 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Erasmus Medical Center

Współpracownicy

Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
ZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development
Hospital Sant Joan de Deu

Śledczy

  • Główny śledczy: Ype Elgersma, PhD, Erasmus Medical Center
  • Główny śledczy: Henriette A Moll, MD, PhD, Erasmus Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 września 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 października 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 października 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 kwietnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 kwietnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MEC-2013-460
  • 2013-003405-26 (Numer EudraCT)
  • NL 44912.078.13 (Inny identyfikator: The Central Committee on Research Involving Human Subjects (CCMO))
  • 113303003 (Inny numer grantu/finansowania: ZonMw, Netherlands Organisation for Health Research and Development)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nerwiakowłókniakowatość typu 1

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bulgaria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj