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NF1の認知に対するラモトリジンの効果 (NF1-EXCEL)

2020年4月10日 更新者：M.J. Ottenhoff, MD、Erasmus Medical Center

神経線維腫症 1 型に関連する認知障害に対するラモトリジンの効果：第 II 相無作為化対照多施設試験（NF1-EXCEL）

この研究の目的は、ラモトリジンが神経線維腫症 1 型の青年の認知障害および神経生理学的障害を改善できるかどうかを判断することです。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

常染色体優性疾患である神経線維腫症 1 型 (NF1) の認知障害は、通常、平均よりも低い IQ、視覚空間学習の障害、注意力の問題、実行機能の障害で構成されます。 これらの赤字は、NF1 を持つ小児および思春期の個人の日常生活に大きな影響を与えます。 これらの赤字の重要な基になるメカニズムの 1 つは、γ-アミノ酪酸 (GABA) 作動性阻害の増加とそれに続くシナプス可塑性の減少です。 ENCORE 研究室は最近、NF1 遺伝子の損失が、過分極活性化サイクリック ヌクレオチド依存性チャネル 1 (HCN1) の機能低下に関連していることを示しました。 抑制性介在ニューロンの膜に富むこれらのチャネルは、NF1 の認知障害の根底にある病態生理学において重要な役割を果たします。 HCN アゴニストであるラモトリジンは、Nf1 マウスの電気生理学的および視空間学習障害とともに、HCN1 の機能を回復させました。 したがって、ラモトリジンは、NF1 に関連する認知障害を治療するための新しい候補薬です。

研究の種類

介入

入学 (実際)

41

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • オランダ
    • South Holland
      • Rotterdam、South Holland、オランダ、3015CN
        • Erasmus Medical Center
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • ベルギー
      • Leuven、ベルギー、B-3000
        • University Hospital Leuven

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 遺伝的に確定診断されたNF1患者
  • 対象年齢12～17.5歳
  • -両親による口頭および書面によるインフォームドコンセントと参加者からの同意

除外基準:

  • セグメント NF1
  • 重度の聴覚障害または難聴
  • 重度の視覚障害または失明
  • ラモトリギンとの相互作用の時点で、次の薬剤の使用: フェニトイン、カルバマゼピン、フェノバルビタール、プリミドン、リファンピシン、アタザナビル/リトナビル、ロピナビル/リトナビル、オキシカルバゼピン、トピラマート、ストップウィーク (エストロゲンとプロゲステロン) を含む経口避妊薬およびバルプロ酸収録まで3ヶ月。
  • メチルフェニデート以外の向精神薬の使用
  • 抗てんかん薬に対する以前のアレルギー反応
  • てんかんまたは過去のてんかん
  • 自殺念慮または行動
  • 腎不全
  • 肝不全
  • 妊娠
  • 結果の測定に影響を与える可能性のある脳腫瘍またはその他の脳の病理

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ラモトリジン

28 週間連続のラモトリジン:

  • 8 週間の増量段階: 25mg を 1 日 1 回から 100mg を 1 日 2 回まで
  • 18週間の目標用量フェーズ：100mgを1日2回
  • 2 週間の衰退期: 1 日 1 回 100mg。
薬：ラモトリジン
他の名前：
  • ラミクタール
プラセボコンパレーター：プラセボ
ラモトリジン錠剤と同一の外観で、ラモトリジンの投薬スケジュールを模倣した、連続 28 週間のプラセボ錠剤。
薬：プラセボ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パフォーマンス インテリジェンス指数 (ベースラインからの変化)
時間枠：ベースラインと 26 週間
Wechsler Intelligence Scales for Children - 第 3 版 (WISC-III) による評価。
ベースラインと 26 週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
視空間作業記憶 (ベースラインからの変化)
時間枠：ベースラインと 26 週間
Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB) の対連想学習 (PAL) タスクによって評価されます。
ベースラインと 26 週間
視覚（ベースラインからの変化）
時間枠：ベースラインと 26 週間
Motor Free Visual Perception Test - 第 3 版 (MVPT-3) によって評価されます。
ベースラインと 26 週間
持続的な注意 (ベースラインからの変化)
時間枠：ベースラインと 26 週間
アムステルダム神経心理学的タスク (ANT) の Sustained Attention DOTS (SA-DOTS) によって評価されます。
ベースラインと 26 週間
視覚と運動の統合（ベースラインからの変化）
時間枠：ベースラインと 26 週間
Beery-Buktenica Developmental Task of Visual Motor Integration - 第 6 版 (Beery-VMI-6) によって評価されました。
ベースラインと 26 週間
細かい運動協調（ベースラインからの変化）
時間枠：ベースラインと 26 週間
Grooved Pegboard Test によって評価されます。
ベースラインと 26 週間
注意の問題（ベースラインからの変化）
時間枠：ベースライン、10 週間、26 週間、52 週間
親が評価した ADHD アンケート、ADHD-vragenlijst (AVL) によって評価されます。
ベースライン、10 週間、26 週間、52 週間
執行機能（ベースラインからの変化）
時間枠：ベースライン、26 週および 52 週
実行機能親アンケート (BRIEF) の行動評価インベントリによって評価されます。
ベースライン、26 週および 52 週
短い皮質内抑制 (SICI) (ベースラインからの変化)
時間枠：ベースラインと10週間
ペアパルス経頭蓋磁気刺激 (ppTMS) によって評価されます。
ベースラインと10週間
長期増強様可塑性 (ベースラインからの変化)
時間枠：ベースラインと10週間
経頭蓋磁気刺激 (TMS) を用いた対連想刺激 (PAS) によって評価されます。
ベースラインと10週間

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
完全な IQ (知能指数)
時間枠：ベースライン
子供のための Wechsler Intelligence Scales - 第 3 版 (WISC-III) によって評価されます。
ベースライン
有害事象登録
時間枠：ベースライン、4 週間、8 週間、10 週間、14 週間、18 週間、26 週間、28 週間、および適応症に加えて
ベースライン、4 週間、8 週間、10 週間、14 週間、18 週間、26 週間、28 週間、および適応症に加えて
NF1疾患の重症度
時間枠：ベースライン
リッカルディ尺度で評価。
ベースライン
身体検査
時間枠：ベースライン、10 週間および 26 週間
ベースライン、10 週間および 26 週間
薬物動態: 曲線下面積 (AUC) および平均定常状態濃度。
時間枠：10週、18週、26週
トラフレベル、Tmax レベル、および投与後 6 時間のレベルの NONMEM 分析による薬物動態モデルの構築。
10週、18週、26週
腎機能
時間枠：ベースラインと10週間
尿素、クレアチニン
ベースラインと10週間
肝酵素
時間枠：ベースラインと10週間
ALAT、ASAT、GGT
ベースラインと10週間
完全な血球数
時間枠：ベースラインと10週間
ベースラインと10週間
親の教育
時間枠：ベースライン
オランダ統計局 (Centraal Bureau voor Statistiek; CBS) による「Standard Onderwijsindeling (SOI)」分類で測定された最高学歴によって決定されます。
ベースライン
親の職業
時間枠：ベースライン
特定の職業に最も適した教育レベルによって決定される
ベースライン
教育レベル
時間枠：ベースラインと 26 週間
ISCED (国際標準教育分類) 2011 レベルを使用して決定
ベースラインと 26 週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Erasmus Medical Center

協力者

Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
ZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development
Hospital Sant Joan de Deu

捜査官

  • 主任研究者：Ype Elgersma, PhD、Erasmus Medical Center
  • 主任研究者：Henriette A Moll, MD, PhD、Erasmus Medical Center

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2014年10月1日

一次修了 (実際)

2020年4月1日

研究の完了 (実際)

2020年4月1日

試験登録日

最初に提出

2014年9月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年10月1日

最初の投稿 (見積もり)

2014年10月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年4月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年4月10日

最終確認日

2020年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • MEC-2013-460
  • 2013-003405-26 (EudraCT番号)
  • NL 44912.078.13 (その他の識別子：The Central Committee on Research Involving Human Subjects (CCMO))
  • 113303003 (その他の助成金/資金番号：ZonMw, Netherlands Organisation for Health Research and Development)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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